En pilotstudie av immunterapi inklusive haploidentisk NK-cellinfusion efter CD133+ positivt utvalda autologa hematopoetiska stamceller hos barn med fasta tumörer eller lymfom med hög risk

Transplantationsmottagaren kommer att utvärderas för behörighet vid två tidpunkter under studiedeltagandet. Den första fasen kommer att vara när den autologa stamcellsprodukten samlas in. Mottagaren kommer senare att behöva uppfylla specifika behörighetskriterier vid tidpunkten för den autologa stamcellsinfusionen. De två faserna och respektive kriterier beskrivs nedan.

Inklusionskriterier för insamling av autolog stamcell (Fas 1 - transplantationsmottagare):

• Mindre än eller lika med 21 år.

• Malignitet med hög risk för behandlingssvikt där autolog hematopoetisk stamcellstransplantation övervägs inom standardpraxis.

  • Grupp A: Högrisk neuroblastom
  • Grupp B: Återkommande eller refraktärt Hodgkin-lymfom; återkommande eller refraktärt icke-Hodgkin-lymfom
  • Grupp C: Högrisk, återkommande eller metastaserande sarkom; Wilms-tumör i återkommande eller avancerad stadium; desmoplastisk små rundcellig tumör; metastaserande eller återkommande retinoblastom, könscellstumörer med hög risk och hjärntumörer med hög risk
• Sarkom eller Wilms tumördiagnos (Grupp C) kommer att kräva utvärdering av läkare i St. Jude Solid Tumor Division, förutom den remitterande läkaren, som intygar att autolog SCT ger möjlighet till direkt nytta för deltagaren.
• Har en potentiellt lämplig haploidentisk donator för humant leukocytantigen (HLA).
• Forskningsdeltagare eller målsman/representant måste vara villig att ge skriftligt informerat samtycke
• Har inte något aktivt eller tidigare malignt eller pre-malignt tillstånd i benmärgen, exklusive metastasering av den primära maligniteten.
• Har ingen känd allergi mot murina produkter eller positiv human anti-mus antikropp (HAMA).
• (Endast kvinnor) Negativt serum- eller uringraviditetstest (som ska utföras inom 7 dagar före inskrivning).
• (Endast kvinnor) Ammar inte.

Inklusionskriterier för att fortsätta med autolog stamcellstransplantation (Fas 2 - transplantationsmottagare):

• Har en bekräftad lämplig HLA haploidentisk donator tillgänglig.
• Tidigare insamlade autologa stamcellsprodukter uppfyllde det lägsta insamlingsmålet och det lägsta infusionsmålet som beskrivs i protokollet.
• Minst två veckor efter mottagandet av någon biologisk terapi, kemoterapi och/eller strålbehandling.
• Har återhämtat sig från alla akuta NCI Common Toxicity Criteria grad II-IV icke-hematologiska toxiciteter från tidigare terapi enligt PI:s bedömning.
• Förkortningsandel större än eller lika med 25 %.
• Kreatininclearance eller glomerulär filtrationshastighet större än eller lika med 50 ml/min/1,73 m^2.
• Pulsoximetri större än eller lika med 92 % på rumsluft.
• Alaninaminotransferas (ALAT) och aspartattransaminas (ASAT) mindre än eller lika med 3 gånger den övre gränsen för det institutionsfastställda normalintervallet.
• Direkt bilirubin mindre än eller lika med 3,0 mg/dL.
• Karnofsky eller Lansky prestandapoäng större än eller lika med 50.
• Har inte fått en tidigare hematopoetisk stamcellstransplantation inom 3 månader.
• Har ingen känd allergi mot murina produkter eller positiv human anti-mus antikropp (HAMA)
• (Endast kvinnor) Är inte gravid (negativt serum- eller uringraviditetstest ska utföras inom 7 dagar före antagning för transplantation).
• (Endast kvinnor) Ammar inte.
• Uppfyller inte kraven för donationsberättigande enligt 21 CFR 1271 och byråvägledning.

Inklusionskriterier för haploidentisk NK-celldonator:

• Minst 18 år.
• Delvis HLA-matchad familjemedlem.
• Humant immunbristvirus (HIV) negativt.
• (Endast kvinnor) Är inte gravid (negativt serum- eller uringraviditetstest ska utföras inom 7 dagar före inskrivning).
• (Endast kvinnor) Ammar inte.