이 페이지는 자동 번역되었으며 번역의 정확성을 보장하지 않습니다. 참조하십시오 영문판 원본 텍스트의 경우.

6세 미만에 치료를 시작한 MPS II 환자의 신장 및 체중에 대한 장기 평가

2026년 3월 13일 업데이트: Shire

엘라프라제를 투여받고 엘라프라제 치료를 시작한 MPS II 환자의 키와 체중의 종단적 변화를 평가하기 위한 장기 공개 라벨 다기관 제4상 연구

이 장기 연구는 이 연구에 등록된 어린이에게 엘라프라제 치료를 제공하고 등록 환자의 데이터와 Hunter Outcome Survey(HOS) 환자 등록 데이터를 활용하여 뮤코다당증 환자의 키와 체중 변화를 평가하기 위한 1차 성장 분석을 수행합니다. II(헌터 증후군) MPS II.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

21

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 도미니카 공화국
      • Santo Domingo, 도미니카 공화국, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • 독일
      • Mainz, 독일, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • 말레이시아
      • Kuala Lumpur, 말레이시아, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • 베트남
      • Hanoi, 베트남
        • National Pediatrics Hospital
  • 세르비아
      • Belgrade, 세르비아, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • 태국
      • Bangkok, 태국, 10330
        • Chulalongkorn University
  • 필리핀 제도
      • Manila, 필리핀 제도, 1000
        • Philippine General Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

6년 이하 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 그룹 1: 예비 환자 그룹

    1. 환자는 남성입니다.
    2. 환자는 연구 시작 시점에 엘라프라제-나이브입니다.

    3. 환자는 문서화된 MPS II 진단을 받아야 합니다. 아래 3가지 기준 중 (3a AND 3b) 또는 (3a AND 3c) 조합이 MPS II의 진단으로 허용됩니다.

      1. 환자는 혈장, 섬유아세포 또는 백혈구에서 측정된 정상 범위 하한의 10% 이하의 I2S 효소 활성 결핍이 있습니다(참조 실험실의 정상 범위 기준). 그리고
      2. 환자는 I2S 유전자에 문서화된 돌연변이가 있습니다. 또는
      3. 환자는 혈장, 섬유아세포 또는 백혈구에서 측정된 다른 설파타제의 정상적인 효소 활성 수준을 가지고 있습니다(측정 실험실의 정상 범위 기준).
    4. 엘라프라제 치료를 시작할 때 환자의 나이는 6세 미만입니다.
    5. 환자, 환자의 부모 또는 법적으로 인가된 보호자는 연구의 모든 관련 측면이 설명되고 논의된 후 IRB(Institutional Review Board)/IEC(Independent Ethics Committee) 승인 사전 동의서에 자발적으로 서명해야 합니다. 환자의 부모 또는 법적으로 인가된 보호자의 동의와 환자의 동의를 얻어야 합니다.

그룹 2: 소급 데이터 포함 기준:

후향적 환자 그룹 환자는 연구 SHP-ELA-401이 아닌 HOS에 등록됩니다. 그러나 다음 데이터 포함 기준이 충족되는 경우 이들의 성장 데이터는 SHP-ELA-401 연구 분석에 포함될 수 있습니다.

  1. 환자는 남성입니다.
  2. 환자는 HOS에 등록됩니다.
  3. 환자는 엘라프라제 치료 시작 시점에 6세 미만이었습니다.
  4. 환자는 최소 5년 동안 매주 엘라프라제 치료를 받았습니다.
  5. 환자는 Elaprase 치료 시작 전후 3개월 이내에 신장 평가 및 체중 평가를 기록했습니다.
  6. 환자는 엘라프라제 시작부터 10세까지 매년 신장 및 체중 평가를 받았습니다.
  7. 환자, 환자의 부모 또는 법적 보호자는 데이터 수집에 동의합니다.
  8. HOS 연구의 모든 관련 측면이 설명되고 논의된 후 환자, 환자의 부모 또는 법적으로 권한을 부여받은 보호자는 IRB/IEC 승인 사전 동의서에 서명해야 합니다. 환자의 부모 또는 법적으로 인가된 보호자의 동의와 환자의 동의를 얻어야 합니다.

제외 기준:

  • 그룹 1: 예비 환자 그룹

    1. 환자는 연구 시작 전 30일 이내에 임의의 조사 약물 또는 장치로 치료를 받았습니다.
    2. 환자는 idursulfase-IT로 치료를 받았거나 받고 있습니다.
    3. 환자는 언제든지 성장 호르몬, 제대혈 주입 또는 골수 이식을 받았습니다.
    4. 환자는 스크리닝 전 90일 이내에 혈액 제품 수혈을 받았습니다.
    5. 환자는 연구자가 결정한 대로 프로토콜을 준수할 수 없습니다.

그룹 2: 소급 데이터 제외 기준:

다음 기준을 충족하는 HOS 환자는 SHP-ELA-401 기본 성장 분석 연구에 포함될 자격이 없습니다.

1. 환자는 분석에 포함된 기간 동안 성장을 촉진하기 위해 성장 호르몬 또는 기타 약물 또는 개입으로 치료를 받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 전향적 집단
참가자들은 0.5 mg/kg 용량으로 일주일에 한 번 Elaprase 정맥 주사를 받았습니다. 그 후, 등록된 각 참가자는 매주 Elaprase 주사를 계속해서 받았습니다. 그들은 Elaprase 치료 시작 후 최소 5년 동안 또는 10번째 생일이 될 때까지(더 긴 기간 기준) 추적 관찰되었습니다.
의약품: 정맥(IV) 주입용 엘라프라제
이 연구에 등록한 환자는 엘라프라제 0.5mg/kg의 용량으로 매주 1회 IV 주입을 받고 엘라프라제 치료 시작 후 최소 5년 동안 또는 10세 생일이 될 때까지(둘 중 더 긴 기간) 추적 관찰됩니다. HOS의 키 및 체중 데이터는 이 연구의 기본 성장 분석에 활용됩니다.
다른 이름들:
  • Idursulfase
간섭 없음: Hunter Outcome Survey (HOS) 치료군
치료를 받은 HOS 환자 레지스트리 참가자는 이 연구에서 1차 성장 분석을 위한 전향적 세트와 키 및 체중 데이터를 사용하여 결합되었습니다.
간섭 없음: HOS 무치료
HOS 환자 레지스트리에 참여한 참가자들은 치료를 받지 않았으며, 이 연구의 주요 성장 분석에서 키와 체중 데이터를 사용하여 비교군으로 활용되었습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
전체 높이
기간: 예비 참가자: 기준 시점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년 동안 추적 관찰되었으며, 참가자 데이터는 2007년 8월 1일부터 2022년 2월 6일까지의 기간 동안 레지스트리에서 접근되었습니다.
치료가 성장에 미치는 영향은 신장 측면에서 평가되었습니다. 통계 분석 계획(SAP)에 미리 명시된 바와 같이, 이 결과 측정에 대한 기술적 분석은 Combined Set과 HOS Untreated Set 군을 대상으로 계획되었으며, Primary Growth Analysis 평가는 Combined Set을 HOS Untreated Set과 비교하여 고려되었습니다. Combined Set에는 본 연구에 등록된 치료 받은 참가자(전향적 참가자)와 HOS 레지스트리의 치료 받은 참가자가 포함되었습니다.
예비 참가자: 기준 시점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년 동안 추적 관찰되었으며, 참가자 데이터는 2007년 8월 1일부터 2022년 2월 6일까지의 기간 동안 레지스트리에서 접근되었습니다.
전체 체중
기간: 예비 참가자: 기준선부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년까지 추적 관찰되며, 참가자 데이터는 2007년 8월 1일부터 2022년 2월 6일까지의 기간 동안 레지스트리에서 접근되었습니다
체중 측면에서 치료가 성장에 미치는 영향을 평가하였다. SAP에 따라 사전에 명시된 바와 같이, 이 결과 측정에 대한 기술적 분석은 Combined Set과 HOS Untreated Set 군에 대해 계획되었으며, Primary Growth Analysis 평가는 Combined Set을 HOS Untreated Set과 비교하여 고려되었다. Combined Set에는 본 연구에 등록된 치료받은 참가자(전향적 참가자)와 HOS 레지스트리의 치료받은 참가자가 포함되었다.
예비 참가자: 기준선부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년까지 추적 관찰되며, 참가자 데이터는 2007년 8월 1일부터 2022년 2월 6일까지의 기간 동안 레지스트리에서 접근되었습니다
Z-점수로 측정한 키의 기준선 대비 변화
기간: 예비 참가자: 기준선부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년까지 추적 관찰되었으며, 참가자 데이터는 2007년 8월 1일부터 2022년 2월 6일까지의 기간 동안 레지스트리에서 접근되었습니다.
키에 대한 Z-점수(표준 점수)는 각 치료군의 평균 키가 참조 집단의 평균 키보다 얼마나 많은 표준 편차(SD)만큼 높거나 낮은지로 계산되었습니다. Z-점수는 세계보건기구 약전(WHO-DD) 성장 차트(24개월 이하[≤] 연령용) 및 질병통제예방센터(CDC) 성장 차트(24개월 초과[>] 연령용)의 정상 연령별 키 데이터를 기반으로 계산되었습니다. 정상 성장 Z-점수 범위: -1 ~ +1. Z-점수:0은 참조 평균 및 50번째 백분위수를 나타냅니다. +2 이상(≥)의 Z-점수는 정상 범위 이상 및 평균보다 키가 큰 것을 나타내며, Z-점수 ≤ -2는 평균보다 키가 작고 성장 문제를 나타낼 수 있음을 의미합니다. 점수는 Z=(연구 참여자의 실제 값 - 건강한 집단의 평균 값)/(건강한 집단의 표준 편차)로 계산됩니다. SAP에 따르면, 결합 집단 및 HOS 비치료 집단에 대해 기술적 분석이 계획되었으며, HOS 비치료 집단과 비교한 결합 집단에 대한 주요 성장 분석이 평가되었습니다.
예비 참가자: 기준선부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년까지 추적 관찰되었으며, 참가자 데이터는 2007년 8월 1일부터 2022년 2월 6일까지의 기간 동안 레지스트리에서 접근되었습니다.
기준선 대비 체중 Z-점수 변화
기간: 잠재적 참가자: 기준 시점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년까지 추적 관찰되었으며, 참가자 데이터는 2007년 8월 1일부터 2022년 2월 6일까지의 기간 동안 레지스트리에서 접근되었습니다
체중 Z-점수(표준 점수)는 각 군의 평균 체중이 참조 인구의 평균 체중보다 얼마나 많은 표준편차 위 또는 아래에 있는지를 나타내는 값으로 계산되었습니다. Z-점수는 WHO-DD 성장 차트(24개월 이하 연령) 및 CDC 성장 차트(24개월 초과 연령)의 연령별 정상 체중 데이터를 기반으로 계산되었습니다. 성장 Z 점수의 정상 범위는 -1에서 +1로 정의됩니다. Z-점수: 0은 참조 인구 평균 및 50번째 백분위수를 나타냅니다. +2 이상의 양의 Z-점수는 평균 이상의 체중(과체중)을 나타냅니다. -2 이하의 음의 Z-점수는 평균 이하의 체중(저체중)을 나타냅니다. 이 점수는 Z=(연구 참여자의 실제 값-건강한 인구의 평균 값)/(건강한 인구의 표준편차)로 계산됩니다. SAP에 따르면, 결합 세트 및 HOS 무치료 세트 군에 대해 기술적 분석이 계획되었으며, HOS 무치료 세트와 비교한 결합 세트에 대한 주요 성장 분석이 평가되었습니다.
잠재적 참가자: 기준 시점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년까지 추적 관찰되었으며, 참가자 데이터는 2007년 8월 1일부터 2022년 2월 6일까지의 기간 동안 레지스트리에서 접근되었습니다
임상적으로 유의한 이상 신경학적 검사 결과를 보인 참가자 수
기간: 선별검사부터 연구 종료까지(약 9.75년)
전신 신체 검사가 시행되며, 신체 시스템에 대한 철저한 검토가 이루어집니다. 신체 검사에는 환자의 일반적인 외모, 신경학적 검사 및 신체 시스템 평가가 포함됩니다. 발견된 이상 변화는 모두 이상 반응(AE)으로 기록됩니다.
선별검사부터 연구 종료까지(약 9.75년)
치료 중 발생한 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 선별 검사부터 연구 종료까지(약 9.75년)
AE는 해롭거나 병리적이거나 의도하지 않은 해부학적, 생리적 또는 대사적 기능의 변화로서, 임상 연구의 어떤 단계에서 발생하든지, 제품과 관련이 있다고 간주되는지 여부에 관계없이 신체 징후, 증상 또는 실험실 변화로 나타납니다. 이것은 기존 상태의 악화를 포함합니다. TEAE는 연구 약물 투여 후 발생하는 AE로 정의됩니다.
선별 검사부터 연구 종료까지(약 9.75년)
임상적으로 유의한 비정상 요검사 결과를 보인 참가자 수
기간: 선별 검사부터 연구 종료(약 9.75년)까지
여기 보고된 것은 요검사에서 임상적으로 의미 있는 이상 수치를 보인 참가자 수입니다. 임상적으로 의미 있는 이상 수치를 보인 참가자가 최소 1명 이상인 검사만 보고되었습니다. 기준선 이후 값 중 최소 하나 이상의 이상 및 임상적으로 의미 있는 값이 있는 경우 참가자는 임상적으로 의미 있는 이상으로 간주되었습니다.
선별 검사부터 연구 종료(약 9.75년)까지
임상적으로 유의한 이상 혈청 화학 수치를 보인 참가자 수
기간: 선별 검사부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
여기서 보고되는 것은 혈청 화학 검사에서 임상적으로 유의미한 이상 수치를 보인 참가자 수입니다. 임상적으로 유의미한 이상 수치를 보인 참가자가 최소 1명 이상인 검사만 보고되었습니다. 기준 시점 이후에 최소 한 번 이상의 이상 및 임상적으로 유의미한 수치가 나타난 경우, 참가자는 임상적으로 유의미한 이상을 보인 것으로 간주됩니다.
선별 검사부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
임상적으로 유의한 이상 혈액학 수치가 있는 참가자 수
기간: 선별 검사부터 연구 종료까지(약 9.75년)
여기 보고된 것은 혈액학적 검사에서 임상적으로 의미 있는 이상 수치를 보인 참가자의 수입니다. 임상적으로 의미 있는 이상 수치를 보인 참가자가 적어도 1명 이상인 검사만 보고됩니다. 참가자는 기준 시점 이후에 적어도 하나의 이상 및 임상적으로 의미 있는 수치가 있을 경우 임상적으로 의미 있는 이상으로 간주됩니다.
선별 검사부터 연구 종료까지(약 9.75년)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기저선에서 연구 종료 시점까지의 키 성장 속도 관측값
기간: 잠재적 참가자: 기준선부터 연구 치료 종료까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년까지 추적 관찰되었으며, 참가자 데이터는 2007년 1월 8일부터 2022년 6월 2일까지 레지스트리에서 접근되었음
신장 성장 속도는 연속적인 연구 방문 간의 연령 차이로 나눈 신장 차이로 계산되었습니다.
잠재적 참가자: 기준선부터 연구 치료 종료까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년까지 추적 관찰되었으며, 참가자 데이터는 2007년 1월 8일부터 2022년 6월 2일까지 레지스트리에서 접근되었음
기초 조사부터 연구 종료까지의 체중 변화 속도 관찰값
기간: 예비 참가자: 기준선부터 연구 치료 종료 시점까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년 동안 추적 관찰되었으며, 참가자 데이터는 2007년 8월 1일부터 2022년 2월 6일까지의 기간 동안 레지스트리에서 접근되었습니다.
체중 변화 속도는 연속적인 연구 방문 간의 체중 차이를 연령 차이로 나누어 계산되었습니다.
예비 참가자: 기준선부터 연구 치료 종료 시점까지(약 9.75년); HOS 참가자는 최대 9.5년 동안 추적 관찰되었으며, 참가자 데이터는 2007년 8월 1일부터 2022년 2월 6일까지의 기간 동안 레지스트리에서 접근되었습니다.
요중 크레아티닌으로 정규화된 요중 글리코사미노글리칸(uGAG) 수준의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준 시점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
소변 GAG 수치는 소변 크레아티닌 수치에 정규화되었으며(정규화된 uGAG), mg uGAG/밀리몰(mmol) 크레아티닌으로 보고되었습니다.
기준 시점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
연령별 정상 상한치로 나눈 정규화 uGAG (uGAG/ULN) 12개월마다
기간: 기준점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
정규화된 uGAG는 연령별 정상 상한값(uGAG/ULN)으로 나누어 계산하였으며, 여기서 uGAG의 ULN은 Mayo Clinic에서 얻은 값을 사용하였습니다.
기준점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
간 부피
기간: 기준선부터 24개월까지
간 부피는 복부 초음파를 사용하여 평가되었습니다.
기준선부터 24개월까지
비장 용적
기간: 기준선부터 24개월까지
비장 부피는 복부 초음파 검사를 사용하여 평가되었습니다.
기준선부터 24개월까지
관절 가동 범위(JROM) 점수로 측정된 관절 가동성, 상지 및 하지 관절 점수 포함
기간: 기준 시점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
전체 관절 가동 범위(% 정상 관절 가동 범위[ROM])는 11개의 비율의 평균값에 100을 곱한 값입니다. 비율은 정상 범위(참고: 미국 정형외과 의사 협회 및 미국 의학 협회)로 나눈 어깨(굴곡[flex]/신전[ext], 외전, 내회전/외회전), 팔꿈치(굴곡/신전), 손목(굴곡/신전), 검지(굴곡/신전[중수지관절, 근위지간관절, 원위지간관절 운동 통합]), 엉덩이(굴곡/신전, 외전, 내회전/외회전), 무릎(굴곡/신전) 및 발목(배측굴곡)의 수동적 관절 가동 범위 좌/우 평균값입니다. 상지(UL) 및 하지(LL) 점수의 보고된 값의 경우, UL 점수는 UL의 3개 관절(어깨-팔꿈치-손목) 점수의 평균값이고, LL 점수는 LL의 3개 관절(엉덩이-무릎-발목) 점수의 평균값입니다. 관절 운동(도 단위)은 양측 평균을 내어 정상값으로 나누고 100을 곱하여 백분율 점수를 산출했습니다. 측정된 관절 운동이 정상 참고값을 초과할 경우 점수 >100%가 발생합니다.
기준 시점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
6분 보행 검사(6MWT)로 측정한 보행 거리
기간: 기저선에서 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
6MWT는 보행이 가능한 참가자를 대상으로 미국 흉부학회의 6MWT 지침에 따라 시행되었습니다.
달성한 거리(미터)가 기록되었습니다.
기저선에서 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
생활의 질, Hunter-Syndrome Functional Outcome in Clinical Understanding Scale (HS-FOCUS)으로 측정
기간: 기준선에서 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
참가자의 삶의 질(QoL)은 HS-FOCUS(단축판) 설문지를 사용하여 평가되었습니다. HS-FOCUS(단축판) 설문지는 5가지 기능 영역(걷기/서기, 잡기/닿기, 학교/직장 활동, 일상 활동, 호흡)으로 구성되어 있습니다. 5가지 기능 영역의 척도는 0에서 3까지이며, 3점은 가장 높은 장애를 나타냅니다: 0: 어려움 없음; 1: 약간의 어려움; 2: 많은 어려움; 3: 할 수 없음; 누락: 해당 없음. 응답 옵션 "해당 없음"은 설문지에서 항목이 완료되지 않은 경우와 동일하게 점수가 없는 "누락"으로 처리됩니다. 높은 점수는 더 나쁜 기능적 결과/더 큰 장애를 나타냅니다.
기준선에서 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
일상 생활에서의 기능 능력에 대한 질병의 영향, 아동 건강 평가 설문지(CHAQ 부모 보고서)를 통해 측정됨
기간: 기초선에서 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
일상 생활에서의 기능 능력에 대한 영향은 CHAQ(부모 보고서)로 측정되었습니다. CHAQ에는 0에서 3까지의 척도로 측정된 30개 항목이 포함됩니다: 0=어려움 없음; 1=약간의 어려움; 2=많은 어려움; 3=할 수 없음; 미응답: 해당 없음. 이는 8개 영역(옷 입기, 위생, 일어나기, 식사하기, 걷기, 손 뻗기, 잡기 및 활동)에서의 기능 능력을 평가합니다. 결과는 장애 지수로 참조됩니다. 각 범주에서 가장 높은 점수를 받은 항목이 해당 범주의 점수를 결정하며, 점수가 높을수록 기능 저하/더 높은 장애를 나타냅니다. 불편 지수와 건강 상태 지수는 별도의 15cm 척도로 측정됩니다. 척도의 왼쪽 끝에서 응답자의 표시까지의 거리를 측정하고 0.2를 곱하여 점수를 계산합니다(범위 0-3). 불편 지수와 건강 상태 지수 점수는 0-100 척도로 재조정되었습니다. 점수가 높을수록 더 큰 불편/더 나쁜 건강 상태를 나타냅니다.
기초선에서 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
Vineland 적응 행동 척도(VABS II)로 측정한 적응 행동
기간: 기초 시점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
적응 행동은 VABS-II를 통한 부모/돌봄 제공자의 보고를 사용하여 평가되었으며, 이는 0-90세의 적응 행동을 평가하는 표준화된 규준-참조 도구입니다. VABS-II에는 전반적인 적응 능력을 반영하는 1개의 복합 점수(적응 행동 복합 [ABC])가 있습니다. ABC는 7세 미만 참가자의 경우 4개의 영역 점수(의사소통, 일상 생활 기술, 사회화 및 운동 기술)와 7세 이상 참가자의 경우 3개의 영역 점수(의사소통, 일상 생활 기술 및 사회화)로 구성됩니다. ABC 표준 점수는 VABS-II 매뉴얼에 따른 영역 표준 점수에서 도출되며(보고된 표준 점수의 단순 합계/평균이 아님). 영역 점수는 VABS-II 채점 규칙/매뉴얼에 따라 11개의 하위 영역 점수의 조합에서 도출된 표준 점수입니다. ABC 및 영역 표준 점수의 척도는 20에서 160 사이입니다. ABC 및 영역 점수는 규준 평균=100, 표준편차=15를 가지며, 하위 영역 점수는 평균=15, 표준편차=3으로 규준화됩니다. 높은 점수는 더 나은 적응 기능을, 낮은 점수는 더 나쁜 적응 기능을 나타냅니다.
기초 시점부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
혈청 내 Anti-Idursulfase 항체 (ADA)
기간: 기저선부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)
SHP-ELA-401에서는 6개월마다 항-이두설파제 항체 측정을 위해 혈액 샘플을 채취하고 분석했습니다. 중화 항체(NAb)를 포함한 항-이두설파제 항체 분석은 검증된 3단계 면역분석법(선별, 확인 및 역가)을 사용하여 수행되었습니다.
기저선부터 연구 종료 시점까지(약 9.75년)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

협력자

Takeda Development Center Americas, Inc.

수사관

  • 연구 책임자: Study Director, Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 10월 28일

기본 완료 (실제)

2025년 7월 29일

연구 완료 (실제)

2025년 7월 29일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 5월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 26일

처음 게시됨 (추정된)

2015년 5월 28일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 4월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 3월 13일

마지막으로 확인됨

2026년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

헌터 증후군에 대한 임상 시험

정맥(IV) 주입용 엘라프라제에 대한 임상 시험

유사한 임상시험 검색

스폰서 및 공동 작업자

건강 상태

약물 개입

CROs by country

CROs in Gabon

정황

희귀 질병

약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

구독하다