Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkän aikavälin pituuden ja painon arviointi MPS II -potilailla, jotka aloittivat hoidon alle 6-vuotiaana

perjantai 13. maaliskuuta 2026 päivittänyt: Shire

Pitkäaikainen, avoin, monikeskus, vaiheen IV tutkimus pitkittäisten pituuden ja painon muutosten arvioimiseksi MPS II -potilailla, jotka saavat Elaprasea ja aloittivat Elaprase-hoidon klo.

Tämä pitkäkestoinen tutkimus tarjoaa Elaprase-hoitoa tähän tutkimukseen osallistuneille lapsille, ja siinä hyödynnetään sekä tutkimukseen osallistuneiden potilaiden että Hunter Outcome Surveyn (HOS) potilasrekisteritietoja primaarisen kasvuanalyysin suorittamiseksi pituuden ja painon muutosten arvioimiseksi mukopolysakkaridoosipotilailla. II (Hunterin oireyhtymä) MPS II.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

21

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Dominikaaninen tasavalta
      • Santo Domingo, Dominikaaninen tasavalta, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Filippiinit
      • Manila, Filippiinit, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Saksa
      • Mainz, Saksa, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Pediatrics Hospital
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ryhmä 1: Tuleva potilasryhmä

    1. Potilas on miespuolinen.
    2. Potilas ei ole aiemmin saanut Elaprasea tutkimukseen tullessaan.

    3. Potilaalla on oltava dokumentoitu MPS II -diagnoosi. Alla olevista kolmesta kriteeristä yhdistelmät (3a JA 3b) tai (3a JA 3c) hyväksytään MPS II:n diagnostisiksi:

      1. Potilaan I2S-entsyymiaktiivisuuden puutos on ≤10 % normaalin alueen alarajasta mitattuna plasmasta, fibroblasteista tai leukosyyteistä (perustuen vertailulaboratorion normaalialueeseen). JA
      2. Potilaalla on dokumentoitu mutaatio I2S-geenissä. TAI
      3. Potilaalla on normaali yhden muun sulfataasin entsyymiaktiivisuus plasmasta, fibroblasteista tai leukosyyteistä mitattuna (perustuu mittauslaboratorion normaaliin alueeseen).
    4. Potilas on Elaprase-hoidon alkaessa <6-vuotias.
    5. Potilaan, potilaan vanhemman (vanhempien) tai laillisesti valtuutettujen huoltajien on oltava vapaaehtoisesti allekirjoittaneet Institutional Review Boardin (IRB)/Independent Ethics Committeen (IEC) hyväksymän tietoisen suostumuksen lomakkeen sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu. Potilaan vanhemmilta tai laillisesti valtuutetuilta huoltajilta ja potilaan suostumuksesta on pyydettävä tapauksen mukaan.

Ryhmä 2: Retrospektiivisen datan sisällyttämiskriteerit:

Retrospektiivisen potilasryhmän potilaat otetaan mukaan HOS:iin eikä tutkimukseen SHP-ELA-401; niiden kasvutiedot voidaan kuitenkin sisällyttää tutkimuksen SHP-ELA-401 analyysiin, jos seuraavat tietojen sisällyttämiskriteerit täyttyvät.

  1. Potilas on miespuolinen.
  2. Potilas on kirjattu HOS:iin.
  3. Potilas oli Elaprase-hoidon alkaessa alle 6-vuotias.
  4. Potilas sai Elaprase-hoitoa viikoittain vähintään 5 vuoden ajan.
  5. Potilaalle tehtiin pituuden ja painon arviointi 3 kuukauden sisällä ennen Elaprase-hoidon aloittamista tai sen jälkeen.
  6. Potilaalle on tehty vuosittain pituuden ja painon arvioinnit Elaprase-hoidon aloittamisesta 10 vuoden ikään asti.
  7. Potilas, potilaan vanhemmat tai laillisesti valtuutetut huoltajat suostuvat tietojen keräämiseen.
  8. Potilaan, potilaan vanhemman tai laillisesti valtuutetun huoltajan on allekirjoitettava IRB/IEC-hyväksytty tietoinen suostumuslomake sen jälkeen, kun kaikki HOS-tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu. Potilaan vanhemmilta tai laillisesti valtuutetuilta huoltajilta ja potilaan suostumuksesta on pyydettävä tapauksen mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ryhmä 1: Tuleva potilasryhmä

    1. Potilas on saanut hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 30 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa.
    2. Potilas on saanut tai saa idursulfaasi-IT-hoitoa.
    3. Potilas on saanut kasvuhormoneja, napanuoraveren infuusiota tai luuytimensiirtoa milloin tahansa.
    4. Potilaalle on siirretty verivalmisteita 90 päivän sisällä ennen seulontaa.
    5. Potilas ei pysty noudattamaan tutkijan määrittämää protokollaa.

Ryhmä 2: Retrospektiiviset tietojen poissulkemiskriteerit:

HOS-potilaita, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, ei voida ottaa mukaan tutkimuksen SHP-ELA-401 primaarikasvuanalyysiin:

1. Potilasta hoidettiin kasvuhormonilla tai muilla kasvua edistävillä lääkkeillä tai interventioilla analyysin kattamana ajanjaksona.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Tuleva joukko
Osallistujat saivat Elaprase-lääkettä suonensisäisesti infuusiona kerran viikossa annoksella 0,5 mg/kg. Tämän jälkeen jokainen rekisteröity osallistuja jatkoi Elaprase-infuusioiden saamista kerran viikossa. Heidän seurantansa jatkui vähintään 5 vuotta Elaprase-hoidon aloittamisesta tai kunnes he täyttivät 10 vuotta, kumpi tahansa oli pidempi.
Lääke: Elaprase suonensisäistä (IV) infuusiota varten
Tähän tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat kerran viikossa laskimonsisäisenä Elaprase-infuusiona annoksella 0,5 mg/kg, ja heitä seurataan vähintään 5 vuoden ajan Elaprase-hoidon aloittamisen jälkeen tai kunnes he täyttävät 10. syntymäpäivänsä sen mukaan, kumpi on pidempi. HOS:n pituus- ja painotietoja käytetään tämän tutkimuksen primaarisessa kasvuanalyysissä.
Muut nimet:
  • Idursulfaasi
Ei väliintuloa: Hunter-tautitutkimus (HOS) hoidettu
HOS-potilastietokannan osallistujat, joita hoidettiin, yhdistettiin Perspektiiviseen ryhmään Primäärikasvuanalyysissä tässä tutkimuksessa käyttämällä heidän pituus- ja painotietojaan.
Ei väliintuloa: HOS Hoitamaton
HOS-potilasrekisterin osallistujia, joita ei hoidettu, käytettiin vertailuryhmänä tämän tutkimuksen ensisijaisessa kasvuanalyysissä heidän pituus- ja painotietojaan käyttäen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaispituus
Aikaikkuna: Mahdolliset osallistujat: Alkumittauksesta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, kun osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07–02/06/22
Hoitovaikutuksen arviointi kasvuun pituuden perusteella. Kuten tilastollisessa analyysisuunnitelmassa (SAP) ennalta määritettiin, tälle lopputulokselle suunniteltiin kuvaileva analyysi Combined Set - ja HOS Untreated Set -ryhmille, ja ensisijainen kasvuanalyysi harkittiin Combined Set -ryhmälle verrattuna HOS Untreated Set -ryhmään. Combined Set -ryhmään kuuluivat sekä tähän tutkimukseen osallistuneet hoidetut osallistujat (prospektiiviset osallistujat) että HOS-rekisteristä tulevat hoidetut osallistujat.
Mahdolliset osallistujat: Alkumittauksesta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, kun osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07–02/06/22
Paino yleisesti
Aikaikkuna: Mahdolliset osallistujat: Alkuarvosta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, ja osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07 - 02/06/22
Hoidon vaikutusta kasvuun arvioitiin painon osalta. Kuten SAP:ssä oli ennalta määritelty, tämän lopputuloksen kuvaileva analyysi suunniteltiin Yhdistettyyn joukkoon ja HOS-hoitamattomaan joukkoon, ja Pääasiallisen kasvunanalyysin arviointi tarkasteltiin Yhdistetylle joukolle verrattuna HOS-hoitamattomaan joukkoon. Yhdistetty joukko sisälsi tähän tutkimukseen rekisteröidyt hoidetut osallistujat (ennakko-osallistujat) sekä HOS-rekisteristä hoidetut osallistujat.
Mahdolliset osallistujat: Alkuarvosta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, ja osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07 - 02/06/22
Muutos lähtöarvosta Z-pistein mitatussa pituudessa
Aikaikkuna: Mahdolliset osallistujat: Alkumittauksesta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, jolloin osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07 – 02/06/22
Z-pistemäärä (standardipistemäärä) pituudelle laskettiin standardipoikkeamien (SD) lukumääränä, jonka verran kunkin ryhmän keskipituus oli viitepopulaation keskipituuden ylä-/alapuolella. Z-pistemäärät laskettiin perustuen Maailman terveysjärjestön lääkkeiden sanakirjan (WHO-DD) kasvukaavioihin (iälle ≤ 24 kuukautta) & tautien ehkäisy- ja torjuntakeskuksen (CDC) kasvukaavioihin (iälle > 24 kuukautta) normaalille ikäpituustiedolle. Normaalin kasvun Z-pistemääräalue: -1 - +1. Z-pistemäärä: 0 edustaa viitearitmeettista keskiarvoa & 50. prosentiilia. Z-pistemäärä, joka on ≥ +2, osoittaa normaalin alueen yläpuolella & keskimääräistä pidemmän pituuden & Z-pistemäärä ≤ -2 osoittaa keskimääräistä lyhyempää pituutta & voi viitata kasvuongelmiin. Pistemäärä lasketaan kaavalla Z=(Tutkimukseen osallistuvan todellinen arvo - Terveen populaation keskiarvo)/(Terveen populaation SD). SAP:n mukaan kuvaileva analyysi suunniteltiin yhdistetylle & HOS-hoidottomalle ryhmälle, ja ensisijainen kasvuanalyysi arvioitiin yhdistetylle ryhmälle verrattuna HOS-hoidottomaan ryhmään.
Mahdolliset osallistujat: Alkumittauksesta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, jolloin osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07 – 02/06/22
Painon muutos lähtöarvosta Z-pisteellä mitattuna
Aikaikkuna: Tulevat osallistujat: Perustasolta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, jolloin osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07 - 02/06/22
Painon Z-piste (standardoitu piste) laskettiin niiden keskihajontojen lukumääränä, joiden verran kunkin ryhmän keskimääräinen paino oli viitepopulaation keskipainon ylä- tai alapuolella. Z-pisteet laskettiin perustuen WHO-DD:n kasvukaavioihin (ikä ≤ 24 kuukautta) & CDC:n kasvukaavioihin (ikä > 24 kuukautta) normaalipainot iän mukaan -tietoihin. Kasvu-Z-pisteen normaali vaihteluväli määritellään arvoksi -1 - +1. Z-piste: 0 edustaa viitepopulaation keskiarvoa ja 50. persentiiliä. Positiivinen Z-piste ≥ +2 osoittaa keskimääräistä suurempaa painoa (ylipaino). Negatiivinen Z-piste ≤ -2 osoittaa keskimääräistä pienempää painoa (alipaino). Piste lasketaan kaavalla Z=(Osallistujan todellinen arvo tutkimuksessa-Terveen populaation keskiarvo)/(Terveen populaation keskihajonta). SAP:n mukaisesti kuvaileva analyysi suunniteltiin Yhdistetylle & HOS Hoitamattomalle Set -ryhmille, ja Ensisijainen Kasvuanalyysi arvioitiin Yhdistetylle Set -ryhmälle verrattuna HOS Hoitamattomaan Set -ryhmään.
Tulevat osallistujat: Perustasolta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, jolloin osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07 - 02/06/22
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä epänormaali neurologinen tutkimus
Aikaikkuna: Seulonnasta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Täydellinen lääketieteellinen tutkimus suoritetaan, ja elimistön järjestelmät tarkastetaan perusteellisesti. Lääketieteelliset tutkimukset sisältävät potilaan yleisen ulkonäön tarkastelun, neurologisen tutkimuksen sekä elimistön järjestelmien arvioinnin. Kaikki löydösten poikkeavat muutokset kirjataan haittatapahtumina (AE).
Seulonnasta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Osallistujien määrä, joilla esiintyi hoidon aikana ilmaantuneita haittatapahtumia (TEAE)
Aikaikkuna: Seulonnasta tutkimuksen päättymiseen (noin 9,75 vuotta)
AE on mikä tahansa haitallinen, patologinen tai tahaton muutos anatomiassa, fysiologiassa tai aineenvaihdunnassa, joka ilmenee fyysisinä merkeinä, oireina tai laboratoriomuutoksina minkä tahansa kliinisen tutkimuksen vaiheen aikana, olipa se tuoteperäistä tai ei. Tämä sisältää olemassa olevan tilan pahenemisen. TEAE määritellään AE:ksi, jonka puhkeaminen tapahtuu tutkimuslääkkeen vastaanottamisen jälkeen.
Seulonnasta tutkimuksen päättymiseen (noin 9,75 vuotta)
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia virtsatutkimustuloksia
Aikaikkuna: Seulonnasta tutkimuksen päättymiseen (noin 9,75 vuotta)
Tässä raportoidaan osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia arvoja virtsanäytteiden tutkimuksissa. Vain kokeet, joissa vähintään yhdellä osallistujalla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia arvoja, raportoidaan. Osallistujalla oli kliinisesti merkittävä poikkeava arvo, jos oli vähintään yksi poikkeava ja kliinisesti merkittävä perusarvon jälkeinen arvo.
Seulonnasta tutkimuksen päättymiseen (noin 9,75 vuotta)
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia seerumin kemia-arvoja
Aikaikkuna: Seulonnasta tutkimuksen päättymiseen (noin 9,75 vuotta)
Tässä raportoidaan osallistujien määrä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavia arvoja seerumin kemiakokeissa. Vain kokeet, joissa vähintään yhdellä osallistujalla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavia arvoja, raportoidaan. Osallistuja luokiteltiin kliinisesti merkittävästi poikkeavaksi, jos hänellä oli vähintään yksi poikkeava ja kliinisesti merkittävä post-baseline-arvo.
Seulonnasta tutkimuksen päättymiseen (noin 9,75 vuotta)
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä poikkeavia hematologia-arvoja
Aikaikkuna: Seulonnasta tutkimuksen päättymiseen (noin 9,75 vuotta)
Tässä raportoidaan osallistujien määrä, joilla oli kliinisesti merkittäviä poikkeavia arvoja hematologisissa testeissä. Vain testit, joissa oli vähintään yhdellä osallistujalla kliinisesti merkittäviä poikkeavia arvoja, raportoidaan. Osallistujan arvoja pidettiin kliinisesti merkittävän poikkeavina, jos oli vähintään yksi poikkeava ja kliinisesti merkittävä perusarvon jälkeinen arvo.
Seulonnasta tutkimuksen päättymiseen (noin 9,75 vuotta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haettu pituuden kasvunopeuden arvo lähtöarvosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Mahdolliset osallistujat: Alkumittauksesta tutkimushoidon loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, jolloin osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07 - 02/06/22
Pituuden kasvunopeus laskettiin kahden peräkkäisen tutkimuskäynnin välisen pituuseron ja ikäeron suhteena.
Mahdolliset osallistujat: Alkumittauksesta tutkimushoidon loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, jolloin osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07 - 02/06/22
Tutkimuksen aikana havaittu painon muutosnopeus lähtötasosta tutkimuksen loppuun
Aikaikkuna: Tulevat osallistujat: Perustasosta tutkimushoidon loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, ja osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07 - 02/06/22
Painonopeus laskettiin painon muutoksena jaettuna peräkkäisten tutkimuskäyntien ikäeron välillä.
Tulevat osallistujat: Perustasosta tutkimushoidon loppuun (noin 9,75 vuotta); HOS-osallistujia seurattiin enintään 9,5 vuotta, ja osallistujien tietoja haettiin rekisteristä ajanjaksolta 08/01/07 - 02/06/22
Perusarvon prosentuaalinen muutos virtsan glykosaminoglykaanien (uGAG) tasoissa, jotka on normalisoitu virtsan kreatiniiniin
Aikaikkuna: Alkuperäisestä ajanhetkestä tutkimuksen päättymiseen (noin 9,75 vuotta)
Virtsan GAG-pitoisuudet normalisoitiin virtsan kreatiininiin (normalisoitu uGAG) ja ilmoitettiin mg uGAG/millimoolia (mmol) kreatiininiä.
Alkuperäisestä ajanhetkestä tutkimuksen päättymiseen (noin 9,75 vuotta)
Normalisoitu uGAG jaettuna ikäkohtaisen normaalialueen ylärajalla (uGAG/ULN) 12 kuukauden välein
Aikaikkuna: Alkuarvosta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Normalisoitu uGAG jaettiin ikänormaalin ylärajan mukaan (uGAG/ULN), jossa uGAG:n ULN saatiin Mayon klinikalta.
Alkuarvosta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Maksan tilavuus
Aikaikkuna: Perustaso enintään 24 kuukautta
Maksan tilavuus arvioitiin käyttämällä vatsan ultraäänitutkimusta.
Perustaso enintään 24 kuukautta
Pernan tilavuus
Aikaikkuna: Perustaso 24 kuukauteen asti
Pernan tilavuus arvioitiin vatsa-alueen ultraäänitutkimuksella.
Perustaso 24 kuukauteen asti
Nivelten liikkuvuus, mitattuna nivelten liikkuvuusalueen (JROM) pisteillä, mukaan lukien yläraajan ja alaraajan nivelten pisteet
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Globaali JROM (% normaalista liikkuvuusalueesta [ROM]) on 11 suhteen keskiarvo kerrottuna 100:lla. Suhteet ovat vasemman/oikean puolen passiivisen liikkuvuusalueen keskiarvoja olkapäässä (koukistus [flex]/ojennus [ext], loitonnus, sisäinen/ulkoinen kierto), kyynärpäässä (koukistus/ojennus), ranteessa (koukistus/ojennus), etusormessa (koukistus/ojennus [Yhdistetty liike Metakarpofalangeaalista nivelestä, Proksimaalisesta interfalangeaalisesta nivelestä, Distaalisesta interfalangeaalisesta nivelestä]), lonkassa (koukistus/ojennus, loitonnus, sisäinen/ulkoinen kierto), polvessa (koukistus/ojennus) & nilkassa (dorsifleksio) jaettuna normaaliarvoilla (viite: American Academy of Orthopedic Surgeons ja American Medical Association). Raportoiduille yläraajan (UL) ja alaraajan (LL) pisteille, UL-piste on keskiarvo 3 nivelpisteestä UL:ssa (olkapää-kyynärpää-ranteen) ja LL-piste on keskiarvo 3 nivelpisteestä LL:ssa (lonkka-polvi-nilkka). Nivelen liikkuvuus (asteina) laskettiin keskiarvoksi molemmilta puolilta, jaettiin normaaliarvolla ja kerrottiin 100:lla saadaksesi prosenttipisteen. Piste >100% syntyy, kun mitattu nivellen liikkuvuus ylittää normaalit viitearvot.
Alkutasosta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Kävelyetäisyys, mitattuna kuuden minuutin kävelytestillä (6MWT)
Aikaikkuna: Alkuarvosta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
6MWT suoritettiin American Thoracic Societyn ohjeiden mukaisesti osallistujille, jotka pystyivät kävelemään. Saavutettu matka metreinä kirjattiin.
Alkuarvosta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Elämänlaatu, mitattuna Hunter-syndrooman toiminnallisen tuloksen kliinisessä ymmärtämisen asteikossa (HS-FOCUS)
Aikaikkuna: Perustasoista tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Osallistujan elämänlaatua arvioitiin HS-FOCUS-lyhennetty kyselylomakkeen avulla. HS-FOCUS-lyhennetty kyselylomake sisältää 5 toiminta-aluetta (kävely/seisominen, tarttuminen/ulottuvuus, koulunkäynti/työ, aktiviteetit ja hengitys). 5 toiminta-alueen asteikko vaihtelee välillä 0–3, jossa 3 pistettä merkitsee suurinta toimintakyvyn heikkenemistä: 0: ei vaikeuksia; 1: jonkin verran vaikeuksia; 2: paljon vaikeuksia; 3: ei pysty tekemään; Puuttuu: Ei sovellu. Vastausvaihtoehtoa "Ei sovellu" käsitellään "puuttuvana" ilman pistemäärää, samoin kuin jos kysymystä ei olisi täytetty kyselylomakkeessa. Korkeammat pisteet osoittavat heikompia toimintatuloksia/suurempaa toimintakyvyn heikkenemistä.
Perustasoista tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Sairauden vaikutus kykyyn toimia päivittäisessä elämässä, mitattuna Lapsen terveysselvityskyselyllä (CHAQ vanhempainraportti)
Aikaikkuna: Alkutilasta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Arjen toimintakykyyn vaikuttamista mitattiin CHAQ:lla (vanhempien raportti). CHAQ sisältää 30 kohdetta, jotka mitataan asteikolla 0–3: 0=ilman vaikeuksia; 1=jonkin verran vaikeuksia; 2=paljon vaikeuksia; 3=kykenemätön tekemään; Puuttuu: Ei sovellu. Se arvioi toimintakykyä 8 alueella (pukeutuminen, hygienia, nouseminen, syöminen, käveleminen, kurottaminen, tarttuminen ja aktiviteetit). Tulosta kutsutaan vammaisuusindeksiksi. Korkeimman pistemäärän saanut kohta kussakin kategoriassa määrittää kyseisen kategorian pistemäärän, ja korkeammat pisteet osoittavat heikompaa toimintakykyä/suurempaa vammaisuutta. Epämukavuusindeksi ja terveydentila-indeksi mitataan erillisillä 15 cm asteikoilla. Etäisyys asteikon vasemmasta päästä vastaajan merkintään mitataan ja kerrotaan 0,2:lla pistemäärän laskemiseksi (alue 0–3). Epämukavuus- ja terveydentila-indeksin pisteet skaalattiin uudelleen 0–100 asteikoille. Korkeammat pisteet osoittavat suurempaa epämukavuutta/heikompaa terveydentilaa.
Alkutilasta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Adaptiivinen käyttäytyminen, Vinelandin adaptiivisen käyttäytymisen asteikon (VABS II) mukaan mitattuna
Aikaikkuna: Perusarvoista tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Adaptiivista käyttäytymistä arvioitiin vanhempien/huoltajien raporteilla VABS-II:lla, joka on standardoitu, normiviitekehys adaptiivisen käyttäytymisen arvioimiseksi 0–90-vuotiaille. VABS-II:lla on yksi yhdistelmäpiste (Adaptive Behavior Composite [ABC]), joka kuvaa kokonaisadaptiivista kykyä. ABC koostuu 4 ala-aluepisteistä alle 7-vuotiailla osallistujilla (viestintä, päivittäiset elämäntaidot, sosiaalistuminen ja motoriset taidot) ja 3 ala-aluepisteistä vähintään 7-vuotiailla osallistujilla (viestintä, päivittäiset elämäntaidot ja sosiaalistuminen). ABC-standardipiste johdetaan ala-alueiden standardipisteistä VABS-II-manuaalin mukaisesti (ei ole yksinkertainen summa/keskiarvo raportoiduista standardipisteistä). Ala-aluepisteet ovat standardipisteitä, jotka johdetaan 11 ala-aluepisteiden yhdistelmästä VABS-II:n pisteytyssääntöjen/manuaalin mukaan. ABC:n ja ala-alueiden standardipisteiden asteikko vaihtelee välillä 20–160. ABC:llä ja ala-aluepisteillä on normatiivinen keskiarvo=100, keskihajonta=15, ja ala-aluepisteet on normitettu keskiarvolla=15 ja keskihajonnalla=3. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa, kun taas matalammat pisteet osoittavat heikompaa adaptiivista toimintaa.
Perusarvoista tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Anti-Idursulfase-vasta-aineet (ADA) seerumissa
Aikaikkuna: Alkutasosta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)
Verinäytteet kerättiin ja analysoitiin anti-idursulfase-vasta-aineiden määrittämiseksi kuuden kuukauden välein tutkimuksessa SHP-ELA-401. Anti-idursulfase-vasta-aineiden analyysi, mukaan lukien neutraloivat vasta-aineet (NAb), suoritettiin validoitujen kolmiportaisten immunoassay-menetelmien avulla (seulonta, vahvistus ja tiitterimääritys).
Alkutasosta tutkimuksen loppuun (noin 9,75 vuotta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Yhteistyökumppanit

Takeda Development Center Americas, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. lokakuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. heinäkuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 29. heinäkuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 20. toukokuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. toukokuuta 2015

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Torstai 28. toukokuuta 2015

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 2. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. maaliskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Elaprase suonensisäistä (IV) infuusiota varten

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Greece

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa