En pilotstudie av immunterapi inkludert haploidentisk NK-celleinfusjon etter CD133+ positivt selekterte autologe hematopoietiske stamceller hos barn med solide svulster eller lymfomer med høy risiko

Transplantasjonsmottakeren vil bli evaluert for kvalifisering på to tidspunkter under studiedeltakelsen. Den første fasen vil være når det autologe stamcelleproduktet samles inn. Mottakeren må senere oppfylle spesifikke kvalifikasjonskriterier på tidspunktet for autolog stamcelleinfusjon. De to fasene og de respektive kriteriene er beskrevet nedenfor.

Inklusjonskriterier for autolog stamcelleinnsamling (fase 1 - transplantasjonsmottaker):

• Under eller lik 21 år.

• Malignitet med høy risiko for behandlingssvikt der autolog hematopoetisk stamcelletransplantasjon vurderes innenfor standard praksis.

  • Gruppe A: Høyrisiko-nevroblastom
  • Gruppe B: Tilbakevendende eller refraktær Hodgkin lymfom; tilbakevendende eller refraktær non-Hodgkin lymfom
  • Gruppe C: Høyrisiko, tilbakevendende eller metastatisk sarkom; tilbakevendende eller avansert stadium Wilms-svulst; desmoplastisk små rundcellet svulst; metastatisk eller tilbakevendende retinoblastom, høyrisikokimcelletumorer og høyrisiko hjernesvulster
• Sarkom- eller Wilms-tumordiagnose (gruppe C) vil kreve evaluering av lege i St. Jude Solid Tumor Division, bortsett fra den henvisende legen, som bekrefter at autolog SCT gir utsikter til direkte fordel for deltakeren.
• Har en potensielt egnet human leukocyttantigen (HLA) haploidentisk donor tilgjengelig.
• Forskningsdeltaker eller juridisk verge/representant må være villig til å gi skriftlig informert samtykke
• Har ingen aktiv eller tidligere malign eller pre-malign tilstand i benmargen, unntatt metastasering av den primære maligniteten.
• Har ingen kjent allergi mot murine produkter eller positivt humant anti-mus antistoff (HAMA).
• (Kun for kvinner) Negativ serum- eller uringraviditetstest (utføres innen 7 dager før påmelding).
• (Kun for kvinner) Ammer ikke.

Inklusjonskriterier for å fortsette med autolog stamcelletransplantasjon (fase 2 - transplantasjonsmottaker):

• Har en bekreftet egnet HLA haploidentisk donor tilgjengelig.
• Tidligere innsamlet autologt stamcelleprodukt oppfylte minimum innsamlingsmål og minimum infusjonsmål som beskrevet i protokollen.
• Minst to uker etter mottak av biologisk terapi, kjemoterapi og/eller strålebehandling.
• Har kommet seg etter alle akutte NCI Common Toxicity Criteria grad II-IV ikke-hematologiske toksisiteter fra tidligere behandling etter PIs vurdering.
• Forkortingsfraksjon større enn eller lik 25 %.
• Kreatininclearance eller glomerulær filtrasjonshastighet større enn eller lik 50 ml/min/1,73 m^2.
• Pulsoksymetri større enn eller lik 92 % på romluft.
• Alaninaminotransferase (ALAT) og aspartattransaminase (ASAT) mindre enn eller lik 3 ganger øvre grense for det institusjonsetablerte normalområdet.
• Direkte bilirubin mindre enn eller lik 3,0 mg/dL.
• Karnofsky eller Lansky ytelsesscore større enn eller lik 50.
• Har ikke mottatt en tidligere hematopoetisk stamcelletransplantasjon innen 3 måneder.
• Har ingen kjent allergi mot murine produkter eller positivt humant anti-mus antistoff (HAMA)
• (Kun for kvinner) Er ikke gravid (negativ serum- eller uringraviditetstest skal utføres innen 7 dager før innleggelse for transplantasjon).
• (Kun kvinner) Ammer ikke.
• Oppfyller ikke kvalifikasjonskravene for donasjoner som beskrevet i 21 CFR 1271 og byråveiledning.

Inklusjonskriterier for haploidentisk NK-celledonor:

• Minst 18 år.
• Delvis HLA-matchet familiemedlem.
• Humant immunsviktvirus (HIV) negativt.
• (Kun for kvinner) Er ikke gravid (negativ serum- eller uringraviditetstest skal utføres innen 7 dager før påmelding).
• (Kun kvinner) Ammer ikke.