Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus krenolanibista fludarabiinin ja sytarabiinin kanssa lapsipotilailla, joilla on uusiutunut/refraktaarinen FLT3-mutaation aiheuttama akuutti myelooinen leukemia

tiistai 8. tammikuuta 2019 päivittänyt: Arog Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen II tutkimus krenolanibista fludarabiinin ja sytarabiinin kanssa lapsipotilailla, joilla on uusiutunut/refraktaarinen FLT3-mutaation aiheuttama akuutti myelooinen leukemia

Tämä on vaiheen II, monikeskustutkimus, jossa on yksihaarainen tutkimus, jossa arvioidaan krenolanibin ja fludarabiinin ja sytarabiinin kemoterapian yhdistämisen turvallisuutta ja toteutettavuutta lapsipotilailla, joilla on uusiutunut/refraktiivinen FLT3-mutatoitu AML. Potilaat saavat jopa kaksi pelastavaa kemoterapiajaksoa fludarabiinilla, sytarabiinilla ja krenolanibilla. Vastaus arvioidaan kunkin kurssin päivien 29-43 välillä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Peruutettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Vaihe

  • Vaihe 2

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 21 vuotta (AIKUINEN, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä ≥ 1 vuotta ja ≤ 21 vuotta
  2. Vahvistettu AML-diagnoosi Maailman terveysjärjestön (WHO) 2016 luokituksen mukaan
  3. Lopulliset todisteet FLT3-ITD- ja/tai FLT3-TKD-mutaatiosta (D835/I836) ilmoittautumishetkellä
  4. Potilailla on oltava histologisesti tai molekulaarisesti varmistettu uusiutunut tai refraktorinen AML
  5. Karnofskyn tai Lanskyn suorituskykypisteet ≥ 50. Käytä Karnofskya yli 16-vuotiaille potilaille ja Lanskya ≤ 16-vuotiaille potilaille.

  6. Riittävä munuaisten toiminta, joka määritellään seuraavasti:

    • Kreatiniinipuhdistuma tai radioisotooppi GFR ≥ 70 ml/min/1,73 m2 tai
    • Normaali seerumin kreatiniini iän/sukupuolen mukaan

  7. Riittävä maksan toiminta, joka määritellään seuraavasti:

    • Seerumin kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 x ULN iän mukaan,
    • Seerumin aspartaattiaminotransferaasi (AST) ≤ 3,0 x ULN iän mukaan ja
    • Seerumin alaniiniaminotransferaasi (ALT) ≤ 3,0 x ULN iän mukaan.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaat, joilla on jokin seuraavista nykyisistä tai aiemmista diagnooseista:

    • Akuutti promyelosyyttinen leukemia (APL)
    • Downin oireyhtymä
    • DNA:n haurauden tai luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymät (kuten Fanconin anemia, Bloomin oireyhtymä, Kostmannin oireyhtymä tai Shwachmanin oireyhtymä)
    • AML, joka on sekundaarinen aikaisemman MDS/MPN:n vuoksi, mukaan lukien krooninen myelomonosyyttinen leukemia ja juveniili myelomonosyyttinen leukemia
    • Blastinen plasmasytoidinen dendriittisolukasvain
    • Epäselvän linjan akuutti leukemia
    • B-lymfoblastinen leukemia/lymfooma
    • T-lymfoblastinen leukemia/lymfooma, mukaan lukien varhainen T-soluprekursorilymfoblastinen leukemia (ETP-ALL)
  2. Potilaat, jotka eivät ole vastenmielisiä AML:n ensimmäisen linjan (induktio ja uudelleeninduktio) ja toisen linjan (1. pelastus) hoidolle.
  3. Potilaat, jotka ovat saaneet enemmän kuin yhden aiemman allogeenisen HSCT:n
  4. Potilaat suljetaan pois, jos heillä on systeeminen sieni-, bakteeri-, virus- tai muu infektio, jonka infektioon liittyvät merkit/oireet jatkuvat ilman paranemista asianmukaisista antibiooteista tai muusta hoidosta huolimatta.
  5. Potilaat suljetaan pois, jos tutkimusjakson aikana on tarkoitus antaa ei-protokollallista kemoterapiaa, sädehoitoa tai immunoterapiaa.
  6. Tunnettu vakava maksasairaus (esim. kirroosi, alkoholiton steatohepatiitti, sklerosoiva kolangiitti tai hyperbilirubinemia)
  7. Tunnettu, aktiivinen hepatiitti B -viruksen (HBV) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) aiheuttama infektio
  8. Tällä hetkellä saa B-hepatiittia profylaktista hoitoa viruslääkkeillä
  9. Tunnettu ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) aiheuttama infektio

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Krenolanibi
Lääke: Krenolanibi
66,7 mg/m2 kolme kertaa päivässä (TID)
Muut nimet:
  • Krenolanibibesylaatti
Lääke: Fludarabiini
30 mg/m2/vrk, suonensisäinen infuusio 30 minuutin aikana.
Lääke: Sytarabiini
2000 mg/m2/vrk, suonensisäinen infuusio 1-3 tunnin aikana.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilaiden määrä, joilla on ≥ asteen 3 haittavaikutuksia CTCAE v4.0:lla arvioituna
Aikaikkuna: Tutkimukseen osallistumisesta 30 päivää hoidon jälkeen
Tutkimukseen osallistumisesta 30 päivää hoidon jälkeen
Niiden potilaiden määrä, joilla on 4. asteen krenolanibiin liittyviä haittavaikutuksia arvioituna CTCAE v4.0:lla
Aikaikkuna: 60 päivää
60 päivää
Varhaisen kuolleisuuden määrä
Aikaikkuna: 60 päivää
Potilaiden lukumäärä, jotka kuolivat 60 päivän kuluessa hoidon aloittamisesta
60 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tapahtumaton selviytyminen (EFS)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
EFS määritellään ajaksi hoidon aloituspäivästä siihen päivään, jolloin remissiota, uusiutumista tai mistä tahansa syystä johtuvaa kuolemaa ei ole saavutettu.
4 Vuotta
Relapse-free survival (RFS)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
RFS määritellään ajaksi remissiosta uusiutumisen tai kuoleman päivämäärään.
4 Vuotta
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: 4 Vuotta
OS määritellään ajaksi hoidon aloituspäivästä kuolemaan.
4 Vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arog Pharmaceuticals, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (ODOTETTU)

Maanantai 1. tammikuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)

Tiistai 1. joulukuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 18. lokakuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. lokakuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Perjantai 27. lokakuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 10. tammikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 8. tammikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. tammikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARO-014

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Relapsoitunut/refractory FLT3-mutatoitu AML

Kliiniset tutkimukset Krenolanibi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Suriname

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa