Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé hodnocení výšky a hmotnosti u pacientů s MPS II, kteří zahájili léčbu ve věku < 6 let

13. března 2026 aktualizováno: Shire

Dlouhodobá, otevřená, multicentrická studie fáze IV k posouzení podélných změn výšky a hmotnosti u pacientů s MPS II, kteří dostávají Elaprase a zahájili léčbu Elaprase v

Tato dlouhodobá studie poskytne léčbu přípravkem Elaprase dětem zařazeným do této studie a využije data od přihlášených pacientů a data z registru pacientů Hunter Outcome Survey (HOS) k provedení primární analýzy růstu k posouzení změn výšky a hmotnosti u pacientů s mukopolysacharidózou. II (Hunterův syndrom) MPS II.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

21

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dominikánská republika
      • Santo Domingo, Dominikánská republika, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Filipíny
      • Manila, Filipíny, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Malajsie
      • Kuala Lumpur, Malajsie, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Pediatrics Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 6 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Skupina 1: Skupina potenciálních pacientů

    1. Pacient je muž.
    2. Při vstupu do studie pacient dosud nebyl Elaprase.

    3. Pacient musí mít doloženou diagnózu MPS II. Ze 3 níže uvedených kritérií budou jako diagnostika MPS II akceptovány kombinace (3a AND 3b) nebo (3a AND 3c):

      1. Pacient má deficit aktivity enzymu I2S ≤ 10 % spodní hranice normálního rozmezí měřeného v plazmě, fibroblastech nebo leukocytech (na základě normálního rozmezí referenční laboratoře). A
      2. Pacient má zdokumentovanou mutaci v genu I2S. NEBO
      3. Pacient má normální hladinu enzymatické aktivity jedné další sulfatázy, měřenou v plazmě, fibroblastech nebo leukocytech (na základě normálního rozsahu měřicí laboratoře).
    4. Na začátku léčby Elaprase bude pacientovi <6 let.
    5. Pacient, jeho rodiče nebo zákonně pověření opatrovníci musí dobrovolně podepsat informovaný souhlas schválený Institutional Review Board (IRB)/Nezávislou etickou komisí (IEC) poté, co byly všechny relevantní aspekty studie vysvětleny a prodiskutovány. Je třeba získat souhlas rodiče (rodičů) pacienta nebo zákonně oprávněného opatrovníka (zákonných zástupců) a případně souhlas pacienta.

Skupina 2: Kritéria pro retrospektivní zahrnutí dat:

Retrospektivní pacienti skupiny pacientů budou zařazeni do HOS a ne do studie SHP-ELA-401; údaje o jejich růstu však mohou být zahrnuty do analýzy pro studii SHP-ELA-401, pokud jsou splněna následující kritéria pro zahrnutí údajů.

  1. Pacient je muž.
  2. Pacient je zařazen do HOS.
  3. Na začátku léčby Elaprase bylo pacientovi < 6 let.
  4. Pacient dostával týdenní léčbu Elaprase po dobu nejméně 5 let.
  5. Pacient měl zdokumentované posouzení výšky a hmotnosti do 3 měsíců před nebo po zahájení léčby Elaprase.
  6. Od zahájení léčby Elaprase až do věku 10 let byl u pacienta každoročně prováděno hodnocení výšky a hmotnosti.
  7. Pacient, rodiče pacienta nebo zákonně pověření opatrovníci souhlasí se shromažďováním údajů.
  8. Poté, co byly vysvětleny a prodiskutovány všechny relevantní aspekty studie HOS, musí pacient, jeho rodiče nebo zákonně pověření opatrovníci podepsat IRB/IEC schválený formulář informovaného souhlasu. Je třeba získat souhlas rodiče (rodičů) pacienta nebo zákonně oprávněného opatrovníka (zákonných zástupců) a případně souhlas pacienta.

Kritéria vyloučení:

  • Skupina 1: Skupina potenciálních pacientů

    1. Pacient byl léčen jakýmkoli hodnoceným lékem nebo zařízením během 30 dnů před vstupem do studie.
    2. Pacient dostal nebo dostává léčbu idursulfázou-IT.
    3. Pacientovi byly kdykoli podány růstové hormony, infuze pupečníkové krve nebo transplantace kostní dřeně.
    4. Pacient dostal transfuzi krevních produktů do 90 dnů před screeningem.
    5. Pacient není schopen dodržovat protokol, který určil zkoušející.

Skupina 2: Kritéria pro retrospektivní vyloučení dat:

Pacienti s HOS, kteří splňují následující kritéria, nejsou způsobilí k zařazení do primární analýzy růstu studie SHP-ELA-401:

1. Pacient byl léčen růstovým hormonem nebo jinými léky nebo intervencemi určenými k podpoře růstu v časovém období pokrytém analýzou.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Prospektivní soubor
Účastníci dostávali nitrožilní infuze přípravku Elaprase jednou týdně v dávce 0,5 mg/kg. Poté každý zařazený účastník pokračoval v podávání jedné infuze přípravku Elaprase každý týden. Byli sledováni po dobu minimálně 5 let od zahájení léčby přípravkem Elaprase, nebo dokud nedosáhli 10. narozenin, podle toho, co bylo delší.
Lék: Elaprase pro intravenózní (IV) infuzi
Pacienti zařazení do této studie budou dostávat jednou týdně IV infuze Elaprase v dávce 0,5 mg/kg a budou sledováni po dobu minimálně 5 let po zahájení léčby Elaprase nebo do dosažení 10. narozenin, podle toho, co je delší. Údaje o výšce a hmotnosti z HOS budou použity v analýze primárního růstu pro tuto studii.
Ostatní jména:
  • Idursulfáza
Žádný zásah: Léčená skupina v rámci Hunter Outcome Survey (HOS)
Účastníci registru pacientů s HOS, kteří byli léčeni, byli kombinováni s prospektivní skupinou v primární analýze růstu pro tuto studii za použití jejich údajů o výšce a hmotnosti.
Žádný zásah: HOS neléčený
Účastníci registru pacientů s HOS, kteří nebyli léčeni, byli použiti jako komparátor v primární analýze růstu pro tuto studii s využitím jejich údajů o výšce a hmotnosti.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková výška
Časové okno: Potenciální účastníci: Od výchozího stavu až do konce studie (přibližně 9,75 roku); účastníci HOS sledováni maximálně po dobu 9,5 roku, přičemž data účastníků byla přístupná z registru v období od 08/01/07 do 02/06/22
Vliv léčby na růst vyhodnocený z hlediska výšky. Jak bylo předem stanoveno v plánu statistické analýzy (SAP), pro tuto výslednou míru byla plánována popisná analýza pro ramena Kombinované sady a sady HOS neléčených a hodnocení pro primární analýzu růstu bylo zvažováno pro Kombinovanou sadu ve srovnání se sadou HOS neléčených. Kombinovaná sada zahrnovala léčené účastníky zařazené do této studie (prospektivní účastníky) i léčené účastníky z registru HOS.
Potenciální účastníci: Od výchozího stavu až do konce studie (přibližně 9,75 roku); účastníci HOS sledováni maximálně po dobu 9,5 roku, přičemž data účastníků byla přístupná z registru v období od 08/01/07 do 02/06/22
Celková hmotnost
Časové okno: Potenciální účastníci: Od výchozího stavu do konce studie (přibližně 9,75 roku); účastníci HOS sledováni maximálně po dobu 9,5 roku, kdy byla data účastníků přístupná z registru v období od 08/01/07 do 02/06/22
Vliv léčby na růst byl hodnocen z hlediska hmotnosti. Jak bylo předem stanoveno v SAP, pro tuto výslednou míru byla plánována deskriptivní analýza pro ramena Kombinované sady a HOS neošetřené sady a hodnocení pro Primární analýzu růstu bylo zvažováno pro Kombinovanou sadu ve srovnání s HOS neošetřenou sadou. Kombinovaná sada zahrnovala léčené účastníky zařazené do této studie (prospektivní účastníky) a také léčené účastníky z registru HOS.
Potenciální účastníci: Od výchozího stavu do konce studie (přibližně 9,75 roku); účastníci HOS sledováni maximálně po dobu 9,5 roku, kdy byla data účastníků přístupná z registru v období od 08/01/07 do 02/06/22
Změna od výchozí hodnoty výšky měřená pomocí Z-skóre
Časové okno: Potenciální účastníci: Od výchozího stavu až do konce studie (přibližně 9,75 roku); účastníci HOS sledováni maximálně po dobu 9,5 roku, přičemž data účastníků byla z registru přístupná v období od 08/01/07 do 02/06/22
Z-skóre (standardní skóre) pro výšku bylo vypočítáno jako počet směrodatných odchylek (SD), o které průměrná výška každé skupiny byla nad/pod průměrnou výškou referenční populace. Z-skóre byla vypočítána na základě růstových grafů Světové zdravotnické organizace (WHO-DD) (pro věk menší nebo rovný [≤] 24 měsíců) & růstových grafů Centers for Disease Control & Prevention (CDC) (pro věk větší než [>] 24 měsíců) normálních dat výšky k věku. Normální rozsah Z-skóre růstu: -1 až +1. Z-skóre: 0 představuje referenční průměr a 50. percentil. Z-skóre větší nebo rovné (≥) +2 indikuje nad normálním rozsahem a vyšší než průměr & Z-skóre ≤ -2 indikuje menší vzrůst než průměr a může indikovat problémy s růstem. Skóre je vypočteno jako Z=(Skutečná hodnota pro účastníka ve studii - Průměrná hodnota zdravé populace)/(SD zdravé populace). Podle SAP byla plánována deskriptivní analýza pro kombinovanou skupinu & skupinu neléčenou HOS, s primární analýzou růstu hodnocenou pro kombinovanou skupinu ve srovnání se skupinou neléčenou HOS.
Potenciální účastníci: Od výchozího stavu až do konce studie (přibližně 9,75 roku); účastníci HOS sledováni maximálně po dobu 9,5 roku, přičemž data účastníků byla z registru přístupná v období od 08/01/07 do 02/06/22
Změna oproti výchozí hodnotě hmotnosti měřená pomocí Z-skóre
Časové okno: Potenciální účastníci: Od výchozího stavu do konce studie (přibližně 9,75 roku); účastníci HOS sledováni maximálně 9,5 roku, přičemž údaje účastníků byly přístupné z registru v období od 08/01/07 do 02/06/22
Z-skóre (standardní skóre) pro hmotnost bylo vypočteno jako počet směrodatných odchylek (SD), o které se průměrná hmotnost každé ramene lišila nad nebo pod průměrnou hmotností referenční populace. Z-skóre byla vypočtena na základě WHO-DD růstových grafů (pro věk ≤ 24 měsíců) a CDC růstových grafů (pro věk > 24 měsíců) normálních dat hmotnosti podle věku. Normální rozsah pro růstové Z-skóre je definován jako -1 až +1. Z-skóre: 0 představuje průměr referenční populace a 50. percentil. Pozitivní Z-skóre ≥ +2 indikuje nadprůměrnou hmotnost (nadváha). Negativní Z-skóre ≤ -2 indikuje podprůměrnou hmotnost (podváha). Skóre se vypočítá jako Z = (skutečná hodnota pro účastníka ve studii - průměrná hodnota zdravé populace) / (SD zdravé populace). Podle SAP byl naplánován popisný pro kombinovanou sadu a sadu HOS bez léčby, přičemž primární růstová analýza byla hodnocena pro kombinovanou sadu ve srovnání se sadou HOS bez léčby.
Potenciální účastníci: Od výchozího stavu do konce studie (přibližně 9,75 roku); účastníci HOS sledováni maximálně 9,5 roku, přičemž údaje účastníků byly přístupné z registru v období od 08/01/07 do 02/06/22
Počet účastníků s klinicky významnou abnormální neurologickou prohlídkou
Časové okno: Od screeningu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Bude provedeno kompletní fyzikální vyšetření s důkladným přehledem tělních systémů. Fyzikální vyšetření zahrne posouzení celkového vzhledu pacienta, neurologické vyšetření a také vyhodnocení tělních systémů. Jakákoli abnormální změna v nálezech bude zaznamenána jako nežádoucí příhoda (AE).
Od screeningu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Počet účastníků s nežádoucími příhodami souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od screeningu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Nežádoucí příhoda (AE) je jakákoli škodlivá, patologická nebo nezamýšlená změna v anatomické, fyziologické nebo metabolické funkci, prokazatelná fyzickými známkami, příznaky nebo laboratorními změnami vyskytujícími se v jakékoli fázi klinické studie, ať už jsou nebo nejsou považovány za související s přípravkem.
To zahrnuje exacerbaci již existujícího stavu.
Nežádoucí příhoda vznikající v průběhu léčby (TEAE) je definována jako AE s počátkem, který nastane po podání studijního léku.
Od screeningu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Počet účastníků s klinicky významnými abnormálními hodnotami vyšetření moči
Časové okno: Od screeningu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Zde je uveden počet účastníků s klinicky významnými abnormálními hodnotami v testech moči.
Jsou uvedeny pouze testy s alespoň 1 účastníkem s klinicky významnými abnormálními hodnotami.
Účastník byl klinicky významně abnormální, pokud existovala alespoň jedna abnormální a klinicky významná hodnota po výchozí hodnotě.
Od screeningu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Počet účastníků s klinicky významnými abnormálními hodnotami sérové chemie
Časové okno: Od screeningu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Zde je uveden počet účastníků s klinicky významnými abnormálními hodnotami v testech krevní chemie. Jsou hlášeny pouze testy, u kterých byl alespoň 1 účastník s klinicky významnými abnormálními hodnotami. Účastník byl považován za klinicky významně abnormálního, pokud měl alespoň jednu abnormální a klinicky významnou hodnotu po výchozím měření.
Od screeningu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Počet účastníků s klinicky významnými abnormálními hodnotami hematologie
Časové okno: Od screeningu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Zde je uveden počet účastníků s klinicky významnými abnormálními hodnotami v hematologických testech. Jsou hlášeny pouze testy s alespoň 1 účastníkem s klinicky významnými abnormálními hodnotami. Účastník byl považován za klinicky významně abnormálního, pokud měl alespoň jednu abnormální a klinicky významnou hodnotu po výchozím měření.
Od screeningu do konce studie (přibližně 9,75 roku)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Pozorovaná hodnota rychlosti růstu od výchozí hodnoty do konce studie
Časové okno: Potenciální účastníci: Od výchozího stavu do ukončení léčby v rámci studie (přibližně 9,75 roku); účastníci studie HOS sledováni až po dobu maximálně 9,5 roku, přičemž data účastníků byla přístupná z registru v období od 08/01/07 do 02/06/22
Rychlost růstu byla vypočtena jako rozdíl výšky dělený rozdílem věku mezi následnými návštěvami ve studii.
Potenciální účastníci: Od výchozího stavu do ukončení léčby v rámci studie (přibližně 9,75 roku); účastníci studie HOS sledováni až po dobu maximálně 9,5 roku, přičemž data účastníků byla přístupná z registru v období od 08/01/07 do 02/06/22
Pozorovaná hodnota rychlosti změny hmotnosti od výchozího stavu do konce studie
Časové okno: Potenciální účastníci: Od výchozího stavu do konce léčby ve studii (přibližně 9,75 roku); účastníci HOS sledováni maximálně po dobu 9,5 roku, přičemž data účastníků byla z registru přístupná v období od 08/01/07 do 02/06/22
Rychlost přírůstku hmotnosti byla vypočítána jako rozdíl hmotnosti dělený rozdílem věku mezi po sobě jdoucími kontrolami ve studii.
Potenciální účastníci: Od výchozího stavu do konce léčby ve studii (přibližně 9,75 roku); účastníci HOS sledováni maximálně po dobu 9,5 roku, přičemž data účastníků byla z registru přístupná v období od 08/01/07 do 02/06/22
Procentuální změna od výchozí hodnoty pro hladiny močových glykosaminoglykanů (uGAG) normalizované na močový kreatinin
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Hladiny močových GAG byly normalizovány na kreatinin v moči (normalizovaný uGAG) a uváděny jako mg uGAG/milimolů (mmol) kreatininu.
Od výchozího stavu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Normalizovaný uGAG dělený horním limitem normy pro věk (uGAG/ULN) každých 12 měsíců
Časové okno: Základní hodnoty až do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Normalizovaný uGAG byl dělen horní hranicí normy pro daný věk (uGAG/ULN), kde ULN pro uGAG byl získán z Mayo Clinic.
Základní hodnoty až do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Objem jater
Časové okno: Základní hodnota až 24 měsíců
Objem jater byl hodnocen pomocí břišní ultrasonografie.
Základní hodnota až 24 měsíců
Objem sleziny
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 24 měsíců
Objem sleziny byl hodnocen pomocí ultrazvukového vyšetření břicha.
Výchozí hodnoty až do 24 měsíců
Kloubní pohyblivost, měřená pomocí skóre rozsahu pohybu kloubů (JROM), včetně skóre kloubů horních a dolních končetin
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Globální JROM (% normálního rozsahu pohybu [ROM]) je průměr 11 poměrů vynásobený 100. Poměry jsou průměry levé/pravé strany pasivního ROM v rameni (flexe [flex]/extenze [ext], abdukce, vnitřní/vnější rotace), lokti (flex/ext), zápěstí (flex/ext), ukazováčku (flex/ext [kombinovaný pohyb metakarpofalangeálního kloubu, proximálního interfalangeálního kloubu, distálního interfalangeálního kloubu]), kyčli (flex/ext, abdukce, vnitřní/vnější rotace), koleni (flex/ext) a kotníku (dorziflexe) dělené normálním rozsahem (odkaz: American Academy of Orthopedic Surgeons a American Medical Association). Pro uváděné hodnoty skóre horní končetiny (UL) a dolní končetiny (LL) je skóre UL průměrem 3 kloubních skóre v UL (rameno-loket-zápěstí) a skóre LL je průměrem 3 kloubních skóre v LL (kyčel-koleno-kotník). Rozsah pohybu kloubu (ve stupních) byl zprůměrován pro obě strany, vydělen normální hodnotou a vynásoben 100, čímž vzniklo procentuální skóre. Skóre >100 % nastává, když změřený rozsah pohybu kloubu překročí normální referenční hodnoty.
Od výchozí hodnoty do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Ujetá vzdálenost, měřená pomocí testu chůze na šest minut (6MWT)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (přibližně 9,75 roku)
6MWT byl proveden podle směrnic Americké hrudní společnosti pro 6MWT u účastníků, kteří byli schopni chůze. Ujetá vzdálenost v metrech byla zaznamenána.
Od výchozí hodnoty do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Kvalita života, měřená pomocí Hunter-Syndrome Functional Outcome in Clinical Understanding Scale (HS-FOCUS)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Kvalita života účastníka byla hodnocena pomocí dotazníku HS-FOCUS (zkrácená verze). Dotazník HS-FOCUS (zkrácená verze) obsahuje 5 funkčních domén (chůze/stání, uchopení/dosah, školní docházka/práce, aktivity a dýchání). Škála 5 funkčních domén se pohybuje od 0 do 3, přičemž skóre 3 označuje nejvyšší míru postižení: 0: bez obtíží; 1: s určitými obtížemi; 2: s velkými obtížemi; 3: neschopen/neschopna provést; Chybí: Nevztahuje se. Možnost odpovědi "Nevztahuje se" je považována za "chybějící" bez přidělení skóre, stejně jako kdyby položka nebyla v dotazníku vyplněna. Vyšší skóre indikuje horší funkční výsledky/větší postižení.
Od výchozí hodnoty do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Dopad onemocnění na schopnost fungovat v každodenním životě, měřeno Dětenským dotazníkem posouzení zdraví (CHAQ – hlášení rodičů)
Časové okno: Od výchozího stavu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Dopad na schopnost fungovat v každodenním životě byl měřen pomocí CHAQ (rodičovský dotazník). CHAQ obsahuje 30 položek měřených na stupnici od 0 do 3: 0=bez jakýchkoli obtíží; 1=s určitými obtížemi; 2=s velkými obtížemi; 3=neschopný provést; Chybí: Nevztahuje se. Hodnotí funkční schopnosti v 8 oblastech (oblékání, hygiena, vstávání, jídlo, chůze, dosah, úchop a aktivity). Výsledek je označován jako Index postižení. Nejvyšší hodnocená položka v každé kategorii určuje skóre pro danou kategorii, přičemž vyšší skóre naznačuje horší fungování/vyšší postižení. Index nepohodlí a Index zdravotního stavu se měří na samostatných 15 cm škálách. Vzdálenost od levého konce škály k označení respondenta se změří a vynásobí 0,2 pro výpočet skóre (rozsah 0-3). Skóre Indexu nepohodlí a Indexu zdravotního stavu byla přeškálována na škály 0-100. Vyšší skóre naznačuje větší nepohodlí/horší zdravotní stav.
Od výchozího stavu do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Adaptivní chování, měřeno pomocí škály adaptivního chování Vineland (VABS II)
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (přibližně 9,75 let)
Adaptivní chování bylo hodnoceno pomocí hlášení rodičů/pečovatelů na VABS-II, standardizovaného normativního nástroje pro hodnocení adaptivního chování pro věk 0-90 let. VABS-II má 1 složený skóre (Adaptivní Behaviorální Kompozit [ABC]), který odráží celkovou adaptivní schopnost. ABC zahrnuje 4 doménové skóre u účastníků <7 let (Komunikace, Denní životní dovednosti, Socializace a Motorické dovednosti) a 3 doménová skóre u účastníků ≥7 let (Komunikace, Denní životní dovednosti a Socializace). Standardní skóre ABC je odvozeno z doménových standardních skóre podle manuálu VABS-II (nejedná se o jednoduchý součet/průměr uvedených standardních skóre). Doménová skóre jsou standardní skóre odvozená z kombinace 11 subdoménových skóre podle pravidel/manuálu pro hodnocení VABS-II. Škála pro ABC a doménová standardní skóre se pohybuje mezi 20 a 160. ABC a doménová skóre mají normativní průměr = 100, s SD = 15 a subdoménová skóre jsou normalizována s průměrem = 15 a SD = 3. Vyšší skóre indikuje lepší, zatímco nižší skóre indikuje horší adaptivní fungování.
Od výchozí hodnoty do konce studie (přibližně 9,75 let)
Protilátky proti idursulfáze (ADA) v séru
Časové okno: Od výchozí hodnoty do konce studie (přibližně 9,75 roku)
Vzorky krve byly odebírány a analyzovány pro stanovení protilátek proti idursulfáze každých 6 měsíců ve studii SHP-ELA-401. Analýza protilátek proti idursulfáze včetně neutralizačních protilátek (NAb) byla provedena pomocí validovaných 3úrovňových imunoanalytických metod (screening, potvrzovací a titrační).
Od výchozí hodnoty do konce studie (přibližně 9,75 roku)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Spolupracovníci

Takeda Development Center Americas, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Director, Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. října 2015

Primární dokončení (Aktuální)

29. července 2025

Dokončení studie (Aktuální)

29. července 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. května 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. května 2015

První zveřejněno (Odhadovaný)

28. května 2015

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hunterův syndrom

Klinické studie na Elaprase pro intravenózní (IV) infuzi

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit