Respons och biologibaserad riskfaktorstyrd terapi vid behandling av yngre patienter med neuroblastom utan hög risk
21 augusti 2026 uppdaterad av: Children's Oncology Group
Använda respons- och biologibaserade riskfaktorer för att vägleda terapi hos patienter med neuroblastom utan hög risk
Denna fas III-studie studerar hur väl respons och biologibaserad riskfaktorstyrd terapi fungerar vid behandling av yngre patienter med neuroblastom utan hög risk.
Ibland behöver en tumör inte behandling förrän den fortskrider.
I detta fall kan observation vara tillräcklig.
Att mäta biomarkörer i tumörceller kan hjälpa till att planera när effektiv behandling är nödvändig och vad den bästa behandlingen är.
Respons och biologibaserad riskfaktorstyrd terapi kan vara effektiv vid behandling av patienter med icke-högrisk neuroblastom och kan hjälpa till att undvika vissa av de risker och biverkningar som är relaterade till standardbehandling.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
PRIMÄRA MÅL:
I. Att eliminera terapi som det initiala tillvägagångssättet för spädbarn < 12 månader gamla med små International Neuroblastom Risk Group (INRG) stadium L1 neuroblastom samtidigt som en total överlevnad (OS) på 99 % bibehålls.
II. Att eliminera terapi som den initiala metoden för icke-högriskpatienter < 18 månader gamla med lokaliserat neuroblastom och gynnsam biologi (histologiska och genomiska egenskaper) samtidigt som ett OS på 99 % bibehålls.
III. För att uppnå ett 3-årigt OS på > 81 % för spädbarn < 18 månader gamla med INRG-stadium Ms neuroblastom med hjälp av objektiva kriterier för tidig initiering av en svarsbaserad behandlingsalgoritm.
UNDERSÖKANDE MÅL:
I. Att beskriva tiden till intervention eller tumörprogression, typ av intervention och plats för progression för patienter med lokaliserat neuroblastom som upplever progression efter en första observationsperiod.
II. Att karakterisera den farmakokinetiska profilen för de kemoterapeutiska medlen karboplatin och etoposid hos patienter med Ms sjukdomsstadium.
III. Att definiera den genomiska profilen för tumörer från patienter med icke-högrisk neuroblastom både vid initial biopsi och vid tidpunkten för efterföljande biopsi eller kirurgisk resektion.
IV. För att beskriva histologin för tumörprover som erhållits vid tidpunkten för efterföljande biopsi eller kirurgisk resektion.
V. Att bestämma räddningsfrekvensen (OS) för patienter med tumörrelaps eller sjukdomsprogression.
VI. För att bestämma den procedurmässiga komplikationsfrekvensen (initial biopsi, resektion [intraoperativ och postoperativ], efterföljande biopsi) och korrelera med graden av kirurgisk resektion.
VII. För att bestämma graden av minskning av bilddefinierade riskfaktorer (IDRF) i L2-tumörer efter observation eller kemoterapi.
DISPLAY: Patienterna tilldelas 1 av 3 behandlingsgrupper.
GRUPP A: Patienter genomgår klinisk observation under 96 veckor i frånvaro av sjukdomsprogression.
GRUPP B: Patienter genomgår klinisk observation i 3 år i frånvaro av sjukdomsprogression. Vid sjukdomsprogression genomgår patienter kirurgi eller får första linjens kemoterapi innefattande karboplatin intravenöst (IV) under 1 timme på dag 1 (kurs 1, 2, 4, 6 och 7), etoposid IV under 1 timme på dag 1-3 ( kurser 1, 3, 4, 5 och 7), cyklofosfamid IV under 1 timme på dag 1 (kurser 2, 3, 5, 6 och 8) och doxorubicinhydroklorid IV under 15 minuter på dag 1 (kurser 2, 4) 6 och 8). Behandling med kemoterapi upprepas var 21:e dag i 2-8 kurer i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet. När ett partiellt svar (PR) eller bättre har uppnåtts genomgår patienterna klinisk observation i 3 år.
GRUPP C: Patienter med hög risk för försämring och dåligt resultat får omedelbart första linjens kemoterapi som i grupp B. Alla andra patienter genomgår klinisk observation i 3 år i frånvaro av sjukdomsprogression. Vid sjukdomsprogression får patienterna första linjens kemoterapi som i grupp B. När en PR eller bättre har uppnåtts genomgår patienterna klinisk observation i 3 år.
Efter avslutad studiebehandling följs patienter upp årligen i upp till 10 år efter inskrivningen.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Beräknad)
621
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Hunter Regional Mail Centre, New South Wales, Australien, 2310
- John Hunter Children's Hospital
-
Randwick, New South Wales, Australien, 2031
- Sydney Children's Hospital
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
South Australia
-
North Adelaide, South Australia, Australien, 5006
- Women's and Children's Hospital-Adelaide
-
-
Western Australia
-
Perth, Western Australia, Australien, 6008
- Princess Margaret Hospital for Children
-
Perth, Western Australia, Australien, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
- Children's Hospital of Alabama
-
Mobile, Alabama, Förenta staterna, 36604
- USA Health Strada Patient Care Center
-
-
Alaska
-
Anchorage, Alaska, Förenta staterna, 99508
- Providence Alaska Medical Center
-
-
Arizona
-
Mesa, Arizona, Förenta staterna, 85202
- Banner Children's at Desert
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85719
- Banner University Medical Center - Tucson
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202-3591
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Förenta staterna, 90242
- Kaiser Permanente Downey Medical Center
-
Duarte, California, Förenta staterna, 91010
- City of Hope Comprehensive Cancer Center
-
Loma Linda, California, Förenta staterna, 92354
- Loma Linda University Medical Center
-
Long Beach, California, Förenta staterna, 90806
- Miller Children's and Women's Hospital Long Beach
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
Madera, California, Förenta staterna, 93636
- Valley Children's Hospital
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94609
- UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
-
Oakland, California, Förenta staterna, 94611
- Kaiser Permanente-Oakland
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital Stanford University
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95816
- Sutter Medical Center Sacramento
-
Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
- University of California Davis Comprehensive Cancer Center
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92123
- Rady Children's Hospital - San Diego
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92134
- Naval Medical Center -San Diego
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94158
- UCSF Medical Center-Mission Bay
-
Torrance, California, Förenta staterna, 90502
- Lundquist Institute for Biomedical Innovation at Harbor-UCLA Medical Center
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218
- Rocky Mountain Hospital for Children-Presbyterian Saint Luke's Medical Center
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Förenta staterna, 06106
- Connecticut Children's Medical Center
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale University
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Förenta staterna, 19803
- Alfred I duPont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
- Children's National Medical Center
-
Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20007
- MedStar Georgetown University Hospital
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Förenta staterna, 33316
- Broward Health Medical Center
-
Fort Myers, Florida, Förenta staterna, 33908
- Golisano Children's Hospital of Southwest Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- UF Health Cancer Institute - Gainesville
-
Hollywood, Florida, Förenta staterna, 33021
- Memorial Regional Hospital/Joe DiMaggio Children's Hospital
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32207
- Nemours Children's Clinic-Jacksonville
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33155
- Nicklaus Children's Hospital
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine-Sylvester Cancer Center
-
Miami, Florida, Förenta staterna, 33176
- Miami Cancer Institute
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32827
- Nemours Children's Hospital
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
- AdventHealth Orlando
-
Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children
-
Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32504
- Sacred Heart Hospital
-
Pensacola, Florida, Förenta staterna, 32504
- Nemours Children's Clinic - Pensacola
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Johns Hopkins All Children's Hospital
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
- Tampa General Hospital
-
Tampa, Florida, Förenta staterna, 33607
- Saint Joseph's Hospital/Children's Hospital-Tampa
-
West Palm Beach, Florida, Förenta staterna, 33407
- Saint Mary's Medical Center
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30329
- Children's Healthcare of Atlanta - Arthur M Blank Hospital
-
Augusta, Georgia, Förenta staterna, 30912
- Augusta University Medical Center
-
Savannah, Georgia, Förenta staterna, 31404
- Memorial Health University Medical Center
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96826
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
Honolulu, Hawaii, Förenta staterna, 96859
- Tripler Army Medical Center
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Förenta staterna, 83712
- Saint Luke's Cancer Institute - Boise
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60637
- University of Chicago Comprehensive Cancer Center
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
- University of Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Lurie Children's Hospital-Chicago
-
Maywood, Illinois, Förenta staterna, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Oak Lawn, Illinois, Förenta staterna, 60453
- Advocate Children's Hospital-Oak Lawn
-
Park Ridge, Illinois, Förenta staterna, 60068
- Advocate Children's Hospital-Park Ridge
-
Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61637
- OSF Children's Hospital of Illinois
-
Springfield, Illinois, Förenta staterna, 62702
- Southern Illinois University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Carmel, Indiana, Förenta staterna, 46032
- IU Health North Hospital
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Riley Hospital for Children
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46260
- Ascension Saint Vincent Indianapolis Hospital
-
-
Iowa
-
Des Moines, Iowa, Förenta staterna, 50309
- Blank Children's Hospital
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- University of Iowa/Holden Comprehensive Cancer Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536
- University of Kentucky/Markey Cancer Center
-
Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
- Norton Children's Hospital
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70121
- Ochsner Medical Center Jefferson
-
New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70118
- Children's Hospital New Orleans
-
-
Maine
-
Bangor, Maine, Förenta staterna, 04401
- Eastern Maine Medical Center
-
Scarborough, Maine, Förenta staterna, 04074
- Maine Children's Cancer Program
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins University/Sidney Kimmel Cancer Center
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21215
- Sinai Hospital of Baltimore
-
Bethesda, Maryland, Förenta staterna, 20889-5600
- Walter Reed National Military Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
- Dana-Farber Cancer Institute
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Massachusetts General Hospital Cancer Center
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- Tufts Children's Hospital
-
Springfield, Massachusetts, Förenta staterna, 01199
- Baystate Medical Center
-
Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
- UMass Memorial Medical Center - University Campus
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
- C S Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
- Wayne State University/Karmanos Cancer Institute
-
Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48236
- Henry Ford Health Saint John Hospital
-
East Lansing, Michigan, Förenta staterna, 48823
- Michigan State University
-
Flint, Michigan, Förenta staterna, 48503
- Hurley Medical Center
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
- Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Butterworth Hospital
-
Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
- Corewell Health Grand Rapids Hospitals - Helen DeVos Children's Hospital
-
Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
- West Michigan Cancer Center
-
Kalamazoo, Michigan, Förenta staterna, 49007
- Bronson Methodist Hospital
-
Royal Oak, Michigan, Förenta staterna, 48073
- Corewell Health Children's
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minnesota - Minneapolis
-
Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
- University of Minnesota/Masonic Cancer Center
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Förenta staterna, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Förenta staterna, 65212
- University of Missouri Children's Hospital
-
Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63141
- Mercy Hospital Saint Louis
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68198
- University of Nebraska Medical Center
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 68114
- Children's Hospital and Medical Center of Omaha
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89144
- Summerlin Hospital Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89109
- Sunrise Hospital and Medical Center
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89135
- Alliance for Childhood Diseases/Cure 4 the Kids Foundation
-
Las Vegas, Nevada, Förenta staterna, 89102
- University Medical Center of Southern Nevada
-
Reno, Nevada, Förenta staterna, 89502
- Renown Regional Medical Center
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Förenta staterna, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center/Dartmouth Cancer Center
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
- Hackensack University Medical Center
-
Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
- Morristown Medical Center
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08901
- Saint Peter's University Hospital
-
New Brunswick, New Jersey, Förenta staterna, 08903
- Rutgers Cancer Institute of New Jersey-Robert Wood Johnson University Hospital
-
Newark, New Jersey, Förenta staterna, 07112
- Newark Beth Israel Medical Center
-
Paterson, New Jersey, Förenta staterna, 07503
- Saint Joseph's Regional Medical Center
-
-
New Mexico
-
Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87106
- University of New Mexico Cancer Center
-
-
New York
-
Albany, New York, Förenta staterna, 12208
- Albany Medical Center
-
Brooklyn, New York, Förenta staterna, 11219
- Maimonides Medical Center
-
Buffalo, New York, Förenta staterna, 14263
- Roswell Park Cancer Institute
-
Mineola, New York, Förenta staterna, 11501
- NYU Langone Hospital - Long Island
-
New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
- The Steven and Alexandra Cohen Children's Medical Center of New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- NYP/Columbia University Medical Center/Herbert Irving Comprehensive Cancer Center
-
New York, New York, Förenta staterna, 10016
- Laura and Isaac Perlmutter Cancer Center at NYU Langone
-
Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
- University of Rochester
-
Syracuse, New York, Förenta staterna, 13210
- State University of New York Upstate Medical University
-
The Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
- Montefiore Medical Center - Moses Campus
-
Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
- New York Medical College
-
-
North Carolina
-
Asheville, North Carolina, Förenta staterna, 28801
- Mission Hospital
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- UNC Lineberger Comprehensive Cancer Center
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28203
- Carolinas Medical Center/Levine Cancer Institute
-
Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
- Novant Health Presbyterian Medical Center
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
Greenville, North Carolina, Förenta staterna, 27834
- East Carolina University
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forest University Health Sciences
-
-
North Dakota
-
Fargo, North Dakota, Förenta staterna, 58122
- Sanford Broadway Medical Center
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Förenta staterna, 44308
- Children's Hospital Medical Center of Akron
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Rainbow Babies and Childrens Hospital
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Förenta staterna, 45404
- Dayton Children's Hospital
-
Toledo, Ohio, Förenta staterna, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Russell J Ebeid Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health and Science University
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97227
- Legacy Emanuel Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Allentown, Pennsylvania, Förenta staterna, 18103
- Lehigh Valley Hospital-Cedar Crest
-
Bethlehem, Pennsylvania, Förenta staterna, 18017
- Lehigh Valley Hospital - Muhlenberg
-
Danville, Pennsylvania, Förenta staterna, 17822
- Geisinger Medical Center
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Children's Hospital
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19134
- Saint Christopher's Hospital for Children
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
- Rhode Island Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
- Medical University of South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203
- Prisma Health Richland Hospital
-
Greenville, South Carolina, Förenta staterna, 29605
- BI-LO Charities Children's Cancer Center
-
-
South Dakota
-
Sioux Falls, South Dakota, Förenta staterna, 57117-5134
- Sanford USD Medical Center - Sioux Falls
-
-
Tennessee
-
Chattanooga, Tennessee, Förenta staterna, 37403
- T C Thompson Children's Hospital
-
Knoxville, Tennessee, Förenta staterna, 37916
- East Tennessee Childrens Hospital
-
Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
- Saint Jude Children's Research Hospital
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
- Vanderbilt University/Ingram Cancer Center
-
Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
- The Children's Hospital at TriStar Centennial
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78723
- Dell Children's Medical Center of Central Texas
-
Corpus Christi, Texas, Förenta staterna, 78411
- Driscoll Children's Hospital
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
- UT Southwestern/Simmons Cancer Center-Dallas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75230
- Medical City Dallas Hospital
-
El Paso, Texas, Förenta staterna, 79905
- El Paso Children's Hospital
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Cook Children's Medical Center
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Baylor College of Medicine/Dan L Duncan Comprehensive Cancer Center
-
Lubbock, Texas, Förenta staterna, 79410
- Covenant Children's Hospital
-
Lubbock, Texas, Förenta staterna, 79415
- UMC Cancer Center / UMC Health System
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78207
- Children's Hospital of San Antonio
-
San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229
- Methodist Children's Hospital of South Texas
-
Temple, Texas, Förenta staterna, 76508
- Scott and White Memorial Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Vermont
-
Burlington, Vermont, Förenta staterna, 05405
- University of Vermont and State Agricultural College
-
-
Virginia
-
Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22908
- University of Virginia Cancer Center
-
Falls Church, Virginia, Förenta staterna, 22042
- INOVA Fairfax Hospital
-
Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
- VCU Massey Comprehensive Cancer Center
-
Roanoke, Virginia, Förenta staterna, 24014
- Carilion Children's
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
Spokane, Washington, Förenta staterna, 99204
- Providence Sacred Heart Medical Center and Children's Hospital
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
- Mary Bridge Children's Hospital and Health Center
-
Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98431
- Madigan Army Medical Center
-
-
West Virginia
-
Charleston, West Virginia, Förenta staterna, 25304
- West Virginia University Charleston Division
-
Huntington, West Virginia, Förenta staterna, 25701
- Edwards Comprehensive Cancer Center
-
Morgantown, West Virginia, Förenta staterna, 26506
- West Virginia University Healthcare
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Förenta staterna, 53792
- University of Wisconsin Carbone Cancer Center - University Hospital
-
Marshfield, Wisconsin, Förenta staterna, 54449
- Marshfield Medical Center-Marshfield
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Québec, Kanada, G1V 4G2
- CHU de Quebec-Centre Hospitalier de l'Universite Laval (CHUL)
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
- Alberta Children's Hospital
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- University of Alberta Hospital
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Manitoba
-
Winnipeg, Manitoba, Kanada, R3E 0V9
- CancerCare Manitoba
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Janeway Child Health Centre
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3K 6R8
- IWK Health Centre
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
- McMaster Children's Hospital at Hamilton Health Sciences
-
Kingston, Ontario, Kanada, K7L 2V7
- Kingston Health Sciences Centre
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Children's Hospital
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- The Montreal Children's Hospital of the MUHC
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3T 1C5
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1H 5N4
- Centre Hospitalier Universitaire de Sherbrooke-Fleurimont
-
-
Saskatchewan
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 4H4
- Saskatoon Cancer Centre
-
Saskatoon, Saskatchewan, Kanada, S7N 0W8
- Jim Pattison Children's Hospital
-
-
-
-
-
Christchurch, Nya Zeeland, 8011
- Christchurch Hospital
-
-
Auckland
-
Grafton, Auckland, Nya Zeeland, 1145
- Starship Children's Hospital
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00926
- University Pediatric Hospital
-
San Juan, Puerto Rico, 00912
- San Jorge Children's Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudiarabien, 11211
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 1 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
Patienter måste vara:
- < 12 månader (< 365 dagar) vid diagnos med INRG stadium L1; eller
- < 18 månader (< 547 dagar) vid diagnos med INRG stadium L2 eller stadium Ms neuroblastom/ganglioneuroblastom
- Registrering på ANBL00B1 eller APEC14B1 krävs för alla nydiagnostiserade patienter
- Patienter måste ha nyligen diagnostiserat v-myc aviär myelocytomatosis viral onkogen neuroblastom-derived homolog (MYCN) icke-förstärkt neuroblastom (International Classification of Diseases for Oncology [ICD-O] morfologi 9500/3) eller MYCN icke-förstärkt ganglioneuroblastoma verifierad av histologi
Patienter måste uppfylla de specificerade kriterierna för en av behandlingsgrupperna som definieras nedan; genomiska egenskaper inkluderar MYCN-genamplifiering, segmentella kromosomavvikelser (förlust av somatisk kopietal vid 1p, 3p, 4p eller 11q eller somatisk kopietalsökning vid 1q, 2p eller 17q) och deoxiribonukleinsyra (DNA) index
- "Fördelaktiga" genomiska egenskaper definieras av en eller flera helkromosomförstärkningar eller hyperdiploida tumörer (DNA-index > 1) i frånvaro av segmentella kromosomavvikelser enligt definitionen ovan
- "Ogynnsamma" genomiska egenskaper definieras av närvaron av någon segmentell kromosomavvikelse (förlust av somatisk kopietal vid 1p, 3p, 4p eller 11q eller somatisk kopietalsökning vid 1q, 2p eller 17q) eller diploid tumör (DNA-index = 1 ); detta inkluderar kopieringsneutral förlust av heterozygositet (LOH)
- Endast patienter med MYCN icke-förstärkta tumörer är berättigade till denna studie
Grupp A: patienter < 12 månader (< 365 dagar) med nydiagnostiserat INRG-stadium L1 neuroblastom/ganglioneuroblastom som uppfyller följande kriterier:
- Största tumördiameter < 5 cm av binjure eller icke-binjure
- Patienter med icke-binjureprimärer är berättigade, men måste ha positivt upptag på metajodobenzylguanidin (MIBG) scan eller förhöjda katekolaminmetaboliter (urin eller serum) för att stödja diagnosen neuroblastom
- Ingen tidigare tumörresektion eller biopsi
Grupp A kommer att delas upp ytterligare i två delmängder, som utesluter varandra, för statistiska ändamål
Grupp A1:
- > 6 månader och < 12 månader med en primär binjuretumör < 5 cm i största diameter ELLER
- Patienter yngre än 6 månader med en primär binjuretumör > 3,1 och < 5 cm i största diameter ELLER
- < 12 månaders ålder med en icke-adrenal primär plats < 5 cm i största diameter
- Grupp A2: =< 6 månaders ålder med ett primärt binjureställe och tumör =< 3,1 cm i största diameter.
Grupp B: patienter < 18 månader (< 547 dagar) med nydiagnostiserat INRG-stadium L2 neuroblastom/ganglioneuroblastom som uppfyller följande kriterier:
- Inga livshotande symtom eller ingen förestående neurologisk eller annan organfunktionskompromettering (t. epidurala eller intraspinala tumörer med existerande eller överhängande neurologisk funktionsnedsättning, periorbitala eller calvarialbaserade lesioner med existerande eller överhängande kranialnervsnedsättning, anatomisk eller mekanisk försämring av kritisk organfunktion genom tumör [abdominalt kompartmentsyndrom, urinvägsobstruktion, etc.]); Horners syndrom anses inte vara en neurologisk kompromiss
- Ingen tidigare tumörresektion, ENDAST tumörbiopsi
- Endast patienter med både gynnsam histologi och gynnsamma genomiska egenskaper kommer att vara kvar på studien som en del av grupp B; institutionen kommer att meddelas om histologiska och genomiska resultat inom 3 veckor efter provinlämning på ANBL00B1 eller APEC14B1
- Grupp C: patienter < 18 månader (< 547 dagar) med nydiagnostiserade INRG-stadium Ms neuroblastom/ganglioneuroblastom
- Ingen tidigare strålbehandling eller kemoterapi, med undantag för dexametason, som är tillåtet
- Alla patienter och/eller deras föräldrar eller vårdnadshavare måste underteckna ett skriftligt informerat samtycke
- Alla institutionella krav, Food and Drug Administration (FDA) och National Cancer Institute (NCI) krav för humanstudier måste uppfyllas
Exklusions kriterier:
- Patienter med MYCN-förstärkta tumörer är inte berättigade
- Patienter i grupp B och C som inte registrerar sig på ANBL1232 inom 4 veckor efter det definitiva diagnostiska förfarandet
- Patienter i grupp A och C, som inte behöver genomgå tumörbiopsi, som inte registrerar sig på ANBL1232 inom 4 veckor efter bekräftande bildstudie
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Grupp A (klinisk observation)
Patienterna genomgår klinisk observation i 96 veckor i frånvaro av sjukdomsprogression.
Patienterna genomgår också CT, MRT och/eller ultraljud under hela försöket.
|
Genomgå MRI
Andra namn:
Genomgå CT
Andra namn:
Genomgå klinisk observation
Andra namn:
Genomgå ultraljud
|
|
Experimentell: Grupp B (klinisk observation, första linjens kemoterapi)
Patienter genomgår klinisk observation i 3 år i frånvaro av sjukdomsprogression.
Vid sjukdomsprogression genomgår patienterna operation eller får första linjens kemoterapi innefattande karboplatin IV under 1 timme på dag 1 (kurs 1, 2, 4, 6 och 7), etoposid IV under 1 timme dag 1-3 (kurs 1, 3, 4, 5 och 7), cyklofosfamid IV under 1 timme på dag 1 (kurs 2, 3, 5, 6 och 8), och doxorubicinhydroklorid IV under 15 minuter på dag 1 (kurs 2, 4, 6 och 8).
Behandling med kemoterapi upprepas var 21:e dag i 2-8 kurer i frånvaro av sjukdomsprogression eller oacceptabel toxicitet.
När en PR eller bättre har uppnåtts genomgår patienterna klinisk observation i 3 år.
Patienterna genomgår också CT, MRI och/eller ultraljud under hela försöket och genomgår benmärgsaspiration, benmärgsbiopsi och tumörbiopsi vid screening och tidpunkt för progression.
|
Givet IV
Andra namn:
Givet IV
Andra namn:
Genomgå MRI
Andra namn:
Genomgå CT
Andra namn:
Givet IV
Andra namn:
Givet IV
Andra namn:
Genomgå biopsi
Andra namn:
Genomgå klinisk observation
Andra namn:
Genomgå benmärgsaspiration
Genomgå benmärgsbiopsi
Andra namn:
Genomgå ultraljud
|
|
Experimentell: Grupp C (klinisk observation, första linjens kemoterapi)
Patienter med hög risk för försämring och dåligt resultat får omedelbart första linjens kemoterapi som i grupp B. Alla andra patienter genomgår klinisk observation i 3 år i frånvaro av sjukdomsprogression.
Vid sjukdomsprogression får patienterna första linjens kemoterapi som i grupp B. När en PR eller bättre har uppnåtts genomgår patienterna klinisk observation i 3 år.
Patienterna genomgår också CT, MRI och/eller ultraljud under hela försöket och genomgår benmärgsaspiration, benmärgsbiopsi och tumörbiopsi vid screening och tidpunkt för progression.
|
Givet IV
Andra namn:
Givet IV
Andra namn:
Genomgå MRI
Andra namn:
Genomgå CT
Andra namn:
Givet IV
Andra namn:
Givet IV
Andra namn:
Genomgå biopsi
Andra namn:
Genomgå klinisk observation
Andra namn:
Genomgå benmärgsaspiration
Genomgå benmärgsbiopsi
Andra namn:
Genomgå ultraljud
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Total överlevnad (OS) (strata 1-4)
Tidsram: Från inskrivningsdatum till dödsfall eller senaste kontakt, bedömd upp till 3 år
|
Kaplan-Meier-metoden kommer att användas för att uppskatta den 3-åriga totala överlevnaden för varje stratum.
OS mäts från tidpunkten för registreringen till datumet för dödsfallet oavsett orsak.
|
Från inskrivningsdatum till dödsfall eller senaste kontakt, bedömd upp till 3 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Dags för intervention eller tumörprogression
Tidsram: Upp till 3 år
|
Kommer att bedömas genom en beskrivande analys för kohorten av patienter med lokaliserade tumörer som utvecklas efter en första observationsperiod.
|
Upp till 3 år
|
|
Typ av ingripande som krävs
Tidsram: Upp till 3 år
|
Kommer att bedömas genom en beskrivande analys för kohorten av patienter med lokaliserade tumörer som utvecklas efter en första observationsperiod.
|
Upp till 3 år
|
|
Plats för progression
Tidsram: Upp till 3 år
|
Kommer att bedömas genom en beskrivande analys för kohorten av patienter med lokaliserade tumörer som utvecklas efter en första observationsperiod.
|
Upp till 3 år
|
|
Farmakokinetisk (PK) profil för karboplatin och etoposid hos patienter med stadium Ms sjukdom, inklusive toppkoncentration, area under kurvan, clearance, distributionsvolym, halveringstid och genomsnittlig uppehållstid
Tidsram: Fördos, 1, 2, 4, 8 och 24 timmar på dag 1 och 2 av antingen kurs 1 eller 7
|
Variationskoefficienten kommer att beräknas för att kvantifiera graden av inter-patient och intra-patient variabilitet av etoposid och karboplatin PK.
Förhållandet mellan patientegenskaper kommer att bedömas grafiskt på ett utforskande sätt och med regressionsmodeller och vid behov kommer Spearmans rangkorrelationskoefficient att användas.
Korrelationer mellan farmakokinetiska parametrar och symtompoäng och lever- och njurdysfunktion kommer att undersökas.
Logistiska regressionsmodeller som justerar för patientnivåkovariater kommer att utforskas.
|
Fördos, 1, 2, 4, 8 och 24 timmar på dag 1 och 2 av antingen kurs 1 eller 7
|
|
Genomisk profil av tumörer
Tidsram: Fram till tidpunkten för biopsi eller kirurgisk resektion
|
Kommer att bedömas genom att bestämma närvaron eller frånvaron av varje segmentavvikelse (segmentell förlust vid 1p, 3p, 4p eller 11q eller segmentell förstärkning vid 1p, 2p eller 17q), både vid initial biopsi och vid tidpunkten för efterföljande biopsi eller kirurgisk resektion, och korrelerar med patientens egenskaper med hjälp av ett chi-kvadrattest och med resultatet med ett log-rank test.
I fall med prover från diagnos och vid tidpunkten för efterföljande biopsi/resektion kommer profilerna att jämföras med fokus på förändringar i antalet kopior.
|
Fram till tidpunkten för biopsi eller kirurgisk resektion
|
|
Histologi av tumörprover
Tidsram: Fram till tidpunkten för biopsi eller kirurgisk resektion
|
Kommer att bedömas genom en beskrivande analys av histologin hos tumörprover som erhållits vid tidpunkten för efterföljande biopsi eller kirurgisk resektion.
|
Fram till tidpunkten för biopsi eller kirurgisk resektion
|
|
Räddningsfrekvens (total överlevnad [OS]) för patienter med tumörrelaps eller sjukdomsprogression
Tidsram: Från inskrivningsdatum till dödsfall eller till sista kontakt om patienten är vid liv, bedömd upp till 3 år
|
Kommer att bedömas genom att beräkna den totala överlevnaden för kohorten av patienter med tumöråterfall eller sjukdomsprogression.
|
Från inskrivningsdatum till dödsfall eller till sista kontakt om patienten är vid liv, bedömd upp till 3 år
|
|
Procedurkomplikationsfrekvens
Tidsram: Upp till 60 dagar efter operationen
|
Kommer att bedömas genom att bestämma komplikationsfrekvensen för varje typ av ingrepp (initial biopsi och resektion [intraoperativ och postoperativ]) och korrelera förekomsten av kirurgiska komplikationer med graden av kirurgisk resektion med hjälp av ett Wilcoxon rank-summetest (för att ta hänsyn till beställningen av kategorierna kirurgiska resektioner).
|
Upp till 60 dagar efter operationen
|
|
Reduktionshastighet i bilddefinierade riskfaktorer (IDRF) i L2-tumörer
Tidsram: Upp till 3 år
|
Kommer att bedömas genom att beräkna andelen patienter med L2-tumörer för vilka varje särskild IDRF och eventuell IDRF är närvarande vid diagnos och sedan frånvarande efter observation eller kemoterapi.
Dessutom kommer McNemars test för parade observationer att tillämpas för att fastställa om det finns en skillnad i andelen av varje IDRF och eventuell IDRF före och efter observation eller kemoterapi.
|
Upp till 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Holly J Meany, Children's Oncology Group
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
8 augusti 2014
Primärt slutförande (Beräknad)
30 september 2026
Avslutad studie (Beräknad)
30 september 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
26 juni 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
26 juni 2014
Första postat (Beräknad)
27 juni 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 augusti 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
21 augusti 2026
Senast verifierad
1 februari 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Neoplasmer
- Neoplasmer efter histologisk typ
- Neoplasmer, körtel och epitel
- Neoplasmer, neuroepitelial
- Neuroektodermala tumörer
- Neoplasmer, könsceller och embryonala
- Neoplasmer, nervvävnad
- Neuroektodermala tumörer, primitiva, perifera
- Neuroektodermala tumörer, primitiva
- Neuroblastom
- Ganglioneuroblastom
- Administration
- Organiska kemikalier
- Undersökningstekniker
- Metoder
- Provhantering
- Kliniska laboratorietekniker
- Diagnostiska tekniker och procedurer
- Diagnos
- Kirurgiska ingrepp, operativ
- Cytologiska tekniker
- Cytodiagnos
- Kolväten
- Kolväten, cykliska
- Hälsovårdskvalitet
- Kolhydrater
- Fysiska fenomen
- Podofyllotoxin
- Tetrahydronaftaler
- Naftalar
- Polycykliska aromatiska kolväten
- Kolväten, aromatisk
- Polycykliska föreningar
- Glukosider
- Glykosider
- Koordinationskomplex
- Diagnostiska tekniker, kirurgiska
- Kemitekniker, analytiska
- Spektrumanalys
- Fosforamidsen
- Kväve senapsföreningar
- Senapsföreningar
- Kolväten, halogenerad
- Fosforamider
- Organofosforföreningar
- Anthracykliner
- Naftakener
- Aminoglykosider
- Resultatbedömning, hälsovård
- Resultat och processbedömning, hälsovård
- Daunorubicin
- Strålning
- Strålning, nonjoniserande
- Ultraljudsvågor
- Ljud
- Cyklofosfamid
- Etoposid
- Karboplatin
- Doxorubicin
- Observation
- Biopsi
- Magnetresonansspektroskopi
- Vakande väntan
- Högenergichockvågor
Andra studie-ID-nummer
- ANBL1232 (Annan identifierare: CTEP)
- U10CA180886 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- U10CA098543 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)
- NCI-2014-00677 (Registeridentifierare: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
- s15-00462
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .