Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van crenolanib met fludarabine en cytarabine bij pediatrische patiënten met recidiverende/refractaire FLT3-gemuteerde acute myeloïde leukemie

8 januari 2019 bijgewerkt door: Arog Pharmaceuticals, Inc.

Een fase II-studie van crenolanib met fludarabine en cytarabine bij pediatrische patiënten met recidiverende/refractaire FLT3-gemuteerde acute myeloïde leukemie

Dit is een fase II, multicenter, eenarmige studie om de veiligheid en haalbaarheid te beoordelen van het combineren van crenolanib met fludarabine- en cytarabine-chemotherapie bij pediatrische patiënten met recidiverende/refractaire FLT3-gemuteerde AML. Patiënten krijgen maximaal twee kuren salvage-chemotherapie met fludarabine, cytarabine en crenolanib. De respons wordt beoordeeld tussen dag 29-43 van elke cursus.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 21 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Leeftijd ≥ 1 jaar en ≤ 21 jaar
  2. Bevestigde diagnose van AML volgens de classificatie van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) 2016
  3. Definitief bewijs van een FLT3-ITD- en/of FLT3-TKD-mutatie (D835/I836) op het moment van inschrijving
  4. Patiënten moeten histologisch of moleculair bevestigde recidiverende of refractaire AML hebben
  5. Prestatiescore van Karnofsky of Lansky ≥ 50. Gebruik Karnofsky voor patiënten > 16 jaar en Lansky voor patiënten ≤ 16 jaar.

  6. Adequate nierfunctie, gedefinieerd als:

    • Creatinineklaring of radio-isotoop GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m² of
    • Normale serumcreatinine op basis van leeftijd/geslacht

  7. Adequate leverfunctie, gedefinieerd als:

    • Serum totaal bilirubine ≤ 1,5x ULN voor leeftijd,
    • Serumaspartaataminotransferase (AST) ≤ 3,0x ULN voor leeftijd, en
    • Serum alanineaminotransferase (ALAT) ≤ 3,0x ULN voor leeftijd.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënten met een van de volgende huidige of eerdere diagnoses:

    • Acute promyelocytische leukemie (APL)
    • Syndroom van Down
    • DNA-fragiliteit of beenmergfalensyndromen (zoals Fanconi-anemie, Bloom-syndroom, Kostmann-syndroom of Shwachman-syndroom)
    • AML secundair aan eerder MDS/MPN, waaronder chronische myelomonocytische leukemie en juveniele myelomonocytische leukemie
    • Blastische plasmacytoïde dendritische celneoplasma
    • Acute leukemie van dubbelzinnige afkomst
    • B-lymfoblastische leukemie/lymfoom
    • T-lymfoblastische leukemie/lymfoom, inclusief vroege T-celprecursor lymfoblastische leukemie (ETP-ALL)
  2. Patiënten die refractair zijn voor eerstelijnsbehandeling (inductie en herinductie) en tweedelijnsbehandeling (1e berging) voor AML.
  3. Patiënten die meer dan 1 eerdere allogene HSCT hebben gekregen
  4. Patiënten worden uitgesloten als ze een systemische schimmel-, bacteriële, virale of andere infectie hebben waarvan ze aanhoudende tekenen/symptomen vertonen die verband houden met de infectie zonder verbetering ondanks geschikte antibiotica of andere behandeling.
  5. Patiënten zullen worden uitgesloten als er een plan is om niet-geprotocolleerde chemotherapie, bestralingstherapie of immunotherapie toe te dienen tijdens de onderzoeksperiode.
  6. Bekende ernstige leverziekte (bijv. cirrose, niet-alcoholische steatohepatitis, scleroserende cholangitis of hyperbilirubinemie)
  7. Bekende, actieve infectie met hepatitis B-virus (HBV) of hepatitis C-virus (HCV)
  8. Momenteel profylactische behandeling van hepatitis B met antivirale therapie
  9. Bekende infectie met humaan immunodeficiëntievirus (HIV)

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Crenolanib
Geneesmiddel: Crenolanib
66,7 mg/m2 driemaal daags (TID)
Andere namen:
  • Crenolanib-besylaat
Geneesmiddel: Fludarabine
30 mg/m2/dag, intraveneuze infusies gedurende 30 minuten.
Geneesmiddel: Cytarabine
2000 mg/m2/dag, intraveneuze infusies gedurende 1-3 uur.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal patiënten dat bijwerkingen van ≥ graad 3 ondervond zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de studie tot 30 dagen na de behandeling
Vanaf het begin van de studie tot 30 dagen na de behandeling
Aantal patiënten dat bijwerkingen van graad 4 met betrekking tot crenolanib ondervond, zoals beoordeeld door CTCAE v4.0
Tijdsspanne: 60 dagen
60 dagen
Percentage vroege sterfte
Tijdsspanne: 60 dagen
Aantal patiënten dat binnen 60 dagen na aanvang van de therapie is overleden
60 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gebeurtenisvrij overleven (EFS)
Tijdsspanne: 4 jaar
EFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van de behandeling tot de datum waarop geen remissie, terugval of overlijden door welke oorzaak dan ook wordt bereikt.
4 jaar
Terugvalvrije overleving (RFS)
Tijdsspanne: 4 jaar
RFS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de datum van remissie tot de datum van terugval of overlijden.
4 jaar
Algehele overleving (OS)
Tijdsspanne: 4 jaar
OS wordt gedefinieerd als de tijd vanaf de startdatum van de behandeling tot aan overlijden.
4 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Arog Pharmaceuticals, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (VERWACHT)

1 januari 2018

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 december 2020

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 december 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 oktober 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 oktober 2017

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

27 oktober 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

10 januari 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 januari 2019

Laatst geverifieerd

1 januari 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ARO-014

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Recidiverende/refractaire FLT3-gemuteerde AML

Klinische onderzoeken op Crenolanib

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Pakistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren