Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En enda intravitreal injektion av rAAV2-ND4 för behandling av Lebers ärftliga optikusneuropati

15 september 2020 uppdaterad av: Bin Li, Huazhong University of Science and Technology
Denna studie är avsedd att utvärdera säkerheten och effekten av rAAV2-ND4-behandling för Leber ärftlig optisk neuropati med G11778A-mutationen i mitokondriellt DNA.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Lebers optiska ärftliga neuropati (LHON) är en modern ärftlig okulär sjukdom som främst är förknippad med mutationer i mitokondriellt DNA. Sjukdomen är en vanlig orsak till blindhet i båda ögonen hos drabbade tonåringar och unga vuxna. Det finns för närvarande ingen godkänd effektiv behandling för LHON.

Under 2011 genomfördes den första LHON-genterapiutredarens initierade studie (registrerad i december 2010 hos ClinicalTrials.gov Identifier NCT01267422) för att utforska säkerheten och effekten av genterapi för LHON. Genterapin var en rekombinant adeno-associerad virus serotyp 2 innehållande human mitokondriell ND4 (MT-ND4) gen (rAAV2-ND4). Efter 36 månaders uppföljning upplevde sex av nio patienter som fick den intravitreala injektionen rAAV2-ND4 en klinisk signifikant synförbättring och inga biverkningar observerades.

Detta är en öppen, enarmad multicenterstudie för att ytterligare utvärdera säkerheten och effekten av rAAV-ND4 vid behandling av LHON-patienter med G11778A-mutation. Alla patienter kommer att behandlas med en enda intravitreal injektion rAAV-ND4, med dos 1 × 10^10 vg/0,05 ml i ett av ögonen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

159

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • Department of Ophthalmology,Tongji Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of science and Technology

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter bär den mitokondriella punktmutationen vid 11778, vilket överensstämmer med de diagnostiska kriterierna för LHON.
  2. Ingen uppenbar synförbättring hos LHON-patienter eller någon annan behandling under det senaste året.
  3. Synen på båda ögonen är under 0,3.
  4. Patienterna undertecknade skriftligt informerat samtycke.
  5. Patienter är mellan 10 och 65 år gamla och kan tolerera genterapiproceduren som inkluderar lokalbedövning.
  6. Patienterna är villiga att följa läkarens instruktioner och att rådfråga läkaren vid föreskrivna tider.
  7. Patientens fysiska undersökningsresultat är alla normala, inklusive leverfunktion, njurfunktion, rutinmässigt blodprov, rutinmässigt urintest, komplett immunologiskt test och humoralt immunsvar.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter som bär pacemaker, lider av allvarlig hjärt-, lung- eller njurfunktionssvikt, olika blödningssjukdomar, akuta infektionssjukdomar, hög feber eller konvalescerande efter hjärtoperation eller som är gravida är uteslutna.
  2. Patienter som deltar i andra kliniska studier exkluderas.
  3. Patienter som lider av ett diagnostiserat psykiskt problem utesluts.
  4. Patienter som lider av kroniska sjukdomar som diabetes och högt blodtryck utesluts.
  5. Patienter som visar onormala testresultat såsom positivt humoralt AAV2-immunsvar (positivt betyder att AAV2-neutraliserande antikroppsanalysen hos patienten var signifikant annorlunda när man jämförde fritt serum med 1:20 serumkoncentrationer) och onormala humana T-lymfocytundergrupper CD3+, CD3+/CD4+ och CD3+/CD8+ före genterapikirurgi är uteslutna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: rAAV2-ND4
En enda IVT-injektion av rekombinant adenoassocierat virus-NADH-dehydrogenas, subenhet 4 (komplex I) (rAAV2-ND4) (0,05 ml). Dosen är 1 × 10^10 vg/0,05 mL för testgrupper.
Läkemedel: rAAV2-ND4
en enda IVT-injektion

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
BCVA
Tidsram: Ändring från Baseline vid 12 månader.
Den bästa korrigerade synskärpan
Ändring från Baseline vid 12 månader.
Datoriserat synfält
Tidsram: Ändring från Baseline vid 12 månader.
Ändring från Baseline vid 12 månader.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
VEP
Tidsram: Ändring från Baseline vid 12 månader.
visuellt framkallad potential
Ändring från Baseline vid 12 månader.
RNFL
Tidsram: Ändring från Baseline vid 12 månader.
näthinnans nervfiberskikt
Ändring från Baseline vid 12 månader.
Leverfunktion i plasma
Tidsram: Ändring från Baseline vid 12 månader.
Ändring från Baseline vid 12 månader.
njurfunktion i plasma
Tidsram: Ändring från Baseline vid 12 månader.
Ändring från Baseline vid 12 månader.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Huazhong University of Science and Technology

Samarbetspartners

Shiyan Taihe Hospital

Utredare

  • Studiestol: Bin Li, PhD,MD, Deputy Director of Ophthalmology,Tongji Hospital
  • Huvudutredare: Yong Zhang, PhD,MD, Director of Ophthalmology，Shiyan Taihe Hospital

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

27 december 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

15 januari 2020

Avslutad studie (Förväntat)

15 januari 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 maj 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

12 maj 2017

Första postat (Faktisk)

15 maj 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 september 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 september 2020

Senast verifierad

1 september 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • Leber 2

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Leber ärftlig optisk neuropati

Kliniska prövningar på rAAV2-ND4

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera