Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijnevaluatie van lengte en gewicht bij patiënten met MPS II die met de behandeling begonnen op een leeftijd < 6 jaar

13 maart 2026 bijgewerkt door: Shire

Een langlopend, open-label, multicenter, fase IV-onderzoek om lengte- en gewichtsveranderingen in de lengterichting te beoordelen bij patiënten met MPS II die Elaprase krijgen en behandeling met Elaprase zijn begonnen om

Deze langetermijnstudie zal Elaprase-behandeling bieden aan kinderen die deelnemen aan deze studie en zal gebruik maken van gegevens van zowel geregistreerde patiënten als gegevens van de Hunter Outcome Survey (HOS)-patiëntregistratie om de primaire groeianalyse uit te voeren om veranderingen in lengte en gewicht bij patiënten met mucopolysaccharidose te beoordelen II (Hunter-syndroom) MPS II.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

21

Fase

  • Fase 4

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Dominicaanse Republiek
      • Santo Domingo, Dominicaanse Republiek, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Filippijnen
      • Manila, Filippijnen, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Servië
      • Belgrade, Servië, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Pediatrics Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 6 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Groep 1: Potentiële patiëntengroep

    1. De patiënt is een man.
    2. De patiënt is Elaprase-naïef bij aanvang van het onderzoek.

    3. De patiënt moet een gedocumenteerde diagnose van MPS II hebben. Van de 3 onderstaande criteria worden de combinaties (3a EN 3b) of (3a EN 3c) geaccepteerd als diagnose van MPS II:

      1. De patiënt heeft een deficiëntie in I2S-enzymactiviteit van ≤10% van de ondergrens van het normale bereik zoals gemeten in plasma, fibroblasten of leukocyten (gebaseerd op het normale bereik van het referentielaboratorium). EN
      2. De patiënt heeft een gedocumenteerde mutatie in het I2S-gen. OF
      3. De patiënt heeft een normaal enzymactiviteitsniveau van één andere sulfatase zoals gemeten in plasma, fibroblasten of leukocyten (gebaseerd op het normale bereik van meetlaboratorium).
    4. De patiënt zal <6 jaar oud zijn bij aanvang van de Elaprase-behandeling.
    5. De patiënt, de ouder(s) van de patiënt of wettelijk bevoegde voogd(en) moeten vrijwillig een door de Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend nadat alle relevante aspecten van het onderzoek zijn uitgelegd en besproken. Toestemming van de ouder(s) of wettelijk bevoegde voogd(en) van de patiënt en de toestemming van de patiënt, voor zover relevant, moeten worden verkregen.

Groep 2: Criteria voor gegevensopname met terugwerkende kracht:

Patiënten uit de retrospectieve patiëntengroep zullen worden ingeschreven in HOS en niet in onderzoek SHP-ELA-401; hun groeigegevens kunnen echter worden opgenomen in de analyse voor onderzoek SHP-ELA-401 als aan de volgende gegevensopnamecriteria wordt voldaan.

  1. De patiënt is een man.
  2. De patiënt is ingeschreven in het HOS.
  3. De patiënt was <6 jaar bij aanvang van de behandeling met Elaprase.
  4. De patiënt werd gedurende ten minste 5 jaar wekelijks behandeld met Elaprase.
  5. Binnen 3 maanden voor of na de start van de behandeling met Elaprase werd bij de patiënt een lengtemeting en een gewichtsbepaling gedocumenteerd.
  6. De patiënt heeft vanaf de start van Elaprase tot en met de leeftijd van 10 jaar jaarlijkse lengte- en gewichtsbeoordelingen ondergaan.
  7. De patiënt, de ouder(s) van de patiënt of wettelijk bevoegde voogd(en) stemmen in met het verzamelen van gegevens.
  8. De patiënt, de ouder(s) van de patiënt of wettelijk bevoegde voogd(en) moeten een IRB/IEC-goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming hebben ondertekend nadat alle relevante aspecten van het HOS-onderzoek zijn uitgelegd en besproken. Toestemming van de ouder(s) of wettelijk bevoegde voogd(en) van de patiënt en de toestemming van de patiënt, voor zover relevant, moeten worden verkregen.

Uitsluitingscriteria:

  • Groep 1: Potentiële patiëntengroep

    1. De patiënt is in de 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel of -apparaat.
    2. De patiënt is of wordt behandeld met idursulfase-IT.
    3. De patiënt heeft op enig moment groeihormonen, een infuus met navelstrengbloed of een beenmergtransplantatie gekregen.
    4. De patiënt heeft binnen 90 dagen voorafgaand aan de screening bloedproducttransfusies gekregen.
    5. De patiënt kan het protocol zoals bepaald door de onderzoeker niet naleven.

Groep 2: criteria voor uitsluiting van gegevens met terugwerkende kracht:

HOS-patiënten die aan de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor opname in de primaire groeianalyse van onderzoek SHP-ELA-401:

1. Patiënt werd behandeld met groeihormoon of andere medicijnen of interventies die bedoeld waren om de groei te bevorderen in de periode waarop de analyse betrekking had.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Prospectieve Set
Deelnemers kregen intraveneuze infusies van Elaprase, één keer per week in een dosering van 0,5 mg/kg. Daarna bleef elke ingeschreven deelnemer één infusie van Elaprase per week ontvangen. Ze werden gedurende minimaal 5 jaar na het starten van de Elaprase-behandeling gevolgd, of totdat ze hun 10e verjaardag bereikten, afhankelijk van wat langer was.
Geneesmiddel: Elaprase voor intraveneuze (IV) infusie
Patiënten die deelnemen aan deze studie zullen eenmaal per week intraveneuze infusies van Elaprase krijgen in een dosis van 0,5 mg/kg en zullen worden gevolgd gedurende minimaal 5 jaar na de start van de behandeling met Elaprase, of tot ze hun 10e verjaardag bereiken, afhankelijk van welke periode het langst is. Lengte- en gewichtsgegevens van HOS zullen worden gebruikt in de primaire groeianalyse voor dit onderzoek.
Andere namen:
  • Idursulfase
Geen tussenkomst: Hunter Outcome Survey (HOS) Behandeld
Deelnemers in het HOS-patiëntenregister, die behandeld werden, werden voor deze studie gecombineerd met de Prospectieve Set in de Primaire Groeianalyse met behulp van hun lengte- en gewichtsgegevens.
Geen tussenkomst: HOS Onbehandeld
Deelnemers in het HOS-patiëntenregister, die niet behandeld werden, werden gebruikt als de vergelijkingsgroep in de primaire groeianalyse voor deze studie met behulp van hun lengte- en gewichtsgegevens.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Algemene lengte
Tijdsspanne: Potentiële deelnemers: Van Baseline tot Einde-van-Studie (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers opgevolgd tot maximaal 9,5 jaar waarbij deelnemersgegevens uit het register werden opgehaald tussen de periode van 08/01/07 tot 02/06/22
Het effect van de behandeling op de groei geëvalueerd in termen van lengte. Zoals vooraf gespecificeerd in het statistisch analyseplan (SAP), was een beschrijvende analyse voor deze uitkomstmaat gepland voor de gecombineerde set en de HOS onbehandelde set armen en de beoordeling voor de primaire groeianalyse werd overwogen voor de gecombineerde set in vergelijking met de HOS onbehandelde set. De gecombineerde set omvatte behandelde deelnemers ingeschreven in deze studie (prospectieve deelnemers) evenals behandelde deelnemers uit het HOS-register.
Potentiële deelnemers: Van Baseline tot Einde-van-Studie (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers opgevolgd tot maximaal 9,5 jaar waarbij deelnemersgegevens uit het register werden opgehaald tussen de periode van 08/01/07 tot 02/06/22
Gewicht Algemeen
Tijdsspanne: Potentiële deelnemers: Van Baseline tot Einde-van-de-Studie (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers opgevolgd tot maximaal 9,5 jaar waarbij deelnemersgegevens uit het register werden opgehaald tussen de periode van 08/01/07 tot 02/06/22
Het effect van de behandeling op groei werd geëvalueerd in termen van gewicht. Zoals vooraf gespecificeerd in het SAP, was een beschrijvende analyse voor deze uitkomstmaat gepland voor de Combined Set- en HOS Untreated Set-armen, en werd de beoordeling voor de Primaire Groeianalyse overwogen voor de Combined Set in vergelijking met de HOS Untreated Set. De Combined Set omvatte behandelde deelnemers die in deze studie waren ingeschreven (prospectieve deelnemers) evenals behandelde deelnemers uit het HOS-register.
Potentiële deelnemers: Van Baseline tot Einde-van-de-Studie (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers opgevolgd tot maximaal 9,5 jaar waarbij deelnemersgegevens uit het register werden opgehaald tussen de periode van 08/01/07 tot 02/06/22
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lengte gemeten met Z-score
Tijdsspanne: Potentiële deelnemers: Van baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers werden gevolgd tot een maximum van 9,5 jaar, waarbij deelnemersgegevens uit het register werden opgevraagd tussen de periode van 08/01/07 tot 02/06/22
De Z-score(standaardscore) voor lengte werd berekend als het aantal standaarddeviaties(SD) waarmee de gemiddelde lengte van elke arm boven/onder de gemiddelde lengte van de referentiepopulatie lag. Z-scores werden berekend op basis van de World Health Organization Drug Dictionary(WHO-DD) groeidiagrammen (voor leeftijd kleiner dan of gelijk aan[≤] 24 maanden) & Centers for Disease Control & Prevention(CDC) groeidiagrammen (voor leeftijd groter dan[>]24 maanden) normale lengte-voor-leeftijd gegevens. Normaal groei Z-score bereik: -1 tot +1. Z-score:0 vertegenwoordigt het referentiegemiddelde & 50e percentiel. Z-score groter dan of gelijk aan(≥) +2 geeft een boven normaal bereik aan & langer dan gemiddeld & Z-score ≤ -2 geeft een kortere gestalte dan gemiddeld aan & kan op groeiproblemen wijzen. Score wordt berekend als Z=(Actuele waarde voor deelnemer in studie-Gemiddelde waarde van gezonde populatie)/(SD van gezonde populatie). Volgens SAP was beschrijvende analyse gepland voor de Gecombineerde & HOS Onbehandelde Set armen, met Primaire Groeianalyse beoordeeld voor de Gecombineerde Set vergeleken met de HOS Onbehandelde Set.
Potentiële deelnemers: Van baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers werden gevolgd tot een maximum van 9,5 jaar, waarbij deelnemersgegevens uit het register werden opgevraagd tussen de periode van 08/01/07 tot 02/06/22
Verandering vanaf baseline in gewicht gemeten met Z-score
Tijdsspanne: Potentiële deelnemers: Van Baseline tot Einde-van-Studie (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers gevolgd tot maximaal 9,5 jaar waarbij deelnemersgegevens werden opgehaald uit het register tussen de periode 08/01/07 tot 02/06/22
De Z-score (standaardscore) voor gewicht werd berekend als het aantal standaarddeviaties waarmee het gemiddelde gewicht van elke arm boven of onder het gemiddelde gewicht van de referentiepopulatie lag. Z-scores werden berekend op basis van WHO-DD-groeidiagrammen (voor leeftijd ≤ 24 maanden) & CDC-groeidiagrammen (voor leeftijd > 24 maanden) normale gewicht-voor-leeftijd gegevens. Het normale bereik voor de groei Z-score wordt gedefinieerd als -1 tot +1. Z-score: 0 vertegenwoordigt het gemiddelde van de referentiepopulatie en het 50e percentiel. Een positieve Z-score van ≥ +2 duidt op boven gemiddeld gewicht (overgewicht). Een negatieve Z-score van ≤ -2 duidt op onder gemiddeld gewicht (ondergewicht). De score wordt berekend als Z=(Werkelijke waarde voor deelnemer in studie-Gemiddelde waarde van gezonde populatie)/(SD van gezonde populatie). Volgens het SAP was beschrijvende analyse gepland voor de gecombineerde & HOS onbehandelde set armen, met de primaire groeianalyse beoordeeld voor de gecombineerde set vergeleken met de HOS onbehandelde set.
Potentiële deelnemers: Van Baseline tot Einde-van-Studie (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers gevolgd tot maximaal 9,5 jaar waarbij deelnemersgegevens werden opgehaald uit het register tussen de periode 08/01/07 tot 02/06/22
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkingen bij neurologisch onderzoek
Tijdsspanne: Van screening tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Er zal een volledig lichamelijk onderzoek worden uitgevoerd met een grondige beoordeling van de lichaamsstelsels. Lichamelijke onderzoeken zullen een beoordeling van het algemene uiterlijk van de patiënt, neurologisch onderzoek, evenals evaluatie van de lichaamsstelsels omvatten. Elke abnormale verandering in de bevindingen zal worden geregistreerd als een ongewenste gebeurtenis (AE).
Van screening tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Aantal deelnemers met behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE)
Tijdsspanne: Van screening tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Een AE is elke schadelijke, pathologische of onbedoelde verandering in anatomische, fysiologische of metabole functie zoals aangegeven door fysieke tekenen, symptomen of laboratoriumveranderingen die optreden in elke fase van een klinische studie, ongeacht of deze als productgerelateerd wordt beschouwd. Dit omvat een verergering van een reeds bestaande aandoening. Een TEAE wordt gedefinieerd als een AE waarvan het begin optreedt na ontvangst van het onderzoeksgeneesmiddel.
Van screening tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Aantal deelnemers met klinisch significante afwijkende urinalysewaarden
Tijdsspanne: Van screening tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Hier wordt het aantal deelnemers gerapporteerd met klinisch significante afwijkende waarden in urineonderzoeken. Alleen testen met minimaal 1 deelnemer met klinisch significante afwijkende waarden worden gerapporteerd. Deelnemer was klinisch significant afwijkend als er minimaal één afwijkende en klinisch significante post-baseline waarde was.
Van screening tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Aantal deelnemers met klinisch significante abnormale serumchemiewaarden
Tijdsspanne: Van screening tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Hier wordt het aantal deelnemers met klinisch significante afwijkende waarden in serumchemietests gerapporteerd. Alleen tests met ten minste 1 deelnemer met klinisch significante afwijkende waarden worden gerapporteerd. De deelnemer werd als klinisch significant afwijkend beschouwd als er ten minste één afwijkende en klinisch significante post-baseline waarde was.
Van screening tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Aantal deelnemers met klinisch significant afwijkende hematologiewaarden
Tijdsspanne: Van screening tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Hier wordt het aantal deelnemers met klinisch significante abnormale waarden in hematologische tests gerapporteerd. Alleen tests met ten minste 1 deelnemer met klinisch significante abnormale waarden worden gerapporteerd. Deelnemer was klinisch significant abnormaal als er ten minste één abnormale en klinisch significante waarde na de baseline was.
Van screening tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Waargenomen waarde van hoogtesnelheid vanaf baseline tot einde van de studie
Tijdsspanne: Potentiële deelnemers: Vanaf Baseline tot Einde-van-Onderzoek Behandeling (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers werden tot maximaal 9,5 jaar opgevolgd waarbij deelnemersgegevens uit het register werden opgevraagd tussen de periode van 08/01/07 tot 02/06/22
De hoogtesnelheid werd berekend als het verschil in lengte, gedeeld door het verschil in leeftijd tussen opeenvolgende studiebezoeken.
Potentiële deelnemers: Vanaf Baseline tot Einde-van-Onderzoek Behandeling (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers werden tot maximaal 9,5 jaar opgevolgd waarbij deelnemersgegevens uit het register werden opgevraagd tussen de periode van 08/01/07 tot 02/06/22
Geobserveerde waarde van gewichtssnelheid vanaf baseline tot einde van de studie
Tijdsspanne: Toekomstige deelnemers: Van Baseline tot einde van de studiebehandeling (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers gevolgd tot maximaal 9,5 jaar waarbij deelnemersgegevens uit het register werden opgevraagd tussen de periode 08/01/07 tot 02/06/22
De gewichtssnelheid werd berekend als het verschil in gewicht, gedeeld door het verschil in leeftijd tussen opeenvolgende studiebezoeken.
Toekomstige deelnemers: Van Baseline tot einde van de studiebehandeling (ongeveer 9,75 jaar); HOS-deelnemers gevolgd tot maximaal 9,5 jaar waarbij deelnemersgegevens uit het register werden opgevraagd tussen de periode 08/01/07 tot 02/06/22
Percentuele verandering vanaf baseline voor urine glycosaminoglycanen (uGAG)-niveaus genormaliseerd naar urine creatinine
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
De urine GAG-waarden werden genormaliseerd ten opzichte van urinecreatinine (genormaliseerd uGAG) en gerapporteerd als mg uGAG/millimol (mmol) creatinine.
Baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Genormaliseerd uGAG gedeeld door de bovengrens van normaal voor leeftijd (uGAG/ULN) elke 12 maanden
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Genormaliseerd uGAG werd gedeeld door de bovengrens van normaal voor leeftijd (uGAG/ULN), waarbij de ULN voor uGAG werd verkregen van de Mayo Clinic.
Baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Levervolume
Tijdsspanne: Baseline tot 24 maanden
De levervolume werd beoordeeld met behulp van abdominale echografie.
Baseline tot 24 maanden
Miltvolume
Tijdsspanne: Baseline tot 24 maanden
De miltvolume werd beoordeeld met behulp van abdominale echografie.
Baseline tot 24 maanden
Gewrichtsmobiliteit, zoals gemeten door Gewrichtsbewegingsbereik (JROM) scores, inclusief bovenste en onderste ledemaat gewrichtsscores
Tijdsspanne: Van Baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Globale JROM (% van het normale bewegingsbereik [ROM]) is het gemiddelde van 11 verhoudingen vermenigvuldigd met 100. Verhoudingen zijn gemiddelden van links/rechts van passieve ROM in schouder (flexie [flex]/extensie [ext], abductie, interne/externe rotatie), elleboog (flex/ext), pols (flex/ext), wijsvinger (flex/ext [gecombineerde beweging van metacarpofalangeaal gewricht, proximaal interfalangeaal gewricht, distaal interfalangeaal gewricht]), heup (flex/ext, abductie, interne/externe rotatie), knie (flex/ext) & enkel (dorsiflexie) gedeeld door het normale bereik (referentie: American Academy of Orthopedic Surgeons en American Medical Association). Voor gerapporteerde waarden van bovenste ledemaat (UL) & onderste ledemaat (LL) scores, is UL score het gemiddelde van 3 gewrichtsscores in UL (schouder-elleboog-pols) & LL score is het gemiddelde van 3 gewrichtsscores in LL (heup-knie-enkel). Gewrichtsbeweging (in graden) werd gemiddeld over beide zijden, gedeeld door de normale waarde & vermenigvuldigd met 100 om een percentagescore te verkrijgen. Score >100% treedt op wanneer gemeten gewrichtsbeweging normale referentiewaarden overschrijdt.
Van Baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Afstand gelopen, gemeten met de Zes Minuten Looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
De 6MWT werd uitgevoerd volgens de richtlijnen van de American Thoracic Society voor de 6MWT bij deelnemers die konden lopen. De afgelegde afstand in meters werd geregistreerd.
Vanaf de uitgangswaarde tot het einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Kwaliteit van Leven, zoals gemeten door de Hunter-Syndroom Functionele Uitkomst in Klinisch Begrip Schaal (HS-FOCUS)
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
De QoL van de deelnemer werd beoordeeld met behulp van de HS-FOCUS (verkorte versie) vragenlijst. De HS-FOCUS (verkorte versie) vragenlijst heeft 5 functiedomeinen (lopen/staan, grijpen/reiken, school/werk, activiteiten en ademhaling). De schaal van de 5 functiedomeinen loopt van 0 tot 3, waarbij een score van 3 de hoogste mate van beperking aangeeft: 0: zonder moeilijkheden; 1: met enige moeilijkheid; 2: met veel moeilijkheid; 3: niet in staat om te doen; Ontbrekend: Is niet van toepassing. De antwoordoptie "Is niet van toepassing" wordt behandeld als "ontbrekend" zonder score, hetzelfde als wanneer het item niet was ingevuld in de vragenlijst. Hogere scores duiden op slechtere functionele uitkomsten/grotere beperking.
Baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Impact van ziekte op het vermogen om in het dagelijks leven te functioneren, gemeten door de Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ Ouderrapport)
Tijdsspanne: Vanuit de basislijn tot het einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
De impact op het vermogen om te functioneren in het dagelijks leven werd gemeten met de CHAQ (Ouderrapport). De CHAQ bevat 30 items gemeten op een schaal van 0 tot 3: 0=zonder enige moeilijkheid; 1=met enige moeilijkheid; 2=met veel moeilijkheid; 3=niet in staat om te doen; Ontbrekend: Is niet van toepassing. Het evalueert functionele vaardigheden in 8 domeinen (aankleden, hygiëne, opstaan, eten, lopen, reiken, grijpen en activiteiten). Het resultaat wordt aangeduid als de Disability Index. Het hoogst scorende item in elke categorie bepaalt de score voor die categorie, waarbij hogere scores wijzen op slechter functioneren/hogere beperking. De Discomfort Index en Health Status Index worden gemeten op aparte 15 cm schalen. De afstand van het linker uiteinde van de schaal tot het merk van de respondent wordt gemeten en vermenigvuldigd met 0,2 om de score te berekenen (bereik 0-3). Discomfort en Health Status Index scores werden herschaald naar 0-100 schalen. Hogere scores wijzen op groter ongemak/slechtere gezondheidstoestand.
Vanuit de basislijn tot het einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Adaptief Gedrag, zoals Gemeten door de Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS II)
Tijdsspanne: Baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Adaptief gedrag werd beoordeeld met behulp van ouder/verzorgerrapportage op de VABS-II, een gestandaardiseerd normverwijzend instrument om adaptief gedrag te evalueren voor leeftijden 0-90. VABS-II heeft 1 samengestelde score (Adaptive Behavior Composite [ABC]), die het algehele adaptieve vermogen weerspiegelt. ABC omvat 4 domeinscores bij deelnemers <7 jaar oud (Communicatie, Dagelijkse Levensvaardigheden, Socialisatie & Motorische Vaardigheden) & 3 domeinscores bij deelnemers ≥7 jaar oud (Communicatie, Dagelijkse Levensvaardigheden & Socialisatie). De ABC-standaardscore is afgeleid van domeinstandaardscores volgens de VABS-II-handleiding (niet een eenvoudige som/gemiddelde van de gerapporteerde standaardscores). Domeinscores zijn standaardscores afgeleid van een combinatie van 11 subdomeinscores volgens VABS-II-scoringsregels/handleiding. De schaal voor ABC & domeinstandaardscores ligt tussen 20 & 160. ABC & domeinscores hebben een normgemiddelde=100, met SD=15 & subdomeinscores zijn genormeerd met een gemiddelde=15 & SD=3. Hogere scores duiden op beter, terwijl lagere scores op slechter adaptief functioneren duiden.
Baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Anti-Idursulfase-antilichamen (ADA) in Serum
Tijdsspanne: Van baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)
Bloedmonsters werden verzameld en geanalyseerd voor de bepaling van anti-idursulfase-antilichamen elke 6 maanden in SHP-ELA-401. Analyse van anti-idursulfase-antilichamen, inclusief neutraliserende antilichamen (NAb), werd uitgevoerd met gevalideerde 3-tier immunoassay-methoden (screening, bevestiging en titer).
Van baseline tot einde van de studie (ongeveer 9,75 jaar)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Medewerkers

Takeda Development Center Americas, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Study Director, Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 oktober 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 juli 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

29 juli 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 mei 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 mei 2015

Eerst geplaatst (Geschat)

28 mei 2015

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

2 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevensuitwisseling en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor gegevensuitwisseling

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hunter-syndroom

Klinische onderzoeken op Elaprase voor intraveneuze (IV) infusie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ukraine

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren