Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie crenolanibu s fludarabinem a cytarabinem u pediatrických pacientů s relabující/refrakterní akutní myeloidní leukémií mutovanou FLT3

8. ledna 2019 aktualizováno: Arog Pharmaceuticals, Inc.

Studie fáze II crenolanibu s fludarabinem a cytarabinem u pediatrických pacientů s relabující/refrakterní akutní myeloidní leukémií mutovanou FLT3

Jedná se o fázi II, multicentrickou, jednoramennou studii k posouzení bezpečnosti a proveditelnosti kombinace crenolanibu s chemoterapií fludarabinem a cytarabinem u pediatrických pacientů s relabující/refrakterní AML s mutací FLT3. Pacienti dostanou až dva cykly záchranné chemoterapie s fludarabinem, cytarabinem a crenolanibem. Odpověď bude hodnocena mezi 29. a 43. dnem každého kurzu.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 21 let (DOSPĚLÝ, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk ≥ 1 rok a ≤ 21 let
  2. Potvrzená diagnóza AML podle klasifikace Světové zdravotnické organizace (WHO) 2016
  3. Definitivní důkaz mutace FLT3-ITD a/nebo FLT3-TKD (D835/I836) v době zápisu
  4. Pacienti musí mít histologicky nebo molekulárně potvrzenou relabující nebo refrakterní AML
  5. Skóre výkonu Karnofsky nebo Lansky ≥ 50. Použijte Karnofsky pro pacienty > 16 let a Lansky pro pacienty ve věku ≤ 16 let.

  6. Přiměřená funkce ledvin, definovaná jako:

    • Clearance kreatininu nebo radioizotopová GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 popř
    • Normální sérový kreatinin podle věku/pohlaví

  7. Přiměřená funkce jater, definovaná jako:

    • Celkový bilirubin v séru ≤ 1,5x ULN pro věk,
    • Sérová aspartátaminotransferáza (AST) ≤ 3,0x ULN pro věk a
    • Sérová alaninaminotransferáza (ALT) ≤ 3,0x ULN pro věk.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti s některou z následujících současných nebo předchozích diagnóz:

    • Akutní promyelocytární leukémie (APL)
    • Downův syndrom
    • Syndromy křehkosti DNA nebo selhání kostní dřeně (jako je Fanconiho anémie, Bloomův syndrom, Kostmannův syndrom nebo Shwachmanův syndrom)
    • AML sekundární k předchozímu MDS/MPN, včetně chronické myelomonocytární leukémie a juvenilní myelomonocytární leukémie
    • Blastický plazmacytoidní novotvar dendritických buněk
    • Akutní leukémie nejednoznačné linie
    • B-lymfoblastická leukémie/lymfom
    • T-lymfoblastická leukémie/lymfom, včetně časné prekurzorové lymfoblastické leukémie T-buněk (ETP-ALL)
  2. Pacienti, kteří jsou refrakterní na léčbu AML první linie (indukční a reindukční) a druhé linie (1. záchranná léčba).
  3. Pacienti, kteří podstoupili více než 1 předchozí alogenní HSCT
  4. Pacienti budou vyloučeni, pokud mají systémovou plísňovou, bakteriální, virovou nebo jinou infekci, jejíž příznaky/symptomy přetrvávají, aniž by došlo ke zlepšení navzdory vhodným antibiotikům nebo jiné léčbě.
  5. Pacienti budou vyloučeni, pokud existuje plán na podávání neprotokolové chemoterapie, radiační terapie nebo imunoterapie během období studie.
  6. Známé závažné onemocnění jater (např. cirhóza, nealkoholická steatohepatitida, sklerotizující cholangitida nebo hyperbilirubinémie)
  7. Známá aktivní infekce virem hepatitidy B (HBV) nebo virem hepatitidy C (HCV)
  8. V současné době podstupuje profylaktickou léčbu hepatitidy B antivirovou terapií
  9. Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Crenolanib
Lék: Crenolanib
66,7 mg/m2 třikrát denně (TID)
Ostatní jména:
  • Crenolanib besylát
Lék: Fludarabin
30 mg/m2/den, intravenózní infuze po dobu 30 minut.
Lék: Cytarabin
2000 mg/m2/den, intravenózní infuze po dobu 1-3 hodin.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet pacientů, u kterých se vyskytly nežádoucí příhody ≥ 3. stupně podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: Od vstupu do studie do 30 dnů po léčbě
Od vstupu do studie do 30 dnů po léčbě
Počet pacientů, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky 4. stupně související s crenolanibem, hodnoceno pomocí CTCAE v4.0
Časové okno: 60 dní
60 dní
Míra předčasné úmrtnosti
Časové okno: 60 dní
Počet pacientů, kteří zemřeli do 60 dnů od zahájení terapie
60 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Přežití bez událostí (EFS)
Časové okno: 4 roky
EFS je definována jako doba od data zahájení léčby do data selhání dosažení remise, relapsu nebo smrti z jakékoli příčiny.
4 roky
Přežití bez relapsu (RFS)
Časové okno: 4 roky
RFS je definována jako doba od data remise do data relapsu nebo smrti.
4 roky
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 4 roky
OS je definován jako doba od data zahájení léčby do smrti.
4 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Arog Pharmaceuticals, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (OČEKÁVANÝ)

1. ledna 2018

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2020

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. prosince 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. října 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. října 2017

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

27. října 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

10. ledna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. ledna 2019

Naposledy ověřeno

1. ledna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ARO-014

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Relapsovaný/refrakterní FLT3-mutovaný AML

Klinické studie na Crenolanib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Singapore

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit