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Langzeitbewertung von Größe und Gewicht bei Patienten mit MPS II, die mit der Behandlung im Alter von < 6 Jahren begonnen haben

13. März 2026 aktualisiert von: Shire

Eine langfristige, offene, multizentrische Phase-IV-Studie zur Beurteilung von Längsveränderungen von Größe und Gewicht bei Patienten mit MPS II, die Elaprase erhalten und mit der Behandlung mit Elaprase begonnen haben

Diese Langzeitstudie wird Kindern, die an dieser Studie teilnehmen, eine Elaprase-Behandlung anbieten und Daten sowohl von eingeschriebenen Patienten als auch Daten aus dem Hunter Outcome Survey (HOS)-Patientenregister nutzen, um die primäre Wachstumsanalyse durchzuführen, um Veränderungen in Größe und Gewicht bei Patienten mit Mukopolysaccharidose zu beurteilen II (Hunter-Syndrom) MPS II.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

21

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Dominikanische Republik
      • Santo Domingo, Dominikanische Republik, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Philippinen
      • Manila, Philippinen, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Pediatrics Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 6 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Gruppe 1: Potenzielle Patientengruppe

    1. Der Patient ist männlich.
    2. Der Patient ist bei Studieneintritt Elaprase-naiv.

    3. Der Patient muss eine dokumentierte Diagnose von MPS II haben. Von den drei folgenden Kriterien werden die Kombinationen (3a UND 3b) oder (3a UND 3c) als Diagnose für MPS II akzeptiert:

      1. Der Patient weist einen Mangel an I2S-Enzymaktivität von ≤ 10 % der unteren Grenze des Normalbereichs auf, gemessen in Plasma, Fibroblasten oder Leukozyten (basierend auf dem Normalbereich des Referenzlabors). UND
      2. Der Patient weist eine dokumentierte Mutation im I2S-Gen auf. ODER
      3. Der Patient weist eine normale Enzymaktivität einer anderen Sulfatase auf, gemessen in Plasma, Fibroblasten oder Leukozyten (basierend auf dem normalen Messbereich des Labors).
    4. Der Patient wird zu Beginn der Elaprase-Behandlung <6 Jahre alt sein.
    5. Der Patient, seine Eltern oder sein/e gesetzlich ermächtigter(r) Erziehungsberechtigter müssen freiwillig eine vom Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) genehmigte Einverständniserklärung unterzeichnet haben, nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erläutert und besprochen wurden. Es muss die Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten sowie ggf. die Zustimmung des Patienten eingeholt werden.

Gruppe 2: Retrospektive Dateneinschlusskriterien:

Patienten der retrospektiven Patientengruppe werden in die HOS und nicht in die Studie SHP-ELA-401 aufgenommen; Ihre Wachstumsdaten können jedoch in die Analyse für die Studie SHP-ELA-401 einbezogen werden, wenn die folgenden Dateneinschlusskriterien erfüllt sind.

  1. Der Patient ist männlich.
  2. Der Patient ist in der HOS registriert.
  3. Der Patient war zu Beginn der Elaprase-Behandlung <6 Jahre alt.
  4. Der Patient erhielt mindestens 5 Jahre lang wöchentlich eine Behandlung mit Elaprase.
  5. Bei dem Patienten wurden innerhalb von 3 Monaten vor oder nach Beginn der Elaprase-Behandlung eine Größenbeurteilung und eine Gewichtsbeurteilung dokumentiert.
  6. Der Patient wurde vom Beginn der Elaprase-Therapie bis zum Alter von 10 Jahren jährlich einer Beurteilung seiner Größe und seines Gewichts unterzogen.
  7. Der Patient, die Eltern des Patienten oder der/die gesetzlich bevollmächtigte(n) Erziehungsberechtigte(n) stimmen der Datenerhebung zu.
  8. Nachdem alle relevanten Aspekte der HOS-Studie erläutert und besprochen wurden, müssen der Patient, die Eltern des Patienten oder der/die gesetzlich befugte(n) Erziehungsberechtigte eine vom IRB/IEC genehmigte Einverständniserklärung unterzeichnet haben. Es muss die Zustimmung der Eltern oder Erziehungsberechtigten des Patienten sowie ggf. die Zustimmung des Patienten eingeholt werden.

Ausschlusskriterien:

  • Gruppe 1: Potenzielle Patientengruppe

    1. Der Patient hat innerhalb der 30 Tage vor Studienbeginn eine Behandlung mit einem Prüfpräparat oder -gerät erhalten.
    2. Der Patient hat eine Behandlung mit Idursulfase-IT erhalten oder wird derzeit behandelt.
    3. Der Patient hat zu irgendeinem Zeitpunkt Wachstumshormone, eine Nabelschnurblutinfusion oder eine Knochenmarktransplantation erhalten.
    4. Der Patient hat innerhalb von 90 Tagen vor dem Screening Blutprodukttransfusionen erhalten.
    5. Der Patient ist nicht in der Lage, das vom Prüfer festgelegte Protokoll einzuhalten.

Gruppe 2: Retrospektive Datenausschlusskriterien:

HOS-Patienten, die die folgenden Kriterien erfüllen, sind nicht berechtigt, in die primäre Wachstumsanalyse der Studie SHP-ELA-401 aufgenommen zu werden:

1. Der Patient wurde im von der Analyse abgedeckten Zeitraum mit Wachstumshormon oder anderen Medikamenten oder Interventionen behandelt, die das Wachstum fördern sollten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Prospektive Kohorte
Die Teilnehmer erhielten wöchentlich einmalige IV-Infusionen von Elaprase in einer Dosis von 0,5 mg/kg. Danach erhielt jeder eingeschriebene Teilnehmer weiterhin wöchentlich eine Infusion von Elaprase. Sie wurden mindestens 5 Jahre nach Beginn der Elaprase-Behandlung oder bis zu ihrem 10. Geburtstag nachbeobachtet, je nachdem, was länger dauerte.
Arzneimittel: Elaprase zur intravenösen (IV) Infusion
Patienten, die an dieser Studie teilnehmen, erhalten einmal wöchentlich intravenöse Infusionen von Elaprase in einer Dosis von 0,5 mg/kg und werden nach Beginn der Elaprase-Behandlung mindestens 5 Jahre lang oder bis zum Erreichen ihres 10. Geburtstags, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, beobachtet. Größen- und Gewichtsdaten von HOS werden in der primären Wachstumsanalyse dieser Studie verwendet.
Andere Namen:
  • Idursulfase
Kein Eingriff: Hunter-Ergebnisbefragung (HOS) Behandelt
Die Teilnehmer im HOS-Patientenregister, die behandelt wurden, wurden in der primären Wachstumsanalyse dieser Studie unter Verwendung ihrer Größen- und Gewichtsdaten mit der prospektiven Gruppe kombiniert.
Kein Eingriff: HOS unbehandelt
Teilnehmer im HOS-Patientenregister, die nicht behandelt wurden, wurden mit ihren Größen- und Gewichtsdaten als Vergleichsgruppe in der primären Wachstumsanalyse dieser Studie verwendet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamthöhe
Zeitfenster: Potenzielle Teilnehmer: Von der Baseline bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachverfolgt, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register zwischen dem Zeitraum vom 08.01.07 bis zum 02.06.22 abgerufen wurden
Die Wirkung der Behandlung auf das Wachstum wurde hinsichtlich der Körpergröße bewertet. Wie im statistischen Analyseplan (SAP) vorgegeben, war eine deskriptive Analyse für diesen Endpunkt für die Combined Set- und HOS Untreated Set-Gruppen geplant, und die Bewertung für die primäre Wachstumsanalyse wurde für die Combined Set im Vergleich zur HOS Untreated Set-Gruppe berücksichtigt. Die Combined Set umfasste behandelte Teilnehmer, die in diese Studie eingeschlossen wurden (prospektive Teilnehmer), sowie behandelte Teilnehmer aus dem HOS-Register.
Potenzielle Teilnehmer: Von der Baseline bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachverfolgt, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register zwischen dem Zeitraum vom 08.01.07 bis zum 02.06.22 abgerufen wurden
Gewicht insgesamt
Zeitfenster: Prospektive Teilnehmer: Von Baseline bis Studienende (ca. 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachverfolgt, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register im Zeitraum vom 08.01.07 bis 02.06.22 abgerufen wurden
Die Wirkung der Behandlung auf das Wachstum wurde hinsichtlich des Gewichts bewertet. Wie im SAP vorab festgelegt, war für diesen Endpunkt eine deskriptive Analyse für die Combined Set- und HOS Untreated Set-Armgruppen geplant, und die Bewertung für die primäre Wachstumsanalyse wurde für den Combined Set im Vergleich zum HOS Untreated Set vorgesehen. Der Combined Set umfasste behandelte Teilnehmer, die in diese Studie eingeschlossen wurden (prospektive Teilnehmer), sowie behandelte Teilnehmer aus dem HOS-Register.
Prospektive Teilnehmer: Von Baseline bis Studienende (ca. 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachverfolgt, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register im Zeitraum vom 08.01.07 bis 02.06.22 abgerufen wurden
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der durch Z-Wert gemessenen Körpergröße
Zeitfenster: Prospektive Teilnehmer: Von der Basisuntersuchung bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachbeobachtet, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register zwischen dem Zeitraum vom 08.01.07 bis zum 02.06.22 abgerufen wurden
Der Z-Score (Standardwert) für die Körpergröße wurde als Anzahl der Standardabweichungen (SD) berechnet, um die die durchschnittliche Körpergröße jeder Gruppe über/unter der durchschnittlichen Körpergröße der Referenzpopulation lag. Die Z-Scores wurden basierend auf den Wachstumstabellen der Weltgesundheitsorganisation Drug Dictionary (WHO-DD) (für Alter ≤ 24 Monate) & den Wachstumstabellen der Centers for Disease Control & Prevention (CDC) (für Alter > 24 Monate) für normale Größe-für-Alter-Daten berechnet. Normaler Wachstums-Z-Score-Bereich: -1 bis +1. Z-Score: 0 repräsentiert den Referenzmittelwert & das 50. Perzentil. Ein Z-Score von ≥ +2 zeigt einen überdurchschnittlichen Bereich an & eine größere als durchschnittliche Körpergröße & ein Z-Score ≤ -2 zeigt eine kleinere Statur als der Durchschnitt an & kann auf Wachstumsprobleme hinweisen. Der Score wird berechnet als Z=(Ist-Wert für Teilnehmer in der Studie-Mittelwert der gesunden Bevölkerung)/(SD der gesunden Bevölkerung). Gemäß SAP war eine deskriptive Analyse für die kombinierten & HOS unbehandelten Gruppen geplant, wobei die primäre Wachstumsanalyse für die kombinierte Gruppe im Vergleich zur HOS unbehandelten Gruppe bewertet wurde.
Prospektive Teilnehmer: Von der Basisuntersuchung bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachbeobachtet, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register zwischen dem Zeitraum vom 08.01.07 bis zum 02.06.22 abgerufen wurden
Änderung vom Ausgangswert des Gewichts gemessen durch Z-Score
Zeitfenster: Prospektive Teilnehmer: Von der Baseline bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachbeobachtet, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register im Zeitraum vom 08/01/07 bis 02/06/22 abgerufen wurden
Der Z-Score (Standardwert) für das Gewicht wurde als die Anzahl der Standardabweichungen berechnet, um die das Durchschnittsgewicht jedes Arms über oder unter dem Durchschnittsgewicht der Referenzpopulation lag. Z-Scores wurden basierend auf WHO-DD-Wachstumskurven (für Alter ≤ 24 Monate) & CDC-Wachstumskurven (für Alter > 24 Monate) Normalgewicht-für-Alter-Daten berechnet. Der Normalbereich für den Wachstums-Z-Score ist als -1 bis +1 definiert. Z-Score: 0 repräsentiert den Mittelwert der Referenzpopulation und das 50. Perzentil. Ein positiver Z-Score von ≥ +2 deutet auf überdurchschnittliches Gewicht (Übergewicht) hin. Ein negativer Z-Score von ≤ -2 deutet auf unterdurchschnittliches Gewicht (Untergewicht) hin. Der Score wird berechnet als Z=(Istwert für Teilnehmer in der Studie-Mittelwert der gesunden Population)/(Standardabweichung der gesunden Population). Gemäß SAP war eine deskriptive Analyse für die Combined & HOS Untreated Set Arms geplant, wobei die primäre Wachstumsanalyse für das Combined Set im Vergleich zum HOS Untreated Set bewertet wurde.
Prospektive Teilnehmer: Von der Baseline bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachbeobachtet, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register im Zeitraum vom 08/01/07 bis 02/06/22 abgerufen wurden
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormalen neurologischen Befunden
Zeitfenster: Vom Screening bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Eine vollständige körperliche Untersuchung wird mit einer gründlichen Überprüfung der Körpersysteme durchgeführt. Die körperlichen Untersuchungen umfassen eine Überprüfung des allgemeinen Erscheinungsbildes des Patienten, eine neurologische Untersuchung sowie eine Bewertung der Körpersysteme. Jede abnormale Veränderung der Befunde wird als unerwünschtes Ereignis (AE) erfasst.
Vom Screening bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAE)
Zeitfenster: Von der Screening-Phase bis zum Studienende (etwa 9,75 Jahre)
Eine AE ist jede schädliche, pathologische oder unbeabsichtigte Veränderung der anatomischen, physiologischen oder metabolischen Funktion, die durch körperliche Anzeichen, Symptome oder Laborveränderungen in jeder Phase einer klinischen Studie angezeigt wird, unabhängig davon, ob sie als produktbezogen angesehen wird oder nicht. Dies schließt eine Verschlimmerung einer bereits bestehenden Erkrankung ein. Eine TEAE wird als eine AE definiert, deren Beginn nach der Verabreichung des Studienmedikaments auftritt.
Von der Screening-Phase bis zum Studienende (etwa 9,75 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormalen Urinanalysewerten
Zeitfenster: Von der Screening-Phase bis zum Studienende (etwa 9,75 Jahre)
Hier wird die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormen Werten in Urinanalysen berichtet. Nur Tests mit mindestens einem Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormen Werten werden berichtet. Der Teilnehmer war klinisch signifikant abnormal, wenn mindestens ein abnormer und klinisch signifikanter Wert nach der Baseline vorlag.
Von der Screening-Phase bis zum Studienende (etwa 9,75 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikant abnormalen Serumchemie-Werten
Zeitfenster: Vom Screening bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Hier wird die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormen Werten in Serumchemietests gemeldet. Nur Tests mit mindestens einem Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormen Werten werden berichtet. Ein Teilnehmer hatte klinisch signifikante abnorme Werte, wenn mindestens ein abnormaler und klinisch signifikanter Wert nach der Baseline vorlag.
Vom Screening bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormalen Hämatologie-Werten
Zeitfenster: Vom Screening bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Hier wird die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormalen Werten in hämatologischen Tests berichtet. Nur Tests mit mindestens einem Teilnehmer mit klinisch signifikanten abnormalen Werten werden berichtet. Ein Teilnehmer war klinisch signifikant abnormal, wenn mindestens ein abnormaler und klinisch signifikanter Wert nach der Baseline vorlag.
Vom Screening bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beobachteter Wert der Wachstumsgeschwindigkeit von der Basislinie bis zum Studienende
Zeitfenster: Prospektive Teilnehmer: Von der Baseline bis zum Ende der Studie Behandlung (ca. 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachbeobachtet, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register zwischen dem Zeitraum vom 08/01/07 bis 02/06/22 abgerufen wurden
Die Höhengeschwindigkeit wurde als Differenz der Körpergröße, geteilt durch die Differenz des Alters zwischen aufeinanderfolgenden Studienbesuchen berechnet.
Prospektive Teilnehmer: Von der Baseline bis zum Ende der Studie Behandlung (ca. 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachbeobachtet, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register zwischen dem Zeitraum vom 08/01/07 bis 02/06/22 abgerufen wurden
Beobachteter Wert der Gewichtsgeschwindigkeit von der Baseline bis zum Ende der Studie
Zeitfenster: Prospektive Teilnehmer: Von der Baseline bis zum Ende der Studienbehandlung (etwa 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachverfolgt, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register zwischen dem Zeitraum vom 08.01.07 bis zum 02.06.22 abgerufen wurden
Die Gewichtsgeschwindigkeit wurde als Differenz des Gewichts, geteilt durch die Differenz des Alters zwischen aufeinanderfolgenden Studienbesuchen, berechnet.
Prospektive Teilnehmer: Von der Baseline bis zum Ende der Studienbehandlung (etwa 9,75 Jahre); HOS-Teilnehmer wurden bis zu maximal 9,5 Jahren nachverfolgt, wobei die Teilnehmerdaten aus dem Register zwischen dem Zeitraum vom 08.01.07 bis zum 02.06.22 abgerufen wurden
Prozentuale Veränderung vom Ausgangswert für Urin-Glykosaminoglykan-(uGAG)-Spiegel, normalisiert auf Urin-Kreatinin
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Die Harn-GAG-Werte wurden auf Kreatinin im Urin normiert (normiertes uGAG) und als mg uGAG/Millimol (mmol) Kreatinin angegeben.
Baseline bis Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Normalisierter uGAG geteilt durch obere Grenze des Normalbereichs für das Alter (uGAG/ULN) alle 12 Monate
Zeitfenster: Von der Ausgangssituation bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Normalisiertes uGAG wurde durch die obere Grenze des Normbereichs für das Alter (uGAG/ULN) geteilt, wobei der ULN für uGAG von der Mayo Clinic ermittelt wurde.
Von der Ausgangssituation bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Lebervolumen
Zeitfenster: Baseline bis zu 24 Monate
Das Lebervolumen wurde mittels abdominaler Sonographie beurteilt.
Baseline bis zu 24 Monate
Milzvolumen
Zeitfenster: Baseline bis zu 24 Monaten
Das Milzvolumen wurde mittels abdominaler Sonographie beurteilt.
Baseline bis zu 24 Monaten
Gelenkbeweglichkeit, gemessen anhand der Gelenkbewegungsreichweite (JROM)-Werte, einschließlich der Gelenkwerte der oberen und unteren Gliedmaßen
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie (ca. 9,75 Jahre)
Der globale JROM (% des normalen Bewegungsumfangs [ROM]) ist der Durchschnitt von 11 Verhältnissen multipliziert mit 100. Die Verhältnisse sind Links/Rechts-Mittelwerte des passiven ROM in Schulter (Flexion [flex]/Extension [ext], Abduktion, Innen-/Außenrotation), Ellenbogen (flex/ext), Handgelenk (flex/ext), Zeigefinger (flex/ext [Kombinierte Bewegung des Metacarpophalangealgelenks, Proximalen Interphalangealgelenks, Distalen Interphalangealgelenks]), Hüfte (flex/ext, Abduktion, Innen-/Außenrotation), Knie (flex/ext) & Sprunggelenk (Dorsalflexion) geteilt durch den normalen Bewegungsumfang (Referenz: American Academy of Orthopedic Surgeons und American Medical Association). Für die berichteten Werte der oberen Extremität (OE) & unteren Extremität (UE) Scores, ist der OE-Score der Durchschnitt von 3 Gelenkscores in der OE (Schulter-Ellenbogen-Handgelenk) & der UE-Score ist der Durchschnitt von 3 Gelenkscores in der UE (Hüfte-Knie-Sprunggelenk). Die Gelenkbewegung (in Grad) wurde über beide Seiten gemittelt, durch den Normalwert geteilt & mit 100 multipliziert, um einen Prozentwert zu ergeben. Ein Score >100% tritt auf, wenn die gemessene Gelenkbewegung die normalen Referenzwerte überschreitet.
Vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie (ca. 9,75 Jahre)
Zurückgelegte Gehstrecke, gemessen im Sechs-Minuten-Gehtest (6MWT)
Zeitfenster: Von der Baseline bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Der 6MWT wurde gemäß den Richtlinien der American Thoracic Society für den 6MWT bei Teilnehmern durchgeführt, die gehen konnten.
Die erreichte Distanz in Metern wurde aufgezeichnet.
Von der Baseline bis zum Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Lebensqualität, gemessen an der Hunter-Syndrom-Funktionsergebnis-Skala für klinisches Verständnis (HS-FOCUS)
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Die Lebensqualität der Teilnehmer wurde mithilfe des HS-FOCUS-Fragebogens (verkürzte Version) bewertet. Der HS-FOCUS-Fragebogen (verkürzte Version) umfasst 5 Funktionsbereiche (Gehen/Stehen, Greifen/Erreichen, Schule/Arbeit, Aktivitäten und Atmung). Die Skala der 5 Funktionsbereiche reicht von 0 bis 3, wobei eine Punktzahl von 3 die höchste Beeinträchtigung bezeichnet: 0: ohne Schwierigkeiten; 1: mit einigen Schwierigkeiten; 2: mit großen Schwierigkeiten; 3: nicht möglich; Fehlend: Trifft nicht zu. Die Antwortoption "Trifft nicht zu" wird als "fehlend" behandelt und erhält keine Punktzahl, genauso wie wenn das Item im Fragebogen nicht ausgefüllt worden wäre. Höhere Punktzahlen deuten auf schlechtere funktionelle Ergebnisse/größere Beeinträchtigungen hin.
Baseline bis Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Auswirkung der Erkrankung auf die Fähigkeit, den Alltag zu bewältigen, gemessen durch den Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ Parent Report)
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Die Auswirkungen auf die Fähigkeit, im täglichen Leben zu funktionieren, wurden durch den CHAQ (Elternbericht) gemessen. Der CHAQ umfasst 30 Items, die auf einer Skala von 0 bis 3 gemessen werden: 0=ohne Schwierigkeiten; 1=mit einigen Schwierigkeiten; 2=mit großen Schwierigkeiten; 3=nicht in der Lage, es zu tun; Fehlend: Nicht zutreffend. Er bewertet funktionelle Fähigkeiten in 8 Bereichen (Anziehen, Hygiene, Aufstehen, Essen, Gehen, Greifen, Griffkraft und Aktivitäten). Das Ergebnis wird als Behinderungsindex bezeichnet. Das am höchsten bewertete Item in jeder Kategorie bestimmt die Punktzahl für diese Kategorie, wobei höhere Werte auf eine schlechtere Funktionsfähigkeit/größere Behinderung hindeuten. Der Unbehagensindex und der Gesundheitsstatusindex werden auf separaten 15-cm-Skalen gemessen. Der Abstand vom linken Ende der Skala zur Markierung des Befragten wird gemessen und mit 0,2 multipliziert, um die Punktzahl zu berechnen (Bereich 0-3). Die Werte des Unbehagensindex und des Gesundheitsstatusindex wurden auf 0-100-Skalen umgerechnet. Höhere Werte weisen auf größeres Unbehagen/schlechteren Gesundheitszustand hin.
Baseline bis Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Adaptives Verhalten, gemessen anhand der Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS II)
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Adaptives Verhalten wurde anhand von Eltern-/Betreuerberichten auf der VABS-II bewertet, einem standardisierten, normreferenzierten Instrument zur Bewertung des adaptiven Verhaltens für die Altersgruppen 0-90 Jahre. Die VABS-II weist einen zusammengesetzten Wert (Adaptive Behavior Composite [ABC]) auf, der die allgemeine adaptive Fähigkeit widerspiegelt. Der ABC umfasst bei Teilnehmern <7 Jahren 4 Bereichswerte (Kommunikation, Alltagsfähigkeiten, Sozialisation & motorische Fähigkeiten) und bei Teilnehmern ≥7 Jahren 3 Bereichswerte (Kommunikation, Alltagsfähigkeiten & Sozialisation). Der ABC-Standardwert wird gemäß VABS-II-Handbuch aus den Bereichsstandardwerten abgeleitet (keine einfache Summe/Durchschnitt der gemeldeten Standardwerte). Bereichswerte sind Standardwerte, die aus der Kombination von 11 Teilbereichswerten gemäß VABS-II-Auswertungsregeln/-handbuch abgeleitet werden. Die Skala für ABC- und Bereichsstandardwerte reicht von 20 bis 160. ABC- und Bereichswerte haben einen normativen Mittelwert = 100, mit SD = 15, und Teilbereichswerte sind mit einem Mittelwert = 15 und SD = 3 normiert. Höhere Werte deuten auf besseres, niedrigere Werte auf schlechteres adaptives Funktionieren hin.
Baseline bis Studienende (ca. 9,75 Jahre)
Anti-Idursulfase-Antikörper (ADA) im Serum
Zeitfenster: Von der Ausgangsuntersuchung bis zum Studienende (etwa 9,75 Jahre)
Blutproben wurden in SHP-ELA-401 alle 6 Monate entnommen und zur Bestimmung von Anti-Idursulfase-Antikörpern analysiert. Die Analyse der Anti-Idursulfase-Antikörper einschließlich neutralisierender Antikörper (NAb) wurde unter Verwendung validierter 3-Stufen-Immunoassay-Methoden (Screening, Bestätigung und Titerbestimmung) durchgeführt.
Von der Ausgangsuntersuchung bis zum Studienende (etwa 9,75 Jahre)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Mitarbeiter

Takeda Development Center Americas, Inc.

Ermittler

  • Studienleiter: Study Director, Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Oktober 2015

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

29. Juli 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. Mai 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. Mai 2015

Zuerst gepostet (Geschätzt)

28. Mai 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

13. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugriff auf die nicht identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hunter-Syndrom

Klinische Studien zur Elaprase zur intravenösen (IV) Infusion

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