Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa ocena wzrostu i masy ciała u pacjentów z MPS II, którzy rozpoczęli leczenie w wieku < 6 lat

13 marca 2026 zaktualizowane przez: Shire

Długoterminowe, otwarte, wieloośrodkowe badanie IV fazy mające na celu ocenę podłużnych zmian wzrostu i masy ciała u pacjentów z MPS II, którzy otrzymują lek Elaprase i rozpoczęli leczenie produktem Elaprase w

To długoterminowe badanie zapewni leczenie Elaprase dzieciom włączonym do tego badania i będzie wykorzystywać dane zarówno od włączonych pacjentów, jak i dane z rejestru pacjentów Hunter Outcome Survey (HOS) w celu przeprowadzenia pierwotnej analizy wzrostu w celu oceny zmian wzrostu i masy ciała u pacjentów z mukopolisacharydozą II (zespół Huntera) MPS II.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Filipiny
      • Manila, Filipiny, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Republika Dominikany
      • Santo Domingo, Republika Dominikany, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Wietnam
      • Hanoi, Wietnam
        • National Pediatrics Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 6 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Grupa 1: Potencjalna grupa pacjentów

    1. Pacjent jest płci męskiej.
    2. W momencie włączenia do badania pacjent nie był wcześniej leczony produktem Elaprase.

    3. Pacjent musi mieć udokumentowane rozpoznanie MPS II. Spośród 3 poniższych kryteriów, kombinacje (3a ORAZ 3b) lub (3a ORAZ 3c) zostaną zaakceptowane jako diagnostyczne MPS II:

      1. U pacjenta występuje niedobór aktywności enzymatycznej I2S wynoszący ≤10% dolnej granicy zakresu normy mierzonej w osoczu, fibroblastach lub leukocytach (w oparciu o zakres normy laboratorium referencyjnego). I
      2. Pacjent ma udokumentowaną mutację w genie I2S. LUB
      3. Pacjent ma normalny poziom aktywności enzymatycznej jednej innej sulfatazy mierzonej w osoczu, fibroblastach lub leukocytach (w oparciu o normalny zakres laboratorium pomiarowego).
    4. W chwili rozpoczęcia leczenia lekiem Elaprase pacjent będzie miał mniej niż 6 lat.
    5. Po wyjaśnieniu i omówieniu wszystkich istotnych aspektów badania pacjent, rodzic(e) pacjenta lub prawnie upoważniony opiekun(owie) muszą dobrowolnie podpisać formularz świadomej zgody zatwierdzony przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną (IRB)/Niezależną Komisję Etyki (IEC). Należy uzyskać zgodę rodzica(-ów) pacjenta lub prawnie upoważnionego opiekuna(-ów) oraz zgodę pacjenta, jeśli ma to zastosowanie.

Grupa 2: Retrospektywne kryteria włączenia danych:

Pacjenci z retrospektywnej grupy pacjentów zostaną włączeni do HOS, a nie do badania SHP-ELA-401; jednakże ich dane dotyczące wzrostu mogą zostać włączone do analizy w ramach badania SHP-ELA-401, jeśli spełnione są następujące kryteria włączenia danych.

  1. Pacjent jest płci męskiej.
  2. Pacjent jest zapisany do HOS.
  3. W chwili rozpoczęcia leczenia produktem Elaprase pacjent miał mniej niż 6 lat.
  4. Pacjent otrzymywał cotygodniowe leczenie produktem Elaprase przez co najmniej 5 lat.
  5. U pacjenta udokumentowano ocenę wzrostu i wagę w ciągu 3 miesięcy przed lub po rozpoczęciu leczenia produktem Elaprase.
  6. Od rozpoczęcia stosowania produktu Elaprase do ukończenia 10. roku życia u pacjenta corocznie oceniano wzrost i wagę.
  7. Pacjent, jego rodzic(e) lub prawnie upoważniony(e) opiekun(e) wyraża(ją) zgodę na gromadzenie danych.
  8. Po wyjaśnieniu i omówieniu wszystkich istotnych aspektów badania HOS pacjent, jego rodzic (rodzice) lub prawnie upoważniony opiekun muszą podpisać zatwierdzony przez IRB/IEC formularz świadomej zgody. Należy uzyskać zgodę rodzica(-ów) pacjenta lub prawnie upoważnionego opiekuna(-ów) oraz zgodę pacjenta, jeśli ma to zastosowanie.

Kryteria wyłączenia:

  • Grupa 1: Potencjalna grupa pacjentów

    1. Pacjent otrzymał leczenie jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
    2. Pacjent był lub jest leczony sulfatazą iduronianu-IT.
    3. Pacjent w dowolnym momencie otrzymał hormony wzrostu, wlew krwi pępowinowej lub przeszczep szpiku kostnego.
    4. Pacjent otrzymał transfuzję produktów krwiopochodnych w ciągu 90 dni przed badaniem przesiewowym.
    5. Pacjent nie jest w stanie zastosować się do protokołu ustalonego przez Badacza.

Grupa 2: Retrospektywne kryteria wykluczenia danych:

Pacjenci z HOS, którzy spełniają następujące kryteria, nie kwalifikują się do udziału w pierwotnej analizie wzrostu w badaniu SHP-ELA-401:

1. Pacjent był leczony hormonem wzrostu lub innymi lekami lub interwencjami mającymi na celu pobudzenie wzrostu w okresie objętym analizą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Prospektywny Zbiór
Uczestnicy otrzymywali dożylne wlewy preparatu Elaprase, raz w tygodniu w dawce 0,5 mg/kg.
Następnie każdy zarejestrowany uczestnik kontynuował otrzymywanie jednego wlewu Elaprase co tydzień.
Byli obserwowani przez co najmniej 5 lat od rozpoczęcia leczenia Elaprase lub do osiągnięcia 10. roku życia, w zależności od tego, co było dłuższe.
Lek: Elaprase do infuzji dożylnej (IV).
Pacjenci włączeni do tego badania będą otrzymywali infuzje dożylne leku Elaprase raz w tygodniu w dawce 0,5 mg/kg mc. i będą pod obserwacją przez co najmniej 5 lat od rozpoczęcia leczenia preparatem Elaprase lub do ukończenia przez nich 10. urodzin, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Dane dotyczące wzrostu i wagi z HOS zostaną wykorzystane w pierwotnej analizie wzrostu w tym badaniu.
Inne nazwy:
  • Sulfaza iduronianu
Brak interwencji: Badanie Wyników Leczenia Choroby Huntera (HOS) – Pacjenci Leczeni
Uczestnicy rejestru pacjentów HOS, którzy byli leczeni, zostali połączeni z zestawem prospektywnym w analizie wzrostu podstawowego w tym badaniu z wykorzystaniem danych dotyczących ich wzrostu i masy ciała.
Brak interwencji: HOS Nieleczony
Uczestnicy rejestru pacjentów z HOS, którzy nie byli leczeni, zostali wykorzystani jako grupa porównawcza w Podstawowej Analizie Wzrostu w tym badaniu z wykorzystaniem ich danych dotyczących wzrostu i wagi.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wysokość całkowita
Ramy czasowe: Potencjalni uczestnicy: Od punktu wyjściowego do końca badania (około 9,75 roku); uczestnicy HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, dane uczestników uzyskano z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Wpływ leczenia na wzrost oceniany pod względem wzrostu. Zgodnie z wcześniejszymi ustaleniami w planie analizy statystycznej (SAP), analiza opisowa dla tej miary wyników została zaplanowana dla ramion Zestawu Połączonego i Zestawu Nieleczonego HOS, a ocena dla Pierwotnej Analizy Wzrostu została rozważona dla Zestawu Połączonego w porównaniu do Zestawu Nieleczonego HOS. Zestaw Połączony obejmował uczestników leczonych włączonych do tego badania (uczestników prospektywnych) oraz uczestników leczonych z rejestru HOS.
Potencjalni uczestnicy: Od punktu wyjściowego do końca badania (około 9,75 roku); uczestnicy HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, dane uczestników uzyskano z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Masa ciała ogółem
Ramy czasowe: Potencjalni uczestnicy: Od punktu wyjściowego do końca badania (około 9,75 roku); uczestnicy HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, dane uczestników uzyskano z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Wpływ leczenia na wzrost został oceniony pod względem masy ciała. Zgodnie z wcześniejszymi ustaleniami w SAP, analiza opisowa dla tej miary wyniku była zaplanowana dla ramion Zestawu Połączonego i Zestawu Nieleczonego HOS, a ocena dla Podstawowej Analizy Wzrostu została rozważona dla Zestawu Połączonego w porównaniu z Zestawem Nieleczonego HOS. Zestaw Połączony obejmował leczonych uczestników zarejestrowanych w tym badaniu (uczestników prospektywnych) oraz leczonych uczestników z rejestru HOS.
Potencjalni uczestnicy: Od punktu wyjściowego do końca badania (około 9,75 roku); uczestnicy HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, dane uczestników uzyskano z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Zmiana wartości podstawowej wzrostu mierzona za pomocą wskaźnika Z
Ramy czasowe: Potencjalni uczestnicy: Od momentu rozpoczęcia badania do jego zakończenia (około 9,75 roku); uczestnicy badania HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, przy czym dane uczestników były pozyskiwane z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Wskaźnik Z (wynik standaryzowany) dla wzrostu został obliczony jako liczba odchyleń standardowych (SD), o które średni wzrost każdego ramienia badania był powyżej/poniżej średniego wzrostu populacji referencyjnej. Wskaźniki Z zostały obliczone na podstawie siatek centylowych Światowej Organizacji Zdrowia (WHO-DD) (dla wieku mniejszego lub równego [≤] 24 miesiące) oraz siatek centylowych Centers for Disease Control & Prevention (CDC) (dla wieku większego niż [>] 24 miesiące) dotyczących normalnych danych wzrostu do wieku. Normalny zakres wskaźnika Z wzrostu: -1 do +1. Wskaźnik Z: 0 reprezentuje średnią referencyjną i 50. percentyl. Wskaźnik Z większy lub równy (≥) +2 wskazuje na zakres powyżej normy i wyższy niż przeciętny wzrost, a wskaźnik Z ≤ -2 wskazuje na niższy wzrost niż przeciętny i może sugerować problemy ze wzrostem. Wynik jest obliczany jako Z=(Rzeczywista wartość dla uczestnika badania-Średnia wartość zdrowej populacji)/(SD zdrowej populacji). Zgodnie z SAP, analiza opisowa była planowana dla ramion Zestawu Połączonego i Nieleczonego HOS, z oceną Głównej Analizy Wzrostu dla Zestawu Połączonego w porównaniu do Zestawu Nieleczonego HOS.
Potencjalni uczestnicy: Od momentu rozpoczęcia badania do jego zakończenia (około 9,75 roku); uczestnicy badania HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, przy czym dane uczestników były pozyskiwane z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Zmiana względem wartości wyjściowej w masie ciała mierzona za pomocą Z-score
Ramy czasowe: Potencjalni uczestnicy: Od punktu wyjściowego do końca badania (około 9,75 roku); uczestnicy HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, dane uczestników pozyskiwane były z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Wskaźnik Z (wynik standaryzowany) dla masy ciała obliczono jako liczbę odchyleń standardowych, o które średnia masa ciała w każdej grupie była wyższa lub niższa od średniej masy ciała populacji referencyjnej. Wskaźniki Z obliczono na podstawie siatek centylowych WHO-DD (dla wieku ≤ 24 miesięcy) oraz siatek centylowych CDC (dla wieku > 24 miesięcy) dla prawidłowej masy ciała w stosunku do wieku. Zakres prawidłowy dla wskaźnika Z wzrostu definiuje się jako -1 do +1. Wskaźnik Z: 0 oznacza średnią populacji referencyjnej i 50. percentyl. Dodatni wskaźnik Z ≥ +2 wskazuje na masę ciała powyżej średniej (nadwagę). Ujemny wskaźnik Z ≤ -2 wskazuje na masę ciała poniżej średniej (niedowagę). Wskaźnik oblicza się jako Z=(wartość rzeczywista dla uczestnika badania-średnia wartość zdrowej populacji)/(odchylenie standardowe zdrowej populacji). Zgodnie z planem analizy statystycznej, analizę opisową zaplanowano dla grup Połączonej i HOS Nieleczonej, a podstawową analizę wzrostu oceniono dla grupy Połączonej w porównaniu z grupą HOS Nieleczoną.
Potencjalni uczestnicy: Od punktu wyjściowego do końca badania (około 9,75 roku); uczestnicy HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, dane uczestników pozyskiwane były z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami w badaniu neurologicznym
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do zakończenia badania (około 9,75 roku)
Pełne badanie fizykalne zostanie przeprowadzone z dokładnym przeglądem układów ciała.
Badania fizykalne obejmą ocenę ogólnego wyglądu pacjenta, badanie neurologiczne, a także ocenę układów ciała.
Wszelkie nieprawidłowe zmiany w wynikach zostaną odnotowane jako zdarzenie niepożądane (AE).
Od badań przesiewowych do zakończenia badania (około 9,75 roku)
Liczba uczestników z niepożądanymi zdarzeniami lekowymi (TEAE)
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do zakończenia badania (około 9,75 roku)
AE to każda szkodliwa, patologiczna lub niezamierzona zmiana w funkcjonowaniu anatomicznym, fizjologicznym lub metabolicznym, wskazana przez objawy fizyczne, symptomy lub zmiany laboratoryjne występujące w dowolnej fazie badania klinicznego, niezależnie od tego, czy jest uznawana za związaną z produktem. Obejmuje to zaostrzenie stanu przed istniejącego. TEAE definiuje się jako AE, którego początek występuje po przyjęciu badanego leku.
Od badań przesiewowych do zakończenia badania (około 9,75 roku)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wynikami badania moczu
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do końca badania (około 9,75 roku)
Przedstawiono tutaj liczbę uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami w badaniach moczu. Raportowane są tylko badania, w których co najmniej 1 uczestnik miał klinicznie istotne nieprawidłowe wartości. Uczestnik był klinicznie istotnie nieprawidłowy, jeśli występowała co najmniej jedna nieprawidłowa i klinicznie istotna wartość po wyjściowej.
Od badań przesiewowych do końca badania (około 9,75 roku)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami chemii surowicy
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do zakończenia badania (około 9,75 roku)
Przedstawiono tutaj liczbę uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami w badaniach biochemicznych surowicy. Zgłaszane są tylko badania, w których co najmniej 1 uczestnik miał klinicznie istotne nieprawidłowe wartości. Uczestnik miał klinicznie istotne nieprawidłowości, jeśli wystąpiła co najmniej jedna nieprawidłowa i klinicznie istotna wartość po wyjściowej.
Od badań przesiewowych do zakończenia badania (około 9,75 roku)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami hematologicznymi
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do zakończenia badania (około 9,75 roku)
Przedstawiono tutaj liczbę uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami w badaniach hematologicznych. Tylko badania z co najmniej 1 uczestnikiem z klinicznie istotnymi nieprawidłowymi wartościami są zgłaszane. Uczestnik był klinicznie istotnie nieprawidłowy, jeśli wystąpiła co najmniej jedna nieprawidłowa i klinicznie istotna wartość po wartości wyjściowej.
Od badań przesiewowych do zakończenia badania (około 9,75 roku)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Obserwowana wartość prędkości wzrostu od punktu wyjściowego do końca badania
Ramy czasowe: Potencjalni uczestnicy: Od punktu wyjściowego do końca leczenia w badaniu (około 9,75 roku); Uczestnicy HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, przy czym dane uczestników były pozyskiwane z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Prędkość wzrostu została obliczona jako różnica wysokości podzielona przez różnicę wieku między kolejnymi wizytami w badaniu.
Potencjalni uczestnicy: Od punktu wyjściowego do końca leczenia w badaniu (około 9,75 roku); Uczestnicy HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, przy czym dane uczestników były pozyskiwane z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Obserwowana wartość prędkości zmiany masy ciała od wartości początkowej do końca badania
Ramy czasowe: Potencjalni uczestnicy: Od momentu rozpoczęcia badania do zakończenia leczenia (około 9,75 roku); uczestnicy HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, przy czym dane uczestników uzyskano z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Prędkość przyrostu masy ciała została obliczona jako różnica w masie ciała, podzielona przez różnicę w wieku między kolejnymi wizytami w badaniu.
Potencjalni uczestnicy: Od momentu rozpoczęcia badania do zakończenia leczenia (około 9,75 roku); uczestnicy HOS obserwowani do maksymalnie 9,5 roku, przy czym dane uczestników uzyskano z rejestru w okresie od 08/01/07 do 02/06/22
Procentowa zmiana od wartości wyjściowej dla poziomów glikozaminoglikanów w moczu (uGAG) znormalizowanych do kreatyniny w moczu
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do końca badania (około 9,75 roku)
Poziomy GAG w moczu zostały znormalizowane do kreatyniny w moczu (znormalizowany uGAG) i podane jako mg uGAG/milimole (mmol) kreatyniny.
Od punktu wyjściowego do końca badania (około 9,75 roku)
Standaryzowane uGAG podzielone przez górną granicę normy dla wieku (uGAG/ULN) co 12 miesięcy
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badania (około 9,75 roku)
Znormalizowane uGAG podzielono przez górną granicę normy dla wieku (uGAG/ULN), gdzie ULN dla uGAG uzyskano z Mayo Clinic.
Od wartości wyjściowej do końca badania (około 9,75 roku)
Objętość wątroby
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Objętość wątroby oceniano za pomocą ultrasonografii jamy brzusznej.
Od wartości początkowej do 24 miesięcy
Objętość śledziony
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 24 miesięcy
Objętość śledziony oceniano za pomocą ultrasonografii jamy brzusznej.
Od wartości wyjściowej do 24 miesięcy
Ruchomość Stawów, mierzona za pomocą Wyników Zakresu Ruchu Stawów (JROM), w tym Wyników Stawów Kończyny Górnej i Dolnej
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badania (około 9,75 lat)
Globalny JROM (% normalnego zakresu ruchu [ROM]) to średnia z 11 stosunków pomnożona przez 100. Stosunki to średnie Lewe/Prawe biernego ROM w Barku (Zgięcie [flex]/Wyprost [ext], Odwiedzenie, Rotacja wewnętrzna/ zewnętrzna), Łokciu (flex/ext), Nadgarstku (flex/ext), Palcu wskazującym (flex/ext [Łączny ruch stawu śródręczno-paliczkowego, Proksymalnego międzypaliczkowego, Dystalnego międzypaliczkowego]), Biodrze (flex/ext, Odwiedzenie, Rotacja wewnętrzna/ zewnętrzna), Kolanie (flex/ext) & Kostce (Zgięcie grzbietowe) podzielone przez normalny zakres (odniesienie: American Academy of Orthopedic Surgeons i American Medical Association). Dla zgłoszonych wartości górnej kończyny (UL) i dolnej kończyny (LL), wynik UL to średnia z 3 wyników stawów w UL (bark-łokieć-nadgarstek) i wynik LL to średnia z 3 wyników stawów w LL (biodro-kolano-kostka). Ruch stawu (w stopniach) był uśredniany po obu stronach, dzielony przez wartość normalną i mnożony przez 100, aby uzyskać wynik procentowy. Wynik >100% występuje, gdy zmierzony ruch stawu przekracza normalne wartości odniesienia.
Od wartości wyjściowej do końca badania (około 9,75 lat)
Odległość Przebyta, Mierzona za Pomocą Testu Sześciominutowego Marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do zakończenia badania (około 9,75 roku)
Test 6MWT przeprowadzono zgodnie z wytycznymi American Thoracic Society dotyczącymi testu 6MWT u uczestników, którzy byli w stanie chodzić.
Zarejestrowano uzyskaną odległość w metrach.
Od wartości początkowej do zakończenia badania (około 9,75 roku)
Jakość Życia, mierzona za pomocą Skali Funkcjonalnych Wyników w Zespole Huntera w Klinicznym Zrozumieniu (HS-FOCUS)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badania (około 9,75 roku)
Jakość życia uczestnika oceniono za pomocą kwestionariusza HS-FOCUS (wersja skrócona). Kwestionariusz HS-FOCUS (wersja skrócona) zawiera 5 domen funkcjonalnych (chodzenie/stanie, chwytanie/sięganie, nauka/praca, aktywności i oddychanie). Skala 5 domen funkcjonalnych mieści się w zakresie od 0 do 3, przy czym wynik 3 oznacza największą niepełnosprawność: 0: bez trudności; 1: z pewnymi trudnościami; 2: z dużymi trudnościami; 3: niezdolny do wykonania; Brak: Nie dotyczy. Opcja odpowiedzi "Nie dotyczy" jest traktowana jako "brak" bez przypisania wyniku, tak samo jak gdyby pozycja nie została wypełniona w kwestionariuszu. Wyższe wyniki wskazują na gorsze wyniki funkcjonalne/większą niepełnosprawność.
Od wartości wyjściowej do końca badania (około 9,75 roku)
Wpływ choroby na zdolność funkcjonowania w codziennym życiu, mierzony za pomocą Kwestionariusza Oceny Zdrowia Dzieci (CHAQ Raport Rodziców)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do końca badania (około 9,75 roku)
Wpływ na zdolność funkcjonowania w codziennym życiu mierzono za pomocą kwestionariusza CHAQ (Parent Report). CHAQ zawiera 30 pozycji mierzonych w skali od 0 do 3: 0=bez trudności; 1=z pewną trudnością; 2=z dużą trudnością; 3=niezdolny do wykonania; Brak danych: Nie dotyczy. Ocenia on zdolności funkcjonalne w 8 dziedzinach (ubieranie się, higiena, wstawanie, jedzenie, chodzenie, sięganie, chwyt i aktywności). Wynik określany jest jako Wskaźnik Niepełnosprawności. Najwyżej punktowana pozycja w każdej kategorii określa wynik dla tej kategorii, przy czym wyższe wyniki wskazują na gorsze funkcjonowanie/większą niepełnosprawność. Wskaźnik Dyskomfortu i Wskaźnik Stanu Zdrowia mierzono na oddzielnych 15-cm skalach. Odległość od lewego końca skali do zaznaczenia respondenta mierzono i mnożono przez 0,2, aby obliczyć wynik (zakres 0-3). Wyniki Wskaźnika Dyskomfortu i Stanu Zdrowia przeskalowano na skale 0-100. Wyższe wyniki wskazują na większy dyskomfort/gorszy stan zdrowia.
Od wartości wyjściowej do końca badania (około 9,75 roku)
Zachowania adaptacyjne, mierzone za pomocą Skal Zachowań Adaptacyjnych Vineland (VABS II)
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowych do zakończenia badania (około 9,75 lat)
Zachowania adaptacyjne oceniano na podstawie raportu rodziców/opiekunów za pomocą VABS-II, znormalizowanego narzędzia normatywnego do oceny zachowań adaptacyjnych dla osób w wieku 0-90 lat. VABS-II ma 1 wynik złożony (Adaptive Behavior Composite [ABC]), odzwierciedlający ogólną zdolność adaptacyjną. ABC obejmuje 4 wyniki domenowe u uczestników <7 lat (Komunikacja, Umiejętności życia codziennego, Socjalizacja i Umiejętności motoryczne) oraz 3 wyniki domenowe u uczestników ≥7 lat (Komunikacja, Umiejętności życia codziennego i Socjalizacja). Standardowy wynik ABC jest wyprowadzany z standardowych wyników domenowych zgodnie z instrukcją VABS-II (nie jest to prosta suma/średnia zgłoszonych wyników standardowych). Wyniki domenowe to standardowe wyniki wyprowadzone z kombinacji 11 wyników poddomenowych zgodnie z zasadami/instrukcją punktacji VABS-II. Skala dla ABC i standardowych wyników domenowych mieści się w zakresie od 20 do 160. ABC i wyniki domenowe mają średnią normatywną = 100, z odchyleniem standardowym = 15, a wyniki poddomenowe są normowane ze średnią = 15 i odchyleniem standardowym = 3. Wyższe wyniki wskazują na lepsze, a niższe wyniki wskazują na gorsze funkcjonowanie adaptacyjne.
Od wartości wyjściowych do zakończenia badania (około 9,75 lat)
Przeciwciała przeciwko idursulfazie (ADA) w surowicy
Ramy czasowe: Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 9,75 roku)
Próbki krwi pobierano i analizowano pod kątem oznaczania przeciwciał przeciwko idursulfazie co 6 miesięcy w badaniu SHP-ELA-401. Analizę przeciwciał przeciwko idursulfazie, w tym przeciwciał neutralizujących (NAb), przeprowadzono przy użyciu zwalidowanych metod immunoassay trzypoziomowych (badanie przesiewowe, potwierdzające i miano).
Od punktu wyjściowego do zakończenia badania (około 9,75 roku)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Współpracownicy

Takeda Development Center Americas, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Study Director, Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2015

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 lipca 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 lipca 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 maja 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 maja 2015

Pierwszy wysłany (Szacowany)

28 maja 2015

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

13 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te IPD zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Syndrom Huntera

Badania kliniczne na Elaprase do infuzji dożylnej (IV).

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj