Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A krenolanib vizsgálata fludarabinnal és citarabinnal relapszusos/refrakter FLT3-mutált akut mieloid leukémiában szenvedő gyermek betegeknél

2019. január 8. frissítette: Arog Pharmaceuticals, Inc.

A krenolanib fludarabinnal és citarabinnal végzett II. fázisú vizsgálata relapszusos/refrakter FLT3-mutált akut mieloid leukémiában szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél

Ez egy II. fázisú, többközpontú, egykarú vizsgálat a crenolanib fludarabin és citarabin kemoterápiával való kombinálásának biztonságosságának és megvalósíthatóságának felmérésére relapszusos/refrakter FLT3-mutált AML-ben szenvedő gyermekgyógyászati ​​betegeknél. A betegek legfeljebb két mentő kemoterápiás kúrát kapnak fludarabinnal, citarabinnal és krenolanibbal. A választ minden tanfolyam 29-43. napja között értékeljük.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Visszavont

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Fázis

  • 2. fázis

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év (FELNŐTT, GYERMEK)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor ≥ 1 év és ≤ 21 év
  2. Az AML megerősített diagnózisa az Egészségügyi Világszervezet (WHO) 2016-os osztályozása szerint
  3. Az FLT3-ITD és/vagy FLT3-TKD (D835/I836) mutáció végleges bizonyítéka a beiratkozáskor
  4. A betegeknek szövettanilag vagy molekulárisan igazolt relapszusos vagy refrakter AML-rel kell rendelkezniük
  5. Karnofsky vagy Lansky teljesítménypontszáma ≥ 50. Használja a Karnofsky-t 16 évesnél idősebb betegeknél és a Lansky-t 16 évesnél fiatalabb betegeknél.

  6. Megfelelő vesefunkció, a következőképpen definiálva:

    • Kreatinin-clearance vagy radioizotóp GFR ≥ 70 ml/perc/1,73 m2 ill
    • Normál szérum kreatinin az életkor/nem alapján

  7. Megfelelő májfunkció, a következőképpen definiálva:

    • A szérum összbilirubin ≤ 1,5-szerese az életkor szerinti felső határértéknek,
    • A szérum aszpartát aminotranszferáz (AST) ≤ 3,0x a normálérték felső határa az életkor szerint, és
    • A szérum alanin-aminotranszferáz (ALT) ≤ 3,0x a normálérték felső határa az életkor szerint.

Kizárási kritériumok:

  1. Az alábbi jelenlegi vagy korábbi diagnózisok bármelyikével rendelkező betegek:

    • Akut promielocitás leukémia (APL)
    • Down-szindróma
    • DNS törékenység vagy csontvelő-elégtelenség szindróma (például Fanconi-vérszegénység, Bloom-szindróma, Kostmann-szindróma vagy Shwachman-szindróma)
    • A korábbi MDS/MPN miatt másodlagos AML, beleértve a krónikus myelomonocytás leukémiát és a juvenilis myelomonocytás leukémiát
    • Blasztikus plazmacitoid dendritesejtes neoplazma
    • Kétértelmű származású akut leukémia
    • B-limfoblaszt leukémia/limfóma
    • T-limfoblaszt leukémia/limfóma, beleértve a korai T-sejtes prekurzor limfoblaszt leukémiát (ETP-ALL)
  2. Azok a betegek, akik refrakterek az AML első vonalbeli (indukciós és újraindukciós) és második vonalbeli (1. mentési) kezelésére.
  3. Olyan betegek, akik korábban több mint 1 allogén HSCT-t kaptak
  4. Azok a betegek kizárásra kerülnek, akik szisztémás gombás, bakteriális, vírusos vagy egyéb fertőzésben szenvednek, és a fertőzéshez kapcsolódó jelei/tünetei a megfelelő antibiotikum vagy egyéb kezelés ellenére sem javulnak.
  5. A betegek kizárásra kerülnek, ha nem protokolláris kemoterápia, sugárterápia vagy immunterápia adását tervezik a vizsgálati időszak alatt.
  6. Ismert súlyos májbetegség (pl. májzsugor, nem alkoholos steatohepatitis, szklerotizáló cholangitis vagy hyperbilirubinémia)
  7. Hepatitis B vírus (HBV) vagy hepatitis C vírus (HCV) ismert, aktív fertőzése
  8. Jelenleg a hepatitis B profilaktikus kezelésében részesül vírusellenes terápiával
  9. Humán immunhiány vírus (HIV) által okozott ismert fertőzés

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Crenolanib
Drog: Crenolanib
66,7 mg/m2 naponta háromszor (TID)
Más nevek:
  • Krenolanib-bezilát
Drog: Fludarabine
30 mg/m2/nap, intravénás infúzió 30 perc alatt.
Drog: Citarabin
2000 mg/m2/nap, intravénás infúzió 1-3 órán keresztül.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A CTCAE v4.0 szerint ≥ 3. fokozatú nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek száma
Időkeret: A vizsgálat megkezdésétől a kezelést követő 30 napig
A vizsgálat megkezdésétől a kezelést követő 30 napig
A CTCAE v4.0 értékelése szerint a krenolanibbal kapcsolatos 4. fokozatú nemkívánatos eseményeket tapasztaló betegek száma
Időkeret: 60 nap
60 nap
Korai halálozási arány
Időkeret: 60 nap
Azon betegek száma, akik a terápia megkezdését követő 60 napon belül meghaltak
60 nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Eseménymentes túlélés (EFS)
Időkeret: 4 év
Az EFS a kezelés kezdetétől a remisszió, relapszus vagy bármilyen okból bekövetkező halál elmaradásáig eltelt idő.
4 év
Relapszusmentes túlélés (RFS)
Időkeret: 4 év
Az RFS a remisszió dátumától a visszaesés vagy a halál időpontjáig eltelt idő.
4 év
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 4 év
Az OS a kezelés kezdetétől a halálig eltelt idő.
4 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Arog Pharmaceuticals, Inc.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (VÁRHATÓ)

2018. január 1.

Elsődleges befejezés (VÁRHATÓ)

2020. december 1.

A tanulmány befejezése (VÁRHATÓ)

2020. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. október 18.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. október 24.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2017. október 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2019. január 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. január 8.

Utolsó ellenőrzés

2019. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ARO-014

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel