Pilotní studie imunoterapie zahrnující infuzi haploidentických NK buněk po CD133+ pozitivně vybraných autologních hematopoetických kmenových buňkách u dětí s vysoce rizikovými pevnými nádory nebo lymfomy

Příjemce transplantátu bude hodnocen z hlediska způsobilosti ve dvou časových bodech během účasti ve studii. První fází bude odběr produktu autologních kmenových buněk. Příjemce bude později muset splnit specifické kritérium způsobilosti v době infuze autologních kmenových buněk. Tyto dvě fáze a příslušná kritéria jsou popsány níže.

Kritéria zařazení pro odběr autologních kmenových buněk (1. fáze – příjemce transplantátu):

• Ve věku do 21 let.

• Malignita s vysokým rizikem selhání léčby, u které je v rámci standardní praxe zvažována autologní transplantace krvetvorných buněk.

  • Skupina A: Vysoce rizikový neuroblastom
  • Skupina B: Recidivující nebo refrakterní Hodgkinův lymfom; recidivující nebo refrakterní non-Hodgkinův lymfom
  • Skupina C: Vysoce rizikový, recidivující nebo metastatický sarkom; recidivující nebo pokročilé stadium Wilmsova nádoru; desmoplastický nádor z malých kulatých buněk; metastatický nebo recidivující retinoblastom, vysoce rizikové nádory ze zárodečných buněk a vysoce rizikové nádory mozku
• Diagnóza sarkomu nebo Wilmsova tumoru (skupina C) bude vyžadovat hodnocení lékařem v divizi solidních tumorů St. Jude, jiným než doporučujícím lékařem, a potvrdí, že autologní SCT poskytuje účastníkovi vyhlídku na přímý přínos.
• Má k dispozici potenciálně vhodného haploidentického dárce lidského leukocytárního antigenu (HLA).
• Účastník výzkumu nebo zákonný zástupce/zástupce musí být ochoten dát písemný informovaný souhlas
• Nemá žádný aktivní nebo předchozí maligní nebo premaligní stav kostní dřeně, s výjimkou metastáz primární malignity.
• Nemá žádnou známou alergii na myší produkty nebo pozitivní lidské anti-myší protilátky (HAMA).
• (Pouze ženy) Negativní těhotenský test v séru nebo moči (provede se do 7 dnů před zápisem).
• (Pouze žena) Nekojím.

Kritéria pro zařazení do autologní transplantace kmenových buněk (fáze 2 – příjemce transplantátu):

• Má k dispozici potvrzeného vhodného haploidentického dárce HLA.
• Dříve odebraný produkt autologních kmenových buněk splnil minimální cíl odběru a minimální cíl infuze, jak je popsáno v protokolu.
• Nejméně dva týdny od přijetí jakékoli biologické terapie, chemoterapie a/nebo radiační terapie.
• Podle posouzení PI se zotavil ze všech akutních nehematologických nehematologických toxicit stupně II-IV podle Common Toxicity Criteria NCI z předchozí léčby.
• Zkrácený podíl větší nebo rovný 25 %.
• Clearance kreatininu nebo rychlost glomerulární filtrace vyšší nebo rovna 50 ml/min/1,73 m^2.
• Pulzní oxymetrie větší nebo rovna 92 ​​% na vzduchu v místnosti.
• Alaninaminotransferáza (ALT) a aspartáttransamináza (AST) menší než nebo rovný 3násobku horní hranice normálního rozmezí stanoveného institucí.
• Přímý bilirubin nižší nebo rovný 3,0 mg/dl.
• Skóre výkonu Karnofsky nebo Lansky větší nebo rovné 50.
• Neabsolvoval předchozí transplantaci hematopoetických kmenových buněk během 3 měsíců.
• Nemá žádnou známou alergii na myší produkty nebo pozitivní lidské anti-myší protilátky (HAMA)
• (Pouze žena) Není těhotná (negativní těhotenský test v séru nebo moči je třeba provést do 7 dnů před přijetím k transplantaci).
• (Pouze žena) Nekojí.
• Nesplňuje požadavky na způsobilost daru, jak je uvedeno v 21 CFR 1271 a v pokynech agentury.

Kritéria pro zařazení haploidentického dárce NK buněk:

• Minimálně 18 let.
• Částečně HLA odpovídající člen rodiny.
• Virus lidské imunodeficience (HIV) negativní.
• (Pouze žena) Není těhotná (negativní těhotenský test v séru nebo moči je třeba provést do 7 dnů před zápisem).
• (Pouze žena) Nekojí.