En SAD/MAD för att bedöma säkerheten, PK/PD för FT-4202 hos friska frivilliga och patienter med sicklecellssjukdom

SCD Key Inclusion Kriterier:

• Måste vara mellan 12 och 65 år
• Tidigare diagnostiserad sicklecellssjukdom (hemoglobinelektrofores eller genotyp)
• Måste ha en minsta kroppsvikt på 40 kg (88 lbs) vid screeningbesöket
• Måste ha förmågan att förstå och underteckna skriftligt informerat samtycke (och samtycke i förekommande fall), som måste erhållas innan några studierelaterade procedurer slutförs
• Alla manliga och kvinnliga patienter i fertil ålder måste gå med på att använda medicinskt accepterade preventivmedel under studiedeltagandet och i 90 dagar efter den senaste studieläkemedlets administrering
• Måste vara villig att följa alla studiekrav och restriktioner

Uteslutningskriterier för SCD-nyckel:

• Hade mer än 6 episoder av vaso-ocklusiv kris (VOC) under de senaste 12 månaderna som krävde ett sjukhus, akutmottagning eller klinikbesök
• Hade minst en episod av akut bröstsyndrom under de senaste 6 månaderna

• Fick någon av följande godkända terapier för användning vid SCD:

  • Hydroxurea (HU): utesluts om påbörjad HU < 90 dagar före dag 1 av studiebehandlingen
  • Adakveo®: utesluts om du fått en infusion inom 14 dagar före dag 1 av studiebehandlingen
  • Oxbryta®: utesluts om du fått en dos inom 7 dagar före start av dag 1 av studiebehandlingen
• Fick en transfusion av röda blodkroppar inom 30 dagar efter start av studieläkemedlet
• Hemoglobin < 7,0 g/dL eller > 10,5 g/dL
• Kan inte ta och absorbera orala mediciner

FRISK FRIVILLIG Inklusionskriterier: [OBS: rekryterar inte längre försökspersoner för denna del av studien]

• Försökspersonerna måste vara mellan 18 och 60 år
• Försökspersoner måste ha förmågan att förstå och underteckna skriftligt informerat samtycke, som måste erhållas innan några studierelaterade procedurer slutförs
• Försökspersonerna måste ha allmänt god hälsa, baserat på resultaten av medicinsk historia, en fysisk undersökning, vitala tecken, laboratorieprofil och ett 12-avlednings-EKG
• Alla män och kvinnor i fertil ålder måste gå med på att använda medicinskt accepterade preventivmedel under studiedeltagandet och upp till 90 dagar efter
• Ämnen måste vara villiga att följa alla studiekrav och restriktioner

Uteslutningskriterier för FRISK FRIVILLIG: [OBS: rekryterar inte längre försökspersoner för denna del av studien]

• Bevis på kliniskt signifikant medicinskt tillstånd eller annat tillstånd som avsevärt kan störa absorption, distribution, metabolism eller utsöndring av studieläkemedlet, eller utsätta försökspersonen för en oacceptabel risk som deltagare i denna studie
• Anamnes på kliniskt signifikanta hjärtsjukdomar inklusive tillståndsstörningar
• Onormala hematologiska, njur- och leverfunktionsstudier
• Historik om drog- eller alkoholmissbruk