6 歳未満で治療を開始した MPS II 患者の身長と体重の長期評価

包含基準:

• グループ 1: 将来の患者グループ

  1. 患者さんは男性です。
  2. 患者は研究参加時にエラプラスの治療を受けていない。

  3. 患者は MPS II の文書化された診断を受けていなければなりません。 以下の 3 つの基準のうち、(3a と 3b) または (3a と 3c) の組み合わせが MPS II の診断として受け入れられます。

     1. 患者は、血漿、線維芽細胞、または白血球で測定される正常範囲の下限の 10% 以下の I2S 酵素活性の欠損を持っています (基準検査機関の正常範囲に基づく)。 と
     2. この患者には、I2S 遺伝子に変異が記録されています。 また
     3. 患者は、血漿、線維芽細胞、または白血球で測定した場合、他の 1 つのスルファターゼの正常な酵素活性レベルを持っています (検査室の測定の正常範囲に基づいて)。
  4. Elaprase 治療開始時の患者の年齢は 6 歳未満です。
  5. 患者、患者の親、または法的に権限を与えられた後見人は、研究の関連するすべての側面について説明および議論した後、治験審査委員会（IRB）/独立倫理委員会（IEC）が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名しなければなりません。 患者の親または法的に権限を与えられた保護者の同意、および必要に応じて患者の同意を取得する必要があります。

グループ 2: 遡及的データ包含基準:

遡及的患者グループの患者は、SHP-ELA-401 研究ではなく HOS に登録されます。ただし、以下のデータ包含基準が満たされる場合、それらの成長データは研究 SHP-ELA-401 の分析に含まれる場合があります。

1. 患者さんは男性です。
2. 患者は HOS に登録されています。
3. Elaprase 治療開始時の患者の年齢は 6 歳未満でした。
4. 患者は少なくとも 5 年間、毎週 Elaprase による治療を受けました。
5. 患者は、Elaprase 治療開始の前後 3 か月以内に身長評価と体重評価を文書化しました。
6. 患者はエラプラスの投与開始から10歳まで毎年身長と体重の評価を受けています。
7. 患者、患者の親、または法的に権限を与えられた後見人は、データ収集に同意します。
8. 患者、患者の親、または法的に権限を与えられた保護者は、HOS 研究の関連するすべての側面について説明および議論した後、IRB/IEC 承認のインフォームドコンセントフォームに署名しなければなりません。 患者の親または法的に権限を与えられた保護者の同意、および必要に応じて患者の同意を取得する必要があります。

除外基準:

• グループ 1: 将来の患者グループ

  1. 患者は、研究参加前の30日以内に治験薬または治験機器による治療を受けている。
  2. 患者はイドゥルスルファーゼ-ITによる治療を受けている、または受けています。
  3. 患者は、成長ホルモン、臍帯血注入、骨髄移植のいずれかを受けています。
  4. 患者はスクリーニング前の90日以内に血液製剤の輸血を受けている。
  5. 患者は治験責任医師が決定したプロトコルに従うことができません。

グループ 2: 遡及的データ除外基準:

以下の基準を満たす HOS 患者は、SHP-ELA-401 研究の一次成長分析に含める資格がありません。

1. 患者は、分析の対象期間中に成長ホルモンまたはその他の投薬または成長促進を目的とした介入で治療を受けています。