Een pilootstudie van immunotherapie, inclusief infusie van haplo-identieke NK-cellen na CD133+ positief geselecteerde autologe hematopoëtische stamcellen bij kinderen met solide tumoren of lymfomen met een hoog risico

De ontvanger van de transplantatie zal tijdens de studiedeelname op twee tijdstippen worden beoordeeld op geschiktheid. De eerste fase is wanneer het autologe stamcelproduct wordt verzameld. De ontvanger zal later moeten voldoen aan een specifiek geschiktheidscriterium op het moment van de autologe stamcelinfusie. De twee fasen en de bijbehorende criteria worden hieronder beschreven.

Inclusiecriteria voor autologe stamcelverzameling (Fase 1 - ontvanger van transplantaat):

• Minder dan of gelijk aan 21 jaar.

• Maligniteit met een hoog risico op falen van de behandeling waarvoor autologe hematopoëtische stamceltransplantatie binnen de standaardpraktijk wordt overwogen.

  • Groep A: Hoogrisico neuroblastoom
  • Groep B: recidiverend of refractair Hodgkin-lymfoom; recidiverend of refractair non-Hodgkin-lymfoom
  • Groep C: risicovol, recidiverend of gemetastaseerd sarcoom; terugkerende of gevorderde Wilms-tumor; desmoplastische kleine rondceltumor; gemetastaseerd of recidiverend retinoblastoom, hoog-risico kiemceltumoren en hoog-risico hersentumoren
• Sarcoom- of Wilms-tumordiagnose (Groep C) vereist evaluatie door een arts van de St. Jude Solid Tumor Division, anders dan de verwijzende arts, die bevestigt dat autologe SCT het vooruitzicht biedt op direct voordeel voor de deelnemer.
• Heeft een potentieel geschikte humane leukocytenantigeen (HLA) haploidentieke donor beschikbaar.
• Onderzoeksdeelnemer of wettelijke voogd/vertegenwoordiger moet bereid zijn schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven
• Heeft geen actieve of eerdere kwaadaardige of premaligne aandoening van het beenmerg, met uitzondering van metastase van de primaire maligniteit.
• Heeft geen bekende allergie voor muriene producten of positief humaan anti-muis antilichaam (HAMA).
• (Alleen vrouwen) Negatieve zwangerschapstest in serum of urine (uit te voeren binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).
• (Alleen vrouwen) Geen borstvoeding.

Inclusiecriteria om door te gaan met autologe stamceltransplantatie (Fase 2 - transplantatieontvanger):

• Heeft een bevestigde geschikte HLA haploidentieke donor beschikbaar.
• Eerder verzameld autoloog stamcelproduct voldeed aan de minimale verzamelingsdoelstelling en minimale infusiedoelstelling zoals beschreven in het protocol.
• Ten minste twee weken na ontvangst van enige biologische therapie, chemotherapie en/of bestralingstherapie.
• Is hersteld van alle acute NCI Common Toxicity Criteria graad II-IV niet-hematologische toxiciteiten van eerdere therapie volgens het oordeel van de PI.
• Verkortingsfractie groter dan of gelijk aan 25%.
• Creatinineklaring of glomerulaire filtratiesnelheid hoger dan of gelijk aan 50 ml/min/1,73 m^2.
• Pulsoximetrie groter dan of gelijk aan 92% op kamerlucht.
• Alanineaminotransferase (ALT) en aspartaattransaminase (AST) minder dan of gelijk aan 3 keer de bovengrens van het door de instelling vastgestelde normale bereik.
• Direct bilirubine minder dan of gelijk aan 3,0 mg/dL.
• Prestatiescore van Karnofsky of Lansky groter dan of gelijk aan 50.
• Heeft niet eerder een hematopoëtische stamceltransplantatie ondergaan binnen 3 maanden.
• Heeft geen bekende allergie voor muriene producten of positief humaan anti-muis antilichaam (HAMA)
• (Alleen vrouwen) Is niet zwanger (negatieve serum- of urinezwangerschapstest uit te voeren binnen 7 dagen voorafgaand aan opname voor transplantatie).
• (Alleen voor vrouwen) Geeft geen borstvoeding.
• Voldoet niet aan de vereisten om in aanmerking te komen voor donaties, zoals uiteengezet in 21 CFR 1271 en de richtlijnen van het bureau.

Inclusiecriteria voor haploidentieke NK-celdonor:

• Minstens 18 jaar oud.
• Gedeeltelijk HLA-gematcht familielid.
• Humaan immunodeficiëntievirus (HIV) negatief.
• (Alleen vrouwen) Is niet zwanger (negatieve serum- of urinezwangerschapstest moet worden uitgevoerd binnen 7 dagen voorafgaand aan inschrijving).
• (Alleen voor vrouwen) Geeft geen borstvoeding.