Icke-myeloablativ konditionering och transplantation för patienter med refraktär systemisk lupus erythematosus (SLE)

Systemisk lupus erythematosus (SLE) är en förödande systemisk autoimmun sjukdom som främst drabbar unga kvinnor, är vanligare hos afroamerikaner än hos vita och leder till dålig livskvalitet. Lupus har inget botemedel, och upp till 90 % av patienterna behöver kortikosteroider för sjukdomskontroll. Mer än hälften av patienterna med lupus har permanenta organskador, varav mycket är antingen direkt på grund av eller ökad av kortikosteroider. För att på ett tillfredsställande sätt hantera måttlig till svår SLE behöver utredarna effektiva behandlingar som möjliggör kortikosteroidsparande.

Högdoskemoterapi följt av autolog BMT eller perifer blodprogenitortransplantation (PBSCT) har föreslagits som ett nytt tillvägagångssätt för att behandla allvarliga autoimmuna sjukdomar. Allogen BMT används för närvarande inte för rutinbehandling av SLE på grund av den signifikanta sjukligheten (GVHD) och dödligheten i samband med proceduren.

Utredarna har nyligen utvecklat ett tillvägagångssätt för BMT med användning av cyklofosfamid efter transplantation som gör att vi kan utföra allogen BMT på ett säkert sätt från matchade, felmatchade, orelaterade eller haploidentiska donatorer. Transplantationsrelaterad dödlighet, transplantatfel och risk för GVHD har varit mycket låg med detta tillvägagångssätt. Dessutom tillåter detta tillvägagångssätt oss att kraftigt utöka donatorpoolen eftersom varje patient delar exakt en HLA-haplotyp med varje biologisk förälder eller barn och hälften av syskon, en kvalificerad haploidentisk givare kan snabbt identifieras i nästan alla fall.

Denna studie kommer att använda en fludarabin + cyklofosfamidkonditionering tillsammans med cyklofosfamid efter transplantation för patienter med refraktär SLE. Syftet med denna studie är att förbättra räddningsgraden för patienter med refraktär SLE genom en omformatering av immunsystemet.