難治性全身性エリテマトーデス（SLE）患者に対する非骨髄破壊的コンディショニングおよび移植

全身性エリテマトーデス (SLE) は、主に若い女性が罹患する重篤な全身性自己免疫疾患で、白人よりもアフリカ系アメリカ人に多く見られ、生活の質の低下をもたらします。 狼瘡には治療法がなく、最大 90% の患者が疾患管理のためにコルチコステロイドを必要としています。 狼瘡患者の半数以上は永久的な臓器損傷を抱えており、その多くはコルチコステロイドが直接原因であるか、コルチコステロイドによって増加しています。 中等度から重度のSLEを満足に管理するには、研究者らはコルチコステロイドを節約できる効果的な治療法を必要としている。

大量化学療法とそれに続く自家BMTまたは末梢血前駆細胞移植（PBSCT）は、重度の自己免疫疾患を治療するための新しいアプローチとして提案されています。 同種異系BMTは、この処置に関連する重大な罹患率（GVHD）および死亡率のため、現在SLEの日常的な治療には利用されていない。

研究者らは最近、移植後シクロホスファミドを使用したBMTへのアプローチを開発しました。これにより、適合ドナー、不適合ドナー、無関係ドナー、またはハプロ同一のドナーから同種BMTを安全に実施できるようになります。 このアプローチでは、移植関連死亡率、移植片不全、GVHD のリスクが非常に低くなりました。 さらに、このアプローチにより、どの患者も生物学上の親または子、および兄弟の半分と正確に 1 つの HLA ハプロタイプを共有するため、ドナープールを大幅に拡大することができ、適格なハプロ同一のドナーをほぼすべてのケースで迅速に特定できます。

この試験では、難治性 SLE 患者を対象に、フルダラビン + シクロホスファミド コンディショニングと移植後シクロホスファミドを併用します。 この試験の目的は、免疫系の再フォーマットを通じて難治性 SLE 患者の救命率を向上させることです。