Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Hosszú távú értékelés az MPS II-ben szenvedő betegek magasságáról és testsúlyáról, akik 6 éves koruk alatt kezdték meg a kezelést

2026. március 13. frissítette: Shire

Hosszú távú, nyílt, többközpontú, IV. fázisú vizsgálat az MPS II-ben szenvedő betegek magasságának és súlyának longitudinális változásainak felmérésére, akik Elaprase-t kaptak és elkezdték az Elaprase-kezelést

Ez a hosszú távú vizsgálat Elaprase-kezelést biztosít a vizsgálatba bevont gyermekek számára, és mind a bevont betegek adatait, mind a Hunter Outcome Survey (HOS) betegnyilvántartási adatait felhasználja az elsődleges növekedési elemzés elvégzéséhez, hogy értékelje a mukopoliszacharidózisban szenvedő betegek magasságának és súlyának változásait. II (Hunter-szindróma) MPS II.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

21

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Dominikai Köztársaság
      • Santo Domingo, Dominikai Köztársaság, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Egyesült Államok
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Fülöp-szigetek
      • Manila, Fülöp-szigetek, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Németország
      • Mainz, Németország, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Szerbia
      • Belgrade, Szerbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Pediatrics Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

Nem régebbi, mint 6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1. csoport: Leendő betegcsoport

    1. A beteg férfi.
    2. A beteg a vizsgálatba való belépéskor még Elaprase-nal nem kezelt.

    3. A betegnek dokumentált MPS II diagnózissal kell rendelkeznie. Az alábbi 3 kritérium közül a (3a ÉS 3b) vagy (3a ÉS 3c) kombinációk elfogadhatók az MPS II diagnosztikájaként:

      1. A páciens I2S enzimaktivitása a plazmában, fibroblasztokban vagy leukocitákban mért normál tartomány alsó határának ≤10%-a (a referencialaboratórium normál tartománya alapján). ÉS
      2. A beteg dokumentált mutációt mutat az I2S génben. VAGY
      3. A páciens egy másik szulfatáz enzimaktivitása normális, a plazmában, a fibroblasztokban vagy a leukocitákban mérve (a laboratóriumi mérések normál tartománya alapján).
    4. A beteg 6 évesnél fiatalabb lesz az Elaprase-kezelés kezdetén.
    5. A páciensnek, a beteg szülőjének (szülőinek) vagy törvényesen felhatalmazott gyámjának önkéntesen alá kell írnia az Institutional Review Board (IRB)/Független Etikai Bizottság (IEC) által jóváhagyott tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot, miután a vizsgálat minden lényeges szempontját elmagyarázták és megvitatták. Be kell szerezni a beteg szülőjének (szülőinek) vagy törvényesen felhatalmazott gyámjának (vagy gyámjának) hozzájárulását és a beteg hozzájárulását.

2. csoport: Retrospektív adatfelvételi kritériumok:

A retrospektív betegcsoport betegei a HOS-ba kerülnek be, és nem az SHP-ELA-401 vizsgálatba; növekedési adataik azonban szerepelhetnek az SHP-ELA-401 vizsgálat elemzésében, ha a következő adatfelvételi kritériumok teljesülnek.

  1. A beteg férfi.
  2. A beteg be van írva a HOS-ba.
  3. A beteg 6 évesnél fiatalabb volt az Elaprase-kezelés kezdetén.
  4. A beteg legalább 5 évig hetente kapott Elaprase-kezelést.
  5. Az Elaprase-kezelés megkezdése előtt vagy után 3 hónapon belül dokumentálták a beteg testmagasságának és testsúlyának felmérését.
  6. Az Elaprase-kezelés kezdetétől 10 éves koráig a pácienst éves magasság- és testsúlymérések végezték el.
  7. A beteg, a beteg szülője(i) vagy törvényes képviselője(i) hozzájárul(nak) az adatgyűjtéshez.
  8. A betegnek, a beteg szüleinek vagy törvényesen felhatalmazott gyámjának alá kell írnia egy IRB/IEC által jóváhagyott beleegyező nyilatkozatot, miután a HOS vizsgálat minden lényeges szempontját elmagyarázták és megvitatták. Be kell szerezni a beteg szülőjének (szülőinek) vagy törvényesen felhatalmazott gyámjának (vagy gyámjának) hozzájárulását és a beteg hozzájárulását.

Kizárási kritériumok:

  • 1. csoport: Leendő betegcsoport

    1. A beteg a vizsgálatba lépést megelőző 30 napon belül bármilyen vizsgálati gyógyszerrel vagy eszközzel kezelésben részesült.
    2. A beteg idurszulfáz-IT kezelésben részesült vagy jelenleg is részesül.
    3. A beteg bármikor kapott növekedési hormonokat, köldökzsinórvér-infúziót vagy csontvelő-transzplantációt.
    4. A beteg a szűrést megelőző 90 napon belül vérkészítményt kapott.
    5. A beteg nem tudja betartani a vizsgáló által meghatározott protokollt.

2. csoport: Retrospektív adatkizárási kritériumok:

A következő kritériumoknak megfelelő HOS-betegek nem vehetők részt az SHP-ELA-401 elsődleges növekedési elemzésben:

1. A beteget növekedési hormonnal vagy más gyógyszerekkel vagy a növekedés elősegítésére irányuló beavatkozásokkal kezelték az elemzés által lefedett időszakban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Prospektív Szett
A résztvevők hetente egyszer kaptak Elaprase intravénás infúziót 0,5 mg/kg dózisban. Ezután minden beiratkozott résztvevő továbbra is hetente egyszer kapott Elaprase infúziót. Legalább 5 évig követték őket az Elaprase-kezelés megkezdése után, vagy amíg el nem érték 10. születésnapjukat, attól függően, hogy melyik volt hosszabb.
Drog: Elaprase intravénás (IV) infúzióhoz
Az ebbe a vizsgálatba bevont betegek 0,5 mg/ttkg dózisú Elaprase infúziót kapnak hetente egyszer, és legalább 5 évig követik őket az Elaprase-kezelés megkezdése után, vagy amíg el nem érik 10. születésnapjukat, attól függően, hogy melyik a hosszabb. A HOS-ből származó magasság- és súlyadatokat az elsődleges növekedési elemzésben használjuk fel ehhez a tanulmányhoz.
Más nevek:
  • Idurszulfáz
Nincs beavatkozás: Hunter-eredménymérés (HOS) kezelt
A HOS betegregiszter résztvevői, akiket kezeltek, össze lettek vonva a Prospektív Csoporttal a Primer Növekedési Analízisben ebben a tanulmányban, magasságuk és súlyuk adatainak felhasználásával.
Nincs beavatkozás: HOS Kezeletlen
A HOS betegnyilvántartásba bekerült résztvevők, akiket nem kezeltek, a magasság- és súlyadatok felhasználásával szolgáltak összehasonlító alapul az elsődleges növekedési elemzésben ebben a tanulmányban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Teljes magasság
Időkeret: Lehetséges résztvevők: Alapvizsgálattól a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év); A HOS résztvevőket maximum 9,5 évig követték nyomon, ahol a résztvevők adatait a nyilvántartásból 2007.08.01. és 2022.02.06. között hozzáférték.
A kezelés hatása a növekedésre, amelyet a magasság alapján értékeltek. Ahogy a statisztikai elemzési tervben (SAP) előre meghatározták, ennek az eredményváltozónak a leíró elemzését a Kombinált Csoportra és a HOS Kezeletlen Csoportra tervezték, a Primáris Növekedési Elemzés értékelését pedig a Kombinált Csoportra gondolták a HOS Kezeletlen Csoporttal összehasonlítva. A Kombinált Csoport magában foglalta az ebben a tanulmányban részt vevő kezelt résztvevőket (prospektív résztvevők) valamint a HOS regiszterből származó kezelt résztvevőket.
Lehetséges résztvevők: Alapvizsgálattól a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év); A HOS résztvevőket maximum 9,5 évig követték nyomon, ahol a résztvevők adatait a nyilvántartásból 2007.08.01. és 2022.02.06. között hozzáférték.
Súly Összesített
Időkeret: Lehetséges résztvevők: Alapvizsgálattól a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év); HOS résztvevők legfeljebb 9,5 évig követtek, ahol a résztvevők adatait a nyilvántartásból 2007.08.01. és 2022.02.06. között értek el
A kezelés növekedésre gyakorolt hatását súly szempontjából értékelték. Ahogyan az SAP-ban előírták, a leíró elemzést erre az eredményváltozóra a Kombinált Csoport és a HOS Kezeletlen Csoport armokra tervezték, és az Elsődleges Növekedési Elemzés értékelését a Kombinált Csoportra szánták a HOS Kezeletlen Csoporttal való összehasonlításban. A Kombinált Csoport magában foglalta a vizsgálatba bevont kezelt résztvevőket (prospektív résztvevők) és a HOS nyilvántartásból származó kezelt résztvevőket is.
Lehetséges résztvevők: Alapvizsgálattól a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év); HOS résztvevők legfeljebb 9,5 évig követtek, ahol a résztvevők adatait a nyilvántartásból 2007.08.01. és 2022.02.06. között értek el
A magasság Z-pontszám alapján mért változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: Lehetséges résztvevők: Alapvizsgálattól a tanulmány végéig (kb. 9,75 év); HOS résztvevők legfeljebb 9,5 évig voltak nyomon követve, ahol a résztvevők adatait a nyilvántartásból 07.08.01 és 22.02.06 közötti időszakban értek el
A magasság Z-pontszáma (standard pontszám) úgy lett kiszámítva, hogy a két csoport átlagmagasságának hány szórásnyi (SD) eltérése van a referenciasokaság átlagmagasságához képest. A Z-pontszámok a WHO-DD (World Health Organization Drug Dictionary) növekedési diagramjai (24 hónapnál fiatalabb vagy azzal egyenlő [≤] korúak számára) és a CDC (Centers for Disease Control & Prevention) növekedési diagramjai (24 hónapnál idősebb [>] korúak számára) normál korhoz tartozó magassági adatai alapján lettek kiszámítva. Normál növekedési Z-pontszám tartomány: -1 és +1 között. Z-pontszám: 0 a referenciaátlagot és az 50. percentilist jelenti. +2-nél nagyobb vagy azzal egyenlő (≥) Z-pontszám a normál tartomány feletti, átlagnál magasabb növekedést jelez, míg ≤ -2 Z-pontszám az átlagnál alacsonyabb termetet és esetleges növekedési problémákat jelezhet. A pontszám kiszámítása: Z = (a vizsgálatban résztvevő tényleges értéke - az egészséges populáció átlagértéke) / (az egészséges populáció szórása). Az SAP szerint leíró elemzést terveztek a Kombinált és a HOS Kezeletlen csoportokra, a Fő Növekedési Elemzést pedig a Kombinált csoport HOS Kezeletlen csoporthoz viszonyított értékelésére.
Lehetséges résztvevők: Alapvizsgálattól a tanulmány végéig (kb. 9,75 év); HOS résztvevők legfeljebb 9,5 évig voltak nyomon követve, ahol a résztvevők adatait a nyilvántartásból 07.08.01 és 22.02.06 közötti időszakban értek el
Az alapértékhez képest változás a súlyban, Z-pontszámmal mérve
Időkeret: Lehetséges résztvevők: Alapvizsgálattól a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év); HOS résztvevők követése legfeljebb 9,5 évig, ahol a résztvevő adatokhoz a nyilvántartásból 07.08.01 és 22.02.06 között fértek hozzá
A súly Z-pontszámát (standard pontszám) úgy számítottuk ki, hogy az egyes csoportok súlyátlagának hány szórással (SD) tér el a referencia populáció súlyátlagától. A Z-pontszámok számítása a WHO-DD növekedési diagramok (≤24 hónapos korig) és a CDC növekedési diagramok (>24 hónapos kortól) normál súly-életkor adatai alapján történt. A növekedési Z-pontszám normál tartománya -1 és +1 között van meghatározva. Z-pontszám: A 0 a referencia populáció átlagát és az 50. percentilist jelenti. ≥+2 pozitív Z-pontszám az átlagos súlynál magasabb súlyt (túlsúlyt) jelez. ≤-2 negatív Z-pontszám az átlagos súlynál alacsonyabb súlyt (alulsúlyt) jelez. A pontszámot a Z=(Vizsgálati résztvevő tényleges értéke-Egészséges populáció átlagértéke)/(Egészséges populáció szórása) képlettel számítjuk. A SAP szerint a leíró elemzést a Kombinált és a HOS Kezeletlen Csoportokra terveztük, a Primér Növekedési Elemzést pedig a Kombinált Csoport HOS Kezeletlen Csoporthoz viszonyított értékelésére.
Lehetséges résztvevők: Alapvizsgálattól a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év); HOS résztvevők követése legfeljebb 9,5 évig, ahol a résztvevő adatokhoz a nyilvántartásból 07.08.01 és 22.02.06 között fértek hozzá
A klinikailag jelentős neurológiai vizsgálati eltéréssel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A szűréstől a vizsgálat végéig (körülbelül 9,75 év)
A páciens teljes fizikális vizsgálaton esik át, amely magában foglalja a testrendszerek alapos áttekintését. A fizikális vizsgálatok magukban foglalják a páciens általános megjelenésének, neurológiai vizsgálatának, valamint a testrendszerek értékelésének áttekintését. A vizsgálati eredményekben bekövetkező bármilyen abnormális változást mellékhatásként (AE) rögzítünk.
A szűréstől a vizsgálat végéig (körülbelül 9,75 év)
A résztvevők száma kezeléshez kapcsolódó mellékhatásokkal (TEAE)
Időkeret: A szűréstől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
AE (klinikai esemény) alatt minden olyan káros, kóros vagy nem szándékolt változást értünk az anatómiai, fiziológiai vagy anyagcsere-funkciókban, amelyet fizikai jelek, tünetek vagy laboratóriumi változások jeleznek, és amely a klinikai vizsgálat bármely szakaszában fellép, függetlenül attól, hogy a termékkel hozható-e összefüggésbe.
Ez magában foglalja a már meglévő állapot súlyosbodását is.
A TEAE (kezelés utáni klinikai esemény) olyan AE-ként definiálható, amelynek a kezdete a vizsgálati szer szedését követően következik be.
A szűréstől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A klinikailag jelentős eltéréssel rendelkező vizelési értékekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A szűréstől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
Itt jelentettük az urinális vizsgálatokon klinikailag jelentős abnormális értékeket mutató résztvevők számát. Csak azok a tesztek kerültek jelentésre, amelyeknél legalább 1 résztvevő klinikailag jelentős abnormális értéket mutatott. A résztvevő klinikailag jelentős abnormálisnak minősült, ha legalább egy poszt-bazális érték abnormális és klinikailag jelentős volt.
A szűréstől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A klinikailag jelentős abnormális szérumkémiai értékekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A szűréstől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
Itt jelentették a klinikailag jelentős abnormális értékeket mutató résztvevők számát a szerumkémiai vizsgálatokban. Csak azok a vizsgálatok kerültek bejelentésre, ahol legalább 1 résztvevő klinikailag jelentős abnormális értéket mutatott. A résztvevő klinikailag jelentős abnormálisnak számított, ha legalább egy abnormális és klinikailag jelentős alapterhelés utáni érték volt jelen.
A szűréstől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A résztvevők száma klinikailag jelentős hematológiai eltérésekkel
Időkeret: A szűréstől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
Itt jelentettük a hematológiai vizsgálatokban klinikailag jelentős abnormális értékeket mutató résztvevők számát. Csak azok a vizsgálatok kerülnek bejelentésre, ahol legalább 1 résztvevő klinikailag jelentős abnormális értékeket mutatott. A résztvevő klinikailag jelentős abnormálisnak számított, ha legalább egy posztbázisvonali érték abnormális és klinikailag jelentős volt.
A szűréstől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A magasság sebességének megfigyelt értéke a kiindulástól a vizsgálat végéig
Időkeret: Potenciális résztvevők: Alapvizsgálattól a vizsgálati kezelés végéig (kb. 9,75 év); a HOS résztvevőket maximum 9,5 évig követték nyomon, ahol a résztvevői adatokat a nyilvántartásból 2007.08.01. és 2022.02.06. közötti időszakban értek el
A magasságváltozást a vizsgálati látogatások közötti magasságkülönbség, osztva az életkor-különbséggel számítottuk ki.
Potenciális résztvevők: Alapvizsgálattól a vizsgálati kezelés végéig (kb. 9,75 év); a HOS résztvevőket maximum 9,5 évig követték nyomon, ahol a résztvevői adatokat a nyilvántartásból 2007.08.01. és 2022.02.06. közötti időszakban értek el
A testsúlyváltozás megfigyelt értéke az alapvizsgálattól a vizsgálat végéig
Időkeret: Lehetséges résztvevők: a kiindulási állapottól a vizsgálati kezelés végéig (kb. 9,75 év); a HOS résztvevők legfeljebb 9,5 évig voltak nyomon követve, ahol a résztvevői adatok a nyilvántartásból lettek elérve a 2007.08.01. és 2022.02.06. közötti időszakban
A súlysebességet a súlykülönbségnek a sorozatos vizsgálati látogatások közötti életkorkülönbséggel való osztásaként számították ki.
Lehetséges résztvevők: a kiindulási állapottól a vizsgálati kezelés végéig (kb. 9,75 év); a HOS résztvevők legfeljebb 9,5 évig voltak nyomon követve, ahol a résztvevői adatok a nyilvántartásból lettek elérve a 2007.08.01. és 2022.02.06. közötti időszakban
Percent Change From Baseline for Urinary Glycosaminoglycans (uGAG) Levels Normalized to Urine Creatinine
Időkeret: Alapvonaltól a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A vizelet GAG szintjét a vizelet kreatininhez viszonyították (normalizált uGAG), és mg uGAG/millimol (mmol) kreatininként jelentették.
Alapvonaltól a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
Normalizált uGAG osztva az életkor szerinti normális felső határértékkel (uGAG/ULN) 12 havonta
Időkeret: Alapvonal a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A normalizált uGAG-ot elosztották az életkor szerinti normálérték felső határával (uGAG/ULN), ahol az uGAG ULN értékét a Mayo Clinic-tól kapták.
Alapvonal a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
Májtérfogat
Időkeret: Alapvonal 24 hónapig
A máj térfogatát hasi ultrahanggal értékelték.
Alapvonal 24 hónapig
Lép térfogat
Időkeret: Alapvonal 24 hónapig
A lép térfogatát hasi ultrahanggal értékelték.
Alapvonal 24 hónapig
A mozgásszervi mobilitás, amelyet az ízületi mozgástartomány (JROM) pontszámok mérnek, beleértve a felső és alsó végtagok ízületi pontszámait
Időkeret: Az alaptól a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A Globális JROM (% a normál mozgástartomány [ROM]) 11 arány átlagának 100-zal való szorzata. Az arányok a bal/jobb oldali passzív ROM átlagai a Vállban (Flexió [flex]/Extenzió [ext], Abdukció, Belső/Külső Rotáció), a Könyökben (flex/ext), a Csuklóban (flex/ext), a Mutatóujjban (flex/ext [Kombinált Metacarpophalangeális ízület, Proximális interphalangealis ízület, Distalis interphalangealis ízület mozgás]), a Csípőben (flex/ext, Abdukció, Belső/Külső Rotáció), a Térdben (flex/ext) és a Boka (Dorsiflexió) normál tartományával való osztás eredményei (referencia: American Academy of Orthopedic Surgeons és American Medical Association). A felső végtag (UL) és alsó végtag (LL) pontszámok jelentett értékei esetén az UL pontszám az UL 3 ízületi pontszámának (váll-könyök-csukló) átlaga, az LL pontszám pedig az LL 3 ízületi pontszámának (csípő-térd-boka) átlaga. Az ízületi mozgás (fokban) mindkét oldalra átlagolva, elosztva a normál értékkel és 100-zal megszorozva százalékos pontszámot ad. >100%-os pontszám akkor fordul elő, ha a mért ízületi mozgás meghaladja a normál referenciaértékeket.
Az alaptól a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A Hatperces Sétateszt (6MWT) által mért gyaloglási távolság
Időkeret: Az alapvonalról a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A 6MWT-t az Amerikai Torákusz Társaság 6MWT irányelvei szerint végezték azokon a résztvevőkön, akik képesek voltak járni. A méterben mért távolságot rögzítették.
Az alapvonalról a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
Életminőség, a Hunter-szindróma funkcionális eredményeinek klinikai megértési skálája (HS-FOCUS) szerint mérve
Időkeret: Alapvonal a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A résztvevő életminőségét a HS-FOCUS (rövidített változat) kérdőívvel értékelték. A HS-FOCUS (rövidített változat) kérdőív 5 funkcionális tartományt tartalmaz (járás/állás, fogás/érintés, iskolázás/munka, tevékenységek és légzés). Az 5 funkcionális tartomány skálája 0-tól 3-ig terjed, ahol a 3-as pontszám a legnagyobb fogyatékosságot jelöli: 0: nehézség nélkül; 1: némi nehézséggel; 2: nagy nehézséggel; 3: képtelen megtenni; Hiányzó: Nem alkalmazható. A "Nem alkalmazható" válaszlehetőséget "hiányzóként" kezelik pontszám nélkül, ugyanúgy, mintha a kérdőívben az adott tétel nem lett volna kitöltve. Magasabb pontszámok rosszabb funkcionális eredményeket/nagyobb fogyatékosságot jeleznek.
Alapvonal a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A betegség hatása a mindennapi életben való működésre, a Gyermekegészségi Értékelő Kérdőív (CHAQ szülői jelentés) által mérve
Időkeret: Kiindulási értékektől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
A mindennapi életben való működőképességre gyakorolt hatást a CHAQ (Szülői Jelentés) mérte. A CHAQ 30 tételeket tartalmaz, amelyeket 0-tól 3-ig terjedő skálán mérnek: 0=nem jelent nehézséget; 1=valamilyen nehézséggel jár; 2=sok nehézséggel jár; 3=nem képes rá; Hiányzó: Nem alkalmazható. 8 területen értékeli a funkcionális képességeket (öltözködés, higiénia, felkelés, evés, járás, nyúlás, fogás és tevékenységek). Az eredményt Fogyatékossági Indexként nevezik. Az egyes kategóriákban a legmagasabb pontszámú tétel határozza meg az adott kategória pontszámát, ahol a magasabb pontszámok a rosszabb működést/nagyobb fogyatékosságot jelzik. A Kellemetlenségi Index és az Egészségi Állapot Index külön 15 cm-es skálákon mérendő. A skála bal végétől a válaszadó jeléig terjedő távolságot mérik és 0,2-vel szorozva számítják ki a pontszámot (0-3 tartomány). A Kellemetlenségi és Egészségi Állapot Index pontszámokat 0-100-as skálára konvertálták. A magasabb pontszámok nagyobb kellemetlenséget/rosszabb egészségi állapotot jeleznek.
Kiindulási értékektől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
Adaptív Viselkedés, a Vineland Adaptív Viselkedési Skálák (VABS II) által mért
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
Az adaptív viselkedést a szülők/gondozók által kitöltött VABS-II kérdőív segítségével értékelték, amely egy standardizált, normákra hivatkozó eszköz a 0-90 éves korig terjedő adaptív viselkedés értékelésére. A VABS-II-nak 1 összetett pontszáma van (Adaptív Viselkedési Kompozit [ABC]), amely az általános adaptív képességet tükrözi. Az ABC 4 tartománypontszámot foglal magában a 7 év alatti résztvevőknél (Kommunikáció, Mindennapi Életkészségek, Szocializáció és Motoros Készségek) és 3 tartománypontszámot a 7 évesnél idősebb résztvevőknél (Kommunikáció, Mindennapi Életkészségek és Szocializáció). Az ABC standard pontszámát a tartományok standard pontszámaiból származtatják a VABS-II kézikönyve szerint (nem a jelentett standard pontszámok egyszerű összege/átlaga). A tartománypontszámok standard pontszámok, amelyek 11 szubtartomány-pontszám kombinációjából származnak a VABS-II pontozási szabályai/kézikönyve szerint. Az ABC és a tartományok standard pontszámainak skálája 20 és 160 között mozog. Az ABC és a tartománypontszámok normatív átlaga=100, szórása=15, a szubtartomány-pontszámok normatív átlaga=15, szórása=3. A magasabb pontszámok jobb, az alacsonyabb pontszámok rosszabb adaptív működést jeleznek.
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
Anti-Idursulfase Antitestek (ADA) Szerumban
Időkeret: A kiindulási értékektől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)
Vérvétel történt és a vérvételt anti-idurszulfáz antitestek meghatározására elemezték 6 havonta az SHP-ELA-401 vizsgálatban. Az anti-idurszulfáz antitestek elemzése, beleértve a semlegesítő antitesteket (NAb), validált 3-szintű immundetektálási módszerekkel (szűrés, megerősítés és titer-meghatározás) történt.
A kiindulási értékektől a vizsgálat végéig (kb. 9,75 év)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Együttműködők

Takeda Development Center Americas, Inc.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Study Director, Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. október 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2025. július 29.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2025. július 29.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. május 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. május 26.

Első közzététel (Becsült)

2015. május 28.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 2.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. március 13.

Utolsó ellenőrzés

2026. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5). Ezeket az IPD-ket biztonságos kutatási környezetben biztosítják az adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, és az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal. Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • CSR

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel