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Evaluación a largo plazo de la altura y el peso en pacientes con MPS II que iniciaron tratamiento antes de los 6 años de edad

13 de marzo de 2026 actualizado por: Shire

Un estudio de fase IV, multicéntrico, abierto, a largo plazo para evaluar los cambios longitudinales en la altura y el peso en pacientes con MPS II que están recibiendo Elaprase y comenzaron el tratamiento con Elaprase en

Este estudio a largo plazo proporcionará tratamiento con Elaprase a los niños inscritos en este estudio y utilizará datos de los pacientes inscritos y los datos del registro de pacientes de la Encuesta de resultados de Hunter (HOS) para realizar el análisis de crecimiento primario para evaluar los cambios en la altura y el peso en pacientes con mucopolisacaridosis. II (síndrome de Hunter) MPS II.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

21

Fase

  • Fase 4

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Mainz, Alemania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Filipinas
      • Manila, Filipinas, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • República Dominicana
      • Santo Domingo, República Dominicana, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Pediatrics Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Grupo 1: Grupo de pacientes potenciales

    1. El paciente es hombre.
    2. El paciente no ha recibido tratamiento previo con Elaprase al ingresar al estudio.

    3. El paciente debe tener un diagnóstico documentado de MPS II. De los 3 criterios a continuación, las combinaciones (3a Y 3b) o (3a Y 3c) se aceptarán como diagnóstico de MPS II:

      1. El paciente tiene una deficiencia en la actividad de la enzima I2S de ≤10% del límite inferior del rango normal medido en plasma, fibroblastos o leucocitos (basado en el rango normal del laboratorio de referencia). Y
      2. El paciente tiene una mutación documentada en el gen I2S. O
      3. El paciente tiene un nivel normal de actividad enzimática de otra sulfatasa medido en plasma, fibroblastos o leucocitos (basado en el rango normal del laboratorio de medición).
    4. El paciente tendrá <6 años de edad al comienzo del tratamiento con Elaprase.
    5. El paciente, los padres del paciente o el tutor legalmente autorizado deben haber firmado voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB)/Comité de Ética Independiente (IEC) después de que se hayan explicado y discutido todos los aspectos relevantes del estudio. Se debe obtener el consentimiento de los padres o tutores legalmente autorizados del paciente y el asentimiento del paciente, según corresponda.

Grupo 2: Criterios de inclusión de datos retrospectivos:

Los pacientes del Grupo de pacientes retrospectivo se inscribirán en HOS y no en el estudio SHP-ELA-401; sin embargo, sus datos de crecimiento pueden incluirse en el análisis del estudio SHP-ELA-401 si se cumplen los siguientes criterios de inclusión de datos.

  1. El paciente es hombre.
  2. El paciente está inscrito en HOS.
  3. El paciente tenía menos de 6 años al comienzo del tratamiento con Elaprase.
  4. El paciente recibió tratamiento semanal con Elaprase durante al menos 5 años.
  5. El paciente tuvo una evaluación de la altura y una evaluación del peso documentadas dentro de los 3 meses antes o después del inicio del tratamiento con Elaprase.
  6. El paciente ha tenido evaluaciones anuales de altura y peso desde el inicio de Elaprase hasta los 10 años.
  7. El paciente, los padres del paciente o los tutores legalmente autorizados aceptan la recopilación de datos.
  8. El paciente, los padres del paciente o el tutor legal autorizado deben haber firmado un formulario de consentimiento informado aprobado por el IRB/IEC después de que se hayan explicado y discutido todos los aspectos relevantes del estudio HOS. Se debe obtener el consentimiento de los padres o tutores legalmente autorizados del paciente y el asentimiento del paciente, según corresponda.

Criterio de exclusión:

  • Grupo 1: Grupo de pacientes potenciales

    1. El paciente ha recibido tratamiento con cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio.
    2. El paciente ha recibido o está recibiendo tratamiento con idursulfasa-IT.
    3. El paciente ha recibido hormonas de crecimiento, una infusión de sangre de cordón o un trasplante de médula ósea en cualquier momento.
    4. El paciente ha recibido transfusiones de hemoderivados en los 90 días anteriores a la selección.
    5. El paciente no puede cumplir con el protocolo determinado por el investigador.

Grupo 2: Criterios de exclusión de datos retrospectivos:

Los pacientes con HOS que cumplan con los siguientes criterios no son elegibles para ser incluidos en el análisis de crecimiento primario del estudio SHP-ELA-401:

1. El paciente recibió tratamiento con hormona de crecimiento u otros medicamentos o intervenciones destinadas a promover el crecimiento en el período de tiempo cubierto por el análisis.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Conjunto Prospectivo
Los participantes recibieron infusiones intravenosas de Elaprase, una vez por semana a una dosis de 0,5 mg/kg. Posteriormente, cada participante inscrito continuó recibiendo una infusión de Elaprase cada semana. Se les realizó un seguimiento durante un mínimo de 5 años después del inicio del tratamiento con Elaprase, o hasta que cumplieron los 10 años de edad, lo que fuera más largo.
Droga: Elaprase para infusión intravenosa (IV)
Los pacientes inscritos en este estudio recibirán infusiones IV una vez por semana de Elaprase a una dosis de 0,5 mg/kg y se les hará un seguimiento durante un mínimo de 5 años después del inicio del tratamiento con Elaprase, o hasta que cumplan 10 años, lo que sea más largo. Los datos de altura y peso de HOS se utilizarán en el análisis de crecimiento primario para este estudio.
Otros nombres:
  • Idursulfasa
Sin intervención: Encuesta de Resultados de Hunter (HOS) Tratada
Los participantes en el registro de pacientes HOS, que fueron tratados, se combinaron con el Conjunto Prospectivo en el Análisis de Crecimiento Primario de este estudio utilizando sus datos de altura y peso.
Sin intervención: HOS No Tratado
Los participantes del registro de pacientes HOS, que no fueron tratados, se utilizaron como comparador en el Análisis de Crecimiento Primario de este estudio utilizando sus datos de altura y peso.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Altura General
Periodo de tiempo: Participantes prospectivos: Desde la línea base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años); los participantes de HOS fueron seguidos hasta un máximo de 9,5 años, donde se accedió a los datos de los participantes del registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
El efecto del tratamiento en el crecimiento evaluado en términos de altura. Tal como se especificó previamente en el plan de análisis estadístico (SAP), se planificó un análisis descriptivo para esta medida de resultado para los brazos del Conjunto Combinado y del Conjunto No Tratado del HOS, y se consideró la evaluación para el Análisis de Crecimiento Primario para el Conjunto Combinado en comparación con el Conjunto No Tratado del HOS. El Conjunto Combinado incluyó a los participantes tratados inscritos en este estudio (participantes prospectivos) así como a los participantes tratados del registro del HOS.
Participantes prospectivos: Desde la línea base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años); los participantes de HOS fueron seguidos hasta un máximo de 9,5 años, donde se accedió a los datos de los participantes del registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
Peso General
Periodo de tiempo: Participantes prospectivos: Desde la línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años); los participantes de HOS fueron seguidos hasta un máximo de 9,5 años, donde se accedió a los datos de los participantes del registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
El efecto del tratamiento sobre el crecimiento se evaluó en términos de peso. Tal como se preespecificó en el SAP, se planificó un análisis descriptivo para esta medida de resultado para los brazos del Conjunto Combinado y del Conjunto No Tratado HOS, y la evaluación para el Análisis Primario de Crecimiento se consideró para el Conjunto Combinado en comparación con el Conjunto No Tratado HOS. El Conjunto Combinado incluyó a participantes tratados inscritos en este estudio (participantes prospectivos), así como a participantes tratados del registro HOS.
Participantes prospectivos: Desde la línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años); los participantes de HOS fueron seguidos hasta un máximo de 9,5 años, donde se accedió a los datos de los participantes del registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
Cambio desde el valor basal en la altura medida mediante puntuación Z
Periodo de tiempo: Participantes prospectivos: Desde la línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años); los participantes de HOS se siguieron hasta un máximo de 9,5 años, donde se accedió a los datos de los participantes del registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
El Z-score (puntuación estándar) para la altura se calculó como el número de desviaciones estándar (DE) por las cuales la altura media de cada brazo estaba por encima/por debajo de la altura media de la población de referencia. Los Z-scores se calcularon en base a las tablas de crecimiento del Diccionario de Medicamentos de la Organización Mundial de la Salud (WHO-DD) (para edad menor o igual a [≤] 24 meses) y las tablas de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) (para edad mayor que [>] 24 meses) de datos normales de altura para la edad. Rango normal de Z-score de crecimiento: -1 a +1. Z-score: 0 representa la media de referencia y el percentil 50. Un Z-score mayor o igual a (≥) +2 indica un rango por encima de lo normal y una estatura más alta que el promedio, y un Z-score ≤ -2 indica una estatura más baja que el promedio y puede indicar problemas de crecimiento. La puntuación se calcula como Z = (Valor real del participante en el estudio - Valor medio de la población sana) / (DE de la población sana). Según el SAP, se planificó un análisis descriptivo para los brazos Conjunto Combinado y HOS No Tratado, con el Análisis de Crecimiento Primario evaluado para el Conjunto Combinado en comparación con el Conjunto HOS No Tratado.
Participantes prospectivos: Desde la línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años); los participantes de HOS se siguieron hasta un máximo de 9,5 años, donde se accedió a los datos de los participantes del registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
Cambio desde el valor basal en el peso medido por puntuación Z
Periodo de tiempo: Participantes prospectivos: Desde la línea base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años); los participantes de HOS fueron seguidos hasta un máximo de 9,5 años, período en el que se accedió a los datos de los participantes desde el registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
El puntaje Z (puntuación estándar) para el peso se calculó como el número de desviaciones estándar por las cuales el peso medio de cada brazo estaba por encima o por debajo del peso medio de la población de referencia. Los puntajes Z se calcularon en base a las tablas de crecimiento de la OMS-DD (para edad ≤ 24 meses) y las tablas de crecimiento de los CDC (para edad > 24 meses) con datos normales de peso para la edad. El rango normal para el puntaje Z de crecimiento se define como -1 a +1. Puntaje Z: 0 representa la media de la población de referencia y el percentil 50. Un puntaje Z positivo de ≥ +2 indica un peso superior al promedio (sobrepeso). Un puntaje Z negativo de ≤ -2 indica un peso inferior al promedio (bajo peso). El puntaje se calcula como Z=(Valor real para el participante en el estudio-Valor medio de la población sana)/(DE de la población sana). Según el SAP, se planificó un análisis descriptivo para los brazos Conjunto Combinado y Conjunto No Tratado HOS, con el Análisis de Crecimiento Primario evaluado para el Conjunto Combinado en comparación con el Conjunto No Tratado HOS.
Participantes prospectivos: Desde la línea base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años); los participantes de HOS fueron seguidos hasta un máximo de 9,5 años, período en el que se accedió a los datos de los participantes desde el registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
Número de participantes con examen neurológico anormal clínicamente significativo
Periodo de tiempo: Desde la selección hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Se realizará un examen físico completo con una revisión exhaustiva de los sistemas corporales. Los exámenes físicos incluirán una revisión de la apariencia general del paciente, un examen neurológico, así como una evaluación de los sistemas corporales. Cualquier cambio anormal en los hallazgos se registrará como un evento adverso (AE).
Desde la selección hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Número de Participantes con Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la selección hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Un AE es cualquier cambio nocivo, patológico o no intencionado en la función anatómica, fisiológica o metabólica indicado por signos físicos, síntomas o cambios de laboratorio que ocurren en cualquier fase de un estudio clínico, independientemente de si se considera relacionado con el producto. Esto incluye una exacerbación de una afección preexistente. Un TEAE se define como un AE cuyo inicio ocurre después de recibir el fármaco del estudio.
Desde la selección hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Número de participantes con valores de análisis de orina clínicamente significativos anormales
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Se reporta aquí el número de participantes con valores anormales clínicamente significativos en los análisis de orina.
Solo se reportan las pruebas con al menos 1 participante con valores anormales clínicamente significativos.
El participante se consideró clínicamente significativo anormal si hubo al menos un valor post-línea base anormal y clínicamente significativo.
Desde el cribado hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Número de participantes con valores clínicamente significativos anormales en la química sérica
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Aquí se informa del número de participantes con valores anormales clínicamente significativos en las pruebas de química sérica. Solo se informan las pruebas con al menos 1 participante con valores anormales clínicamente significativos. Se consideró que un participante tenía valores anormales clínicamente significativos si había al menos un valor anormal y clínicamente significativo posterior a la línea base.
Desde el cribado hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Número de participantes con valores hematológicos anormales clínicamente significativos
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el fin del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Aquí se informa del número de participantes con valores anormales clínicamente significativos en las pruebas hematológicas. Solo se informan las pruebas con al menos 1 participante con valores anormales clínicamente significativos. El participante se consideró clínicamente significativo anormal si había al menos un valor post-baseline anormal y clínicamente significativo.
Desde el cribado hasta el fin del estudio (aproximadamente 9,75 años)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Valor Observado de la Velocidad de Crecimiento desde el Inicio hasta el Final del Estudio
Periodo de tiempo: Participantes prospectivos: Desde la línea de base hasta el final del tratamiento del estudio (aproximadamente 9,75 años); los participantes de HOS fueron seguidos hasta un máximo de 9,5 años, donde se accedió a los datos de los participantes desde el registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
La velocidad de crecimiento se calculó como la diferencia de altura dividida por la diferencia de edad entre visitas consecutivas del estudio.
Participantes prospectivos: Desde la línea de base hasta el final del tratamiento del estudio (aproximadamente 9,75 años); los participantes de HOS fueron seguidos hasta un máximo de 9,5 años, donde se accedió a los datos de los participantes desde el registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
Valor Observado de la Velocidad de Peso Desde la Línea de Base hasta el Final del Estudio
Periodo de tiempo: Participantes prospectivos: Desde la Línea de Base hasta el Fin del Tratamiento del Estudio (Aproximadamente 9,75 años); Los participantes HOS fueron seguidos hasta un máximo de 9,5 años donde se accedió a los datos de los participantes del registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
La velocidad de peso se calculó como la diferencia en peso, dividida por la diferencia en edad entre visitas consecutivas del estudio.
Participantes prospectivos: Desde la Línea de Base hasta el Fin del Tratamiento del Estudio (Aproximadamente 9,75 años); Los participantes HOS fueron seguidos hasta un máximo de 9,5 años donde se accedió a los datos de los participantes del registro entre el período del 08/01/07 al 02/06/22
Porcentaje de Cambio Respecto al Valor Basal para los Niveles de Glicosaminoglicanos Urinarios (uGAG) Normalizados a Creatinina Urinaria
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Los niveles urinarios de GAG se normalizaron respecto a la creatinina urinaria (uGAG normalizado) y se expresaron como mg de uGAG por milimoles (mmol) de creatinina.
Desde el inicio hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
uGAG Normalizado Dividido por el Límite Superior de lo Normal para la Edad (uGAG/ULN) Cada 12 Meses
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
La uGAG normalizada se dividió por el límite superior normal para la edad (uGAG/ULN), donde el ULN para uGAG se obtuvo de la Clínica Mayo.
Desde la línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Volumen Hepático
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 24 meses
El volumen hepático se evaluó mediante ecografía abdominal.
Línea de base hasta 24 meses
Volumen del Bazo
Periodo de tiempo: Línea de base hasta 24 meses
El volumen del bazo se evaluó mediante ecografía abdominal.
Línea de base hasta 24 meses
Movilidad articular, medida mediante las puntuaciones del rango de movimiento articular (JROM), incluidas las puntuaciones de las articulaciones de las extremidades superiores e inferiores
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
La JROM Global (% del rango normal de movimiento [ROM]) es el promedio de 11 ratios multiplicado por 100. Los ratios son los promedios Izquierdo/Derecho del ROM pasivo en el Hombro (Flexión [flex]/Extensión [ext], Abducción, Rotación Interna/Externa), Codo (flex/ext), Muñeca (flex/ext), Dedo Índice (flex/ext [Movimiento combinado de las articulaciones Metacarpofalángica, Interfalángica proximal, Interfalángica distal]), Cadera (flex/ext, Abducción, Rotación Interna/Externa), Rodilla (flex/ext) y Tobillo (Dorsiflexión) dividido por el rango normal (referencia: Academia Americana de Cirujanos Ortopédicos y Asociación Médica Americana). Para los valores reportados de las puntuaciones de miembro superior (MS) y miembro inferior (MI), la puntuación de MS es el promedio de 3 puntuaciones articulares en MS (hombro-codo-muñeca) y la puntuación de MI es el promedio de 3 puntuaciones articulares en MI (cadera-rodilla-tobillo). El movimiento articular (en grados) se promedió en ambos lados, se dividió por el valor normal y se multiplicó por 100 para obtener una puntuación porcentual. Una puntuación >100% ocurre cuando el movimiento articular medido excede los valores de referencia normales.
Desde la línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Distancia Recorrida, Medida mediante la Prueba de Marcha de Seis Minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
La prueba de 6MWT se realizó según las directrices de la Sociedad Torácica Americana para la prueba de 6MWT en participantes que eran capaces de caminar.
Se registró la distancia alcanzada en metros.
Desde el inicio del estudio hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Calidad de Vida, según se Mide por la Escala de Resultado Funcional del Síndrome de Hunter en la Comprensión Clínica (HS-FOCUS)
Periodo de tiempo: De la línea basal hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
La calidad de vida del participante se evaluó mediante el cuestionario HS-FOCUS (versión abreviada). El cuestionario HS-FOCUS (versión abreviada) tiene 5 dominios funcionales (caminar/de pie, agarre/alcance, escolarización/trabajo, actividades y respiración). La escala de los 5 dominios funcionales va de 0 a 3, con una puntuación de 3 que denota la mayor discapacidad: 0: sin dificultad; 1: con cierta dificultad; 2: con mucha dificultad; 3: incapaz de hacerlo; Faltante: No aplica. La opción de respuesta "No aplica" se trata como "faltante" sin puntuación, igual que si el ítem no se hubiera completado en el cuestionario. Las puntuaciones más altas indican peores resultados funcionales/mayor discapacidad.
De la línea basal hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Impacto de la Enfermedad en la Capacidad para Funcionar en la Vida Diaria, Medido por el Cuestionario de Evaluación de la Salud Infantil (Informe de los Padres del CHAQ)
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
El impacto en la capacidad para funcionar en la vida diaria se midió mediante el CHAQ (Informe de los Padres). El CHAQ incluye 30 elementos medidos en una escala de 0 a 3: 0=sin ninguna dificultad; 1=con alguna dificultad; 2=con mucha dificultad; 3=incapaz de hacerlo; Falta: No aplica. Evalúa las capacidades funcionales en 8 dominios (vestirse, higiene, levantarse, comer, caminar, alcance, agarre y actividades). El resultado se denomina Índice de Discapacidad. El elemento con la puntuación más alta en cada categoría determina la puntuación de esa categoría, donde puntuaciones más altas indican peor funcionamiento/mayor discapacidad. El Índice de Molestia y el Índice de Estado de Salud se miden en escalas separadas de 15 cm. Se mide la distancia desde el extremo izquierdo de la escala hasta la marca del encuestado y se multiplica por 0,2 para calcular la puntuación (rango 0-3). Las puntuaciones del Índice de Molestia y del Índice de Estado de Salud se reescalaron a escalas de 0-100. Puntuaciones más altas indican mayor molestia/peor estado de salud.
Desde la línea base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Comportamiento Adaptativo, Medido por las Escalas de Comportamiento Adaptativo Vineland (VABS II)
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
El comportamiento adaptativo se evaluó mediante el informe de los padres/cuidadores en el VABS-II, una herramienta estandarizada con referencia a normas para evaluar el comportamiento adaptativo para edades de 0 a 90 años. El VABS-II tiene 1 puntuación compuesta (Composite de Comportamiento Adaptativo [ABC]), que refleja la capacidad adaptativa general. El ABC comprende 4 puntuaciones de dominio en participantes <7 años (Comunicación, Habilidades de la Vida Diaria, Socialización y Habilidades Motoras) y 3 puntuaciones de dominio en participantes ≥7 años (Comunicación, Habilidades de la Vida Diaria y Socialización). La puntuación estándar del ABC se deriva de las puntuaciones estándar de dominio según el manual del VABS-II (no es una simple suma/promedio de las puntuaciones estándar reportadas). Las puntuaciones de dominio son puntuaciones estándar derivadas de la combinación de 11 puntuaciones de subdominio según las reglas/manual de puntuación del VABS-II. La escala para las puntuaciones estándar del ABC y de dominio oscila entre 20 y 160. Las puntuaciones del ABC y de dominio tienen una media normativa = 100, con DE = 15, y las puntuaciones de subdominio están normadas con una media = 15 y DE = 3. Puntuaciones más altas indican un mejor funcionamiento adaptativo, mientras que puntuaciones más bajas indican un peor funcionamiento adaptativo.
Desde la línea de base hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Anticuerpos Anti-Idursulfasa (ADA) en Suero
Periodo de tiempo: Desde el inicio del estudio hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)
Se recogieron y analizaron muestras de sangre para determinar anticuerpos anti-idursulfasa cada 6 meses en SHP-ELA-401. El análisis de anticuerpos anti-idursulfasa, incluidos los anticuerpos neutralizantes (NAb), se realizó utilizando métodos inmunoensayo validados de 3 niveles (cribado, confirmatorio y título).
Desde el inicio del estudio hasta el final del estudio (aproximadamente 9,75 años)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de octubre de 2015

Finalización primaria (Actual)

29 de julio de 2025

Finalización del estudio (Actual)

29 de julio de 2025

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de mayo de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2015

Publicado por primera vez (Estimado)

28 de mayo de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

2 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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