Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Antiangiogen terapi för barn med återkommande medulloblastom, ependymom och ATRT (MEMMAT)

7 september 2026 uppdaterad av: Andreas Peyrl, Medical University of Vienna

En fas II-studie av metronomisk och riktad anti-angiogenesterapi för barn med återkommande/progressivt medulloblastom, ependymom och ATRT

Patienter med återfall av medulloblastom, ependymom och ATRT har en mycket dålig prognos oavsett om de behandlas med konventionell kemoterapi, högdoskemoterapi med stamcellsräddning, bestrålning eller kombinationer av dessa modaliteter. Antiangiogenetisk terapi har dykt upp som ett nytt behandlingsalternativ vid solida maligniteter. Det frekventa, metronomiska schemat riktar sig till både prolifererande tumörceller och endotelceller och minimerar toxicitet. I denna studie kommer utredarna att utvärdera användningen av intravenöst bevacizumab varannan vecka i kombination med fem orala läkemedel (talidomid, celecoxib, fenofibrat och alternerande cykler av daglig lågdos oral etoposid och cyklofosfamid), förstärkt med alternerande kurer av intratekal etoposid och cytarabin. Syftet med studien är att utöka behandlingsalternativen för barn med återkommande eller progressivt medulloblastom, ependymom och ATRT, för vilka ingen känd kurativ terapi existerar, genom att förlänga överlevnaden med bibehållen god livskvalitet. Det primära syftet med MEMMAT-studien är att utvärdera aktiviteten hos denna multidrug antiangiogena metod hos dessa hårt förbehandlade barn och unga vuxna. Dessutom kommer progressionsfri överlevnad (PFS), total överlevnad (OS), samt genomförbarhet och toxicitet att undersökas.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

232

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2100
        • Rekrytering
        • University hospital Rigshospitalet
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Karsten Nysom, MD
  • Frankrike
      • Lille, Frankrike, 59037
        • Avslutad
        • Centre Oscar Lambret
      • Lyon, Frankrike, 69373
        • Rekrytering
        • Centre Léon Bérard
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Pierre Leblond, MD
  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611-2605
        • Avslutad
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
        • Avslutad
        • Dana-Farber Cancer Institute and Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 48503
    • Texas
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
        • Rekrytering
        • Dell Children's Medical Group SFC-HEM/ONC
        • Huvudutredare:
          • Virginia Harrod, MD
        • Kontakt:
  • Norge
    • Bergen
      • Bergen, Bergen, Norge, 5021
        • Rekrytering
        • Onkologisk-hematologisk seksjon Barneklinikken Haukeland universitetssjukehus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Ingrid Torsvik, MD
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Rekrytering
        • Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alvaro Lassaletta, MD, PhD
  • Sverige
      • Gothenburg, Sverige, 416 85
        • Rekrytering
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Magnus Sabel, MD
        • Underutredare:
          • Birgitta Lannering, Prof
      • Linköping, Sverige, 581 85
      • Lund, Sverige, 221 85
        • Rekrytering
        • Skånes universitetssjukhus
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Helena Mörse, MD
      • Stockholm, Sverige, SE-171 76
      • Umeå, Sverige, 901 85
        • Rekrytering
        • Norrlands universitetssjukhus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Mattias Mattsson
      • Uppsala, Sverige, 751 85
        • Rekrytering
        • Akademiska Sjukhuset
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anders Öberg, MD
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 61300
        • Rekrytering
        • University Hospital Brno
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jaroslav Sterba, MD
        • Underutredare:
          • Zdenek Pavelka, MD
      • Prague, Tjeckien, 15006
        • Indragen
        • Motol University Hospital Prague
  • Österrike
      • Graz, Österrike, 8036
      • Innsbruck, Österrike, 6020
        • Rekrytering
        • Medical University of Innsbruck
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Roman Crazzolara, MD
      • Linz, Österrike, 4020
        • Rekrytering
        • Kepler Universitätsklinikum Med Campus IV
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Barbara Winkler, MD
      • Salzburg, Österrike, 5020
        • Rekrytering
        • Salzburger Universitätsklinikum
        • Huvudutredare:
          • Agnes Gamper, MD
        • Kontakt:
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Rekrytering
        • Medical University of Vienna
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Andreas Peyrl, MD
        • Underutredare:
          • Irene Slavc, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 19 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Återfallande eller progressivt medulloblastom, ependymom eller ATRT (minst ett ställe för obehandlad återkommande sjukdom)
  • Histologisk bekräftelse av medulloblastom, ependymom eller ATRT vid diagnos eller återfall
  • Kvinna eller man, i åldern från 0 till
  • Deltagarna måste ha normal organ- och benmärgsfunktion (ALT 20 000/mm3). Patienter med värden mindre än WBC 2000/mm3 eller trombocyter 50 000/mm3 kommer att behöva påbörja behandling med etoposid och cyklofosfamid med en lägre startdos enligt definitionen i protokollet.
  • Karnofsky prestandastatus ≥50. För spädbarn och barn under 12 år kommer Lansky lekskala ≥50% att användas
  • Skriftligt informerat samtycke från patienter och/eller föräldrar

Exklusions kriterier:

  • Aktiv infektion
  • VP-shunt beroende
  • Graviditet eller amning
  • Konventionell kemoterapi, antiangiogen behandling eller fullständig bestrålning av alla sjukdomar för aktuellt återfall (kirurgi kan utföras före antiangiogen behandling; patienter med sjukdomsställen som inte bestrålas är fortfarande berättigade till protokollet)
  • Känd överkänslighet mot något av läkemedlen i protokollet
  • Aktivt magsår
  • Varje signifikant kardiovaskulär sjukdom som inte kontrolleras av standardterapi, t.ex. systemisk hypertoni
  • Förväntning om behovet av större elektiv kirurgi under studiebehandlingens gång
  • Varje sjukdom eller tillstånd som kontraindicerar användningen av studieläkemedlet/behandlingen eller utsätter patienten för en oacceptabel risk att uppleva behandlingsrelaterade komplikationer
  • Icke läkande operationssår
  • En benfraktur som inte har läkt tillfredsställande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Standardarm (Stratum II, III, IV, V)
Etoposid, cyklofosfamid, bevacizumab, talidomid, celecoxib, fenofibrat, etoposid ivt, cytarabin ivt
Läkemedel: Etoposid
35-50 mg/m2, oral, alternerande 21-dagarscykler av daglig oral etoposid och cyklofosfamid, 1 år
Läkemedel: Cyklofosfamid
2,5 mg/kg, oral, alternerande 21-dagarscykler av daglig oral etoposid och cyklofosfamid, 1 år
Läkemedel: Bevacizumab
10mg/kg, intravenous (iv), biweekly, 2 years
Läkemedel: Thalidomide
3mg/kg, oral, daily, 2 years
Läkemedel: Celecoxib
50-400mg, oral bid, daily, 2 years
Läkemedel: Fenofibric acid
90mg/m2, oral, daily, 2 years
Läkemedel: Etoposide
0.5mg, intraventricular, day 1-5, every four weeks, alternating with intraventricular cytarabine, 2 years
Läkemedel: Cytarabine
16-30mg, intraventricular twice weekly for two weeks out of every four weeks, alternating with intraventricular etoposide phosphate, 2 years
Experimentell: Experimentell arm (Stratum IV)
Temozolomid, irinotekan, bevacizumab, talidomid, celecoxib, fenofibrat, etoposid ivt, cytarabin ivt
Läkemedel: Etoposid
35-50 mg/m2, oral, alternerande 21-dagarscykler av daglig oral etoposid och cyklofosfamid, 1 år
Läkemedel: Bevacizumab
10mg/kg, intravenous (iv), biweekly, 2 years
Läkemedel: Thalidomide
3mg/kg, oral, daily, 2 years
Läkemedel: Celecoxib
50-400mg, oral bid, daily, 2 years
Läkemedel: Fenofibric acid
90mg/m2, oral, daily, 2 years
Läkemedel: Etoposide
0.5mg, intraventricular, day 1-5, every four weeks, alternating with intraventricular cytarabine, 2 years
Läkemedel: Cytarabine
16-30mg, intraventricular twice weekly for two weeks out of every four weeks, alternating with intraventricular etoposide phosphate, 2 years
Läkemedel: Temozolomide (TMZ)
Stratum IV; 150mg/m2, day 1-5 every four weeks, 1 year
Läkemedel: Irinotecan
Stratum IV; 50mg/m2, day 1-5 every four weeks, 1 year

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Effektivitet
Tidsram: 8 år
Svarsfrekvens (fullständig remission, partiell respons, stabil sjukdom =[CR+PR+SD]/n) 6 månader efter start av antiangiogen behandling
8 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total överlevnad
Tidsram: 8 år
Andelen patienter i studien som lever under en viss tid (6, 12, 24 och 36 månader) efter påbörjad behandling med en antiangiogen multidrug-regim
8 år
Progressionsfri överlevnadsgrad
Tidsram: 8 år
Andelen patienter i studien som lever med en icke-progressiv sjukdom under en viss tidsperiod (6, 12, 24 och 36 månader) efter påbörjad behandling med en antiangiogen multidrug-regim.
8 år
Giftighet
Tidsram: 8 år
Att utvärdera och dokumentera toxicitet från kronisk administrering av dessa läkemedel i de doser som föreskrivs i detta protokoll hos patienter med återkommande eller progressivt medulloblastom. Dessa kommer att vara beskrivande till sin natur.
8 år
Genomförbarhet
Tidsram: 6 år
Att utvärdera genomförbarheten av att uppnå de föreskrivna läkemedelsdoserna givet den minskade benmärgstoleransen efter flera skov.
6 år
Livskvalité
Tidsram: 8 år
Livskvalitet (QoL) kommer att utvärderas av ett generiskt livskvalitetsinstrument för barn (KINDL®-enkäten).
8 år
Prognostiska faktorer
Tidsram: 8 år
För att utvärdera påverkan av tumörbiologi (histologiska undergrupper, metastaserande stadium, ålder vid första diagnos [3 år]), ålder vid start av antiangiogen terapi, kön, varaktighet av remission före antiangiogen terapi, antal recidiv.
8 år
Angiogene faktorer
Tidsram: 8 år
Att utvärdera serummarkörer för in vitro korrelativa studier av tumörsvar.
8 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Medical University of Vienna

Utredare

  • Huvudutredare: Andreas Peyrl, MD, Medical University of Vienna
  • Studierektor: Amedeo A Azizi, MD, Medical University of Vienna

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 april 2014

Primärt slutförande (Beräknad)

1 april 2030

Avslutad studie (Beräknad)

1 april 2030

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 maj 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 maj 2011

Första postat (Beräknad)

19 maj 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 september 2026

Senast verifierad

1 september 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • MUV-MEMMAT-01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera