Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av Crenolanib med Fludarabin och Cytarabin hos pediatriska patienter med återfall/refraktär FLT3-muterad akut myeloid leukemi

8 januari 2019 uppdaterad av: Arog Pharmaceuticals, Inc.

En fas II-studie av Crenolanib med Fludarabin och Cytarabin hos pediatriska patienter med återfall/refraktär FLT3-muterad akut myeloid leukemi

Detta är en fas II, multicenter, enarmsstudie för att utvärdera säkerheten och genomförbarheten av att kombinera crenolanib med fludarabin- och cytarabinkemoterapi hos pediatriska patienter med recidiverande/refraktär FLT3-muterad AML. Patienterna kommer att få upp till två kurser av räddningskemoterapi med fludarabin, cytarabin och crenolanib. Svar kommer att bedömas mellan dag 29-43 av varje kurs.

Studieöversikt

Status

Indragen

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Fas

  • Fas 2

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 21 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Ålder ≥ 1 år och ≤ 21 år
  2. Bekräftad diagnos av AML enligt Världshälsoorganisationens (WHO) 2016 klassificering
  3. Definitivt bevis på en FLT3-ITD och/eller FLT3-TKD (D835/I836) mutation vid tidpunkten för registreringen
  4. Patienterna måste ha histologiskt eller molekylärt bekräftad återfall eller refraktär AML
  5. Karnofsky eller Lansky prestationspoäng ≥ 50. Använd Karnofsky för patienter > 16 år och Lansky för patienter ≤ 16 år.

  6. Tillräcklig njurfunktion, definierad som:

    • Kreatininclearance eller radioisotop GFR ≥ 70 mL/min/1,73 m2 eller
    • Normalt serumkreatinin baserat på ålder/kön

  7. Adekvat leverfunktion, definierad som:

    • Totalt serumbilirubin ≤ 1,5x ULN för ålder,
    • Serumaspartataminotransferas (AST) ≤ 3,0x ULN för ålder, och
    • Serumalaninaminotransferas (ALT) ≤ 3,0x ULN för ålder.

Exklusions kriterier:

  1. Patienter med någon av följande nuvarande eller tidigare diagnoser:

    • Akut promyelocytisk leukemi (APL)
    • Downs syndrom
    • DNA-bräcklighet eller benmärgssviktsyndrom (som Fanconi-anemi, Blooms syndrom, Kostmanns syndrom eller Shwachmans syndrom)
    • AML sekundärt till tidigare MDS/MPN, inklusive kronisk myelomonocytisk leukemi och juvenil myelomonocytisk leukemi
    • Blastisk plasmacytoid dendritisk cellneoplasma
    • Akut leukemi av tvetydig härstamning
    • B-lymfoblastisk leukemi/lymfom
    • T-lymfoblastisk leukemi/lymfom, inklusive tidig T-cellprekursor lymfoblastisk leukemi (ETP-ALL)
  2. Patienter som är refraktära mot första linjen (induktion och re-induktion) och en andra linjen (1:a räddning) behandling för AML.
  3. Patienter som har fått mer än 1 tidigare allogen HSCT
  4. Patienter kommer att uteslutas om de har en systemisk svamp-, bakterie-, virus- eller annan infektion där de uppvisar pågående tecken/symtom relaterade till infektionen utan förbättring trots lämplig antibiotika eller annan behandling.
  5. Patienter kommer att uteslutas om det finns en plan för att administrera icke-protokollbaserad kemoterapi, strålbehandling eller immunterapi under studieperioden.
  6. Känd allvarlig leversjukdom (t.ex. cirros, alkoholfri steatohepatit, skleroserande kolangit eller hyperbilirubinemi)
  7. Känd aktiv infektion med hepatit B-virus (HBV) eller hepatit C-virus (HCV)
  8. Får för närvarande profylaktisk behandling av hepatit B med antiviral terapi
  9. Känd infektion med humant immunbristvirus (HIV)

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Crenolanib
Läkemedel: Crenolanib
66,7 mg/m2 tre gånger om dagen (TID)
Andra namn:
  • Krenolanibbesylat
Läkemedel: Fludarabin
30 mg/m2/dag, intravenösa infusioner under 30 minuter.
Läkemedel: Cytarabin
2000 mg/m2/dag, intravenösa infusioner under 1-3 timmar.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal patienter som upplever ≥ Grad 3 biverkningar enligt bedömning av CTCAE v4.0
Tidsram: Från studiestart till 30 dagar efter behandling
Från studiestart till 30 dagar efter behandling
Antal patienter som upplever biverkningar av grad 4 relaterade till crenolanib enligt bedömning av CTCAE v4.0
Tidsram: 60 dagar
60 dagar
Tidig dödlighet
Tidsram: 60 dagar
Antal patienter som dog inom 60 dagar efter påbörjad behandling
60 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Händelsefri överlevnad (EFS)
Tidsram: 4 år
EFS definieras som tiden från datumet för start av behandlingen till datumet för misslyckande att uppnå en remission, återfall eller död av någon orsak.
4 år
Återfallsfri överlevnad (RFS)
Tidsram: 4 år
RFS definieras som tiden från datum för remission till datum för återfall eller död.
4 år
Total överlevnad (OS)
Tidsram: 4 år
OS definieras som tiden från behandlingsstart till dödsfall.
4 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Arog Pharmaceuticals, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FÖRVÄNTAT)

1 januari 2018

Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)

1 december 2020

Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)

1 december 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 oktober 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2017

Första postat (FAKTISK)

27 oktober 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

10 januari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 januari 2019

Senast verifierad

1 januari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ARO-014

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera