Eine einzelne intravitreale Injektion von rAAV2-ND4 zur Behandlung der hereditären Optikusneuropathie von Leber

Einschlusskriterien:

1. Die Patienten tragen die mitochondriale Punktmutation bei 11778, was mit den diagnostischen Kriterien für LHON übereinstimmt.
2. Keine offensichtliche Verbesserung des Sehvermögens bei LHON-Patienten oder einer anderen Behandlung innerhalb des letzten Jahres.
3. Die Sehkraft beider Augen liegt unter 0,3.
4. Die Patienten unterzeichneten eine schriftliche Einverständniserklärung.
5. Die Patienten sind zwischen 10 und 65 Jahre alt und in der Lage, das Gentherapieverfahren einschließlich Lokalanästhesie zu vertragen.
6. Die Patienten sind bereit, die Anweisungen des Arztes zu befolgen und den Arzt zu vorgeschriebenen Zeiten zu konsultieren.
7. Die Ergebnisse der körperlichen Untersuchung des Patienten sind alle normal, einschließlich Leberfunktion, Nierenfunktion, routinemäßiger Bluttest, routinemäßiger Urintest, vollständiger immunologischer Test und humorale Immunantwort.

Ausschlusskriterien:

1. Ausgeschlossen sind Patientinnen, die einen Herzschrittmacher tragen, an schwerer Herz-, Lungen- oder Nierenfunktionsstörung, verschiedenen hämorrhagischen Erkrankungen, akuten Infektionskrankheiten, hohem Fieber oder Rekonvaleszenz nach einer Herzoperation leiden oder schwanger sind.
2. Patienten, die an anderen klinischen Studien teilnehmen, sind ausgeschlossen.
3. Patienten, die an einer diagnostizierten psychischen Störung leiden, sind ausgeschlossen.
4. Patienten, die an chronischen Krankheiten wie Diabetes und Bluthochdruck leiden, sind ausgeschlossen.
5. Patienten, die anormale Testergebnisse zeigen, wie z. B. eine positive humorale AAV2-Immunantwort (positiv bedeutet, dass der AAV2-Test des neutralisierenden Antikörpers des Patienten beim Vergleich von freiem Serum mit 1:20-Serumkonzentrationen signifikant unterschiedlich war) und anormale humane T-Lymphozyten-Untergruppen CD3+, CD3+/CD4+ und CD3+/CD8+ vor einer gentherapeutischen Operation sind ausgeschlossen.