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Uno studio su crenolanib con fludarabina e citarabina in pazienti pediatrici con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria con mutazione FLT3

8 gennaio 2019 aggiornato da: Arog Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase II su crenolanib con fludarabina e citarabina in pazienti pediatrici con leucemia mieloide acuta recidivante/refrattaria con mutazione FLT3

Questo è uno studio di fase II, multicentrico, a braccio singolo per valutare la sicurezza e la fattibilità della combinazione di crenolanib con fludarabina e chemioterapia con citarabina in pazienti pediatrici con LMA recidivante/refrattaria con mutazione FLT3. I pazienti riceveranno fino a due cicli di chemioterapia di salvataggio con fludarabina, citarabina e crenolanib. La risposta sarà valutata tra il giorno 29-43 di ogni corso.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 21 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età ≥ 1 anno e ≤ 21 anni
  2. Diagnosi confermata di AML secondo la classificazione 2016 dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS).
  3. Evidenza definitiva di una mutazione FLT3-ITD e/o FLT3-TKD (D835/I836) al momento dell'arruolamento
  4. I pazienti devono avere una LMA recidivante o refrattaria confermata istologicamente o molecolarmente
  5. Punteggio delle prestazioni di Karnofsky o Lansky ≥ 50. Utilizzare Karnofsky per pazienti > 16 anni e Lansky per pazienti ≤ 16 anni.

  6. Adeguata funzionalità renale, definita come:

    • Clearance della creatinina o radioisotopo GFR ≥ 70 mL/min/1,73 m2 o
    • Creatinina sierica normale in base all'età/sesso

  7. Funzionalità epatica adeguata, definita come:

    • Bilirubina totale sierica ≤ 1,5x ULN per età,
    • Aspartato aminotransferasi sierica (AST) ≤ 3,0x ULN per età e
    • Alanina aminotransferasi sierica (ALT) ≤ 3,0x ULN per età.

Criteri di esclusione:

  1. Pazienti con una delle seguenti diagnosi attuali o precedenti:

    • Leucemia promielocitica acuta (LPA)
    • Sindrome di Down
    • Sindromi da fragilità del DNA o insufficienza del midollo osseo (come anemia di Fanconi, sindrome di Bloom, sindrome di Kostmann o sindrome di Shwachman)
    • LMA secondaria a precedente MDS/MPN, inclusa la leucemia mielomonocitica cronica e la leucemia mielomonocitica giovanile
    • Neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche
    • Leucemia acuta di lignaggio ambiguo
    • Leucemia/linfoma linfoblastico B
    • Leucemia/linfoma linfoblastico T, compresa la leucemia linfoblastica precursore delle cellule T precoce (ETP-ALL)
  2. Pazienti refrattari al trattamento di prima linea (induzione e re-induzione) e di seconda linea (1° salvataggio) per LMA.
  3. Pazienti che hanno ricevuto più di 1 precedente HSCT allogenico
  4. I pazienti saranno esclusi se hanno un'infezione sistemica fungina, batterica, virale o di altro tipo di cui mostrano segni / sintomi in corso correlati all'infezione senza miglioramento nonostante antibiotici appropriati o altro trattamento.
  5. I pazienti saranno esclusi se esiste un piano per somministrare chemioterapia, radioterapia o immunoterapia non protocollata durante il periodo di studio.
  6. Malattia epatica grave nota (ad es. cirrosi, steatoepatite non alcolica, colangite sclerosante o iperbilirubinemia)
  7. Infezione attiva nota da virus dell'epatite B (HBV) o virus dell'epatite C (HCV)
  8. Attualmente in trattamento profilattico dell'epatite B con terapia antivirale
  9. Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Crenolanib
Droga: Crenolanib
66,7 mg/m2 tre volte al giorno (TID)
Altri nomi:
  • Crenolanib besilato
Droga: Fludarabina
30 mg/m2/giorno, infusioni endovenose oltre 30 min.
Droga: Citarabina
2000 mg/m2/die, infusioni endovenose della durata di 1-3 ore.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado ≥ 3 come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: Dall'ingresso nello studio a 30 giorni dopo il trattamento
Dall'ingresso nello studio a 30 giorni dopo il trattamento
Numero di pazienti che hanno manifestato eventi avversi di grado 4 correlati a crenolanib come valutato da CTCAE v4.0
Lasso di tempo: 60 giorni
60 giorni
Tasso di mortalità precoce
Lasso di tempo: 60 giorni
Numero di pazienti deceduti entro 60 giorni dall'inizio della terapia
60 giorni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sopravvivenza libera da eventi (EFS)
Lasso di tempo: 4 anni
L'EFS è definita come il tempo dalla data di inizio del trattamento alla data del mancato raggiungimento di una remissione, recidiva o morte per qualsiasi causa.
4 anni
Sopravvivenza libera da recidiva (RFS)
Lasso di tempo: 4 anni
RFS è definito come il tempo dalla data della remissione alla data della ricaduta o del decesso.
4 anni
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 4 anni
La OS è definita come il tempo dalla data di inizio del trattamento fino al decesso.
4 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arog Pharmaceuticals, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (ANTICIPATO)

1 gennaio 2018

Completamento primario (ANTICIPATO)

1 dicembre 2020

Completamento dello studio (ANTICIPATO)

1 dicembre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 ottobre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2017

Primo Inserito (EFFETTIVO)

27 ottobre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

10 gennaio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 gennaio 2019

Ultimo verificato

1 gennaio 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARO-014

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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