Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsevaluering av høyde og vekt hos pasienter med MPS II som startet behandling ved < 6 år

13. mars 2026 oppdatert av: Shire

En langsiktig, åpen, multisenter, fase IV-studie for å vurdere longitudinelle endringer i høyde og vekt hos pasienter med MPS II som mottar Elaprase og startet behandling med Elaprase kl.

Denne langtidsstudien vil gi Elaprase-behandling til barn som er registrert i denne studien og vil bruke data fra både registrerte pasienter og Hunter Outcome Survey (HOS) pasientregisterdata for å utføre den primære vekstanalysen for å vurdere endringer i høyde og vekt hos pasienter med mukopolysakkaridose. II (Hunters syndrom) MPS II.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

21

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Den dominikanske republikk
      • Santo Domingo, Den dominikanske republikk, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Filippinene
      • Manila, Filippinene, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Forente stater
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Vietnam
      • Hanoi, Vietnam
        • National Pediatrics Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 6 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gruppe 1: Prospektiv pasientgruppe

    1. Pasienten er mann.
    2. Pasienten er Elaprase-naiv ved studiestart.

    3. Pasienten skal ha en dokumentert diagnose MPS II. Av de 3 kriteriene nedenfor vil kombinasjonene (3a OG 3b) eller (3a OG 3c) bli akseptert som diagnostikk av MPS II:

      1. Pasienten har en mangel på I2S-enzymaktivitet på ≤10 % av den nedre grensen for normalområdet målt i plasma, fibroblaster eller leukocytter (basert på referanselaboratoriets normalområde). OG
      2. Pasienten har en dokumentert mutasjon i I2S-genet. ELLER
      3. Pasienten har et normalt enzymaktivitetsnivå for en annen sulfatase målt i plasma, fibroblaster eller leukocytter (basert på normalområdet for målelaboratorium).
    4. Pasienten vil være <6 år gammel ved starten av Elaprase-behandlingen.
    5. Pasienten, pasientens forelder(e) eller lovlig autoriserte verge(r) må frivillig ha signert et skjema for informert samtykke etter at alle relevante aspekter ved studien er forklart og diskutert. Det må innhentes samtykke fra pasientens forelder(e) eller lovlig autoriserte verge(r) og pasientens samtykke.

Gruppe 2: Retrospektive datainkluderingskriterier:

Retrospektive pasientgruppepasienter vil bli registrert i HOS og ikke studien SHP-ELA-401; imidlertid kan deres vekstdata inkluderes i analysen for studie SHP-ELA-401 hvis følgende datainkluderingskriterier er oppfylt.

  1. Pasienten er mann.
  2. Pasienten er innskrevet i HOS.
  3. Pasienten var <6 år gammel ved starten av Elaprase-behandlingen.
  4. Pasienten fikk Elaprase ukentlig behandling i minst 5 år.
  5. Pasienten hadde en høydevurdering og en vektvurdering dokumentert innen 3 måneder før eller etter behandling med Elaprase.
  6. Pasienten har hatt årlige høyde- og vektvurderinger fra starten av Elaprase til 10 år.
  7. Pasienten, pasientens forelder(e) eller lovlig autoriserte verge(r) samtykker i datainnsamling.
  8. Pasienten, pasientens forelder(e) eller lovlig autoriserte verge(r) må ha signert et IRB/IEC-godkjent informert samtykkeskjema etter at alle relevante aspekter ved HOS-studien er forklart og diskutert. Det må innhentes samtykke fra pasientens forelder(e) eller lovlig autoriserte verge(r) og pasientens samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  • Gruppe 1: Prospektiv pasientgruppe

    1. Pasienten har mottatt behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel eller utstyr innen 30 dager før studiestart.
    2. Pasienten har mottatt eller får behandling med idursulfase-IT.
    3. Pasienten har mottatt veksthormoner, navlestrengsblod eller benmargstransplantasjon når som helst.
    4. Pasienten har mottatt blodprodukttransfusjoner innen 90 dager før screening.
    5. Pasienten er ikke i stand til å overholde protokollen som er bestemt av etterforskeren.

Gruppe 2: Retrospektive dataekskluderingskriterier:

HOS-pasienter som oppfyller følgende kriterier er ikke kvalifisert for å bli inkludert i studien SHP-ELA-401 Primær vekstanalyse:

1. Pasienten ble behandlet med veksthormon eller andre medisiner eller intervensjoner ment å fremme vekst i tidsperioden analysen dekker.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Prospektivt Sett
Deltakerne mottok intravenøse infusioner av Elaprase, en gang i uken med en dose på 0,5 mg/kg. Deretter fortsatte hver innmeldt deltaker å motta en infusion av Elaprase hver uke. De ble fulgt i minst 5 år etter starten av Elaprase-behandlingen, eller til de fylte 10 år, avhengig av hva som var lengst.
Legemiddel: Elaprase for intravenøs (IV) infusjon
Pasienter som er registrert i denne studien vil få en gang ukentlig IV-infusjoner av Elaprase i en dose på 0,5 mg/kg og vil bli fulgt i minimum 5 år etter oppstart av Elaprase-behandling, eller til de fyller 10 år, avhengig av hva som er lengst. Høyde- og vektdata fra HOS vil bli brukt i den primære vekstanalysen for denne studien.
Andre navn:
  • Idursulfase
Ingen inngripen: Hunter Outcome Survey (HOS) Behandlet
Deltakerne i HOS-pasientregisteret som ble behandlet, ble kombinert med prospektivt sett i primærvekstananalysen for denne studien ved bruk av deres høyde- og vektdata.
Ingen inngripen: HOS Ubehandlet
Deltakerne i HOS-pasientregisteret, som ikke ble behandlet, ble brukt som sammenligningsgruppe i den primære vekstanalysen for denne studien ved bruk av deres høyde- og vektdata.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total høyde
Tidsramme: Potensielle deltakere: Fra baseline gjennom slutten av studien (ca. 9,75 år); HOS-deltakere ble fulgt opp til maksimalt 9,5 år der deltakerdata ble hentet fra registeret mellom perioden 08/01/07 til 02/06/22
Effekten av behandlingen på vekst evaluert i form av høyde. Som forhåndsspesifisert i den statistiske analyseplanen (SAP), var beskrivende analyse for denne utfallsmålingen planlagt for Combined Set og HOS Untreated Set-gruppene, og vurderingen for Primær Vekstanalyse ble vurdert for Combined Set i sammenligning med HOS Untreated Set. Combined Set inkluderte behandlede deltakere som ble rekruttert til denne studien (prospektive deltakere) samt behandlede deltakere fra HOS-registeret.
Potensielle deltakere: Fra baseline gjennom slutten av studien (ca. 9,75 år); HOS-deltakere ble fulgt opp til maksimalt 9,5 år der deltakerdata ble hentet fra registeret mellom perioden 08/01/07 til 02/06/22
Vekt totalt
Tidsramme: Potensielle deltakere: Fra baseline gjennom slutten av studien (omtrent 9,75 år); HOS-deltakere fulgt opp til maksimalt 9,5 år der deltakerdata ble hentet fra registeret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Effekten av behandlingen på vekst ble evaluert, med tanke på vekt. Som forhåndsspesifisert i SAP, ble deskriptiv analyse for dette resultatmålet planlagt for Combined Set og HOS Untreated Set-gruppene, og vurderingen for primær vekstanalyse ble vurdert for Combined Set sammenlignet med HOS Untreated Set. Combined Set inkluderte behandlede deltakere som ble rekruttert til denne studien (prospektive deltakere) samt behandlede deltakere fra HOS-registeret.
Potensielle deltakere: Fra baseline gjennom slutten av studien (omtrent 9,75 år); HOS-deltakere fulgt opp til maksimalt 9,5 år der deltakerdata ble hentet fra registeret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Endring fra utgangspunkt i høyde målt med Z-poengsum
Tidsramme: Potensielle deltakere: Fra utgangspunktet (baseline) til studiens slutt (omtrent 9,75 år); HOS-deltakere ble fulgt opp i inntil 9,5 år der deltakerdata ble hentet fra registeret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Z-score (standard score) for høyde ble beregnet som antall standardavvik (SD) hvor gjennomsnittshøyden i hver arm var over/under gjennomsnittshøyden i referansepopulasjonen. Z-scorer ble beregnet basert på Verdens helseorganisasjons medisinkodeordbok (WHO-DD) vekstkurver (for alder mindre enn eller lik [≤] 24 måneder) og Centers for Disease Control & Prevention (CDC) vekstkurver (for alder mer enn [>] 24 måneder) normal høyde-for-alder data. Normal vekst Z-score rekkevidde: -1 til +1. Z-score: 0 representerer referansemiddelverdien og 50. persentil. Z-score på mer enn eller lik (≥) +2 indikerer over normalt område og høyere enn gjennomsnittet og Z-score ≤ -2 indikerer kortere vekst enn gjennomsnittet og kan indikere vekstproblemer. Score beregnes som Z=(Faktisk verdi for deltaker i studien - Gjennomsnittsverdi for sunn populasjon)/(SD for sunn populasjon). I henhold til SAP ble deskriptiv analyse planlagt for Combined og HOS Untreated Set armer, med primær vekstanalyse vurdert for Combined Set sammenlignet med HOS Untreated Set.
Potensielle deltakere: Fra utgangspunktet (baseline) til studiens slutt (omtrent 9,75 år); HOS-deltakere ble fulgt opp i inntil 9,5 år der deltakerdata ble hentet fra registeret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Endring fra baseline i vekt målt ved Z-poeng
Tidsramme: Potensielle deltakere: Fra baseline gjennom studieavslutning (ca. 9,75 år); HOS-deltakere fulgt opp til maksimalt 9,5 år hvor deltakerdata ble hentet fra registeret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Z-score (standard score) for vekt ble beregnet som antall standardavvik (SD) som gjennomsnittsvekten i hver arm var over eller under gjennomsnittsvekten i referansepopulasjonen. Z-scorer ble beregnet basert på WHO-DD vekstkurver (for alder ≤ 24 måneder) & CDC vekstkurver (for alder > 24 måneder) normal vekt-for-alder data. Det normale området for vekst Z-score er definert som -1 til +1. Z-score: 0 representerer referansepopulasjonens gjennomsnitt og 50. persentil. Positiv Z-score på ≥ +2 indikerer over gjennomsnittlig vekt (overvekt). Negativ Z-score på ≤ -2 indikerer under gjennomsnittlig vekt (undervekt). Scoren beregnes som Z=(Faktisk verdi for deltaker i studien-Gjennomsnittsverdi for sunn populasjon)/(SD for sunn populasjon). I henhold til SAP var deskriptiv analyse planlagt for Kombinert & HOS Ubehandlet Set armer, med Primær Vekstanalyse vurdert for Kombinert Set sammenlignet med HOS Ubehandlet Set.
Potensielle deltakere: Fra baseline gjennom studieavslutning (ca. 9,75 år); HOS-deltakere fulgt opp til maksimalt 9,5 år hvor deltakerdata ble hentet fra registeret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Antall deltakere med klinisk signifikant unormal nevrologisk undersøkelse
Tidsramme: Fra screening til studiens slutt (omtrent 9,75 år)
En fullstendig fysisk undersøkelse vil bli utført med en grundig gjennomgang av kroppssystemene. Fysiske undersøkelser vil inkludere en vurdering av pasientens generelle fremtreden, nevrologisk undersøkelse, samt evaluering av kroppssystemene. Eventuelle abnorme endringer i funn vil bli registrert som en bivirkning (AE).
Fra screening til studiens slutt (omtrent 9,75 år)
Antall deltakere med behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE)
Tidsramme: Fra screening til studiens slutt (omtrent 9,75 år)
En bivirkning er enhver skadelig, patologisk eller utilsiktet endring i anatomisk, fysiologisk eller metabolsk funksjon som indikeres ved fysiske tegn, symptomer eller laboratorieendringer som oppstår i enhver fase av en klinisk studie, uavhengig av om det anses som produktrelatert. Dette inkluderer en forverring av en allerede eksisterende tilstand. En TEAE defineres som en bivirkning med debut som inntreffer etter å ha mottatt studiemedikament.
Fra screening til studiens slutt (omtrent 9,75 år)
Antall deltakere med klinisk signifikante avvikende urinanalyseverdier
Tidsramme: Fra screening til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Her rapporteres antall deltakere med klinisk signifikante avvikende verdier i urinprøver. Kun tester med minst 1 deltaker med klinisk signifikante avvikende verdier rapporteres. Deltakeren hadde klinisk signifikante avvikende verdier hvis det var minst en avvikende og klinisk signifikant verdi etter baseline.
Fra screening til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale serumkjemi-verdier
Tidsramme: Fra screening til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Her rapporteres antall deltakere med klinisk signifikante unormale verdier i serumkjemi-prøver. Kun prøver med minst 1 deltaker med klinisk signifikante unormale verdier rapporteres. Deltakeren hadde klinisk signifikante unormale verdier dersom det var minst én unormal og klinisk signifikant verdi etter baseline.
Fra screening til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Antall deltakere med klinisk signifikante unormale hematologiverdier
Tidsramme: Fra screening til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Her rapporteres antall deltakere med klinisk signifikante unormale verdier i hematologiske tester. Kun tester med minst 1 deltaker med klinisk signifikante unormale verdier rapporteres. Deltakeren hadde klinisk signifikante unormale verdier dersom det var minst én unormal og klinisk signifikant verdi etter baseline.
Fra screening til studiens slutt (ca. 9,75 år)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Observert verdi for høydetilvekst fra baseline til studiens slutt
Tidsramme: Prospektive deltakere: Fra baseline til slutten av studiebehandlingen (omtrent 9,75 år); HOS-deltakere ble fulgt opp i opptil 9,5 år, hvor deltakerdata ble hentet fra registeret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Høydeveksthastighet ble beregnet som differansen i høyde, delt på differansen i alder mellom påfølgende studiebesøk.
Prospektive deltakere: Fra baseline til slutten av studiebehandlingen (omtrent 9,75 år); HOS-deltakere ble fulgt opp i opptil 9,5 år, hvor deltakerdata ble hentet fra registeret i perioden 08/01/07 til 02/06/22
Observert verdi av vektendring fra start til studiens slutt
Tidsramme: Prospektive deltakere: Fra baseline til slutten av studiebehandlingen (ca. 9,75 år); HOS-deltakere ble fulgt opp i opptil 9,5 år, der deltakerdata ble hentet fra registeret i perioden 08.01.07 til 02.06.22
Vektveksthastighet ble beregnet som differansen i vekt, delt på differansen i alder mellom påfølgende studiebesøk.
Prospektive deltakere: Fra baseline til slutten av studiebehandlingen (ca. 9,75 år); HOS-deltakere ble fulgt opp i opptil 9,5 år, der deltakerdata ble hentet fra registeret i perioden 08.01.07 til 02.06.22
Prosentvis endring fra utgangspunkt for urinære glykosaminoglykaner (uGAG)-nivåer normalisert til urinkreatinin
Tidsramme: Baseline til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Urinære GAG-nivåer ble normalisert til urinkreatinin (normalisert uGAG) og rapportert som mg uGAG / millimol (mmol) kreatinin.
Baseline til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Normalisert uGAG delt på øvre normalgrense for alder (uGAG/ULN) hver 12. måned
Tidsramme: Fra baseline til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Normalisert uGAG ble delt på den øvre normale grensen for alder (uGAG/ULN), der ULN for uGAG ble hentet fra Mayo Clinic.
Fra baseline til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Levervolum
Tidsramme: Baseline opp til 24 måneder
Levervolum ble vurdert ved hjelp av abdominal ultralyd.
Baseline opp til 24 måneder
Miltenvolum
Tidsramme: Baseline opp til 24 måneder
Miltvolum ble vurdert ved hjelp av abdominal ultralyd.
Baseline opp til 24 måneder
Leddmobilitet, målt ved leddbevegelsesområde (JROM) poengsummer, inkludert overkropps- og underkroppsleddpoengsummer
Tidsramme: Fra utgangspunkt til studieavslutning (omtrent 9,75 år)
Global JROM (% normal bevegelsesutstrekning [ROM]) er gjennomsnittet av 11 forhold multiplisert med 100. Forholdene er venstre/høyre gjennomsnitt av passiv ROM i skulder (fleksjon [flex]/ekstensjon [ext], abduksjon, intern/ekstern rotasjon), albue (flex/ext), håndledd (flex/ext), pekefinger (flex/ext [kombinert bevegelse i metakarpofalangealledd, proximalt interfalangealledd, distalt interfalangealledd]), hofte (flex/ext, abduksjon, intern/ekstern rotasjon), kne (flex/ext) og ankel (dorsalfleksjon) delt på normal utstrekning (referanse: American Academy of Orthopedic Surgeons og American Medical Association). For rapporterte verdier for overekstremitet (UL) og underekstremitet (LL) skår, er UL-skår gjennomsnittet av 3 leddskår i UL (skulder-albue-håndledd) og LL-skår er gjennomsnittet av 3 leddskår i LL (hofte-kne-ankel). Leddbevegelse (i grader) ble gjennomsnittet på begge sider, delt på normalverdi og multiplisert med 100 for å gi en prosentskår. Skår >100% oppstår når målt leddbevegelse overstiger normale referanseverdier.
Fra utgangspunkt til studieavslutning (omtrent 9,75 år)
Avstand gått, målt ved seksminutters gåtest (6MWT)
Tidsramme: Fra baseline til slutten av studien (ca. 9,75 år)
6MWT ble utført i henhold til American Thoracic Society-retningslinjene for 6MWT hos deltakere som var i stand til å gå.
Avstanden oppnådd i meter ble registrert.
Fra baseline til slutten av studien (ca. 9,75 år)
Livskvalitet, målt ved Hunter-syndrom funksjonell utfall i klinisk forståelsesskala (HS-FOCUS)
Tidsramme: Baseline til studiens slutt (omtrent 9,75 år)
Deltakerens livskvalitet ble vurdert ved hjelp av HS-FOCUS (forkortet versjon) spørreskjema. HS-FOCUS (forkortet versjon) spørreskjemaet har 5 funksjonsdomener (gange/stå, gripe/rekke, skolegang/arbeid, aktiviteter og pusting). Skalaen for de 5 funksjonsdomenene går fra 0 til 3, der en score på 3 betegner høyest funksjonshemming: 0: ingen vanskeligheter; 1: noen vanskeligheter; 2: store vanskeligheter; 3: ikke i stand til å gjøre; Mangler: Gjelder ikke. Svarmuligheten "Gjelder ikke" behandles som "mangler" uten score, det samme som om elementet ikke var utfylt i spørreskjemaet. Høyere score indikerer dårligere funksjonelle utfall/større funksjonshemming.
Baseline til studiens slutt (omtrent 9,75 år)
Effekten av sykdom på evnen til å fungere i dagliglivet, målt ved Childhood Health Assessment Questionnaire (CHAQ Foreldrerapport)
Tidsramme: Baseline til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Påvirkning på evnen til å fungere i dagliglivet ble målt med CHAQ (foreldrerapport). CHAQ inkluderer 30 elementer målt på en skala fra 0 til 3: 0=uten noen vanskelighet; 1=med noen vanskeligheter; 2=med store vanskeligheter; 3=ikke i stand til å gjøre; Manglende: Gjelder ikke. Den vurderer funksjonsevner på tvers av 8 domener (påkledning, hygiene, oppståing, spising, gange, rekkevidde, grep og aktiviteter). Resultatet omtales som funksjonshemmingsindeksen. Det høyest skårende elementet i hver kategori bestemmer skåren for den kategorien, der høyere skårer indikerer dårligere funksjon/høyere funksjonshemming. Ubehagsindeksen og helsetilstandsindeksen måles på separate 15 cm-skalaer. Avstanden fra venstre ende av skalaen til respondentens merke måles og multipliseres med 0,2 for å beregne skåren (område 0-3). Ubehags- og helsetilstandsindeksskårer ble omregnet til 0-100-skalaer. Høyere skårer indikerer større ubehag/dårligere helsetilstand.
Baseline til studiens slutt (ca. 9,75 år)
Adaptiv Atferd, målt med Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS II)
Tidsramme: Baseline til studiens slutt (omtrent 9,75 år)
Adaptiv atferd ble vurdert ved bruk av foreldre/omsorgspersoners rapportering på VABS-II, et standardisert normreferert verktøy for å evaluere adaptiv atferd for alderen 0–90. VABS-II har 1 sammensatt poengsum (Adaptive Behavior Composite [ABC]), som reflekterer den overordnede adaptive evnen. ABC består av 4 domenepoengsummer for deltakere under 7 år (kommunikasjon, daglige livsferdigheter, sosialisering og motoriske ferdigheter) og 3 domenepoengsummer for deltakere ≥ 7 år (kommunikasjon, daglige livsferdigheter og sosialisering). ABC standardpoengsum er avledet fra domenestandardpoengsummer i henhold til VABS-II manualen (ikke en enkel sum/gjennomsnitt av de rapporterte standardpoengsummene). Domenepoengsummer er standardpoengsummer avledet fra kombinasjonen av 11 underdomenepoengsummer i henhold til VABS-II poengsettingsregler/manual. Skalaen for ABC og domenestandardpoengsummer varierer mellom 20 og 160. ABC og domenepoengsummer har en normativ gjennomsnittsverdi = 100, med SD = 15, og underdomenepoengsummer er normert med en gjennomsnittsverdi = 15 og SD = 3. Høyere poengsummer indikerer bedre, mens lavere poengsummer indikerer dårligere adaptiv fungering.
Baseline til studiens slutt (omtrent 9,75 år)
Anti-Idursulfase-antistoffer (ADA) i serum
Tidsramme: Fra utgangspunkt til studiens slutt (omtrent 9,75 år)
Blodprøver ble samlet og analysert for bestemmelse av anti-idursulfase-antistoffer hver 6. måned i SHP-ELA-401. Analyse av anti-idursulfase-antistoffer, inkludert nøytraliserende antistoffer (NAb), ble utført ved hjelp av validerte 3-trinns immunoassay-metoder (screening, bekreftende og titer).
Fra utgangspunkt til studiens slutt (omtrent 9,75 år)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Samarbeidspartnere

Takeda Development Center Americas, Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Study Director, Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. oktober 2015

Primær fullføring (Faktiske)

29. juli 2025

Studiet fullført (Faktiske)

29. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. mai 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. mai 2015

Først lagt ut (Antatt)

28. mai 2015

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas datadelingsforpliktelse er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en datadelingsforespørsel, og under vilkårene i en datadelingsavtale

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hunters syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere