This page was automatically translated and accurateness of translation is not guaranteed. Please refer to the English version for a source text.

Naturhistorisk studie av barn och vuxna med medullär sköldkörtelcancer

Longitudinell bedömning och naturhistorisk studie av barn och vuxna med MEN2A eller MEN2B med eller utan medullär sköldkörtelcancer

Sponsorer

Ledande sponsor: National Cancer Institute (NCI)

Källa National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Kort sammanfattning

Bakgrund: - Medullär sköldkörtelcancer (MTC) är en sällsynt cancer i sköldkörteln. Hos barn och vuxna, det är ofta en del av ett tillstånd som kallas Multiple Endocrine Neoplasia 2 (MEN2). MEN2 är vanligtvis orsakar en genetisk mutation, och det kan orsaka ett antal problem MTC. Dessa problem innehåller binjurstumörer, hormonförändringar och problem med ben och andra orgel. Inte mycket är känt om hur MTC utvecklas över tiden, särskilt i personer med MEN2. Forskare vill studera MTC hos barn och vuxna och se hur det påverkar deras tillväxt och utveckling. Mål: - Att studera hur medullär sköldkörtelcancer påverkar barn och vuxna över tid. Behörighet: - Barn och vuxna som har medullär sköldkörtelcancer. Design: - Deltagarna kommer att screenas med en kort fysisk undersökning och sjukdomshistoria. Blod och vävnadsprover kommer att samlas in för att se om deltagarna har MEN2 -genetiken mutation. - Behandling kommer inte att ges som en del av denna studie. Deltagarna kommer dock att vara får standardvård för MTC. De kan vara berättigade till andra kliniska prövningar på National Institutes of Health. - Deltagarna kommer att ha regelbundna studiebesök var 6 till 12 månader för att utvärdera deras MTC och någon behandling. Blodprov, avbildningsstudier och andra testare kan utföras som behövs för att övervaka sjukdomen. - Deltagare och deras föräldrar/vårdnadshavare kommer också att fylla i frågeformulär om deras hälsa och känslor under studien.

detaljerad beskrivning

Bakgrund: - Medullary Thyroid Carcinoma (MTC) är en kalcitoninproducerande tumör som härrör från parafollikulära C -celler i sköldkörteln. Hos barn och vuxna ses vanligtvis MTC hos samband med Multiple Endocrine Neoplasia (MEN) 2A och 2B, som är sällsynta cancer syndrom som härrör från könsmutationer av omarrangerade under transfektion (RET) proto-onkogen. MTC utvecklas i praktiskt taget alla patienter med MEN 2, och är ledande dödsorsak hos dessa patienter. Patienter med MEN 2 kan ha andra egenskaper manifestationer som feokromocytom och hyperparatyreoidism hos MEN 2A och feokromocytom, ganglioneuromatos och skelettdeformiteter hos MEN 2B. - Komplett kirurgisk resektion är den enda aktuella botande behandlingen för MTC och tumör reagerar inte på vanliga kemoterapi och konventionella doser av strålning terapi. Mer än hälften av patienterna är dock avancerade eller metastaserade sjukdom och kan inte botas kirurgiskt. Nya agenter utreds för närvarande för behandling av MTC och vandetanib, ett oralt RET- och receptortyrosinkinas (RTK) hämmare godkändes nyligen av FDA för vuxna med avancerad eller metastatisk MTC. Vandetanib har också aktivitet hos barn med ärftlig MTC. - Fullständiga svar på RTK har dock inte observatörer, och vissa patienter utvecklas resistens mot behandling med RET- och RTK -hämmare eller har primär eldfasthet sjukdom. Den naturliga historien om MTC, särskilt hos patienter med MEN 2, molekylen vägar som är involverade i tumörgenes och utveckling av resistens mot riktade terapier är inte väl förstådda. Mål: -Det övergripande målet med denna longitudinella studie är att utveckla och bättre förståelse av biologi och naturhistoria för MEN2 med eller utan MTC, särskilt hos barn och vuxna med MEN 2A och 2B, samt studera icke-tumörmanifestationer av MEN 2. Detta kommer förhoppningsvis möjliggöra utveckling av effektiva behandlingsinsatser för tumörer och icke-tumörrelaterade manifestationer och mer känsliga slutpunkter i kliniska prövningar. Behörighet: - Patienter måste ha histologiskt eller cytologiskt bekräftat MTC, bekräftat av Laboratorium för patologi, NCI eller som har MEN2 (eller MTC -status). - Förälder eller primär vårdgivare till patientdeltagare (

Övergripande status Rekrytering
Start datum 2012-07-31
Studietyp Observationer
Primärt resultat
Mäta Tidsram
Study growth rate of primary and metastatic tumor lesions 5 years
Studera molekylära vägar förändrade i MTC 5 år
Sekundärt resultat
Mäta Tidsram
Investigate the psychosocial experiences 5 years
Utvärdera rollen som FDG PET CT/MRI vid upptäckt och övervakning 5 år
Beskriv de icke-tumörrelaterade manifestationerna av MEN 2 5 år
Inskrivning 216
Tillstånd
Behörighet

Testmetod:

Icke-sannolikhetsprov

Kriterier:

- INKLUSIONSKRITERIER FÖR PATIENTER: - Patienter måste ha histologiskt eller cytologiskt bekräftat MTC, bekräftat av Laboratorium för patologi, NCI ELLER Bekräftelse av MEN2A eller MEN2B diagnos, oavsett närvaron av MTC. - Prestationsstatus: Möjlighet att resa till NIH och genomgå utvärderingar för att vara utförs på detta protokoll. - Informerat samtycke: Patientens eller deras vårdnadshavares förmåga (om patienten är

Kön:

Allt

Lägsta ålder:

4 månader

Högsta ålder:

Ej tillgängligt

Friska volontärer:

Accepterar friska volontärer

Övergripande officiell
Efternamn Roll Anslutning
John W Glod, M.D. Principal Investigator National Cancer Institute (NCI)
Övergripande kontakt

Efternamn: Anne Goodwin, R.N.

Telefon: (240) 760-6195

E-post: [email protected]

Plats
Anläggning: Status: Kontakt: National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike For more information at the NIH Clinical Center contact National Cancer Institute Referral Office 888-624-1937
Platsländer

United States

Verifieringsdatum

2021-08-31

Ansvarig part

Typ: Sponsor

Nyckelord
Har utökad åtkomst Nej
Arm Group

Märka: Parents/caregivers

Beskrivning: Parents or caregivers of study patients to assess their psychosocial experiences and needs.

Märka: Patienter

Beskrivning: Barn och vuxna med MTC och MEN2B, andra icke-tumörmanifestationer av MEN2 och patienter med MEN2 som inte visar MTC. Karakterisera biologin och manifestationerna av deras sjukdom.

Information om studiedesign

Observationsmodell: Kohort

Tidsperspektiv: Blivande

This information was retrieved directly from the website clinicaltrials.gov without any changes. If you have any requests to change, remove or update your study details, please contact [email protected]. As soon as a change is implemented on clinicaltrials.gov, this will be updated automatically on our website as well.

Clinical Research News