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Avaliação a longo prazo de altura e peso em pacientes com MPS II que iniciaram o tratamento com menos de 6 anos de idade

13 de março de 2026 atualizado por: Shire

Um estudo de longo prazo, aberto, multicêntrico, de fase IV para avaliar alterações longitudinais na altura e peso em pacientes com MPS II que estão recebendo Elaprase e iniciaram o tratamento com Elaprase em

Este estudo de longo prazo fornecerá tratamento com Elaprase para crianças inscritas neste estudo e utilizará dados de pacientes inscritos e dados de registro de pacientes da Hunter Outcome Survey (HOS) para conduzir a análise de crescimento primário para avaliar alterações na altura e peso em pacientes com Mucopolissacaridose II (síndrome de Hunter) MPS II.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

21

Estágio

  • Fase 4

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Universitätsmedizin der Johannes Gutenberg-Universität Mainz
  • Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
  • Filipinas
      • Manila, Filipinas, 1000
        • Philippine General Hospital
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50586
        • Hospital Kuala Lumpur
  • República Dominicana
      • Santo Domingo, República Dominicana, 10101
        • Hospital Infantil Dr Robert Reid Cabral
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10330
        • Chulalongkorn University
  • Vietnã
      • Hanoi, Vietnã
        • National Pediatrics Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 6 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Grupo 1: Grupo de Pacientes em Prospecção

    1. O paciente é do sexo masculino.
    2. O paciente é virgem de Elaprase no início do estudo.

    3. O paciente deve ter um diagnóstico documentado de MPS II. Dos 3 critérios abaixo, serão aceitas como diagnóstico de MPS II as combinações (3a E 3b) ou (3a E 3c):

      1. O paciente tem uma deficiência na atividade da enzima I2S de ≤10% do limite inferior da faixa normal medida no plasma, fibroblastos ou leucócitos (com base na faixa normal do laboratório de referência). E
      2. O paciente tem uma mutação documentada no gene I2S. OU
      3. O paciente tem um nível normal de atividade enzimática de uma outra sulfatase conforme medido no plasma, fibroblastos ou leucócitos (com base na faixa normal de medição laboratorial).
    4. O doente terá <6 anos de idade no início do tratamento com Elaprase.
    5. O paciente, o(s) pai(s) do paciente ou tutor(es) legalmente autorizado(s) devem ter assinado voluntariamente um formulário de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC) após todos os aspectos relevantes do estudo terem sido explicados e discutidos. O consentimento do(s) pai(s) do paciente ou tutor(es) legalmente autorizado(s) e o consentimento do paciente, conforme relevante, devem ser obtidos.

Grupo 2: Critérios de inclusão de dados retrospectivos:

Os pacientes do Grupo de Pacientes Retrospectivos serão inscritos no HOS e não no Estudo SHP-ELA-401; no entanto, seus dados de crescimento podem ser incluídos na análise do Estudo SHP-ELA-401 se os seguintes critérios de inclusão de dados forem atendidos.

  1. O paciente é do sexo masculino.
  2. O paciente está inscrito no HOS.
  3. O doente tinha <6 anos de idade no início do tratamento com Elaprase.
  4. O paciente recebeu tratamento semanal com Elaprase por pelo menos 5 anos.
  5. O paciente teve uma avaliação de altura e uma avaliação de peso documentadas dentro de 3 meses antes ou após o início do tratamento com Elaprase.
  6. O paciente teve avaliações anuais de altura e peso desde o início do Elaprase até os 10 anos de idade.
  7. O paciente, o(s) pai(s) do paciente ou tutor(es) legalmente autorizado(s) concorda(m) com a coleta de dados.
  8. O paciente, os pais do paciente ou tutores legalmente autorizados devem ter assinado um formulário de consentimento informado aprovado pelo IRB/IEC após todos os aspectos relevantes do estudo HOS terem sido explicados e discutidos. O consentimento do(s) pai(s) do paciente ou tutor(es) legalmente autorizado(s) e o consentimento do paciente, conforme relevante, devem ser obtidos.

Critério de exclusão:

  • Grupo 1: Grupo de Pacientes em Prospecção

    1. O paciente recebeu tratamento com qualquer medicamento ou dispositivo experimental nos 30 dias anteriores à entrada no estudo.
    2. O paciente recebeu ou está recebendo tratamento com idursulfase-IT.
    3. O paciente recebeu hormônios de crescimento, uma infusão de sangue do cordão umbilical ou um transplante de medula óssea a qualquer momento.
    4. O paciente recebeu transfusões de produtos sanguíneos dentro de 90 dias antes da triagem.
    5. O paciente é incapaz de cumprir o protocolo conforme determinado pelo Investigador.

Grupo 2: Critérios de Exclusão de Dados Retrospectivos:

Pacientes com HOS que atendem aos seguintes critérios não são elegíveis para serem incluídos no estudo SHP-ELA-401 Análise de crescimento primário:

1. O paciente foi tratado com hormônio do crescimento ou outros medicamentos ou intervenções destinadas a promover o crescimento no período de tempo abrangido pela análise.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Conjunto Prospectivo
Os participantes receberam infusões intravenosas de Elaprase, uma vez por semana, na dose de 0,5 mg/kg. Posteriormente, cada participante inscrito continuou a receber uma infusão de Elaprase por semana. Foram acompanhados durante, no mínimo, 5 anos após o início do tratamento com Elaprase, ou até completarem o 10.º aniversário, consoante o que fosse mais longo.
Medicamento: Elaprase para infusão intravenosa (IV)
Os pacientes inscritos neste estudo receberão infusões IV semanais de Elaprase na dose de 0,5 mg/kg e serão acompanhados por um período mínimo de 5 anos após o início do tratamento com Elaprase ou até atingirem o 10º aniversário, o que for mais longo. Os dados de altura e peso do HOS serão utilizados na análise de crescimento primário para este estudo.
Outros nomes:
  • Idursulfase
Sem intervenção: Inquérito de Resultados Hunter (HOS) Tratado
Os participantes no registo de doentes HOS, que foram tratados, foram combinados com o Conjunto Prospetivo na Análise de Crescimento Primário para este estudo, utilizando os seus dados de altura e peso.
Sem intervenção: HOS Não Tratado
Os participantes no registo de doentes HOS, que não foram tratados, foram utilizados como comparador na Análise de Crescimento Primária para este estudo utilizando os seus dados de altura e peso.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Altura Total
Prazo: Participantes potenciais: Da Linha de Base até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos); Os participantes do HOS acompanhados até um máximo de 9,5 anos, onde os dados dos participantes foram acedidos a partir do registo entre o período de 08/01/07 a 02/06/22
O efeito do tratamento no crescimento avaliado em termos de altura. Tal como pré-especificado no plano de análise estatística (SAP), foi planeada uma análise descritiva para esta medida de resultado para os braços do Conjunto Combinado e do Conjunto Não Tratado do HOS, e a avaliação para a Análise Primária de Crescimento foi considerada para o Conjunto Combinado em comparação com o Conjunto Não Tratado do HOS. O Conjunto Combinado incluiu participantes tratados inscritos neste estudo (participantes prospetivos) bem como participantes tratados do registo do HOS.
Participantes potenciais: Da Linha de Base até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos); Os participantes do HOS acompanhados até um máximo de 9,5 anos, onde os dados dos participantes foram acedidos a partir do registo entre o período de 08/01/07 a 02/06/22
Peso Global
Prazo: Participantes prospectivos: Desde a Linha de Base até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos); Participantes do HOS acompanhados até um máximo de 9,5 anos, período em que os dados dos participantes foram acedidos no registo entre 08/01/07 e 02/06/22
O efeito do tratamento no crescimento foi avaliado, em termos de peso. Conforme pré-especificado no SAP, a análise descritiva para esta medida de resultado foi planeada para os braços Conjunto Combinado e Conjunto Não Tratado do HOS e a avaliação para a Análise Primária de Crescimento foi considerada para o Conjunto Combinado em comparação com o Conjunto Não Tratado do HOS. O Conjunto Combinado incluiu participantes tratados inscritos neste estudo (participantes prospetivos) bem como participantes tratados do registo do HOS.
Participantes prospectivos: Desde a Linha de Base até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos); Participantes do HOS acompanhados até um máximo de 9,5 anos, período em que os dados dos participantes foram acedidos no registo entre 08/01/07 e 02/06/22
Alteração em Relação à Linha de Base na Altura Medida por Z-score
Prazo: Participantes potenciais: Desde a Linha de Base até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos); Os participantes do HOS foram acompanhados até um máximo de 9,5 anos, sendo que os dados dos participantes foram acedidos a partir do registo entre o período de 08/01/07 a 02/06/22
O Z-score (pontuação padrão) para a altura foi calculado como o número de desvios padrão (SD) pelos quais a altura média de cada braço estava acima/abaixo da altura média da população de referência. Os Z-scores foram calculados com base nas tabelas de crescimento da Organização Mundial da Saúde (WHO-DD) (para idade menor ou igual a [≤] 24 meses) e nas tabelas de crescimento dos Centros de Controlo e Prevenção de Doenças (CDC) (para idade superior a [>] 24 meses) de dados normais de altura-para-idade. Intervalo normal de Z-score de crescimento: -1 a +1. Z-score: 0 representa a média de referência e o 50º percentil. Z-score maior ou igual a (≥) +2 indica acima do intervalo normal e mais alto que a média, e Z-score ≤ -2 indica estatura mais baixa que a média e pode indicar problemas de crescimento. A pontuação é calculada como Z = (Valor real para o participante no estudo - Valor médio da população saudável) / (SD da população saudável). Conforme o SAP, a análise descritiva foi planeada para os braços Conjunto Combinado e HOS Não Tratado, com a Análise de Crescimento Primária avaliada para o Conjunto Combinado em comparação com o HOS Não Tratado.
Participantes potenciais: Desde a Linha de Base até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos); Os participantes do HOS foram acompanhados até um máximo de 9,5 anos, sendo que os dados dos participantes foram acedidos a partir do registo entre o período de 08/01/07 a 02/06/22
Alteração em relação à linha de base no peso medido pelo escore Z
Prazo: Participantes potenciais: Desde a Linha de Base até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos); participantes do HOS acompanhados até um máximo de 9,5 anos, sendo os dados dos participantes acedidos no registo entre o período de 08/01/07 a 02/06/22
O Z-score (pontuação padrão) para o peso foi calculado como o número de desvios-padrão pelos quais o peso médio de cada grupo estava acima ou abaixo do peso médio da população de referência. Os Z-scores foram calculados com base nos gráficos de crescimento da OMS-DD (para idade ≤ 24 meses) e nos gráficos de crescimento do CDC (para idade > 24 meses) de dados normais de peso-para-idade. O intervalo normal para o Z-score de crescimento é definido como -1 a +1. Z-score: 0 representa a média da população de referência e o percentil 50. Um Z-score positivo de ≥ +2 indica peso acima da média (sobrepeso). Um Z-score negativo de ≤ -2 indica peso abaixo da média (baixo peso). A pontuação é calculada como Z=(Valor real do participante no estudo-Valor médio da população saudável)/(DP da população saudável). De acordo com o SAP, foi planeada uma análise descritiva para os grupos Conjunto Combinado e Conjunto Não Tratado HOS, com a Análise de Crescimento Primária avaliada para o Conjunto Combinado em comparação com o Conjunto Não Tratado HOS.
Participantes potenciais: Desde a Linha de Base até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos); participantes do HOS acompanhados até um máximo de 9,5 anos, sendo os dados dos participantes acedidos no registo entre o período de 08/01/07 a 02/06/22
Número de Participantes com Exame Neurológico Anormal Clinicamente Significativo
Prazo: Desde o Rastreamento até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Será realizado um exame físico completo com uma revisão minuciosa dos sistemas corporais. Os exames físicos incluirão uma revisão da aparência geral do paciente, exame neurológico, bem como avaliação dos sistemas corporais. Qualquer alteração anormal nos achados será registada como um evento adverso (AE).
Desde o Rastreamento até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAE)
Prazo: Desde o rastreio até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Um EA é qualquer alteração nociva, patológica ou não intencional na função anatómica, fisiológica ou metabólica, indicada por sinais físicos, sintomas ou alterações laboratoriais que ocorrem em qualquer fase de um estudo clínico, independentemente de serem consideradas relacionadas com o produto. Isso inclui uma exacerbação de uma condição pré-existente. Um TEAE é definido como um EA com início que ocorre após a receção do medicamento em estudo.
Desde o rastreio até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Número de Participantes com Valores de Urinálise Clinicamente Significativos Anormais
Prazo: Desde o rastreamento até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Apresenta-se aqui o número de participantes com valores anormais clinicamente significativos nos testes de urinálise. Apenas são relatados os testes com pelo menos 1 participante com valores anormais clinicamente significativos. O participante foi considerado clinicamente significativo anormal se houvesse pelo menos um valor pós-linha de base anormal e clinicamente significativo.
Desde o rastreamento até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Número de Participantes com Valores Anormais Clinicamente Significativos na Química Sérica
Prazo: Desde a triagem até ao Final do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Reporta-se aqui o número de participantes com valores anormais clinicamente significativos nos testes de química sérica. Apenas são reportados os testes com pelo menos 1 participante com valores anormais clinicamente significativos. O participante foi considerado clinicamente significativo anormal se houvesse pelo menos um valor pós-baseline anormal e clinicamente significativo.
Desde a triagem até ao Final do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Número de Participantes com Valores Hematológicos Anormais Clinicamente Significativos
Prazo: Da triagem ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Reportado aqui está o número de participantes com valores anormais clinicamente significativos nos testes hematológicos. Apenas são reportados os testes com pelo menos 1 participante com valores anormais clinicamente significativos. O participante foi considerado clinicamente significativo anormal se houvesse pelo menos um valor pós-linha de base anormal e clinicamente significativo.
Da triagem ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Valor Observado da Velocidade de Crescimento desde a Linha de Base até ao Fim do Estudo
Prazo: Participantes potenciais: Desde a Linha de Base até ao Fim do Tratamento do Estudo (aproximadamente 9,75 anos); participantes do HOS acompanhados até um máximo de 9,5 anos, onde os dados dos participantes foram acedidos no registo entre o período de 08/01/07 a 02/06/22
A velocidade do crescimento foi calculada como a diferença na altura, dividida pela diferença na idade entre visitas consecutivas do estudo.
Participantes potenciais: Desde a Linha de Base até ao Fim do Tratamento do Estudo (aproximadamente 9,75 anos); participantes do HOS acompanhados até um máximo de 9,5 anos, onde os dados dos participantes foram acedidos no registo entre o período de 08/01/07 a 02/06/22
Valor Observado da Velocidade de Peso da Linha de Base até ao Final do Estudo
Prazo: Participantes potenciais: Desde a Linha de Base até ao Fim do Tratamento do Estudo (Aproximadamente 9,75 anos); Participantes do HOS acompanhados até um máximo de 9,5 anos, onde os dados dos participantes foram acedidos a partir do registo entre o período de 08/01/07 a 02/06/22
A velocidade de peso foi calculada como a diferença de peso, dividida pela diferença de idade entre visitas consecutivas do estudo.
Participantes potenciais: Desde a Linha de Base até ao Fim do Tratamento do Estudo (Aproximadamente 9,75 anos); Participantes do HOS acompanhados até um máximo de 9,5 anos, onde os dados dos participantes foram acedidos a partir do registo entre o período de 08/01/07 a 02/06/22
Variação Percentual em Relação à Linha de Base para Níveis de Glicosaminoglicanos Urinários (uGAG) Normalizados para Creatinina Urinária
Prazo: Do Basal ao Fim do Estudo (Aproximadamente 9.75 anos)
Os níveis urinários de GAG foram normalizados à creatinina urinária (uGAG normalizado) e reportados como mg uGAG/milimoles (mmol) de creatinina.
Do Basal ao Fim do Estudo (Aproximadamente 9.75 anos)
uGAG Normalizado Dividido pelo Limite Superior do Normal para a Idade (uGAG/ULN) a Cada 12 Meses
Prazo: Baseline até ao Fim do Estudo (Aproximadamente 9,75 anos)
O uGAG normalizado foi dividido pelo limite superior do normal para a idade (uGAG/ULN), onde o ULN para uGAG foi obtido da Mayo Clinic.
Baseline até ao Fim do Estudo (Aproximadamente 9,75 anos)
Volume Hepático
Prazo: Baseline até 24 Meses
O volume hepático foi avaliado através de ecografia abdominal.
Baseline até 24 Meses
Volume do Baço
Prazo: Linha de base até 24 meses
O volume do baço foi avaliado através de ultrassonografia abdominal.
Linha de base até 24 meses
Mobilidade Articular, conforme Medida pelos Pontos de Amplitude de Movimento Articular (JROM), Incluindo Pontos de Articulações dos Membros Superiores e Inferiores
Prazo: Desde a Linha de Base até ao Final do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
O JROM Global (% da amplitude normal de movimento [ROM]) é a média de 11 rácios multiplicada por 100. Os rácios são as médias Esquerda/Direita da ROM passiva no Ombro (Flexão [flex]/Extensão [ext], Abdução, Rotação Interna/Externa), Cotovelo (flex/ext), Pulso (flex/ext), Dedo Indicador (flex/ext [Movimento combinado das articulações Metacarpofalângica, Interfalângica proximal, Interfalângica distal]), Anca (flex/ext, Abdução, Rotação Interna/Externa), Joelho (flex/ext) e Tornozelo (Dorsiflexão) divididos pela amplitude normal (referência: American Academy of Orthopedic Surgeons e American Medical Association). Para os valores reportados dos escores de membro superior (MS) e membro inferior (MI), o escore de MS é a média de 3 escores articulares no MS (ombro-cotovelo-pulso) e o escore de MI é a média de 3 escores articulares no MI (anca-joelho-tornozelo). O movimento articular (em graus) foi calculado como a média dos dois lados, dividido pelo valor normal e multiplicado por 100 para obter um escore percentual. Um escore >100% ocorre quando o movimento articular medido excede os valores de referência normais.
Desde a Linha de Base até ao Final do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Distância Percorrida, Medida pelo Teste de Caminhada de Seis Minutos (6MWT)
Prazo: Desde a Linha de Base até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
O 6MWT foi realizado de acordo com as diretrizes da American Thoracic Society para o 6MWT em participantes que conseguiam caminhar.
A distância alcançada em metros foi registada.
Desde a Linha de Base até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Qualidade de Vida, conforme Medida pela Escala de Desfecho Funcional da Síndrome de Hunter na Compreensão Clínica (HS-FOCUS)
Prazo: Linha de Base até ao Fim do Estudo (Aproximadamente 9,75 anos)
A QoL do participante foi avaliada utilizando o questionário HS-FOCUS (versão reduzida). O questionário HS-FOCUS (versão reduzida) tem 5 domínios funcionais (caminhar/estar de pé, agarrar/atingir, escolaridade/trabalho, atividades e respiração). A escala dos 5 domínios funcionais varia de 0 a 3, sendo que uma pontuação de 3 denota a maior incapacidade: 0: sem dificuldade; 1: com alguma dificuldade; 2: com muita dificuldade; 3: incapaz de fazer; Ausente: Não se aplica. A opção de resposta "Não se aplica" é tratada como "ausente" sem pontuação, tal como se o item não tivesse sido preenchido no questionário. Pontuações mais elevadas indicam piores resultados funcionais/maior incapacidade.
Linha de Base até ao Fim do Estudo (Aproximadamente 9,75 anos)
Impacto da Doença na Capacidade de Funcionar na Vida Diária, Medido pelo Questionário de Avaliação da Saúde Infantil (Relatório dos Pais do CHAQ)
Prazo: Baseline até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
O impacto na capacidade de funcionar na vida diária foi medido pelo CHAQ (Relatório dos Pais). O CHAQ inclui 30 itens medidos numa escala de 0 a 3: 0=sem qualquer dificuldade; 1=com alguma dificuldade; 2=com muita dificuldade; 3=Incapaz de fazer; Em falta: Não se aplica. Avalia as capacidades funcionais em 8 domínios (vestir, higiene, levantar, comer, andar, alcançar, agarrar e atividades). O resultado é referido como Índice de Incapacidade. O item com a pontuação mais alta em cada categoria determina a pontuação para essa categoria, sendo que pontuações mais elevadas indicam pior funcionamento/maior incapacidade. O Índice de Desconforto e o Índice de Estado de Saúde são medidos em escalas separadas de 15 cm. A distância desde a extremidade esquerda da escala até à marca do respondente é medida e multiplicada por 0,2 para calcular a pontuação (intervalo 0-3). As pontuações do Índice de Desconforto e do Índice de Estado de Saúde foram redimensionadas para escalas de 0-100. Pontuações mais elevadas indicam maior desconforto/pior estado de saúde.
Baseline até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Comportamento Adaptativo, conforme medido pela Escala de Comportamento Adaptativo Vineland (VABS II)
Prazo: Baseline até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
O comportamento adaptativo foi avaliado através do relatório dos pais/cuidadores no VABS-II, uma ferramenta normativa padronizada para avaliar o comportamento adaptativo para idades de 0 a 90 anos. O VABS-II tem 1 pontuação composta (Adaptive Behavior Composite [ABC]), que reflete a capacidade adaptativa geral. O ABC compreende 4 pontuações de domínio em participantes <7 anos (Comunicação, Habilidades de Vida Diária, Socialização e Habilidades Motoras) e 3 pontuações de domínio em participantes ≥7 anos de idade (Comunicação, Habilidades de Vida Diária e Socialização). A pontuação padrão do ABC é derivada das pontuações padrão de domínio conforme o manual do VABS-II (não é uma simples soma/média das pontuações padrão relatadas). As pontuações de domínio são pontuações padrão derivadas da combinação de 11 pontuações de subdomínio de acordo com as regras/manual de pontuação do VABS-II. A escala para as pontuações padrão do ABC e de domínio varia entre 20 e 160. O ABC e as pontuações de domínio têm uma média normativa=100, com DP=15, e as pontuações de subdomínio são normatizadas com uma média=15 e DP=3. Pontuações mais altas indicam melhor funcionamento adaptativo, enquanto pontuações mais baixas indicam pior funcionamento adaptativo.
Baseline até ao Fim do Estudo (aproximadamente 9,75 anos)
Anticorpos Anti-Idursulfase (ADA) no Soro
Prazo: Desde a linha de base até ao final do estudo (aproximadamente 9,75 anos)
As amostras de sangue foram recolhidas e analisadas para determinação de anticorpos anti-idursulfase a cada 6 meses no estudo SHP-ELA-401. A análise de anticorpos anti-idursulfase, incluindo anticorpos neutralizantes (NAb), foi realizada utilizando métodos de imunoensaio validados de 3 níveis (triagem, confirmatório e título).
Desde a linha de base até ao final do estudo (aproximadamente 9,75 anos)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Director, Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

28 de outubro de 2015

Conclusão Primária (Real)

29 de julho de 2025

Conclusão do estudo (Real)

29 de julho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de maio de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de maio de 2015

Primeira postagem (Estimado)

28 de maio de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

2 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

13 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHP-ELA-401
  • 2014-004804-31 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDO
  • SEIVA
  • CIF
  • CSR

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Síndrome de Hunter

Ensaios clínicos em Elaprase para infusão intravenosa (IV)

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