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6 歳未満で治療を開始した MPS II 患者の身長と体重の長期評価

2026年3月13日 更新者:Shire

エラプラスを受けており、エラプラスでの治療を開始したMPS II患者の身長と体重の縦断的変化を評価するための長期非盲検多施設共同第IV相試験

この長期研究では、この研究に登録された小児にエラプラス治療が提供され、登録患者のデータとハンターアウトカムサーベイ(HOS)患者登録データの両方を利用して一次成長分析を実施し、ムコ多糖症患者の身長と体重の変化を評価します。 II (ハンター症候群) MPS II。

調査の概要

研究の種類

介入

入学 (実際)

21

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Belgrade、セルビア、11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Bangkok、タイ、10330
        • Chulalongkorn University
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
      • Santo Domingo、ドミニカ共和国、10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
      • Manila、フィリピン、1000
        • Philippine General Hospital
      • Hanoi、ベトナム
        • National Pediatrics Hospital
      • Kuala Lumpur、マレーシア、50586
        • Hospital Kuala Lumpur

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

6年歳未満 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • グループ 1: 将来の患者グループ

    1. 患者さんは男性です。
    2. 患者は研究参加時にエラプラスの治療を受けていない。
    3. 患者は MPS II の文書化された診断を受けていなければなりません。 以下の 3 つの基準のうち、(3a と 3b) または (3a と 3c) の組み合わせが MPS II の診断として受け入れられます。

      1. 患者は、血漿、線維芽細胞、または白血球で測定される正常範囲の下限の 10% 以下の I2S 酵素活性の欠損を持っています (基準検査機関の正常範囲に基づく)。 と
      2. この患者には、I2S 遺伝子に変異が記録されています。 また
      3. 患者は、血漿、線維芽細胞、または白血球で測定した場合、他の 1 つのスルファターゼの正常な酵素活性レベルを持っています (検査室の測定の正常範囲に基づいて)。
    4. Elaprase 治療開始時の患者の年齢は 6 歳未満です。
    5. 患者、患者の親、または法的に権限を与えられた後見人は、研究の関連するすべての側面について説明および議論した後、治験審査委員会(IRB)/独立倫理委員会(IEC)が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名しなければなりません。 患者の親または法的に権限を与えられた保護者の同意、および必要に応じて患者の同意を取得する必要があります。

グループ 2: 遡及的データ包含基準:

遡及的患者グループの患者は、SHP-ELA-401 研究ではなく HOS に登録されます。ただし、以下のデータ包含基準が満たされる場合、それらの成長データは研究 SHP-ELA-401 の分析に含まれる場合があります。

  1. 患者さんは男性です。
  2. 患者は HOS に登録されています。
  3. Elaprase 治療開始時の患者の年齢は 6 歳未満でした。
  4. 患者は少なくとも 5 年間、毎週 Elaprase による治療を受けました。
  5. 患者は、Elaprase 治療開始の前後 3 か月以内に身長評価と体重評価を文書化しました。
  6. 患者はエラプラスの投与開始から10歳まで毎年身長と体重の評価を受けています。
  7. 患者、患者の親、または法的に権限を与えられた後見人は、データ収集に同意します。
  8. 患者、患者の親、または法的に権限を与えられた保護者は、HOS 研究の関連するすべての側面について説明および議論した後、IRB/IEC 承認のインフォームドコンセントフォームに署名しなければなりません。 患者の親または法的に権限を与えられた保護者の同意、および必要に応じて患者の同意を取得する必要があります。

除外基準:

  • グループ 1: 将来の患者グループ

    1. 患者は、研究参加前の30日以内に治験薬または治験機器による治療を受けている。
    2. 患者はイドゥルスルファーゼ-ITによる治療を受けている、または受けています。
    3. 患者は、成長ホルモン、臍帯血注入、骨髄移植のいずれかを受けています。
    4. 患者はスクリーニング前の90日以内に血液製剤の輸血を受けている。
    5. 患者は治験責任医師が決定したプロトコルに従うことができません。

グループ 2: 遡及的データ除外基準:

以下の基準を満たす HOS 患者は、SHP-ELA-401 研究の一次成長分析に含める資格がありません。

1. 患者は、分析の対象期間中に成長ホルモンまたはその他の投薬または成長促進を目的とした介入で治療を受けています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか?

デザインの詳細

  • 主な目的:処理
  • 割り当て:なし
  • 介入モデル:単一グループの割り当て
  • マスキング:なし(オープンラベル)

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的:プロスペクティブセット
参加者は、エラプレースを週1回、0.5 mg/kgの用量で静脈内投与を受けました。その後、登録された各参加者は、毎週1回のエラプレース投与を継続して受けました。エラプレース治療開始後、最低5年間、または10歳の誕生日に達するまで(いずれか長い方)経過観察が行われました。
この研究に登録された患者は、週に1回、0.5 mg/kgの用量でエラプラスのIV注入を受け、エラプラス治療の開始後少なくとも5年間、または10歳の誕生日に達するまでのいずれか長い方の期間追跡調査されます。 HOS からの身長と体重のデータは、この研究の一次成長分析に利用されます。
他の名前:
  • イデュスルファーゼ
介入なし:ハンター・アウトカム・サーベイ(HOS)治療群
治療を受けたHOS患者レジストリの参加者は、身長と体重のデータを用いて、本研究の主要成長分析における前向きセットと組み合わされた。
介入なし:HOS未治療
HOS患者レジストリの参加者は、治療を受けていませんでしたが、身長と体重のデータを使用して、この研究の主要成長分析の比較対象として使用されました。

この研究は何を測定していますか?

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
身長
時間枠:対象参加者:ベースラインから研究終了まで(約9.75年間);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者のデータは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
治療が成長に及ぼす影響は、身長の観点から評価されました。 統計解析計画書(SAP)であらかじめ規定されている通り、このアウトカム指標に対する記述的解析は、Combined SetとHOS Untreated Setのアームについて計画され、Primary Growth Analysisの評価は、Combined SetをHOS Untreated Setと比較して検討されました。 Combined Setには、本試験に登録された治療を受けた参加者(前向き参加者)およびHOSレジストリからの治療を受けた参加者が含まれていました。
対象参加者:ベースラインから研究終了まで(約9.75年間);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者のデータは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
全体的な体重
時間枠:予定参加者:ベースラインから研究終了まで(約9.75年);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者データは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
治療が成長に及ぼす影響は、体重の観点から評価された。 SAPで事前に規定された通り、このアウトカム指標の記述的分析は、Combined SetとHOS Untreated Setのアームで計画され、Primary Growth Analysisの評価は、Combined SetをHOS Untreated Setと比較して検討された。 Combined Setには、本研究に登録された治療を受けた参加者(前向き参加者)およびHOSレジストリからの治療を受けた参加者が含まれた。
予定参加者:ベースラインから研究終了まで(約9.75年);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者データは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
Zスコアで測定した身長のベースラインからの変化
時間枠:参加候補者:ベースラインから研究終了まで(約9.75年間);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者データは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
身長のZスコア(標準スコア)は、各群の平均身長が参照集団の平均身長から標準偏差(SD)でどれだけ上回っているか/下回っているかを計算しました。Zスコアは、世界保健機関(WHO)薬物辞書(WHO-DD)成長チャート(24か月以下[≤])および疾病管理予防センター(CDC)成長チャート(24か月超[>])の正常身長年齢データに基づいて計算されました。正常成長のZスコア範囲:-1から+1。Zスコア:0は参照平均および50パーセンタイルを表します。Zスコアが+2以上(≥)は正常範囲を上回り平均より身長が高く、Zスコアが-2以下(≤)は平均より身長が低く、成長問題を示す可能性があります。スコアはZ=(研究参加者の実際の値-健康集団の平均値)/(健康集団のSD)として計算されます。SAPに従い、記述的分析はCombined群およびHOS未治療群で計画され、主要成長分析はCombined群をHOS未治療群と比較して評価されました。
参加候補者:ベースラインから研究終了まで(約9.75年間);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者データは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
Zスコアで測定した体重のベースラインからの変化
時間枠:予定参加者:ベースラインから研究終了まで(約9.75年間);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者データは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
体重のZスコア(標準スコア)は、各アームの平均体重が参照集団の平均体重を上回るまたは下回る標準偏差(SD)の数として計算されました。 Zスコアは、WHO-DD成長チャート(年齢 ≤ 24か月用)とCDC成長チャート(年齢 > 24か月用)の正常な年齢別体重データに基づいて計算されました。 成長Zスコアの正常範囲は、-1から+1と定義されています。 Zスコア: 0は参照集団の平均値および50パーセンタイルを表します。 Zスコアが ≥ +2の正の値は、平均以上の体重(過体重)を示します。 Zスコアが ≤ -2の負の値は、平均以下の体重(低体重)を示します。 スコアは、Z=(研究参加者の実測値 - 健康集団の平均値)/(健康集団のSD)として計算されます。 SAPに従い、Combined SetとHOS Untreated Setのアームに対して記述的分析が計画され、Primary Growth AnalysisはCombined SetとHOS Untreated Setを比較して評価されました。
予定参加者:ベースラインから研究終了まで(約9.75年間);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者データは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
神経学的検査における臨床的に有意な異常を有する参加者数
時間枠:スクリーニングから研究終了まで(約9.75年)
全身の身体検査が行われ、身体システムの徹底的なレビューが実施されます。 身体検査には、患者の全身状態の観察、神経学的検査、および身体システムの評価が含まれます。 所見に異常な変化が認められた場合は、有害事象(AE)として記録されます。
スクリーニングから研究終了まで(約9.75年)
治療関連有害事象(TEAE)が発生した参加者数
時間枠:スクリーニングから研究終了まで(約9.75年)
有害事象(AE)とは、臨床試験のいずれかの段階で発生する、身体徴候、症状、または検査値の変化によって示される解剖学的、生理学的、または代謝的機能における有害な、病理学的な、または意図しない変化であり、製品に関連すると考えられるかどうかにかかわらず、これを含みます。 これには、既存状態の悪化も含まれます。 治療関連有害事象(TEAE)は、研究薬投与後に発症した有害事象と定義されます。
スクリーニングから研究終了まで(約9.75年)
臨床的に有意な異常尿検査値を示した参加者数
時間枠:スクリーニングから研究終了まで(約9.75年)
ここでは、尿検査で臨床的に有意な異常値が認められた参加者数を報告します。 臨床的に有意な異常値が認められた参加者が少なくとも1人いた検査のみを報告します。 ベースライン後の値が少なくとも1つ異常かつ臨床的に有意であった場合、参加者は臨床的に有意な異常ありとされました。
スクリーニングから研究終了まで(約9.75年)
臨床的に有意な異常血清化学値が認められた参加者数
時間枠:スクリーニングから研究終了まで(約9.75年)
ここでは、血清化学検査において臨床的に有意な異常値を示した参加者の数を報告します。 臨床的に有意な異常値が少なくとも1人の参加者で認められた検査のみを報告します。 参加者は、ベースライン後において少なくとも1つの異常かつ臨床的に有意な値が認められた場合に臨床的に有意な異常とみなされました。
スクリーニングから研究終了まで(約9.75年)
臨床的に有意な血液学的異常値を有する参加者数
時間枠:スクリーニングから研究終了まで(約9.75年)
ここに報告されているのは、血液学的検査において臨床的に有意な異常値を示した参加者の数です。 臨床的に有意な異常値を示した参加者が少なくとも1人いる検査のみが報告されています。 ベースライン後において、少なくとも1つの異常で臨床的に有意な値があった場合、参加者は臨床的に有意な異常とみなされました。
スクリーニングから研究終了まで(約9.75年)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから研究終了までの身長速度の観察値
時間枠:参加候補者:ベースラインから研究治療終了まで(約9.75年間);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者データは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
身長速度は、連続する研究訪問間の年齢差で身長差を割ることにより計算されました。
参加候補者:ベースラインから研究治療終了まで(約9.75年間);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者データは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
ベースラインから研究終了時までの体重増加速度の観測値
時間枠:対象参加者:ベースラインから研究治療終了まで(約9.75年);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者データは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
体重速度は、連続する研究訪問間の体重差を年齢差で割ることによって計算された。
対象参加者:ベースラインから研究治療終了まで(約9.75年);HOS参加者は最大9.5年間追跡調査され、参加者データは2007年8月1日から2022年2月6日までの期間にレジストリからアクセスされました
尿中クレアチニンで正規化された尿中グリコサミノグリカン(uGAG)レベルのベースラインからのパーセント変化
時間枠:ベースラインから研究終了時まで(約9.75年間)
尿中GAGレベルは尿中クレアチニン(正規化uGAG)で正規化され、mg uGAG/ミリモル(mmol)クレアチニンとして報告されました。
ベースラインから研究終了時まで(約9.75年間)
年齢別正常上限値で割った正規化尿中GAG(uGAG/ULN)12か月ごと
時間枠:ベースラインから試験終了まで(約9.75年)
正規化uGAGは、年齢の正常上限(uGAG/ULN)で除算されました。ここで、uGAGのULNはメイヨークリニックから取得されました。
ベースラインから試験終了まで(約9.75年)
肝臓容積
時間枠:ベースラインから24ヶ月まで
肝臓容積は腹部超音波検査を用いて評価されました。
ベースラインから24ヶ月まで
脾臓容積
時間枠:ベースラインから24ヶ月まで
脾臓の容積は腹部超音波検査を用いて評価されました。
ベースラインから24ヶ月まで
関節可動性(関節可動域(JROM)スコア、上肢関節スコアおよび下肢関節スコアを含む)
時間枠:ベースラインから研究終了時まで(約9.75年間)
グローバルJROM(正常可動域[ROM]の%)は、11の比率の平均に100を乗じたものです。 比率は、肩(屈曲[flex]/伸展[ext]、外転、内旋/外旋)、肘(屈曲/伸展)、手首(屈曲/伸展)、人差し指(屈曲/伸展[中手指節関節、近位指節間関節、遠位指節間関節の運動を合わせたもの])、股関節(屈曲/伸展、外転、内旋/外旋)、膝(屈曲/伸展)、足首(背屈)の受動的ROMの左/右平均を正常範囲(参考文献:米国整形外科学会および米国医師会)で割ったものです。 上肢(UL)および下肢(LL)スコアの報告値については、ULスコアはUL内の3関節スコア(肩-肘-手首)の平均、LLスコアはLL内の3関節スコア(股関節-膝-足首)の平均です。 関節運動(度単位)は両側で平均化され、正常値で割られ、100を乗じてパーセントスコアが算出されます。 測定された関節運動が正常参照値を超える場合、スコアは100%を超えます。
ベースラインから研究終了時まで(約9.75年間)
6分間歩行テスト(6MWT)で測定した歩行距離
時間枠:ベースラインから研究終了まで(約9.75年)
6MWTは、歩行可能な参加者を対象に、米国胸部学会の6MWTガイドラインに従って実施されました。 達成した距離(メートル)が記録されました。
ベースラインから研究終了まで(約9.75年)
ハンター症候群機能アウトカム臨床理解尺度(HS-FOCUS)で測定される生活の質
時間枠:ベースラインから試験終了時まで(約9.75年)
参加者のQoLは、HS-FOCUS(短縮版)アンケートを用いて評価されました。 HS-FOCUS(短縮版)アンケートには5つの機能領域(歩行/立位、握力/到達、学校/仕事、活動、呼吸)があります。 5つの機能領域のスケールは0から3までで、3点が最も高い障害を示します:0:困難なし;1:いくつかの困難あり;2:多くの困難あり;3:実行不可能;欠落:該当なし。 回答オプション「該当なし」はスコアなしの「欠落」として扱われ、アンケートで項目が未回答の場合と同じです。 スコアが高いほど、機能的な結果が悪い/障害が大きいことを示します。
ベースラインから試験終了時まで(約9.75年)
Childhood Health Assessment Questionnaire(CHAQ親報告)を用いて測定された、日常生活機能に対する病気の影響
時間枠:ベースラインから試験終了まで(約9.75年)
日常生活機能への影響は、CHAQ(親報告)によって測定されました。 CHAQは0から3のスケールで測定される30項目を含みます:0=全く困難なし;1=多少困難あり;2=非常に困難;3=できない;欠損:該当しない。 これは8つの領域(着替え、衛生、起床、食事、歩行、手の届く範囲、握力、活動)における機能的能力を評価します。 結果は障害指数として参照されます。 各カテゴリーの最高スコア項目がそのカテゴリーのスコアを決定し、高いスコアは機能の低下/障害の重度を示します。 不快感指数と健康状態指数は、別々の15cmスケールで測定されます。 スケールの左端から回答者の印までの距離を測定し、0.2を乗じてスコアを計算します(範囲0-3)。 不快感指数と健康状態指数のスコアは0-100スケールに再スケーリングされました。 高いスコアはより大きな不快感/より悪い健康状態を示します。
ベースラインから試験終了まで(約9.75年)
適応行動、Vineland適応行動尺度(VABS II)により測定
時間枠:ベースラインから研究終了時まで(約9.75年)
適応行動は、保護者/介護者によるVABS-IIの報告を用いて評価されました。VABS-IIは、0歳から90歳までの適応行動を評価するための標準化された基準参照ツールです。VABS-IIには、全体的な適応能力を反映する1つの合成スコア(適応行動合成スコア[ABC])があります。ABCは、7歳未満の参加者では4つの領域スコア(コミュニケーション、日常生活スキル、社会化、運動スキル)で構成され、7歳以上の参加者では3つの領域スコア(コミュニケーション、日常生活スキル、社会化)で構成されます。ABC標準スコアは、VABS-IIマニュアルに従って領域標準スコアから導出されます(報告された標準スコアの単純な合計/平均ではありません)。領域スコアは、VABS-IIの採点ルール/マニュアルに従って、11の下位領域スコアの組み合わせから導出された標準スコアです。ABCおよび領域標準スコアの尺度は、20から160の範囲です。ABCおよび領域スコアの基準平均は100(標準偏差=15)であり、下位領域スコアは平均15(標準偏差=3)で基準化されています。スコアが高いほど適応機能が良好であることを示し、低いほど適応機能が低いことを示します。
ベースラインから研究終了時まで(約9.75年)
血清中の抗イデュルスルファーゼ抗体(ADA)
時間枠:ベースラインから研究終了まで(約9.75年)
SHP-ELA-401では、抗イドゥルスルファーゼ抗体の測定のために6か月ごとに血液サンプルを採取し、分析しました。
抗イドゥルスルファーゼ抗体(中和抗体を含む)の分析は、検証済みの3段階免疫測定法(スクリーニング、確認、力価測定)を用いて実施されました。
ベースラインから研究終了まで(約9.75年)

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

捜査官

  • スタディディレクター:Study Director、Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年10月28日

一次修了 (実際)

2025年7月29日

研究の完了 (実際)

2025年7月29日

試験登録日

最初に提出

2015年5月20日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年5月26日

最初の投稿 (推定)

2015年5月28日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年3月13日

最終確認日

2026年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

武田薬品は、適格な研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個人参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (武田薬品のデータ共有コミットメントは https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= でご覧いただけます) 5)。 これらの IPD は、データ共有リクエストの承認後、データ共有契約の条件に基づいて安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ(適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため)と、研究目的に取り組むために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

ハンター症候群の臨床試験

  • Sanford Health
    National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research Foundation; Cornelia... と他の協力者
    募集
    ミトコンドリア病 | 網膜色素変性症 | 重症筋無力症 | 好酸球性胃腸炎 | もやもや病 | 多系統萎縮症 | 平滑筋肉腫 | 白質ジストロフィー | 痔瘻 | 脊髄小脳失調症3型 | フリードライヒ失調症 | ケネディ病 | ライム病 | 血球貪食性リンパ組織球症 | 脊髄小脳失調症1型 | 脊髄小脳性運動失調2型 | 脊髄小脳失調症6型 | ウィリアムズ症候群 | ヒルシュスプルング病 | 糖原病 | 川崎病 | 短腸症候群 | 低ホスファターゼ症 | レーバー先天性黒内障 | 口臭 | アカラシア心臓 | 多発性内分泌腫瘍 | リー症候群 | アジソン病 | 多発性内分泌腫瘍2型 | 強皮症 | 多発性内分泌腫瘍1型 | 多発性内分泌腫瘍2A型 | 多発性内分泌腫瘍2B型 | 非定型溶血性尿毒症症候群 | 胆道閉鎖症 | 痙性運動失調 | WAGR症候群 | アニリディア | 一過性全健忘症 | 馬尾症候... およびその他の条件
    アメリカ, オーストラリア

静脈内(IV)注入用エラプラスの臨床試験

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