Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsevaluering af højde og vægt hos patienter med MPS II, der startede behandling ved < 6 år

13. marts 2026 opdateret af: Shire

Et langsigtet, åbent, multicenter, fase IV-studie for at vurdere longitudinelle ændringer i højde og vægt hos patienter med MPS II, der modtager Elaprase og startede behandling med Elaprase kl.

Dette langtidsstudie vil give Elaprase-behandling til børn, der er indskrevet i denne undersøgelse og vil bruge data fra både indskrevne patienter og Hunter Outcome Survey (HOS) patientregisterdata til at udføre den primære vækstanalyse for at vurdere ændringer i højde og vægt hos patienter med mucopolysaccharidosis II (Hunters syndrom) MPS II.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Dominikanske republik
      • Santo Domingo, Dominikanske republik, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Filippinerne
      • Manila, Filippinerne, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Forenede Stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Pediatrics Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 6 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Gruppe 1: Potentielle patientgruppe

    1. Patienten er mand.
    2. Patienten er Elaprase-naiv ved studiestart.

    3. Patienten skal have en dokumenteret diagnose MPS II. Af de 3 kriterier nedenfor vil kombinationerne (3a OG 3b) eller (3a OG 3c) blive accepteret som diagnosticering af MPS II:

      1. Patienten har en mangel på I2S-enzymaktivitet på ≤10 % af den nedre grænse for normalområdet målt i plasma, fibroblaster eller leukocytter (baseret på referencelaboratoriets normalområde). OG
      2. Patienten har en dokumenteret mutation i I2S-genet. ELLER
      3. Patienten har et normalt enzymaktivitetsniveau for en anden sulfatase målt i plasma, fibroblaster eller leukocytter (baseret på det normale målelaboratorium).
    4. Patienten vil være <6 år gammel ved starten af ​​Elaprase-behandlingen.
    5. Patienten, patientens forælder(e) eller lovligt autoriserede værge(r) skal frivilligt have underskrevet en Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) godkendt informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret. Der skal indhentes samtykke fra patientens forælder(e) eller juridisk autoriserede værge(r) og patientens samtykke.

Gruppe 2: Retrospektive datainkluderingskriterier:

Retrospektive patientgruppepatienter vil blive indskrevet i HOS og ikke undersøgelse SHP-ELA-401; dog kan deres vækstdata inkluderes i analysen for undersøgelse SHP-ELA-401, hvis følgende datainklusionskriterier er opfyldt.

  1. Patienten er mand.
  2. Patienten er indskrevet i HOS.
  3. Patienten var <6 år gammel ved starten af ​​Elaprase-behandlingen.
  4. Patienten modtog Elaprase ugentlig behandling i mindst 5 år.
  5. Patienten fik en højdevurdering og en vægtvurdering dokumenteret inden for 3 måneder før eller efter Elaprase-behandlingsstart.
  6. Patienten har haft årlige højde- og vægtvurderinger fra starten af ​​Elaprase til og med 10-årsalderen.
  7. Patienten, patientens forælder(e) eller juridisk autoriserede værge(r) accepterer dataindsamling.
  8. Patienten, patientens forælder(e) eller juridisk autoriserede værge(r) skal have underskrevet en IRB/IEC-godkendt informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af HOS-undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret. Der skal indhentes samtykke fra patientens forælder(e) eller juridisk autoriserede værge(r) og patientens samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Gruppe 1: Potentielle patientgruppe

    1. Patienten har modtaget behandling med et hvilket som helst forsøgslægemiddel eller udstyr inden for de 30 dage før studiestart.
    2. Patienten har modtaget eller er i behandling med idursulfase-IT.
    3. Patienten har til enhver tid modtaget væksthormoner, en infusion af navlestrengsblod eller en knoglemarvstransplantation.
    4. Patienten har modtaget blodprodukttransfusioner inden for 90 dage før screening.
    5. Patienten er ikke i stand til at overholde protokollen som bestemt af investigator.

Gruppe 2: Retrospektive dataekskluderingskriterier:

HOS-patienter, der opfylder følgende kriterier, er ikke berettiget til at blive inkluderet i undersøgelsen SHP-ELA-401 primær vækstanalyse:

1. Patienten blev behandlet med væksthormon eller anden medicin eller indgreb, der skulle fremme vækst i den tidsperiode, analysen dækker.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Prospektivt Sæt
Deltagerne modtog intravenøse infusioner af Elaprase, en gang om ugen med en dosis på 0,5 mg/kg. Derefter fortsatte hver indskrevne deltager med at modtage en infusion af Elaprase hver uge. De blev fulgt i mindst 5 år efter påbegyndelse af Elaprase-behandlingen, eller indtil de fyldte 10 år, alt efter hvad der var længst.
Medicin: Elaprase til intravenøs (IV) infusion
Patienter inkluderet i denne undersøgelse vil modtage en gang ugentlig IV-infusioner af Elaprase i en dosis på 0,5 mg/kg og vil blive fulgt i mindst 5 år efter påbegyndelse af Elaprase-behandlingen, eller indtil de når deres 10-års fødselsdag, alt efter hvad der er længst. Højde- og vægtdata fra HOS vil blive brugt i den primære vækstanalyse til denne undersøgelse.
Andre navne:
  • Idursulfase
Ingen indgriben: Hunter Outcome Survey (HOS) Behandlet
Deltagere i HOS-patientregistret, som blev behandlet, blev kombineret med det prospektive sæt i den primære vækstanalyse for denne undersøgelse ved hjælp af deres højde- og vægtdata.
Ingen indgriben: HOS Ubehandlet
Deltagerne i HOS-patientregistret, som vi ikke behandlede, blev brugt som sammenligningsgruppe i den primære vækstanalyse for denne undersøgelse ved hjælp af deres højde- og vægtdata.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Højde samlet
Tidsramme: Prospektive deltagere: Fra baseline til slutningen af studiet (ca. 9,75 år); HOS-deltagere blev fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev hentet fra registret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Effekten af behandlingen på vækst evalueret i form af højde. Som forudbestemt i den statistiske analyseplan (SAP), var beskrivende analyse for denne resultatmål planlagt for Combined Set og HOS Untreated Set-armene, og vurderingen for primær vækstanalyse blev overvejet for Combined Set i sammenligning med HOS Untreated Set. Combined Set inkluderede behandlede deltagere indskrevet i denne undersøgelse (prospektive deltagere) samt behandlede deltagere fra HOS-registret.
Prospektive deltagere: Fra baseline til slutningen af studiet (ca. 9,75 år); HOS-deltagere blev fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev hentet fra registret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Vægt samlet set
Tidsramme: Prospektive deltagere: Fra baseline til afslutning af studiet (ca. 9,75 år); HOS-deltagere blev fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev hentet fra registret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Virkningen af behandlingen på vækst blev evalueret i forhold til vægt.
Som forudbestemt i SAP'en var deskriptiv analyse for denne udfaldsmål planlagt for Combined Set- og HOS Untreated Set-armene, og vurderingen for Primær Vækstanalyse blev overvejet for Combined Set i sammenligning med HOS Untreated Set.
Combined Set inkluderede behandlede deltagere indskrevet i denne undersøgelse (prospektive deltagere) samt behandlede deltagere fra HOS-registret.
Prospektive deltagere: Fra baseline til afslutning af studiet (ca. 9,75 år); HOS-deltagere blev fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev hentet fra registret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Ændring fra baseline i højde målt med Z-score
Tidsramme: Potentielle deltagere: Fra baseline til afslutning af studiet (ca. 9,75 år); HOS-deltagere fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev tilgået fra registret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Z-score (standardscore) for højde blev beregnet som antal standardafvigelser (SD), hvorved gennemsnitshøjden for hver behandlingsarm var over/under gennemsnitshøjden for referencepopulationen. Z-scorer blev beregnet baseret på Verdenssundhedsorganisationens Drug Dictionary (WHO-DD) vækstkurver (for alder mindre eller lig med [≤] 24 måneder) & Centers for Disease Control & Prevention (CDC) vækstkurver (for alder større end [>] 24 måneder) normale højde-for-alder-data. Normal vækst Z-score-område: -1 til +1. Z-score: 0 repræsenterer referencegennemsnittet & 50. percentil. Z-score større end eller lig med (≥) +2 indikerer over normalt område & højere end gennemsnittet & Z-score ≤ -2 indikerer lavere statur end gennemsnittet & kan indikere vækstproblemer. Score beregnes som Z = (Faktisk værdi for deltager i studiet - Gennemsnitsværdi for sund population) / (SD for sund population). I henhold til SAP var deskriptiv analyse planlagt for Kombineret & HOS Ubehandlet Set-arme, med Primær Vækstanalyse vurderet for Kombineret Set sammenlignet med HOS Ubehandlet Set.
Potentielle deltagere: Fra baseline til afslutning af studiet (ca. 9,75 år); HOS-deltagere fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev tilgået fra registret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Ændring fra baseline i vægt målt med Z-score
Tidsramme: Potentielle deltagere: Fra baseline gennem studiet (ca. 9,75 år); HOS-deltagere fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev hentet fra registret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Z-score (standard score) for vægt blev beregnet som antallet af standardafvigelser, som hver arms gennemsnitlige vægt var over eller under gennemsnitsvægten for referencepopulationen. Z-scorer blev beregnet baseret på WHO-DD vækstkurver (for alder ≤ 24 måneder) & CDC vækstkurver (for alder > 24 måneder) normal vægt-for-alder data. Det normale interval for vækst Z-score er defineret som -1 til +1. Z-score: 0 repræsenterer referencepopulationens gennemsnit og den 50. percentil. Positiv Z-score på ≥ +2 indikerer over gennemsnitlig vægt (overvægt). Negativ Z-score på ≤ -2 indikerer under gennemsnitlig vægt (undervægt). Scoren beregnes som Z=(Faktisk værdi for deltager i studiet-Gennemsnitsværdi for sund population)/(SD for sund population). Ifølge SAP var beskrivende analyse planlagt for Combined & HOS Untreated Set arme, med Primær Vækstanalyse vurderet for Combined Set sammenlignet med HOS Untreated Set.
Potentielle deltagere: Fra baseline gennem studiet (ca. 9,75 år); HOS-deltagere fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev hentet fra registret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Antal deltagere med klinisk signifikant unormal neurologisk undersøgelse
Tidsramme: Fra screening til afslutning af studiet (cirka 9,75 år)
Der vil blive udført en fuld fysisk undersøgelse med en grundig gennemgang af kropsystemerne. Fysiske undersøgelser vil omfatte en vurdering af patientens generelle udseende, en neurologisk undersøgelse samt evaluering af kropsystemerne. Eventuelle unormale ændringer i resultaterne vil blive registreret som en bivirkning (AE).
Fra screening til afslutning af studiet (cirka 9,75 år)
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra screening til afslutning af studiet (cirka 9,75 år)
En AE er enhver skadelig, patologisk eller utilsigtet ændring i anatomisk, fysiologisk eller metabolisk funktion, som angivet ved fysiske tegn, symptomer eller laboratorieændringer, der forekommer i enhver fase af en klinisk undersøgelse, uanset om det anses for produktrelateret. Dette inkluderer en forværring af en allerede eksisterende tilstand. En TEAE defineres som en AE med en debut, der opstår efter modtagelse af undersøgelsesmedicin.
Fra screening til afslutning af studiet (cirka 9,75 år)
Antal deltagere med klinisk signifikante unormale urinanalyseværdier
Tidsramme: Fra screening til afslutning af studiet (cirka 9,75 år)
Her rapporteres antallet af deltagere med klinisk signifikante unormale værdier i urinanalysetest. Kun test med mindst 1 deltager med klinisk signifikante unormale værdier rapporteres. Deltageren var klinisk signifikant unormal, hvis der var mindst en unormal og klinisk signifikant værdi efter baseline.
Fra screening til afslutning af studiet (cirka 9,75 år)
Antal deltagere med klinisk signifikante unormale værdier i serumkemi
Tidsramme: Fra screening til afslutning af undersøgelsen (ca. 9,75 år)
Her rapporteres antallet af deltagere med klinisk signifikante unormale værdier i serumkemiske prøver. Kun prøver med mindst 1 deltager med klinisk signifikante unormale værdier rapporteres. Deltageren var klinisk signifikant unormal, hvis der var mindst én unormal og klinisk signifikant værdi efter baseline.
Fra screening til afslutning af undersøgelsen (ca. 9,75 år)
Antal deltagere med klinisk signifikante unormale hæmatologiværdier
Tidsramme: Fra screening til studiet afslutning (ca. 9,75 år)
Her rapporteres antallet af deltagere med klinisk signifikante unormale værdier i hæmatologiske prøver. Kun prøver med mindst 1 deltager med klinisk signifikante unormale værdier rapporteres. Deltageren var klinisk signifikant unormal, hvis der var mindst én unormal og klinisk signifikant værdi efter baseline.
Fra screening til studiet afslutning (ca. 9,75 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Observeret værdi af højdevækst fra baseline til afslutning af undersøgelsen
Tidsramme: Potentielle deltagere: Fra baseline til slutningen af behandlingen i studiet (ca. 9,75 år); HOS-deltagere fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev hentet fra registret i perioden fra 08/01/07 til 02/06/22
Højdevæksthastigheden blev beregnet som forskellen i højde divideret med forskellen i alder mellem på hinanden følgende studiebesøg.
Potentielle deltagere: Fra baseline til slutningen af behandlingen i studiet (ca. 9,75 år); HOS-deltagere fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev hentet fra registret i perioden fra 08/01/07 til 02/06/22
Observeret værdi for vægtændring fra baseline til afslutning af undersøgelsen
Tidsramme: Prospektive deltagere: Fra baseline til slutningen af studiebehandlingen (ca. 9,75 år); HOS-deltagere blev fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev hentet fra registret i perioden fra 08/01/07 til 02/06/22
Vægtændringshastigheden blev beregnet som forskellen i vægt divideret med forskellen i alder mellem på hinanden følgende studiebesøg.
Prospektive deltagere: Fra baseline til slutningen af studiebehandlingen (ca. 9,75 år); HOS-deltagere blev fulgt op til maksimalt 9,5 år, hvor deltagerdata blev hentet fra registret i perioden fra 08/01/07 til 02/06/22
Procentvis ændring fra baseline for urinære glykosaminoglykaner (uGAG)-niveauer normaliseret til urin-kreatinin
Tidsramme: Baseline til slutningen af studiet (ca. 9,75 år)
Urinære GAG-niveauer blev normaliseret til urinkreatinin (normaliseret uGAG) og rapporteret som mg uGAG/millimol (mmol) kreatinin.
Baseline til slutningen af studiet (ca. 9,75 år)
Normaliseret uGAG divideret med øvre normalgrænse for alder (uGAG/ULN) hver 12. måned
Tidsramme: Baseline til slut af undersøgelsen (cirka 9,75 år)
Normaliseret uGAG blev divideret med den øvre normale grænse for alderen (uGAG/ULN), hvor ULN for uGAG blev opnået fra Mayo Clinic.
Baseline til slut af undersøgelsen (cirka 9,75 år)
Levervolumen
Tidsramme: Baseline op til 24 måneder
Levervolumen blev vurderet ved hjælp af abdominal ultralydsscanning.
Baseline op til 24 måneder
Miltvolumen
Tidsramme: Baseline op til 24 måneder
Miltvolumen blev vurderet ved hjælp af abdominal ultralydsscanning.
Baseline op til 24 måneder
Ledmobilitet, målt ved ledbevægelighedsscore (JROM), inklusive overekstremitets- og underekstremitetsledscore
Tidsramme: Fra baseline til slutningen af studiet (ca. 9,75 år)
Global JROM (% normal bevægelsesområde [ROM]) er gennemsnittet af 11 forhold ganget med 100. Forholdene er venstre/højre gennemsnit af passiv ROM i skulder (fleksion [flex]/extension [ext], abduction, intern/ekstern rotation), albue (flex/ext), håndled (flex/ext), pegefinger (flex/ext [kombineret metacarpophalangealled, proximalt interphalangealled, distal interphalangealled bevægelse]), hofte (flex/ext, abduction, intern/ekstern rotation), knæ (flex/ext) & ankel (dorsalfleksion) divideret med normalt område (reference: American Academy of Orthopedic Surgeons og American Medical Association). For rapporterede værdier af øvre ekstremitet (UL) & nedre ekstremitet (LL) scorer, er UL-scoren gennemsnittet af 3 ledscorer i UL (skulder-albue-håndled) & LL-scoren er gennemsnittet af 3 ledscorer i LL (hofte-knæ-ankel). Ledbevægelse (i grader) blev gennemsnit over begge sider, divideret med normalværdi & ganget med 100 for at give en procentvis score. Score >100% forekommer når målt ledbevægelse overstiger normale referenceværdier.
Fra baseline til slutningen af studiet (ca. 9,75 år)
Distance Walked, as Measured by Six Minute Walk Test (6MWT)
Tidsramme: Fra baseline til undersøgelsens afslutning (cirka 9,75 år)
6MWT blev udført i henhold til American Thoracic Society's retningslinjer for 6MWT hos deltagere, der var i stand til at gå. Den opnåede distance i meter blev registreret.
Fra baseline til undersøgelsens afslutning (cirka 9,75 år)
Livskvalitet, målt ved Hunter-syndrom funktionel resultatskala i klinisk forståelsesskala (HS-FOCUS)
Tidsramme: Baseline til slutningen af studiet (cirka 9,75 år)
Deltagerens livskvalitet blev vurderet ved hjælp af HS-FOCUS (forkortet version) spørgeskemaet.
HS-FOCUS (forkortet version) spørgeskemaet har 5 funktionsdomæner (gang/oprejst position, greb/rækkevidde, skolegang/arbejde, aktiviteter og vejrtrækning).
Skalaen for de 5 funktionsdomæner spænder fra 0 til 3, hvor en score på 3 angiver højeste grad af handicap: 0: ingen vanskeligheder; 1: nogle vanskeligheder; 2: store vanskeligheder; 3: ude af stand til at udføre; Manglende: Gælder ikke.
Svarmuligheden "Gælder ikke" behandles som "manglende" uden score, på samme måde som hvis emnet ikke var udfyldt i spørgeskemaet.
Højere score indikerer dårligere funktionelle resultater/større handicap.
Baseline til slutningen af studiet (cirka 9,75 år)
Indflydelse af sygdom på evnen til at fungere i dagligdagen, målt ved Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ Forældrerapport)
Tidsramme: Baseline til studiet afslutning (cirka 9,75 år)
Indvirkning på evnen til at fungere i dagligdagen blev målt med CHAQ (Forældrerapport). CHAQ omfatter 30 emner målt på en skala fra 0 til 3: 0=uden nogen vanskelighed; 1=med nogle vanskeligheder; 2=med store vanskeligheder; 3=ikke i stand til at gøre; Mangler: Gælder ikke. Det evaluerer funktionsevner på tværs af 8 domæner (påklædning, hygiejne, opståen, spisning, gang, rækkevidde, greb og aktiviteter). Resultatet omtales som Handicapindekset. Det højest scorende emne i hver kategori bestemmer scoren for den kategori, hvor højere scorer indikerer dårligere funktion/højere handicap. Ubehagsindekset og Sundhedsstatusindekset måles på separate 15 cm skalaer. Afstanden fra skalaens venstre ende til respondentens markering måles og ganges med 0,2 for at beregne scoren (område 0-3). Ubehags- og Sundhedsstatusindeksscorer blev omregnet til 0-100 skalaer. Højere scorer indikerer større ubehag/dårligere sundhedsstatus.
Baseline til studiet afslutning (cirka 9,75 år)
Adaptiv adfærd, målt med Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS II)
Tidsramme: Baseline til slutningen af undersøgelsen (cirka 9,75 år)
Adaptiv adfærd blev vurderet ved hjælp af forældre/omsorgspersoners rapportering på VABS-II, et standardiseret normrefereret værktøj til at evaluere adaptiv adfærd for alderen 0-90. VABS-II har 1 sammensat score (Adaptive Behavior Composite [ABC]), der afspejler den samlede adaptive evne. ABC omfatter 4 domænescores for deltagere <7 år gamle (Kommunikation, Daglige Livsferdigheder, Socialisering og Motoriske Færdigheder) og 3 domænescores for deltagere ≥7 år gamle (Kommunikation, Daglige Livsferdigheder og Socialisering). ABC standardscore er afledt af domænestandardscores pr. VABS-II manual (ikke en simpel sum/gennemsnit af de rapporterede standardscores). Domænescores er standardscores afledt af en kombination af 11 underdomænescores i henhold til VABS-II scoringregler/manual. Skalaen for ABC og domænestandardscores spænder mellem 20 og 160. ABC og domænescores har en normativ middelværdi = 100, med SD = 15, og underdomænescores er normeret med en middelværdi = 15 og SD = 3. Højere scores indikerer bedre, mens lavere scores indikerer dårligere adaptiv funktionsevne.
Baseline til slutningen af undersøgelsen (cirka 9,75 år)
Anti-Idursulfase-antistoffer (ADA) i serum
Tidsramme: Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 9,75 år)
Blodprøver blev indsamlet og analyseret for bestemmelse af anti-idursulfase-antistoffer hver 6. måned i SHP-ELA-401. Analysen af anti-idursulfase-antistoffer inklusive neutraliserende antistoffer (NAb) blev udført ved hjælp af validerede 3-trins immunoassay-metoder (screening, bekræftende og titer).
Fra baseline til afslutning af studiet (cirka 9,75 år)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Samarbejdspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. juli 2025

Studieafslutning (Faktiske)

29. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. maj 2015

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. maj 2015

Først opslået (Anslået)

28. maj 2015

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hunters syndrom

Kliniske forsøg med Elaprase til intravenøs (IV) infusion

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner