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Évaluation à long terme de la taille et du poids chez les patients atteints de MPS II qui ont commencé le traitement à < 6 ans

13 mars 2026 mis à jour par: Shire

Une étude à long terme, ouverte, multicentrique, de phase IV pour évaluer les changements longitudinaux de taille et de poids chez les patients atteints de MPS II qui reçoivent de l'élaprase et ont commencé un traitement avec de l'élaprase à

Cette étude à long terme fournira un traitement par Elaprase aux enfants inscrits à cette étude et utilisera les données des patients inscrits et les données du registre des patients de l'enquête Hunter Outcome Survey (HOS) pour effectuer l'analyse de croissance primaire afin d'évaluer les changements de taille et de poids chez les patients atteints de mucopolysaccharidose. II (syndrome de Hunter) MPS II.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Philippines
      • Manila, Philippines, 1000
        • Philippine General Hospital
  • République Dominicaine
      • Santo Domingo, République Dominicaine, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Serbie
      • Belgrade, Serbie, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Viêt Nam
      • Hanoi, Viêt Nam
        • National Pediatrics Hospital
  • États-Unis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 6 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Groupe 1 : groupe de patients potentiels

    1. Le patient est de sexe masculin.
    2. Le patient est naïf d'Elaprase à l'entrée dans l'étude.

    3. Le patient doit avoir un diagnostic documenté de MPS II. Parmi les 3 critères ci-dessous, les combinaisons (3a ET 3b) ou (3a ET 3c) seront retenues comme diagnostic de MPS II :

      1. Le patient présente un déficit de l'activité enzymatique I2S ≤ 10 % de la limite inférieure de la plage normale mesurée dans le plasma, les fibroblastes ou les leucocytes (sur la base de la plage normale du laboratoire de référence). ET
      2. Le patient a une mutation documentée du gène I2S. OU
      3. Le patient a un niveau d'activité enzymatique normal d'une autre sulfatase tel que mesuré dans le plasma, les fibroblastes ou les leucocytes (basé sur la plage normale du laboratoire de mesure).
    4. Le patient sera âgé de moins de 6 ans au début du traitement par Elaprase.
    5. Le patient, le(s) parent(s) du patient ou le(s) tuteur(s) légalement autorisé(s) doivent avoir volontairement signé un formulaire de consentement éclairé approuvé par le comité d'examen institutionnel (IRB)/comité d'éthique indépendant (CEI) après que tous les aspects pertinents de l'étude ont été expliqués et discutés. Le consentement du ou des parents ou du ou des tuteurs légalement autorisés du patient et l'assentiment du patient, selon le cas, doivent être obtenus.

Groupe 2 : Critères d'inclusion des données rétrospectives :

Les patients du groupe de patients rétrospectif seront inclus dans HOS et non dans l'étude SHP-ELA-401 ; cependant, leurs données de croissance peuvent être incluses dans l'analyse de l'étude SHP-ELA-401 si les critères d'inclusion de données suivants sont remplis.

  1. Le patient est de sexe masculin.
  2. Le patient est inscrit en HOS.
  3. Le patient était âgé de moins de 6 ans au début du traitement par Elaprase.
  4. Le patient a reçu un traitement hebdomadaire par Elaprase pendant au moins 5 ans.
  5. Le patient a eu une évaluation de la taille et une évaluation du poids documentées dans les 3 mois avant ou après le début du traitement par Elaprase.
  6. Le patient a eu des évaluations annuelles de la taille et du poids depuis le début d'Elaprase jusqu'à l'âge de 10 ans.
  7. Le patient, le(s) parent(s) du patient ou le(s) tuteur(s) légalement autorisé(s) consent(ent) à la collecte des données.
  8. Le patient, le(s) parent(s) du patient ou le(s) tuteur(s) légalement autorisé(s) doivent avoir signé un formulaire de consentement éclairé approuvé par l'IRB/IEC après que tous les aspects pertinents de l'étude HOS ont été expliqués et discutés. Le consentement du ou des parents ou du ou des tuteurs légalement autorisés du patient et l'assentiment du patient, selon le cas, doivent être obtenus.

Critère d'exclusion:

  • Groupe 1 : groupe de patients potentiels

    1. Le patient a reçu un traitement avec un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude.
    2. Le patient a reçu ou reçoit un traitement par idursulfase-IT.
    3. Le patient a reçu des hormones de croissance, une perfusion de sang de cordon ou une greffe de moelle osseuse à tout moment.
    4. Le patient a reçu des transfusions de produits sanguins dans les 90 jours précédant le dépistage.
    5. Le patient est incapable de se conformer au protocole tel que déterminé par l'investigateur.

Groupe 2 : Critères d'exclusion des données rétrospectives :

Les patients HOS qui répondent aux critères suivants ne sont pas éligibles pour être inclus dans l'analyse de croissance primaire de l'étude SHP-ELA-401 :

1. Le patient a été traité avec de l'hormone de croissance ou d'autres médicaments ou interventions destinés à favoriser la croissance au cours de la période couverte par l'analyse.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ensemble prospectif
Les participants ont reçu des perfusions intraveineuses d’Elaprase, une fois par semaine à une dose de 0,5 mg/kg. Par la suite, chaque participant inscrit a continué à recevoir une perfusion d’Elaprase chaque semaine. Ils ont été suivis pendant au moins 5 ans après le début du traitement par Elaprase, ou jusqu’à leur 10e anniversaire, selon la période la plus longue.
Médicament: Elaprase pour perfusion intraveineuse (IV)
Les patients inclus dans cette étude recevront des perfusions IV hebdomadaires d'Elaprase à une dose de 0,5 mg/kg et seront suivis pendant au moins 5 ans après le début du traitement par Elaprase, ou jusqu'à ce qu'ils atteignent leur 10e anniversaire, selon la période la plus longue. Les données de taille et de poids de HOS seront utilisées dans l'analyse de la croissance primaire pour cette étude.
Autres noms:
  • Idursulfase
Aucune intervention: Enquête sur l'évolution des patients atteints de la maladie de Hunter (HOS) traités
Les participants au registre des patients HOS, qui ont été traités, ont été combinés avec l'ensemble prospectif dans l'analyse de croissance primaire pour cette étude en utilisant leurs données de taille et de poids.
Aucune intervention: HOS Non Traité
Les participants au registre des patients HOS, qui n'ont pas été traités, ont été utilisés comme comparateur dans l'analyse de croissance principale de cette étude en utilisant leurs données de taille et de poids.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Hauteur globale
Délai: Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans) ; les participants HOS ont été suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans, les données des participants ayant été consultées dans le registre entre la période du 08/01/07 au 02/06/22
L'effet du traitement sur la croissance évalué en termes de taille. Comme pré-spécifié dans le plan d'analyse statistique (SAP), une analyse descriptive pour cette mesure de résultat était prévue pour les groupes Combined Set et HOS Untreated Set, et l'évaluation pour l'analyse principale de la croissance était considérée pour le Combined Set en comparaison avec le HOS Untreated Set. Le Combined Set incluait les participants traités inscrits dans cette étude (participants prospectifs) ainsi que les participants traités du registre HOS.
Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans) ; les participants HOS ont été suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans, les données des participants ayant été consultées dans le registre entre la période du 08/01/07 au 02/06/22
Poids Global
Délai: Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans) ; participants HOS suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans où les données des participants ont été consultées dans le registre entre la période du 08/01/07 au 02/06/22
L'effet du traitement sur la croissance a été évalué en termes de poids. Comme pré-spécifié dans le SAP, une analyse descriptive pour cette mesure de résultat était prévue pour les bras de l'ensemble combiné et de l'ensemble non traité HOS, et l'évaluation pour l'analyse de croissance primaire était envisagée pour l'ensemble combiné par rapport à l'ensemble non traité HOS. L'ensemble combiné incluait les participants traités inscrits dans cette étude (participants prospectifs) ainsi que les participants traités du registre HOS.
Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans) ; participants HOS suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans où les données des participants ont été consultées dans le registre entre la période du 08/01/07 au 02/06/22
Variation par rapport à la ligne de base de la taille mesurée par le Z-score
Délai: Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans) ; les participants HOS ont été suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans, période durant laquelle les données des participants ont été extraites du registre entre le 08/01/07 et le 02/06/22
Le Z-score (score standard) pour la taille a été calculé comme le nombre d'écarts-types (SD) par lequel la taille moyenne de chaque bras était au-dessus/en dessous de la taille moyenne de la population de référence. Les Z-scores ont été calculés sur la base des courbes de croissance du Dictionnaire des Médicaments de l'Organisation Mondiale de la Santé (WHO-DD) (pour un âge inférieur ou égal à [≤] 24 mois) et des courbes de croissance des Centres pour le Contrôle et la Prévention des Maladies (CDC) (pour un âge supérieur à [>] 24 mois) des données normales de taille pour l'âge. Plage normale du Z-score de croissance : -1 à +1. Z-score : 0 représente la moyenne de référence et le 50e percentile. Un Z-score supérieur ou égal à (≥) +2 indique une plage au-dessus de la normale et une taille supérieure à la moyenne, et un Z-score ≤ -2 indique une stature plus courte que la moyenne et peut indiquer des problèmes de croissance. Le score est calculé comme suit : Z = (Valeur réelle du participant dans l'étude - Valeur moyenne de la population saine) / (SD de la population saine). Conformément au SAP, une analyse descriptive était prévue pour les bras de l'Ensemble Combiné et de l'Ensemble Non Traité HOS, avec l'Analyse de Croissance Primaire évaluée pour l'Ensemble Combiné par rapport à l'Ensemble Non Traité HOS.
Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans) ; les participants HOS ont été suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans, période durant laquelle les données des participants ont été extraites du registre entre le 08/01/07 et le 02/06/22
Variation par rapport à la valeur de référence du poids mesuré par le score Z
Délai: Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans) ; participants HOS suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans où les données des participants ont été extraites du registre entre la période du 08/01/07 au 02/06/22
Le Z-score (score standard) pour le poids a été calculé comme le nombre d'écarts-types par lequel le poids moyen de chaque bras était supérieur ou inférieur au poids moyen de la population de référence. Les Z-scores ont été calculés sur la base des courbes de croissance OMS-DD (pour l'âge ≤ 24 mois) et des courbes de croissance CDC (pour l'âge > 24 mois) concernant les données de poids normal pour l'âge. La plage normale pour le Z-score de croissance est définie entre -1 et +1. Z-score : 0 représente la moyenne de la population de référence et le 50e percentile. Un Z-score positif de ≥ +2 indique un poids supérieur à la moyenne (surpoids). Un Z-score négatif de ≤ -2 indique un poids inférieur à la moyenne (insuffisance pondérale). Le score est calculé comme suit : Z = (Valeur réelle du participant dans l'étude - Valeur moyenne de la population en bonne santé) / (Écart-type de la population en bonne santé). Conformément au SAP, une analyse descriptive était prévue pour les bras Ensemble combiné et Ensemble non traité HOS, avec l'analyse de croissance primaire évaluée pour l'Ensemble combiné par rapport à l'Ensemble non traité HOS.
Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans) ; participants HOS suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans où les données des participants ont été extraites du registre entre la période du 08/01/07 au 02/06/22
Nombre de participants présentant un examen neurologique anormal cliniquement significatif
Délai: Du dépistage à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Un examen physique complet sera réalisé avec une revue approfondie des systèmes corporels. Les examens physiques incluront une évaluation de l'apparence générale du patient, un examen neurologique ainsi qu'une évaluation des systèmes corporels. Tout changement anormal dans les résultats sera enregistré en tant qu'événement indésirable (EI).
Du dépistage à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (EIET)
Délai: Du dépistage à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Un AE est toute modification nocive, pathologique ou non intentionnelle de la fonction anatomique, physiologique ou métabolique, indiquée par des signes physiques, des symptômes ou des modifications de laboratoire survenant dans toute phase d'une étude clinique, qu'elle soit considérée comme liée au produit ou non.
Cela comprend une exacerbation d'une affection préexistante.
Un TEAE est défini comme un AE dont le début survient après la prise du médicament à l'étude.
Du dépistage à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Nombre de participants présentant des valeurs d'analyse d'urine anormales cliniquement significatives
Délai: Du dépistage à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Est présenté ici le nombre de participants présentant des valeurs anormales cliniquement significatives dans les analyses d'urine. Seuls les tests avec au moins 1 participant présentant des valeurs anormales cliniquement significatives sont rapportés. Un participant était cliniquement significatif anormal s'il y avait au moins une valeur post-baseline anormale et cliniquement significative.
Du dépistage à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Nombre de participants présentant des valeurs de biochimie sérique anormales cliniquement significatives
Délai: Du dépistage à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Le nombre de participants présentant des valeurs anormales cliniquement significatives dans les tests de chimie sérique est rapporté ici. Seuls les tests avec au moins 1 participant présentant des valeurs anormales cliniquement significatives sont rapportés. Un participant était considéré comme ayant une anomalie cliniquement significative s'il y avait au moins une valeur post-baseline anormale et cliniquement significative.
Du dépistage à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Nombre de participants présentant des valeurs hématologiques anormales cliniquement significatives
Délai: Du dépistage à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Le nombre de participants présentant des valeurs anormales cliniquement significatives dans les tests hématologiques est indiqué ici. Seuls les tests avec au moins 1 participant présentant des valeurs anormales cliniquement significatives sont rapportés. Le participant était cliniquement significativement anormal s'il y avait au moins une valeur post-baseline anormale et cliniquement significative.
Du dépistage à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Valeur observée de la vitesse de croissance depuis la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude
Délai: Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement de l'étude (environ 9,75 ans) ; les participants HOS ont été suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans, où les données des participants ont été extraites du registre entre la période du 08/01/07 au 02/06/22
La vélocité de croissance a été calculée comme la différence de taille, divisée par la différence d'âge entre les visites d'étude consécutives.
Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement de l'étude (environ 9,75 ans) ; les participants HOS ont été suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans, où les données des participants ont été extraites du registre entre la période du 08/01/07 au 02/06/22
Valeur observée de la vélocité pondérale de la ligne de base à la fin de l'étude
Délai: Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement de l'étude (environ 9,75 ans) ; Les participants HOS ont été suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans, les données des participants ayant été consultées dans le registre entre la période du 08/01/07 au 02/06/22
La vitesse de prise de poids a été calculée comme la différence de poids, divisée par la différence d'âge entre les visites d'étude consécutives.
Participants potentiels : De la ligne de base jusqu'à la fin du traitement de l'étude (environ 9,75 ans) ; Les participants HOS ont été suivis jusqu'à un maximum de 9,5 ans, les données des participants ayant été consultées dans le registre entre la période du 08/01/07 au 02/06/22
Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale des niveaux de glycosaminoglycanes urinaires (uGAG) normalisés à la créatinine urinaire
Délai: Du début de l'étude à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Les taux de GAG urinaires ont été normalisés à la créatinine urinaire (uGAG normalisé) et rapportés en mg uGAG/millimoles (mmol) de créatinine.
Du début de l'étude à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
uGAG Normalisé Divisé par la Limite Supérieure de la Norme pour l'Âge (uGAG/LSN) Tous les 12 Mois
Délai: De la valeur de base à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
L'uGAG normalisé a été divisé par la limite supérieure de la normale pour l'âge (uGAG/ULN), où l'ULN pour l'uGAG a été obtenu auprès de la Mayo Clinic.
De la valeur de base à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Volume hépatique
Délai: De la ligne de base jusqu'à 24 mois
Le volume hépatique a été évalué par échographie abdominale.
De la ligne de base jusqu'à 24 mois
Volume de la Rate
Délai: Baseline jusqu'à 24 mois
Le volume de la rate a été évalué par échographie abdominale.
Baseline jusqu'à 24 mois
Mobilité Articulaire, Mesurée par les Scores d'Amplitude Articulaire (JROM), Incluant les Scores Articulaires des Membres Supérieurs et Inférieurs
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Le JROM global (% de l'amplitude normale de mouvement [ROM]) est la moyenne de 11 ratios multipliée par 100. Les ratios sont les moyennes Gauche/Droite du ROM passif de l'Épaule (Flexion [flex]/Extension [ext], Abduction, Rotation Interne/Externe), du Coude (flex/ext), du Poignet (flex/ext), de l'Index (flex/ext [mouvement combiné des articulations métacarpophalangienne, interphalangienne proximale, interphalangienne distale]), de la Hanche (flex/ext, Abduction, Rotation Interne/Externe), du Genou (flex/ext) et de la Cheville (Dorsiflexion) divisé par l'amplitude normale (référence : American Academy of Orthopedic Surgeons et American Medical Association). Pour les valeurs rapportées des scores du membre supérieur (MS) et du membre inférieur (MI), le score MS est la moyenne des scores de 3 articulations du MS (épaule-coude-poignet) et le score MI est la moyenne des scores de 3 articulations du MI (hanche-genou-cheville). Le mouvement articulaire (en degrés) a été moyenné sur les deux côtés, divisé par la valeur normale et multiplié par 100 pour obtenir un score en pourcentage. Un score >100% se produit lorsque le mouvement articulaire mesuré dépasse les valeurs de référence normales.
De la valeur initiale jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Distance parcourue, mesurée par le test de marche de six minutes (6MWT)
Délai: Du début de l'étude à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Le 6MWT a été réalisé conformément aux recommandations de l'American Thoracic Society pour le 6MWT chez les participants capables de marcher. La distance parcourue en mètres a été enregistrée.
Du début de l'étude à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Qualité de Vie, telle que Mesurée par l'Échelle de Compréhension Clinique du Résultat Fonctionnel du Syndrome de Hunter (HS-FOCUS)
Délai: De la ligne de base à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
La qualité de vie du participant a été évaluée à l'aide du questionnaire HS-FOCUS (version abrégée). Le questionnaire HS-FOCUS (version abrégée) comporte 5 domaines fonctionnels (marcher/être debout, saisir/atteindre, scolarisation/travail, activités et respiration). L'échelle des 5 domaines fonctionnels va de 0 à 3, un score de 3 indiquant le handicap le plus élevé : 0 : sans difficulté ; 1 : avec quelques difficultés ; 2 : avec beaucoup de difficultés ; 3 : incapable de faire ; Manquant : Ne s'applique pas. L'option de réponse "Ne s'applique pas" est traitée comme "manquante" sans score, comme si l'élément n'avait pas été complété dans le questionnaire. Des scores plus élevés indiquent des résultats fonctionnels plus mauvais/un handicap plus important.
De la ligne de base à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Impact de la maladie sur la capacité à fonctionner dans la vie quotidienne, mesuré par le Questionnaire d'évaluation de la santé de l'enfance (CHAQ Rapport parental)
Délai: De la ligne de base à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
L'impact sur la capacité à fonctionner dans la vie quotidienne a été mesuré par le CHAQ (rapport parental).
Le CHAQ comprend 30 items mesurés sur une échelle de 0 à 3 : 0=sans aucune difficulté ; 1=avec quelques difficultés ; 2=avec beaucoup de difficultés ; 3=incapable de faire ; Manquant : Ne s'applique pas.
Il évalue les capacités fonctionnelles dans 8 domaines (habillage, hygiène, lever, alimentation, marche, portée, préhension et activités).
Le résultat est appelé Indice de Handicap.
L'item le plus élevé dans chaque catégorie détermine le score pour cette catégorie, les scores plus élevés indiquant un fonctionnement plus mauvais/un handicap plus important.
L'Indice d'Inconfort et l'Indice d'État de Santé sont mesurés sur des échelles distinctes de 15 cm.
La distance entre l'extrémité gauche de l'échelle et la marque du répondant est mesurée et multipliée par 0,2 pour calculer le score (plage 0-3).
Les scores de l'Indice d'Inconfort et de l'Indice d'État de Santé ont été remis à l'échelle sur des échelles de 0 à 100.
Des scores plus élevés indiquent un plus grand inconfort/un état de santé plus mauvais.
De la ligne de base à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Comportement adaptatif, tel que mesuré par les Échelles de Comportement Adaptatif de Vineland (VABS II)
Délai: De la valeur de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Le comportement adaptatif a été évalué en utilisant le rapport des parents/soignants sur le VABS-II, un outil normatif standardisé pour évaluer le comportement adaptatif pour les âges de 0 à 90 ans. Le VABS-II a 1 score composite (Composite de Comportement Adaptatif [ABC]), reflétant l'habileté adaptative globale. L'ABC comprend 4 scores de domaine chez les participants <7 ans (Communication, Compétences de Vie Quotidienne, Socialisation, & Compétences Motrices) & 3 scores de domaine chez les participants ≥7 ans (Communication, Compétences de Vie Quotidienne, & Socialisation). Le score standard ABC est dérivé des scores standards de domaine selon le manuel VABS-II (pas une simple somme/moyenne des scores standards rapportés). Les scores de domaine sont des scores standards dérivés de la combinaison de 11 scores de sous-domaine selon les règles de notation/manuel VABS-II. L'échelle pour l'ABC & les scores standards de domaine varie entre 20 & 160. L'ABC & les scores de domaine ont une moyenne normative=100, avec SD=15 & les scores de sous-domaine sont normés avec une moyenne=15 & SD=3. Des scores plus élevés indiquent un meilleur, tandis que des scores plus bas indiquent un pire fonctionnement adaptatif.
De la valeur de base jusqu'à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Anticorps anti-idursulfase (ADA) dans le sérum
Délai: Du point de départ à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)
Des échantillons sanguins ont été prélevés et analysés pour la détermination des anticorps anti-idursulfase tous les 6 mois dans l'étude SHP-ELA-401. L'analyse des anticorps anti-idursulfase, y compris les anticorps neutralisants (NAb), a été réalisée à l'aide de méthodes d'immunodosage validées à 3 niveaux (dépistage, confirmation et titrage).
Du point de départ à la fin de l'étude (environ 9,75 ans)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Collaborateurs

Takeda Development Center Americas, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Director, Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 octobre 2015

Achèvement primaire (Réel)

29 juillet 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

29 juillet 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 mai 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2015

Première publication (Estimé)

28 mai 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

13 mars 2026

Dernière vérification

1 mars 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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