Een SAD/MAD om de veiligheid, PK/PD van FT-4202 te beoordelen bij gezonde vrijwilligers en patiënten met sikkelcelziekte

SCD belangrijkste opnamecriteria:

• Moet tussen de 12 en 65 jaar oud zijn
• Eerder gediagnosticeerde sikkelcelanemie (hemoglobine-elektroforese of genotype)
• Moet een minimum lichaamsgewicht hebben van 40 kg (88 lbs) bij het screeningsbezoek
• Moet de mogelijkheid hebben om schriftelijke geïnformeerde toestemming (en toestemming indien van toepassing) te begrijpen en te ondertekenen, die moet worden verkregen voordat alle studiegerelateerde procedures worden voltooid
• Alle mannelijke en vrouwelijke patiënten die kinderen kunnen krijgen, moeten ermee instemmen medisch geaccepteerde anticonceptie toe te passen tijdens deelname aan het onderzoek en gedurende 90 dagen na de laatste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel
• Moet bereid zijn zich te houden aan alle studievereisten en beperkingen

Uitsluitingscriteria voor SCD-sleutel:

• Had meer dan 6 episodes van vaso-occlusieve crisis (VOC) in de afgelopen 12 maanden waarvoor een bezoek aan het ziekenhuis, de spoedeisende hulp of de kliniek nodig was
• Had in de afgelopen 6 maanden ten minste één episode van acuut chest syndroom

• Een van de volgende goedgekeurde therapieën ontvangen voor gebruik bij SCZ:

  • Hydroxurea (HU): uitgesloten indien gestart met HU < 90 dagen voorafgaand aan dag 1 van de studiebehandeling
  • Adakveo®: uitgesloten als een infuus is ontvangen binnen 14 dagen voorafgaand aan dag 1 van de onderzoeksbehandeling
  • Oxbryta®: uitgesloten indien een dosis ontvangen binnen 7 dagen voorafgaand aan de start van dag 1 van de studiebehandeling
• Kreeg een transfusie van rode bloedcellen binnen 30 dagen na het starten van het onderzoeksgeneesmiddel
• Hemoglobine < 7,0 g/dL of > 10,5 g/dL
• Niet in staat om orale medicatie in te nemen en op te nemen

GEZONDE VRIJWILLIGERS Opnamecriteria: [OPMERKING: geen proefpersonen meer werven voor dit deel van de studie]

• Onderwerpen moeten tussen de 18 en 60 jaar oud zijn
• Proefpersonen moeten de mogelijkheid hebben om schriftelijke geïnformeerde toestemming te begrijpen en te ondertekenen, die moet worden verkregen voordat eventuele studiegerelateerde procedures worden voltooid
• Onderwerpen moeten over het algemeen in goede gezondheid verkeren, gebaseerd op de resultaten van de medische geschiedenis, een lichamelijk onderzoek, vitale functies, laboratoriumprofiel en een 12-afleidingen ECG
• Alle mannen en vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen medisch aanvaarde anticonceptie toe te passen tijdens deelname aan de studie en tot 90 dagen daarna
• Onderwerpen moeten bereid zijn zich te houden aan alle studievereisten en beperkingen

GEZONDE VRIJWILLIGERS Uitsluitingscriteria: [OPMERKING: geen proefpersonen meer werven voor dit deel van het onderzoek]

• Bewijs van een klinisch significante medische aandoening of andere aandoening die de absorptie, distributie, het metabolisme of de uitscheiding van het onderzoeksgeneesmiddel aanzienlijk kan verstoren, of de proefpersoon een onaanvaardbaar risico kan geven als deelnemer aan deze studie
• Geschiedenis van klinisch significante hartaandoeningen, waaronder conditiestoornissen
• Abnormale hematologische, nier- en leverfunctiestudies
• Geschiedenis van drugs- of alcoholmisbruik