Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочная оценка роста и веса у пациентов с МПС II, начавших лечение в возрасте < 6 лет

19 июля 2023 г. обновлено: Takeda

Долгосрочное открытое многоцентровое исследование фазы IV для оценки продольных изменений роста и веса у пациентов с МПС II, получающих элапразу и начавших лечение элапразой в

В этом долгосрочном исследовании детям, включенным в это исследование, будет предоставлено лечение элапразой, и будут использоваться данные как от включенных пациентов, так и от регистрационных данных пациентов Hunter Outcome Survey (HOS) для проведения первичного анализа роста для оценки изменений роста и веса у пациентов с мукополисахаридозом. II (синдром Хантера) МПС II.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

21

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 6 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Группа 1: предполагаемая группа пациентов

    1. Пациент мужского пола.
    2. На момент включения в исследование пациент не принимал Элапразу.

    3. Пациент должен иметь документально подтвержденный диагноз МПС II. Из 3 приведенных ниже критериев комбинации (3a И 3b) или (3a И 3c) будут приняты в качестве диагностики МПС II:

      1. У пациента дефицит активности фермента I2S составляет ≤10% от нижнего предела нормального диапазона, измеренного в плазме, фибробластах или лейкоцитах (на основе нормального диапазона референс-лаборатории). И
      2. У пациента задокументирована мутация в гене I2S. ИЛИ
      3. У пациента нормальный уровень активности фермента другой сульфатазы, измеренный в плазме, фибробластах или лейкоцитах (исходя из нормального диапазона лабораторных измерений).
    4. На момент начала лечения Элапразой пациенту будет < 6 лет.
    5. Пациент, родитель(и) пациента или законный опекун(и) должны добровольно подписать форму информированного согласия, утвержденную Институциональным наблюдательным советом (IRB)/Независимым комитетом по этике (IEC), после объяснения и обсуждения всех соответствующих аспектов исследования. Необходимо получить согласие родителя (родителей) пациента или законного опекуна (опекунов) и, в зависимости от обстоятельств, согласие пациента.

Группа 2: Критерии включения ретроспективных данных:

Пациенты ретроспективной группы пациентов будут включены в HOS, а не в исследование SHP-ELA-401; однако данные об их росте могут быть включены в анализ исследования SHP-ELA-401, если выполняются следующие критерии включения данных.

  1. Пациент мужского пола.
  2. Больной включён в ГОС.
  3. На момент начала лечения Элапразой пациенту было меньше 6 лет.
  4. Пациент получал лечение Элапразой еженедельно в течение не менее 5 лет.
  5. У пациента была документирована оценка роста и веса в течение 3 месяцев до или после начала лечения Элапразой.
  6. С момента начала приема Элапразы до достижения возраста 10 лет у пациента ежегодно оценивали рост и массу тела.
  7. Пациент, родитель(и) пациента или законный опекун(ы) соглашаются(ют) на сбор данных.
  8. После разъяснения и обсуждения всех соответствующих аспектов исследования HOS пациент, его родитель (родители) или законный опекун (опекуны) должны подписать одобренную IRB/IEC форму информированного согласия. Необходимо получить согласие родителя (родителей) пациента или законного опекуна (опекунов) и, в зависимости от обстоятельств, согласие пациента.

Критерий исключения:

  • Группа 1: предполагаемая группа пациентов

    1. Пациент получал лечение любым исследуемым лекарственным средством или устройством в течение 30 дней до включения в исследование.
    2. Пациент получал или получает лечение идурсульфазой-ИТ.
    3. Пациент получал гормоны роста, инфузию пуповинной крови или трансплантацию костного мозга в любое время.
    4. Пациент получил переливание продуктов крови в течение 90 дней до скрининга.
    5. Пациент не может соблюдать протокол, установленный исследователем.

Группа 2: Критерии исключения ретроспективных данных:

Пациенты с HOS, отвечающие следующим критериям, не могут быть включены в исследование SHP-ELA-401 Primary Growth Analysis:

1. Пациент получал лечение гормоном роста или другими препаратами или вмешательствами, направленными на стимулирование роста в период времени, охватываемый анализом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Зарегистрированные пациенты
Пациенты, получающие лечение элапразой в этом исследовании (SHP-ELA-401), в возрасте до 6 лет, ранее не получавшие лечения. Пациенты, которые не включены в это исследование (SHP-ELA-401), но включены в реестр пациентов Hunter Outcome Survey (HOS), и им было < 6 лет на момент начала лечения Элапразой. Несмотря на то, что они не участвуют в настоящем исследовании SHP-ELA-401, данные об их росте и весе из HOS будут использоваться в первичном анализе роста для этого исследования.
Лекарство: Элапраза для внутривенных (в/в) вливаний
Пациенты, включенные в это исследование, будут получать внутривенные инфузии Элапразы один раз в неделю в дозе 0,5 мг/кг и будут находиться под наблюдением в течение как минимум 5 лет после начала лечения Элапразой или до достижения ими 10-летнего возраста, в зависимости от того, что дольше. Данные о росте и весе из HOS будут использоваться в первичном анализе роста для этого исследования.
Другие имена:
  • Идурсульфаза

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение высоты
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Z-показатели изменения веса
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Изменения в неврологическом обследовании для оценки долгосрочной безопасности пациента
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Количество участников с нежелательными явлениями, измеренными по типу, тяжести и связи с лечением
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Изменения в клинических лабораторных тестах, измеряемых анализом мочи, для оценки долгосрочной безопасности у пациентов.
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Изменения в клинических лабораторных тестах, измеренных биохимическим анализом сыворотки, для оценки долгосрочной безопасности у пациентов.
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Изменения в клинических лабораторных тестах, измеряемых гематологическим исследованием, для оценки долгосрочной безопасности у пациентов.
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровни гликозаминогликанов в моче (uGAG), нормализованные по креатинину в моче
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Нормализованный уровень uGAG, разделенный на верхнюю границу возрастной нормы (uGAG/ULN) каждые 12 месяцев
Временное ограничение: От исходного уровня до окончания исследования (5-10 лет)
От исходного уровня до окончания исследования (5-10 лет)
Подвижность суставов, измеряемая баллами диапазона движения суставов (JROM), включая глобальные баллы, баллы суставов верхних и нижних конечностей.
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Пройденное расстояние, измеренное с помощью теста шестиминутной ходьбы (6MWT).
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Качество жизни, измеренное с помощью функционального исхода синдрома Хантера в шкале клинического понимания
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Влияние болезни на способность функционировать в повседневной жизни, согласно данным Опросника оценки здоровья детей (Отчет родителей CHAQ)
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Адаптивное поведение, измеряемое шкалами адаптивного поведения Вайнленда (VABS II)
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
Изменение антител к идурсульфазе в сыворотке крови
Временное ограничение: Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)
количество и процент пациентов с положительным и отрицательным результатом теста на антитела к идурсульфазе в каждый момент времени
Скрининг до окончания обучения (5-10 лет)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Takeda

Соавторы

Takeda Development Center Americas, Inc.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Director, Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 октября 2015 г.

Первичное завершение (Оцененный)

9 июля 2025 г.

Завершение исследования (Оцененный)

9 июля 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 мая 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 мая 2015 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

28 мая 2015 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 июля 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 июля 2023 г.

Последняя проверка

1 июля 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Элапраза для внутривенных (в/в) вливаний

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Gambia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться