Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsutvärdering av längd och vikt hos patienter med MPS II som påbörjade behandling vid < 6 års ålder

13 mars 2026 uppdaterad av: Shire

En långvarig, öppen, multicenter, fas IV-studie för att bedöma longitudinella förändringar i längd och vikt hos patienter med MPS II som får Elaprase och påbörjade behandling med Elaprase kl.

Denna långtidsstudie kommer att ge Elaprase-behandling till barn som ingår i denna studie och kommer att använda data från både inskrivna patienter och Hunter Outcome Survey (HOS) patientregisterdata för att utföra den primära tillväxtanalysen för att bedöma förändringar i längd och vikt hos patienter med mukopolysackaridos II (Hunters syndrom) MPS II.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

21

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Dominikanska republiken
      • Santo Domingo, Dominikanska republiken, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Filippinerna
      • Manila, Filippinerna, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Pediatrics Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 6 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Grupp 1: Blivande patientgrupp

    1. Patienten är man.
    2. Patienten är Elaprase-naiv vid studiestart.

    3. Patienten ska ha en dokumenterad diagnos MPS II. Av de tre kriterierna nedan kommer kombinationerna (3a OCH 3b) eller (3a OCH 3c) att accepteras som diagnostik för MPS II:

      1. Patienten har en brist på I2S-enzymaktivitet på ≤10 % av den nedre gränsen för normalintervallet mätt i plasma, fibroblaster eller leukocyter (baserat på referenslaboratoriets normalintervall). OCH
      2. Patienten har en dokumenterad mutation i I2S-genen. ELLER
      3. Patienten har en normal enzymaktivitetsnivå av ett annat sulfatas mätt i plasma, fibroblaster eller leukocyter (baserat på det normala mätlaboratoriets intervall).
    4. Patienten kommer att vara <6 år vid starten av behandlingen med Elaprase.
    5. Patienten, patientens förälder(ar) eller lagligt auktoriserade vårdnadshavare måste frivilligt ha undertecknat ett formulär för informerat samtycke som godkänts av Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) efter att alla relevanta aspekter av studien har förklarats och diskuterats. Samtycke från patientens förälder eller lagligt auktoriserade vårdnadshavare och patientens samtycke måste erhållas.

Grupp 2: Retrospektiva datainkluderingskriterier:

Patienter i retrospektiv patientgrupp kommer att registreras i HOS och inte i studien SHP-ELA-401; deras tillväxtdata kan dock inkluderas i analysen för studie SHP-ELA-401 om följande datainklusionskriterier är uppfyllda.

  1. Patienten är man.
  2. Patienten är inskriven på HOS.
  3. Patienten var <6 år gammal vid starten av Elaprase-behandlingen.
  4. Patienten fick Elaprase veckovis behandling i minst 5 år.
  5. Patienten hade en längdbedömning och en viktbedömning dokumenterad inom 3 månader före eller efter Elaprase-behandlingsstart.
  6. Patienten har genomgått årliga längd- och viktbedömningar från starten av Elaprase till 10 års ålder.
  7. Patienten, patientens förälder eller lagligt auktoriserade vårdnadshavare samtycker till datainsamling.
  8. Patienten, patientens förälder(ar) eller lagligt auktoriserade vårdnadshavare måste ha undertecknat ett IRB/IEC-godkänt formulär för informerat samtycke efter att alla relevanta aspekter av HOS-studien har förklarats och diskuterats. Samtycke från patientens förälder eller lagligt auktoriserade vårdnadshavare och patientens samtycke måste erhållas.

Exklusions kriterier:

  • Grupp 1: Blivande patientgrupp

    1. Patienten har fått behandling med något prövningsläkemedel eller enhet inom 30 dagar före studiestart.
    2. Patienten har fått eller får behandling med idursulfase-IT.
    3. Patienten har när som helst fått tillväxthormoner, en infusion av navelsträngsblod eller en benmärgstransplantation.
    4. Patienten har fått blodprodukttransfusioner inom 90 dagar före screening.
    5. Patienten kan inte följa protokollet som bestämts av utredaren.

Grupp 2: Retrospektiva datauteslutningskriterier:

HOS-patienter som uppfyller följande kriterier är inte berättigade att inkluderas i studien SHP-ELA-401 Primary Growth Analysis:

1. Patienten behandlades med tillväxthormon eller andra läkemedel eller interventioner avsedda att främja tillväxt under den tidsperiod som omfattas av analysen.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Prospektivt urval
Deltagarna fick intravenösa infusioner av Elaprase, en gång i veckan i en dos av 0,5 mg/kg. Därefter fortsatte varje inskriven deltagare att få en infusion av Elaprase varje vecka. De följdes i minst 5 år efter start av Elaprase-behandlingen, eller tills de fyllde 10 år, beroende på vilket som var längst.
Läkemedel: Elaprase för intravenös (IV) infusion
Patienter som ingår i denna studie kommer att få IV-infusioner av Elaprase en gång i veckan i en dos på 0,5 mg/kg och kommer att följas i minst 5 år efter påbörjad Elaprase-behandling, eller tills de fyller 10 år, beroende på vilket som är längst. Höjd- och viktdata från HOS kommer att användas i den primära tillväxtanalysen för denna studie.
Andra namn:
  • Idursulfas
Inget ingripande: Hunter Outcome Survey (HOS) Behandlad
Deltagare i HOS-patientregistret, som behandlades, kombinerades med det prospektiva urvalet i den primära tillväxtanalysen för denna studie med hjälp av deras längd- och viktdata.
Inget ingripande: HOS Obearbetad
Deltagare i HOS-patientregistret, som inte behandlades, användes som jämförelse i den primära tillväxtanalysen för denna studie med hjälp av deras längd- och viktdata.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Höjd totalt
Tidsram: Prospektiva deltagare: Från baslinjen till studiens slut (cirka 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Effekten av behandlingen på tillväxt utvärderad i termer av längd. Enligt föreskrivningen i den statistiska analysplanen (SAP) planerades beskrivande analys för denna utfallsmått för Combined Set och HOS Untreated Set-armarna, och bedömningen för Primär Tillväxtanalys övervägdes för Combined Set i jämförelse med HOS Untreated Set. Combined Set inkluderade behandlade deltagare inskrivna i denna studie (prospektiva deltagare) samt behandlade deltagare från HOS-registret.
Prospektiva deltagare: Från baslinjen till studiens slut (cirka 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Vikt totalt
Tidsram: Prospektiva deltagare: Från baslinje till studiens slut (cirka 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Effekten av behandlingen på tillväxten utvärderades, i termer av vikt. Som förutbestämt i SAP planerades deskriptiv analys för denna utfallsmått för Combined Set- och HOS Untreated Set-armarna och bedömningen för Primär Tillväxtanalys övervägdes för Combined Set i jämförelse med HOS Untreated Set. Combined Set inkluderade behandlade deltagare som rekryterades till denna studie (prospektiva deltagare) samt behandlade deltagare från HOS-registret.
Prospektiva deltagare: Från baslinje till studiens slut (cirka 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Förändring från baslinje i längd mätt med Z-poäng
Tidsram: Blivande deltagare: Från baslinjen till studiens slut (cirka 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Z-poäng (standardpoäng) för längd beräknades som antalet standardavvikelser (SD) med vilket medellängden i varje arm var över/under medellängden för referenspopulationen. Z-poäng beräknades baserat på Världshälsoorganisationens tillväxtkurvor (för ålder mindre än eller lika med [≤] 24 månader) & Centers for Disease Control and Prevention (CDC) tillväxtkurvor (för ålder mer än [>] 24 månader) normal längd-för-ålder-data. Normal tillväxt Z-poäng intervall: -1 till +1. Z-poäng: 0 representerar referensmedelvärdet & 50:e percentilen. Z-poäng mer än eller lika med (≥) +2 indikerar över normalt intervall & längre än genomsnittet & Z-poäng ≤ -2 indikerar kortare längd än genomsnittet & kan indikera tillväxtproblem. Poängen beräknas som Z=(Faktiskt värde för deltagare i studien - Medelvärde för frisk population)/(SD för frisk population). Enligt SAP planerades deskriptiv analys för Combined & HOS Untreated Set armar, med Primär Tillväxtanalys bedömd för Combined Set jämfört med HOS Untreated Set.
Blivande deltagare: Från baslinjen till studiens slut (cirka 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Förändring från baslinjen i vikt mätt med Z-poäng
Tidsram: Potentiella deltagare: Från baslinje till studiens slut (ungefär 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Z-poäng (standardpoäng) för vikt beräknades som antalet standardavvikelser som medelvikten för varje arm var över eller under medelvikten för referenspopulationen. Z-poäng beräknades baserat på WHO-DD tillväxtdiagram (för ålder ≤ 24 månader) & CDC tillväxtdiagram (för ålder > 24 månader) normal vikt-för-ålder-data. Det normala intervallet för tillväxt Z-poäng definieras som -1 till +1. Z-poäng: 0 representerar referenspopulationens medelvärde och 50:e percentilen. Positiv Z-poäng på ≥ +2 indikerar över genomsnittlig vikt (övervikt). Negativ Z-poäng på ≤ -2 indikerar under genomsnittlig vikt (undervikt). Poängen beräknas som Z=(Faktiskt värde för deltagare i studien-Medelvärde för frisk population)/(Standardavvikelse för frisk population). Enligt SAP planerades deskriptiv analys för Combined & HOS Untreated Set-armarna, med primär tillväxtanalys bedömd för Combined Set jämfört med HOS Untreated Set.
Potentiella deltagare: Från baslinje till studiens slut (ungefär 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Antal deltagare med kliniskt signifikant avvikande neurologisk undersökning
Tidsram: Från screening till studiens slut (cirka 9,75 år)
En fullständig fysisk undersökning kommer att genomföras med en grundlig genomgång av kroppssystemen. Fysiska undersökningar kommer att inkludera en bedömning av patientens allmäntillstånd, neurologisk undersökning samt utvärdering av kroppssystemen. Alla avvikande förändringar i fynden kommer att registreras som en biverkning (AE).
Från screening till studiens slut (cirka 9,75 år)
Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE)
Tidsram: Från screening till slutet av studien (ungefär 9,75 år)
En biverkning är varje skadlig, patologisk eller oavsiktlig förändring i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion som indikeras av fysiska tecken, symptom eller laboratorieförändringar som inträffar i vilken fas som helst av en klinisk studie, oavsett om det anses vara produktrelaterat eller inte. Detta inkluderar en förvärring av ett tidigare existerande tillstånd. En TEAE definieras som en biverkning med ett debut som inträffar efter att ha fått studieläkemedel.
Från screening till slutet av studien (ungefär 9,75 år)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta avvikande urinanalysvärden
Tidsram: Från screening till slutet av studien (cirka 9,75 år)
Här redovisas antalet deltagare med kliniskt signifikanta avvikande värden i urinanalys. Endast tester med minst 1 deltagare med kliniskt signifikanta avvikande värden redovisas. Deltagaren hade kliniskt signifikanta avvikande värden om det fanns minst ett avvikande och kliniskt signifikant värde efter baseline.
Från screening till slutet av studien (cirka 9,75 år)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta onormala serumkemivärden
Tidsram: Från screening till studiens slut (ungefär 9,75 år)
Här rapporteras antalet deltagare med kliniskt signifikanta avvikande värden i serumkemiska tester. Endast tester med minst 1 deltagare med kliniskt signifikanta avvikande värden rapporteras. Deltagaren hade kliniskt signifikant avvikande värde om det fanns minst ett avvikande och kliniskt signifikant värde efter baseline.
Från screening till studiens slut (ungefär 9,75 år)
Antal deltagare med kliniskt signifikanta onormala hematologivärden
Tidsram: Från screening till studiens slut (ungefär 9,75 år)
Här redovisas antalet deltagare med kliniskt signifikanta onormala värden i hematologiska tester. Endast tester med minst 1 deltagare med kliniskt signifikanta onormala värden redovisas. Deltagaren var kliniskt signifikant onormal om det fanns minst ett onormalt och kliniskt signifikant värde efter baslinjemätningen.
Från screening till studiens slut (ungefär 9,75 år)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Observerat värde för längdtillväxthastighet från baslinje till studiens slut
Tidsram: Prospektiva deltagare: Från baslinje till behandling vid studiens slut (cirka 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Höjdutvecklingshastigheten beräknades som skillnaden i längd dividerat med skillnaden i ålder mellan på varandra följande studiebesök.
Prospektiva deltagare: Från baslinje till behandling vid studiens slut (cirka 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Observerat värde för viktförändringshastighet från baslinje till studieavslut
Tidsram: Prospektiva deltagare: Från baslinje till slutet av studiebehandlingen (cirka 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Viktförändringshastigheten beräknades som skillnaden i vikt, dividerat med skillnaden i ålder mellan på varandra följande studiebesök.
Prospektiva deltagare: Från baslinje till slutet av studiebehandlingen (cirka 9,75 år); HOS-deltagare följdes upp till maximalt 9,5 år där deltagardata hämtades från registret under perioden 08/01/07 till 02/06/22
Procentuell förändring från baslinjen för urinära glykosaminoglykaner (uGAG)-nivåer normaliserade till urinkreatinin
Tidsram: Baslinje till studiens slut (cirka 9,75 år)
Urin-GAG-nivåerna normaliserades till urinkreatinin (normaliserat uGAG) och rapporterades som mg uGAG/millimol (mmol) kreatinin.
Baslinje till studiens slut (cirka 9,75 år)
Normaliserat uGAG dividerat med övre normalgräns för ålder (uGAG/ULN) var 12:e månad
Tidsram: Baseline till studiens slut (ungefär 9,75 år)
Normaliserad uGAG delades med den övre normalgränsen för ålder (uGAG/ULN), där ULN för uGAG erhölls från Mayo Clinic.
Baseline till studiens slut (ungefär 9,75 år)
Levervolym
Tidsram: Baslinje upp till 24 månader
Levervolym bedömdes med hjälp av abdominal ultraljudsundersökning.
Baslinje upp till 24 månader
Mjältevolym
Tidsram: Baslinje upp till 24 månader
Mjältvolym bedömdes med ultraljudsundersökning av buken.
Baslinje upp till 24 månader
Ledrörlighet, mätt som ledrörlighetspoäng (JROM), inklusive poäng för övre och nedre extremiteternas leder
Tidsram: Från baslinje till studiens slut (ungefär 9,75 år)
Global JROM (% normal rörelseomfång [ROM]) är genomsnittet av 11 kvoter multiplicerat med 100. Kvoterna är vänster/höger medelvärden av passivt ROM i axel (Flexion [flex]/Extension [ext], Abduktion, Intern/Extern rotation), armbåge (flex/ext), handled (flex/ext), pekfinger (flex/ext [Kombinerad Metacarpophalangealled, Proximal interfalangealled, Distal interfalangealled rörelse]), höft (flex/ext, Abduktion, Intern/Extern rotation), knä (flex/ext) & fotled (Dorsiflexion) dividerat med normalt omfång (referens: American Academy of Orthopedic Surgeons och American Medical Association). För rapporterade värden av övre extremitet (UL) & nedre extremitet (LL) poäng, är UL-poäng genomsnittet av 3 ledpoäng i UL (axel-armbåge-handled) & LL-poäng är genomsnittet av 3 ledpoäng i LL (höft-knä-fotled). Ledsrörelse (i grader) beräknades som genomsnitt över båda sidor, dividerat med normalt värde & multiplicerat med 100 för att ge en procentpoäng. Poäng >100% uppstår när uppmätt ledsrörelse överstiger normala referensvärden.
Från baslinje till studiens slut (ungefär 9,75 år)
Distans gången, mätt med sexminutersgångtest (6MWT)
Tidsram: Från baslinje till studiens slut (cirka 9,75 år)
6MWT genomfördes enligt American Thoracic Society:s riktlinjer för 6MWT hos deltagare som kunde gå. Det uppnådda avståndet i meter registrerades.
Från baslinje till studiens slut (cirka 9,75 år)
Livskvalitet, mätt med Hunter-Syndrom Funktionsutfall i Klinisk Förståelseskala (HS-FOCUS)
Tidsram: Baslinje till studiens slut (ungefär 9,75 år)
Deltagarens livskvalitet bedömdes med HS-FOCUS (förkortad version) formuläret. HS-FOCUS (förkortad version) formuläret har 5 funktionsdomäner (gående/stående, grepp/räckvidd, skola/arbete, aktiviteter och andning). Skalan för de 5 funktionsdomänerna sträcker sig från 0 till 3, där 3 poäng anger högsta grad av funktionsnedsättning: 0: utan svårighet; 1: med viss svårighet; 2: med stor svårighet; 3: oförmögen att utföra; Saknas: Gäller inte. Svarsalternativet "Gäller inte" behandlas som "saknas" utan poäng, samma som om frågan inte hade besvarats i formuläret. Högre poäng indikerar sämre funktionsresultat/större funktionsnedsättning.
Baslinje till studiens slut (ungefär 9,75 år)
Påverkan av sjukdom på förmågan att fungera i vardagen, mätt med Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ föräldrarapport)
Tidsram: Baseline till studieavslut (cirka 9,75 år)
Påverkan på förmågan att fungera i det dagliga livet mättes med CHAQ (Föräldrarapport). CHAQ innehåller 30 frågor mätta på en skala från 0 till 3: 0=utan några svårigheter; 1=med vissa svårigheter; 2=med stora svårigheter; 3=Oförmögen att göra; Saknas: Gäller inte. Det utvärderar funktionsförmågor inom 8 områden (klädsel, hygien, uppstigning, ätande, gående, räckvidd, grepp och aktiviteter). Resultatet benämns som Funktionshinderindex. Den högst poängsatta frågan i varje kategori bestämmer poängen för den kategorin, där högre poäng indikerar sämre funktion/högre grad av funktionshinder. Obekvämlighetsindex och Hälsostatusindex mäts på separata 15 cm-skolor. Avståndet från skalan vänstra ände till respondentens markering mäts och multipliceras med 0,2 för att beräkna poängen (intervall 0-3). Obekvämlighets- och Hälsostatusindexpoäng omräknades till 0-100-skolor. Högre poäng indikerar större obekvämlighet/sämre hälsostatus.
Baseline till studieavslut (cirka 9,75 år)
Adaptivt beteende, mätt med Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS II)
Tidsram: Baseline till studieavslut (cirka 9,75 år)
Adaptivt beteende bedömdes med föräldrar/vårdgivares rapportering på VABS-II, ett standardiserat normrefererat verktyg för att utvärdera adaptivt beteende för åldrarna 0–90 år. VABS-II har ett sammansatt resultat (Adaptive Behavior Composite [ABC]), som speglar den övergripande adaptiva förmågan. ABC omfattar 4 domänresultat för deltagare <7 år (Kommunikation, Dagliga levnadsfärdigheter, Socialisering och Motoriska färdigheter) och 3 domänresultat för deltagare ≥7 år (Kommunikation, Dagliga levnadsfärdigheter och Socialisering). ABC-standardresultatet härleds från domänstandardresultaten enligt VABS-II-handboken (inte en enkel summa/genomsnitt av de rapporterade standardresultaten). Domänresultaten är standardresultat som härleds från en kombination av 11 underdomänresultat enligt VABS-II:s poängsättningsregler/handbok. Skalan för ABC och domänstandardresultat sträcker sig mellan 20 och 160. ABC och domänresultat har ett normativt medelvärde = 100, med SD = 15, och underdomänresultaten är normerade med ett medelvärde = 15 och SD = 3. Högre resultat indikerar bättre adaptiv funktion, medan lägre resultat indikerar sämre adaptiv funktion.
Baseline till studieavslut (cirka 9,75 år)
Anti-Idursulfase-antikroppar (ADA) i serum
Tidsram: Från baslinje till studiens slut (ungefär 9,75 år)
Blodprover samlades in och analyserades för bestämning av anti-idursulfas-antikroppar var 6:e månad i SHP-ELA-401. Analys av anti-idursulfas-antikroppar inklusive neutraliserande antikroppar (NAb) utfördes med validerade 3-stegs immunanalysmetoder (screening, bekräftande och titer).
Från baslinje till studiens slut (ungefär 9,75 år)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Samarbetspartners

Takeda Development Center Americas, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Study Director, Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 oktober 2015

Primärt slutförande (Faktisk)

29 juli 2025

Avslutad studie (Faktisk)

29 juli 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 maj 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 maj 2015

Första postat (Beräknad)

28 maj 2015

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 mars 2026

Senast verifierad

1 mars 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och enligt villkoren i ett datadelningsavtal

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera