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Valutazione a lungo termine su altezza e peso in pazienti con MPS II che hanno iniziato il trattamento a <6 anni di età

13 marzo 2026 aggiornato da: Shire

Uno studio di fase IV a lungo termine, in aperto, multicentrico per valutare le variazioni longitudinali di altezza e peso nei pazienti affetti da MPS II che stanno ricevendo Elaprase e hanno iniziato il trattamento con Elaprase a

Questo studio a lungo termine fornirà il trattamento con Elaprase ai bambini arruolati in questo studio e utilizzerà i dati di entrambi i pazienti arruolati e i dati del registro dei pazienti dell'Hunter Outcome Survey (HOS) per condurre l'analisi primaria della crescita per valutare le variazioni di altezza e peso nei pazienti con mucopolisaccaridosi II (sindrome di Hunter) MPS II.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

21

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Filippine
      • Manila, Filippine, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Repubblica Dominicana
      • Santo Domingo, Repubblica Dominicana, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Stati Uniti
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Pediatrics Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 6 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Gruppo 1: Gruppo di potenziali pazienti

    1. Il paziente è maschio.
    2. Il paziente è naïve a Elaprase all'ingresso nello studio.

    3. Il paziente deve avere una diagnosi documentata di MPS II. Dei 3 criteri seguenti, le combinazioni (3a E 3b) o (3a E 3c) saranno accettate come diagnosi di MPS II:

      1. Il paziente presenta una deficienza dell'attività dell'enzima I2S ≤10% del limite inferiore dell'intervallo normale misurato nel plasma, nei fibroblasti o nei leucociti (basato sull'intervallo normale del laboratorio di riferimento). E
      2. Il paziente ha una mutazione documentata nel gene I2S. O
      3. Il paziente ha un normale livello di attività enzimatica di un'altra solfatasi misurata nel plasma, nei fibroblasti o nei leucociti (in base al normale intervallo di misurazione del laboratorio).
    4. Il paziente avrà <6 anni di età all'inizio del trattamento con Elaprase.
    5. Il paziente, i genitori del paziente o il/i tutore/i legalmente autorizzato/i devono aver firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato dall'Institutional Review Board (IRB)/Independent Ethics Committee (IEC) dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi. È necessario ottenere il consenso dei genitori del paziente o del/i tutore/i legalmente autorizzato/i e il consenso del paziente, a seconda dei casi.

Gruppo 2: criteri di inclusione dati retrospettivi:

I pazienti retrospettivi del gruppo di pazienti saranno arruolati nello studio HOS e non nello studio SHP-ELA-401; tuttavia, i relativi dati sulla crescita possono essere inclusi nell'analisi per lo studio SHP-ELA-401 se vengono soddisfatti i seguenti criteri di inclusione dei dati.

  1. Il paziente è maschio.
  2. Il paziente è arruolato in HOS.
  3. Il paziente aveva <6 anni di età all'inizio del trattamento con Elaprase.
  4. Il paziente ha ricevuto un trattamento settimanale con Elaprase per almeno 5 anni.
  5. Il paziente ha avuto una valutazione dell'altezza e una valutazione del peso documentate entro 3 mesi prima o dopo l'inizio del trattamento con Elaprase.
  6. Il paziente è stato sottoposto a valutazioni annuali di altezza e peso dall'inizio del trattamento con Elaprase fino all'età di 10 anni.
  7. Il paziente, il/i genitore/i del paziente o il/i tutore/i legalmente autorizzato/i acconsente/i alla raccolta dei dati.
  8. Il paziente, i genitori del paziente o il/i tutore/i legalmente autorizzato/i devono aver firmato un modulo di consenso informato approvato dall'IRB/IEC dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio HOS sono stati spiegati e discussi. È necessario ottenere il consenso dei genitori del paziente o del/i tutore/i legalmente autorizzato/i e il consenso del paziente, a seconda dei casi.

Criteri di esclusione:

  • Gruppo 1: Gruppo di potenziali pazienti

    1. - Il paziente ha ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale entro i 30 giorni precedenti l'ingresso nello studio.
    2. Il paziente ha ricevuto o sta ricevendo un trattamento con idursulfase-IT.
    3. Il paziente ha ricevuto ormoni della crescita, un'infusione di sangue cordonale o un trapianto di midollo osseo in qualsiasi momento.
    4. Il paziente ha ricevuto trasfusioni di emoderivati ​​nei 90 giorni precedenti lo screening.
    5. Il paziente non è in grado di rispettare il protocollo come determinato dall'investigatore.

Gruppo 2: criteri di esclusione dei dati retrospettivi:

I pazienti con HOS che soddisfano i seguenti criteri non possono essere inclusi nello studio SHP-ELA-401 Primary Growth Analysis:

1. Il paziente è stato trattato con l'ormone della crescita o altri farmaci o interventi intesi a promuovere la crescita nel periodo di tempo coperto dall'analisi.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Set Prospettico
I partecipanti hanno ricevuto infusioni endovenose di Elaprase, una volta alla settimana alla dose di 0,5 mg/kg. Successivamente, ogni partecipante arruolato ha continuato a ricevere un'infusione di Elaprase ogni settimana. Sono stati seguiti per un minimo di 5 anni dopo l'inizio del trattamento con Elaprase o fino al raggiungimento del loro decimo compleanno, a seconda di quale periodo fosse più lungo.
Droga: Elaprase per infusione endovenosa (IV).
I pazienti arruolati in questo studio riceveranno infusioni endovenose una volta alla settimana di Elaprase alla dose di 0,5 mg/kg e saranno seguiti per un minimo di 5 anni dopo l'inizio del trattamento con Elaprase o fino al raggiungimento del 10° compleanno, a seconda di quale sia il periodo più lungo. I dati di altezza e peso di HOS saranno utilizzati nell'analisi della crescita primaria per questo studio.
Altri nomi:
  • Idursulfasi
Nessun intervento: Hunter Outcome Survey (HOS) Trattato
I partecipanti nel registro dei pazienti HOS, che sono stati trattati, sono stati combinati con il Set Prospettico nell'Analisi della Crescita Primaria per questo studio utilizzando i loro dati di altezza e peso.
Nessun intervento: HOS Non Trattato
I partecipanti nel registro dei pazienti HOS, che non sono stati trattati, sono stati utilizzati come gruppo di confronto nell'Analisi della Crescita Primaria per questo studio utilizzando i loro dati di altezza e peso.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Altezza Complessiva
Lasso di tempo: Partecipanti potenziali: Dal basale fino alla fine dello studio (circa 9,75 anni); i partecipanti HOS sono stati seguiti per un massimo di 9,5 anni, durante i quali i dati dei partecipanti sono stati accessibili dal registro tra il periodo dall'08/01/07 al 02/06/22
L'effetto del trattamento sulla crescita valutato in termini di altezza. Come pre-specificato nel piano di analisi statistica (SAP), l'analisi descrittiva per questa misura di esito era prevista per i bracci Combined Set e HOS Untreated Set e la valutazione per l'analisi primaria della crescita era considerata per il Combined Set in confronto all'HOS Untreated Set. Il Combined Set includeva i partecipanti trattati arruolati in questo studio (partecipanti prospettici) così come i partecipanti trattati dal registro HOS.
Partecipanti potenziali: Dal basale fino alla fine dello studio (circa 9,75 anni); i partecipanti HOS sono stati seguiti per un massimo di 9,5 anni, durante i quali i dati dei partecipanti sono stati accessibili dal registro tra il periodo dall'08/01/07 al 02/06/22
Peso complessivo
Lasso di tempo: Partecipanti potenziali: dal Baseline fino alla Fine dello Studio (circa 9,75 anni); i partecipanti HOS seguiti fino a un massimo di 9,5 anni, con dati dei partecipanti accessibili dal registro nel periodo compreso tra 08/01/07 e 02/06/22
L'effetto del trattamento sulla crescita è stato valutato in termini di peso. Come pre-specificato nel SAP, l'analisi descrittiva per questa misura di esito era pianificata per i bracci Combined Set e HOS Untreated Set e la valutazione per l'analisi primaria della crescita era considerata per il Combined Set in confronto all'HOS Untreated Set. Il Combined Set includeva partecipanti trattati arruolati in questo studio (partecipanti prospettici) nonché partecipanti trattati dal registro HOS.
Partecipanti potenziali: dal Baseline fino alla Fine dello Studio (circa 9,75 anni); i partecipanti HOS seguiti fino a un massimo di 9,5 anni, con dati dei partecipanti accessibili dal registro nel periodo compreso tra 08/01/07 e 02/06/22
Variazione dall'Iniziale in Altezza Misurata con Z-score
Lasso di tempo: Partecipanti potenziali: Dal Baseline fino alla Fine dello Studio (circa 9,75 anni); i partecipanti HOS seguiti fino a un massimo di 9,5 anni, in cui i dati dei partecipanti sono stati consultati dal registro tra il periodo dall'08/01/07 al 02/06/22
Lo Z-score (punteggio standard) per l'altezza è stato calcolato come numero di deviazioni standard (SD) di cui l'altezza media di ciascun braccio era superiore/inferiore all'altezza media della popolazione di riferimento. Gli Z-score sono stati calcolati in base alle curve di crescita del World Health Organization Drug Dictionary (WHO-DD) (per età minore o uguale a [≤] 24 mesi) e alle curve di crescita dei Centers for Disease Control & Prevention (CDC) (per età maggiore di [>] 24 mesi) dei dati normali di altezza per età. Intervallo normale dello Z-score di crescita: -1 a +1. Z-score: 0 rappresenta la media di riferimento e il 50° percentile. Uno Z-score maggiore o uguale a (≥) +2 indica un intervallo superiore al normale e un'altezza superiore alla media, mentre uno Z-score ≤ -2 indica una statura inferiore alla media e può indicare problemi di crescita. Il punteggio è calcolato come Z = (Valore effettivo per il partecipante allo studio - Valore medio della popolazione sana) / (SD della popolazione sana). Come da SAP, era prevista un'analisi descrittiva per i bracci Combined Set e HOS Untreated Set, con l'Analisi Primaria della Crescita valutata per il Combined Set rispetto all'HOS Untreated Set.
Partecipanti potenziali: Dal Baseline fino alla Fine dello Studio (circa 9,75 anni); i partecipanti HOS seguiti fino a un massimo di 9,5 anni, in cui i dati dei partecipanti sono stati consultati dal registro tra il periodo dall'08/01/07 al 02/06/22
Variazione rispetto al basale del peso misurato mediante Z-score
Lasso di tempo: Partecipanti prospettici: Da Baseline fino alla Fine dello Studio (circa 9,75 anni); partecipanti HOS seguiti fino a un massimo di 9,5 anni, durante i quali i dati dei partecipanti sono stati accessibili dal registro nel periodo compreso tra l'08/01/07 e il 02/06/22
Lo Z-score (punteggio standard) per il peso è stato calcolato come il numero di deviazioni standard di cui il peso medio di ciascun braccio era superiore o inferiore al peso medio della popolazione di riferimento.
Gli Z-score sono stati calcolati in base alle tabelle di crescita WHO-DD (per età ≤ 24 mesi) & CDC (per età > 24 mesi) per i dati normali di peso per età.
L'intervallo normale per lo Z-score di crescita è definito come -1 a +1.
Z-score: 0 rappresenta la media della popolazione di riferimento e il 50° percentile.
Uno Z-score positivo di ≥ +2 indica un peso superiore alla media (sovrappeso).
Uno Z-score negativo di ≤ -2 indica un peso inferiore alla media (sottopeso).
Il punteggio è calcolato come Z=(Valore effettivo per il partecipante allo studio-Valore medio della popolazione sana)/(Deviazione standard della popolazione sana).
Come da SAP, era pianificata un'analisi descrittiva per i bracci Combined & HOS Untreated Set, con l'Analisi Primaria della Crescita valutata per il Combined Set rispetto all'HOS Untreated Set.
Partecipanti prospettici: Da Baseline fino alla Fine dello Studio (circa 9,75 anni); partecipanti HOS seguiti fino a un massimo di 9,5 anni, durante i quali i dati dei partecipanti sono stati accessibili dal registro nel periodo compreso tra l'08/01/07 e il 02/06/22
Numero di partecipanti con esame neurologico anormale clinicamente significativo
Lasso di tempo: Dallo screening alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Un esame fisico completo sarà eseguito con una revisione approfondita dei sistemi corporei. Gli esami fisici includeranno una revisione dell'aspetto generale del paziente, un esame neurologico, nonché la valutazione dei sistemi corporei. Qualsiasi cambiamento anomalo nei risultati sarà registrato come un evento avverso (AE).
Dallo screening alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dallo screening alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Un AE è qualsiasi cambiamento dannoso, patologico o non intenzionale nella funzione anatomica, fisiologica o metabolica indicato da segni fisici, sintomi o alterazioni di laboratorio che si verificano in qualsiasi fase di uno studio clinico, indipendentemente dal fatto che sia considerato correlato al prodotto.
Ciò include un'esacerbazione di una condizione preesistente.
Un TEAE è definito come un AE con un esordio che si verifica dopo aver ricevuto il farmaco in studio.
Dallo screening alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Numero di partecipanti con valori di analisi delle urine clinicamente significativi anormali
Lasso di tempo: Dallo screening alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Qui viene riportato il numero di partecipanti con valori anomali clinicamente significativi nei test delle urine. Vengono riportati solo i test con almeno 1 partecipante con valori anomali clinicamente significativi. Il partecipante era clinicamente significativo anomalo se c'era almeno un valore post-baseline anomalo e clinicamente significativo.
Dallo screening alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Numero di partecipanti con valori di chimica sierica clinicamente significativi anomali
Lasso di tempo: Dallo screening alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Qui viene riportato il numero di partecipanti con valori anomali clinicamente significativi negli esami di chimica del siero. Vengono riportati solo gli esami con almeno 1 partecipante con valori anomali clinicamente significativi. Il partecipante era clinicamente significativo anomalo se c'era almeno un valore post-baseline anomalo e clinicamente significativo.
Dallo screening alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Numero di partecipanti con valori ematologici anormali clinicamente significativi
Lasso di tempo: Dallo screening alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Qui viene riportato il numero di partecipanti con valori anomali clinicamente significativi nei test ematologici. Vengono riportati solo i test con almeno 1 partecipante con valori anomali clinicamente significativi. Il partecipante è stato considerato clinicamente significativo anomalo se c'era almeno un valore post-baseline anormale e clinicamente significativo.
Dallo screening alla fine dello studio (circa 9,75 anni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valore Osservato della Velocità di Crescita dall'Inizio dello Studio alla Fine dello Studio
Lasso di tempo: Partecipanti prospettici: Dal basale fino al trattamento di fine studio (circa 9,75 anni); partecipanti HOS seguiti fino a un massimo di 9,5 anni, durante i quali i dati dei partecipanti sono stati recuperati dal registro tra il periodo 08/01/07 e il 02/06/22
La velocità di crescita è stata calcolata come differenza in altezza, divisa per la differenza in età tra visite di studio consecutive.
Partecipanti prospettici: Dal basale fino al trattamento di fine studio (circa 9,75 anni); partecipanti HOS seguiti fino a un massimo di 9,5 anni, durante i quali i dati dei partecipanti sono stati recuperati dal registro tra il periodo 08/01/07 e il 02/06/22
Valore osservato della velocità di variazione del peso dal basale alla fine dello studio
Lasso di tempo: Partecipanti prospettici: Dalla Baseline fino al Trattamento Fine-Studio (Circa 9.75 anni); Partecipanti HOS seguiti fino a un massimo di 9.5 anni dove i dati dei partecipanti sono stati consultati dal registro nel periodo dall'08/01/07 al 02/06/22
La velocità del peso è stata calcolata come la differenza di peso, divisa per la differenza di età tra le visite consecutive dello studio.
Partecipanti prospettici: Dalla Baseline fino al Trattamento Fine-Studio (Circa 9.75 anni); Partecipanti HOS seguiti fino a un massimo di 9.5 anni dove i dati dei partecipanti sono stati consultati dal registro nel periodo dall'08/01/07 al 02/06/22
Variazione Percentuale Rispetto al Baseline dei Livelli di Glicosaminoglicani Urinari (uGAG) Normalizzati rispetto alla Creatinina Urinaria
Lasso di tempo: Da baseline alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
I livelli urinari di GAG sono stati normalizzati rispetto alla creatinina urinaria (uGAG normalizzato) e riportati come mg di uGAG/millimoli (mmol) di creatinina.
Da baseline alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
uGAG Normalizzato Diviso per il Limite Superiore del Normale per Età (uGAG/ULN) Ogni 12 Mesi
Lasso di tempo: Baseline fino alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
L'uGAG normalizzato è stato diviso per il limite superiore del normale per l'età (uGAG/ULN), dove l'ULN per l'uGAG è stato ottenuto dalla Mayo Clinic.
Baseline fino alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Volume Epatico
Lasso di tempo: Baseline fino a 24 Mesi
Il volume epatico è stato valutato mediante ecografia addominale.
Baseline fino a 24 Mesi
Volume della Milza
Lasso di tempo: Baseline fino a 24 mesi
Il volume della milza è stato valutato mediante ecografia addominale.
Baseline fino a 24 mesi
Mobilità Articolare, Misurata dai Punteggi dell'Ampiezza di Movimento Articolare (JROM), Inclusi i Punteggi delle Articolazioni degli Arti Superiori e Inferiori
Lasso di tempo: Dalla baseline alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Il GROM globale (% del normale range di movimento [ROM]) è la media di 11 rapporti moltiplicata per 100. I rapporti sono le medie sinistra/destra del ROM passivo nella Spalla (Flessione [flex]/Estensione [ext], Abduzione, Rotazione interna/esterna), Gomito (flex/ext), Polso (flex/ext), Dito indice (flex/ext [Movimento combinato dell'articolazione metacarpofalangea, articolazione interfalangea prossimale, articolazione interfalangea distale]), Anca (flex/ext, Abduzione, Rotazione interna/esterna), Ginocchio (flex/ext) & Caviglia (Dorsiflessione) diviso per il range normale (riferimento: American Academy of Orthopedic Surgeons e American Medical Association). Per i valori riportati dei punteggi dell'arto superiore (UL) e dell'arto inferiore (LL), il punteggio UL è la media di 3 punteggi articolari nell'UL (spalla-gomito-polso) e il punteggio LL è la media di 3 punteggi articolari nel LL (anca-ginocchio-caviglia). Il movimento articolare (in gradi) è stato mediato su entrambi i lati, diviso per il valore normale e moltiplicato per 100 per ottenere un punteggio percentuale. Un punteggio >100% si verifica quando il movimento articolare misurato supera i valori di riferimento normali.
Dalla baseline alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Distanza Percorsa, Misurata Tramite Test del Cammino di Sei Minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Il 6MWT è stato condotto secondo le linee guida dell'American Thoracic Society per il 6MWT nei partecipanti in grado di camminare. La distanza percorsa in metri è stata registrata.
Dal basale alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
Qualità della Vita, Misurata dalla Scala di Outcome Funzionale della Sindrome di Hunter nella Comprensione Clinica (HS-FOCUS)
Lasso di tempo: Dalla Baseline alla Fine dello Studio (Circa 9,75 anni)
La qualità della vita del partecipante è stata valutata utilizzando il questionario HS-FOCUS (versione abbreviata). Il questionario HS-FOCUS (versione abbreviata) ha 5 domini funzionali (camminare/in piedi, presa/raggiungimento, scuola/lavoro, attività e respirazione). La scala dei 5 domini funzionali va da 0 a 3, con un punteggio di 3 che indica la massima disabilità: 0: senza difficoltà; 1: con qualche difficoltà; 2: con molta difficoltà; 3: incapace di fare; Mancante: Non applicabile. L'opzione di risposta "Non applicabile" viene trattata come "mancante" senza punteggio, come se l'elemento non fosse stato completato nel questionario. Punteggi più alti indicano esiti funzionali peggiori/maggior disabilità.
Dalla Baseline alla Fine dello Studio (Circa 9,75 anni)
Impatto della Malattia sulla Capacità di Funzionare nella Vita Quotidiana, Misurato dal Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ Parent Report)
Lasso di tempo: Da Baseline a Fine Studio (circa 9.75 anni)
L'impatto sulla capacità di funzionare nella vita quotidiana è stato misurato dal CHAQ (Parent Report). Il CHAQ include 30 elementi misurati su una scala da 0 a 3: 0=senza alcuna difficoltà; 1=con qualche difficoltà; 2=con molta difficoltà; 3=incapace di fare; Mancante: Non si applica. Valuta le abilità funzionali in 8 domini (vestirsi, igiene, alzarsi, mangiare, camminare, raggiungere, afferrare e attività). Il risultato è indicato come Indice di Disabilità. L'elemento con il punteggio più alto in ciascuna categoria determina il punteggio per quella categoria, con punteggi più alti che indicano un funzionamento peggiore/maggiore disabilità. L'Indice di Disagio e l'Indice di Stato di Salute sono misurati su scale separate di 15 cm. La distanza dall'estremità sinistra della scala al segno del rispondente viene misurata e moltiplicata per 0,2 per calcolare il punteggio (intervallo 0-3). I punteggi dell'Indice di Disagio e dell'Indice di Stato di Salute sono stati riscalati su scale 0-100. Punteggi più alti indicano maggiore disagio/peggiore stato di salute.
Da Baseline a Fine Studio (circa 9.75 anni)
Comportamento Adattivo, Misurato con le Scale di Comportamento Adattivo Vineland (VABS II)
Lasso di tempo: Da Baseline alla Fine dello Studio (circa 9,75 anni)
Il comportamento adattivo è stato valutato utilizzando il rapporto dei genitori/caregiver sul VABS-II, uno strumento standardizzato e normativo per valutare il comportamento adattivo per le età da 0 a 90 anni. Il VABS-II ha 1 punteggio composito (Adaptive Behavior Composite [ABC]), che riflette l'abilità adattiva complessiva. L'ABC comprende 4 punteggi di dominio nei partecipanti <7 anni (Comunicazione, Abilità di Vita Quotidiana, Socializzazione e Abilità Motorie) e 3 punteggi di dominio nei partecipanti ≥7 anni (Comunicazione, Abilità di Vita Quotidiana e Socializzazione). Il punteggio standard ABC deriva dai punteggi standard di dominio secondo il manuale VABS-II (non è una semplice somma/media dei punteggi standard riportati). I punteggi di dominio sono punteggi standard derivati dalla combinazione di 11 punteggi di sottodominio secondo le regole/il manuale di punteggio VABS-II. La scala per i punteggi standard ABC e di dominio varia tra 20 e 160. I punteggi ABC e di dominio hanno una media normativa=100, con DS=15 e i punteggi di sottodominio sono normalizzati con una media=15 e DS=3. Punteggi più alti indicano un funzionamento adattivo migliore, mentre punteggi più bassi indicano un funzionamento adattivo peggiore.
Da Baseline alla Fine dello Studio (circa 9,75 anni)
Anticorpi Anti-Idursulfasi (ADA) nel Siero
Lasso di tempo: Dal basale alla fine dello studio (circa 9,75 anni)
I campioni di sangue sono stati raccolti e analizzati per la determinazione degli anticorpi anti-idursulfase ogni 6 mesi nello studio SHP-ELA-401. L'analisi degli anticorpi anti-idursulfase, inclusi gli anticorpi neutralizzanti (NAb), è stata condotta utilizzando metodi immunoenzimatici validati a 3 livelli (screening, conferma e titolazione).
Dal basale alla fine dello studio (circa 9,75 anni)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Collaboratori

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Director, Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 ottobre 2015

Completamento primario (Effettivo)

29 luglio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

29 luglio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 maggio 2015

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 maggio 2015

Primo Inserito (Stimato)

28 maggio 2015

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

2 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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