Condicionamento não mieloablativo e transplante para pacientes com lúpus eritematoso sistêmico (LES) refratário

O lúpus eritematoso sistêmico (LES) é uma doença autoimune sistêmica devastadora que afeta predominantemente mulheres jovens, é mais comum em afro-americanos do que em brancos e resulta em baixa qualidade de vida. O lúpus não tem cura e até 90% dos pacientes necessitam de corticosteroides para controle da doença. Mais da metade dos pacientes com lúpus têm danos permanentes nos órgãos, muitos dos quais são diretamente devidos ou aumentados por corticosteróides. Para gerenciar satisfatoriamente o LES moderado a grave, os investigadores precisam de tratamentos eficazes que permitam a economia de corticosteroides.

A quimioterapia de alta dose seguida de TMO autólogo ou transplante de progenitor de sangue periférico (PBSCT) foi proposta como uma nova abordagem para tratar doenças autoimunes graves. Atualmente, o TMO alogênico não é utilizado para o tratamento de rotina do LES devido à significativa morbidade (GVHD) e mortalidade associadas ao procedimento.

Os investigadores desenvolveram recentemente uma abordagem para TMO usando ciclofosfamida pós-transplante que nos permite realizar TMO alogênico com segurança de doadores compatíveis, incompatíveis, não aparentados ou haploidênticos. A mortalidade relacionada ao transplante, a falha do enxerto e o risco de GVHD têm sido muito baixos com essa abordagem. Além disso, essa abordagem nos permite expandir bastante o pool de doadores, uma vez que qualquer paciente compartilha exatamente um haplótipo HLA com cada pai biológico ou filho e metade dos irmãos, um doador haploidêntico elegível pode ser identificado rapidamente em quase todos os casos.

Este estudo empregará um condicionamento de fludarabina + ciclofosfamida juntamente com ciclofosfamida pós-transplante para pacientes com LES refratário. O objetivo deste estudo é melhorar a taxa de salvamento de pacientes com LES refratário por meio de uma reformatação do sistema imunológico.