Pitkän aikavälin pituuden ja painon arviointi MPS II -potilailla, jotka aloittivat hoidon alle 6-vuotiaana
keskiviikko 19. heinäkuuta 2023 päivittänyt: Takeda
Pitkäaikainen, avoin, monikeskus, vaiheen IV tutkimus pitkittäisten pituuden ja painon muutosten arvioimiseksi MPS II -potilailla, jotka saavat Elaprasea ja aloittivat Elaprase-hoidon klo.
Tämä pitkäkestoinen tutkimus tarjoaa Elaprase-hoitoa tähän tutkimukseen osallistuneille lapsille, ja siinä hyödynnetään sekä tutkimukseen osallistuneiden potilaiden että Hunter Outcome Surveyn (HOS) potilasrekisteritietoja primaarisen kasvuanalyysin suorittamiseksi pituuden ja painon muutosten arvioimiseksi mukopolysakkaridoosipotilailla. II (Hunterin oireyhtymä) MPS II.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
21
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Santo Domingo, Dominikaaninen tasavalta, 10101
- Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
-
-
-
-
-
Manila, Filippiinit, 1000
- Philippine General Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malesia, 50586
- Hospital Kuala Lumpur
-
-
-
-
-
Mainz, Saksa, 55131
- Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
-
-
-
-
-
Beograd, Serbia, 11000
- Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
-
-
-
-
-
Bangkok, Thaimaa, 10330
- Chulalongkorn University
-
-
-
-
-
Hanoi, Vietnam
- National Pediatrics Hospital
-
-
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Ryhmä 1: Tuleva potilasryhmä
- Potilas on miespuolinen.
- Potilas ei ole aiemmin saanut Elaprasea tutkimukseen tullessaan.
Potilaalla on oltava dokumentoitu MPS II -diagnoosi. Alla olevista kolmesta kriteeristä yhdistelmät (3a JA 3b) tai (3a JA 3c) hyväksytään MPS II:n diagnostisiksi:
- Potilaan I2S-entsyymiaktiivisuuden puutos on ≤10 % normaalin alueen alarajasta mitattuna plasmasta, fibroblasteista tai leukosyyteistä (perustuen vertailulaboratorion normaalialueeseen). JA
- Potilaalla on dokumentoitu mutaatio I2S-geenissä. TAI
- Potilaalla on normaali yhden muun sulfataasin entsyymiaktiivisuus plasmasta, fibroblasteista tai leukosyyteistä mitattuna (perustuu mittauslaboratorion normaaliin alueeseen).
- Potilas on Elaprase-hoidon alkaessa <6-vuotias.
- Potilaan, potilaan vanhemman (vanhempien) tai laillisesti valtuutettujen huoltajien on oltava vapaaehtoisesti allekirjoittaneet Institutional Review Boardin (IRB)/Independent Ethics Committeen (IEC) hyväksymän tietoisen suostumuksen lomakkeen sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu. Potilaan vanhemmilta tai laillisesti valtuutetuilta huoltajilta ja potilaan suostumuksesta on pyydettävä tapauksen mukaan.
Ryhmä 2: Retrospektiivisen datan sisällyttämiskriteerit:
Retrospektiivisen potilasryhmän potilaat otetaan mukaan HOS:iin eikä tutkimukseen SHP-ELA-401; niiden kasvutiedot voidaan kuitenkin sisällyttää tutkimuksen SHP-ELA-401 analyysiin, jos seuraavat tietojen sisällyttämiskriteerit täyttyvät.
- Potilas on miespuolinen.
- Potilas on kirjattu HOS:iin.
- Potilas oli Elaprase-hoidon alkaessa alle 6-vuotias.
- Potilas sai Elaprase-hoitoa viikoittain vähintään 5 vuoden ajan.
- Potilaalle tehtiin pituuden ja painon arviointi 3 kuukauden sisällä ennen Elaprase-hoidon aloittamista tai sen jälkeen.
- Potilaalle on tehty vuosittain pituuden ja painon arvioinnit Elaprase-hoidon aloittamisesta 10 vuoden ikään asti.
- Potilas, potilaan vanhemmat tai laillisesti valtuutetut huoltajat suostuvat tietojen keräämiseen.
- Potilaan, potilaan vanhemman tai laillisesti valtuutetun huoltajan on allekirjoitettava IRB/IEC-hyväksytty tietoinen suostumuslomake sen jälkeen, kun kaikki HOS-tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu. Potilaan vanhemmilta tai laillisesti valtuutetuilta huoltajilta ja potilaan suostumuksesta on pyydettävä tapauksen mukaan.
Poissulkemiskriteerit:
Ryhmä 1: Tuleva potilasryhmä
- Potilas on saanut hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä tai -laitteella 30 päivän aikana ennen tutkimukseen tuloa.
- Potilas on saanut tai saa idursulfaasi-IT-hoitoa.
- Potilas on saanut kasvuhormoneja, napanuoraveren infuusiota tai luuytimensiirtoa milloin tahansa.
- Potilaalle on siirretty verivalmisteita 90 päivän sisällä ennen seulontaa.
- Potilas ei pysty noudattamaan tutkijan määrittämää protokollaa.
Ryhmä 2: Retrospektiiviset tietojen poissulkemiskriteerit:
HOS-potilaita, jotka täyttävät seuraavat kriteerit, ei voida ottaa mukaan tutkimuksen SHP-ELA-401 primaarikasvuanalyysiin:
1. Potilasta hoidettiin kasvuhormonilla tai muilla kasvua edistävillä lääkkeillä tai interventioilla analyysin kattamana ajanjaksona.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ilmoittaneet potilaat
Potilaat, jotka saavat Elaprase-hoitoa tässä tutkimuksessa (SHP-ELA-401), jotka ovat alle 6-vuotiaita ja jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa.
Potilaat, jotka eivät ole mukana tässä tutkimuksessa (SHP-ELA-401), mutta jotka on merkitty Hunter Outcome Surveyn (HOS) potilasrekisteriin ja olivat alle 6-vuotiaita Elaprase-hoidon alussa.
Vaikka he eivät ole mukana tässä tutkimuksessa SHP-ELA-401, heidän pituus- ja painotietojaan HOS:stä käytetään tämän tutkimuksen primaarisessa kasvuanalyysissä.
|
Tähän tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat kerran viikossa laskimonsisäisenä Elaprase-infuusiona annoksella 0,5 mg/kg, ja heitä seurataan vähintään 5 vuoden ajan Elaprase-hoidon aloittamisen jälkeen tai kunnes he täyttävät 10. syntymäpäivänsä sen mukaan, kumpi on pidempi. HOS:n pituus- ja painotietoja käytetään tämän tutkimuksen primaarisessa kasvuanalyysissä.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos korkeudessa
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
Painon Z-pisteiden muutos
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
Muutos neurologisessa tutkimuksessa potilaan pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
Haittavaikutuksista kärsineiden osallistujien määrä mitattuna tyypin, vakavuuden ja suhteen hoitoon mukaan
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä mitattuna virtsaanalyysillä potilaiden pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
Muutos kliinisissä laboratoriotesteissä seerumikemialla mitattuna potilaiden pitkän aikavälin turvallisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
Muutos kliinisissä laboratoriotutkimuksissa hematologialla mitattuna potilaiden pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Virtsan glykosaminoglykaanien (uGAG) tasot normalisoituivat virtsan kreatiniiniksi
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
|
Normalisoitu uGAG jaettuna iän normaalin ylärajalla (uGAG/ULN) 12 kuukauden välein
Aikaikkuna: Perustaso opintojen loppuun (5-10 vuotta)
|
Perustaso opintojen loppuun (5-10 vuotta)
|
|
|
Nivelten liikkuvuus mitattuna nivelen liikeradan (JROM) pisteillä, mukaan lukien yleiset, yläraajojen ja alaraajojen nivelpisteet
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
|
Kävelty matka kuuden minuutin kävelytestillä mitattuna (6MWT)
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
|
Elämänlaatu, mitattuna Hunterin oireyhtymän toiminnallisella tuloksella kliinisen ymmärryksen asteikolla
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
|
Sairauden vaikutus kykyyn toimia jokapäiväisessä elämässä, mitattuna Childhood Health Assessment Questionnaire -kyselyllä (CHAQ Parent Report)
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
|
Mukautuva käyttäytyminen mitattuna Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS II) -asteikolla
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
|
|
Muutos seerumin anti-idursulfaasivasta-aineissa
Aikaikkuna: Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
niiden potilaiden lukumäärä ja prosenttiosuus, jotka testasivat antiidursulfaasivasta-ainepositiivisia ja negatiivisia kullakin aikapisteellä
|
Seulonta opintojen loppuun asti (5-10 vuotta)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Shire
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 28. lokakuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 9. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 9. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 20. toukokuuta 2015
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 26. toukokuuta 2015
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Torstai 28. toukokuuta 2015
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. heinäkuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 19. heinäkuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. heinäkuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Metaboliset sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Neurokäyttäytymisoireet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Geneettiset sairaudet, X-Linked
- Sidekudostaudit
- Hiilihydraattiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Mukinoosit
- Henkinen kehitysvammaisuus, X-Linked
- Henkinen vamma
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Mukopolysakkaridoosit
- Mukopolysakkaridoosi II
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHP-ELA-401
- 2014-004804-31 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Elaprase suonensisäistä (IV) infuusiota varten
-
Colgate PalmoliveValmis