Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av trofinetide för behandling av flickor och kvinnor med Retts syndrom (LAVENDER™)

5 april 2024 uppdaterad av: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgruppsstudie av trofinetide för behandling av flickor och kvinnor med Retts syndrom

För att undersöka effekten av behandling med oral trofinetide kontra placebo hos kvinnor med Retts syndrom

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

187

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Förenta staterna, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Förenta staterna, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Förenta staterna, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Förenta staterna, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 20 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Kvinnliga försökspersoner 5 till 20 år, inklusive, vid screening
  2. Kroppsvikt ≥12 kg vid screening
  3. Kan svälja studiemedicinen som tillhandahålls som en flytande lösning eller kan ta den med gastrostomi
  4. Har klassiskt/typiskt Rett syndrom (RTT)
  5. Har en dokumenterad sjukdomsframkallande mutation i MECP2-genen
  6. Har ett stabilt mönster av anfall, eller har inte haft några anfall, inom 8 veckor efter screening
  7. Försökspersoner i fertil ålder måste avstå från sexuell aktivitet under studiens varaktighet och i minst 30 dagar därefter eller måste gå med på att använda acceptabla preventivmedel. Försökspersonen får inte vara gravid eller ammande.
  8. Ämnets vårdgivare är engelsktalande och har tillräckliga språkkunskaper för att klara vårdgivarbedömningarna
  9. Försöksperson och vårdgivare måste bo på en plats dit studieläkemedlet kan levereras och ha varit på sin nuvarande bostad i minst 3 månader före screening

Exklusions kriterier:

  1. Har behandlats med insulin inom 12 veckor efter Baseline
  2. Har aktuella kliniskt signifikanta kardiovaskulära, endokrina (såsom hypo- eller hypertyreos, typ 1-diabetes mellitus eller okontrollerad typ 2-diabetes mellitus), njur-, lever-, andnings- eller gastrointestinala sjukdomar (som celiaki eller inflammatorisk tarmsjukdom) eller har en större operation planerade under studien
  3. Har en historia av, eller aktuell, cerebrovaskulär sjukdom eller hjärntrauma
  4. Har betydande, okorrigerad syn eller okorrigerad hörselnedsättning
  5. Har en historia av, eller aktuell, malignitet
  6. Har en känd historia eller symtom på långt QT-syndrom

Ytterligare inkluderings-/exkluderingskriterier gäller. Patienterna kommer att utvärderas vid screening för att säkerställa att alla kriterier för studiedeltagande är uppfyllda. Patienter kan uteslutas från studien baserat på dessa bedömningar (och specifikt om det fastställs att deras baslinjehälsa och tillstånd inte uppfyller alla i förväg specificerade inträdeskriterier).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Läkemedel - Trofinetide
Trofinetide-lösning på 30-60 ml baserat på patientens vikt vid baslinjen, administrerad två gånger dagligen genom munnen eller gastrostomisond (G-rör)
Läkemedel: Trofinetide
Trofinetide lösning administrerad baserat på patientens vikt vid baslinjen, två gånger dagligen i 12 veckor
Placebo-jämförare: Placebo
Trofinetide placebolösning på 30-60 ml baserat på patientens vikt vid baslinjen, administrerad två gånger dagligen genom munnen eller gastrostomisond (G-rör)
Övrig: Placebo
Trofinetide placebolösning administrerad baserat på patientens vikt vid baslinjen, två gånger dagligen i 12 veckor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-poäng vid vecka 12
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
För att bedöma hur mycket patientens sjukdom har förbättrats eller förvärrats i förhållande till ett baslinjetillstånd, används en 7-gradig skala från 1=mycket förbättrad, 2=mycket förbättrad, 3=minimalt förbättrad, 4=ingen förändring, 5=minimalt sämre , 6=mycket sämre, 7=mycket mycket sämre.
12 veckors behandlingstid
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Totalt resultat – förändring från baslinje till vecka 12
Tidsram: Baslinje och vecka 12
RSBQ är en betygsskala med 45 objekt som vårdgivaren har slutfört och som inkluderar 45 objekt, 39 av dem grupperade i 8 underskalor, vars betyg återspeglar symtomens svårighetsgrad och frekvens. Objekt klassificeras som 0 (inte sant), 1 (något eller ibland sant) eller 2 (mycket sant). De 8 underskalorna är allmänt humör, andningsproblem, handbeteende, ansiktsrörelser, kroppsgungning/uttryckslöst ansikte, nattliga beteenden, rädsla/ångest och gå/stående. Poäng för punkt 31 är omvända vid beräkningen av totalpoängen. Den totala poängen sträcker sig från 0 till 90 och beräknas som summan av objektpoängen. Högre poäng betyder sämre beteende.
Baslinje och vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinje till vecka 12 i kommunikations- och symboliska beteendeskalor Developmental Profile™ Checklista för spädbarn och småbarn - socialt sammansatt resultat (CSBS-DP-IT Social)
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Standardiserad screeningskala för bedömning av kommunikation och pre-lingvistiska färdigheter hos små barn 12-24 månader och kan användas med äldre barn med utvecklingsförsening. CSBS-DP innehåller en svit med tre separata åtgärder: spädbarns- och småbarnschecklistan, ett uppföljningsformulär för vårdgivare och ett beteendeprov. I denna studie användes endast checklistan för spädbarn och småbarn (CSBS-DP-IT). CSBS-DP-IT Checklista är en betygsskala med 24 artiklar och varje objekt poängsätts med hjälp av en frekvens på tre nivåer: "inte ännu", "ibland" och "ofta". CSBS-DP-IT Social Composite-poängen var 0 till 26 och en högre poäng representerade ett sämre resultat. Tre sammansatta poäng kan beräknas: 1) Social Composite; 2) Talkomposit; 3) Symbolisk sammansättning.
12 veckors behandlingstid
Förändring från baslinje till vecka 12 i effekten av Childhood Neurologic Disability Scale (ICND) totalpoäng
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
The Impact of Childhood Neurologic Disability-skalan (ICND) utvärderar effekten av fyra tillstånd eller hälsoproblem på 11 aspekter av ett barns eller familjs liv som "mycket", "några", "lite", "inte alls" eller "Gäller inte". De fyra tillstånden eller hälsoproblemen är 1) ouppmärksamhet, impulsivitet eller humör, 2) förmåga att tänka och minnas, 3) neurologiska eller fysiska begränsningar och 4) epilepsi. ICND-poängen ligger mellan 0 och 132 och en högre poäng representerar ett sämre resultat.
12 veckors behandlingstid
Ändring från baslinje till vecka 12 i Retts syndrom Bedömning av handfunktion (RTT-HF)
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Klinisk bedömning av försökspersonens förmåga att använda sina händer i funktionella syften (som att sträcka sig efter och greppa föremål, självmata eller rita). Bedömningen görs på en 8-gradig Likert-skala (0-7) där 0 betecknar normal funktion och 7 den allvarligaste funktionsnedsättningen.
12 veckors behandlingstid
Ändring från baslinje till vecka 12 i Retts syndrom Läkarens bedömning av ambulation och grovmotorik (RTT-AMB)
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Klinisk bedömning av försökspersonens förmåga att sitta, stå och röra sig (t.ex. gå, springa och gå i trappor). Bedömningen gjordes på en 8-gradig Likert-skala (0 till 7), där 0 betecknar normal funktion och 7 som den allvarligaste funktionsnedsättningen.
12 veckors behandlingstid
Ändring från baslinje till vecka 12 i Retts syndrom Läkarens bedömning av förmåga att kommunicera val (RTT-COMC)
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Klinisk bedömning av försökspersonens förmåga att kommunicera sina val eller preferenser, vilket kan innefatta användning av icke-verbala medel som ögonkontakt eller gester. Bedömningen görs på en 8-gradig Likert-skala (0-7) där 0 betecknar normal funktion och 7 den allvarligaste funktionsnedsättningen.
12 veckors behandlingstid
Ändring från baslinje till vecka 12 i Retts syndrom Klinikerbetyg för verbal kommunikation (RTT-VCOM)
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Klinisk bedömning av försökspersonens förmåga att kommunicera verbalt (t.ex. ord och fraser). Bedömningen görs på en 8-gradig Likert-skala (0-7) där 0 betecknar normal funktion och 7 den allvarligaste funktionsnedsättningen.
12 veckors behandlingstid
Ändring från baslinje till vecka 12 i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
En 7-gradig skala som bedömer svårighetsgraden av patientens sjukdom vid bedömningstillfället, i förhållande till läkarens erfarenhet av försökspersoner som har samma diagnos. Ett försöksperson bedöms utifrån sjukdomens svårighetsgrad vid tidpunkten för betygsättningen: 1, normal, inte alls sjuk; 2, borderline sjuk; 3, lindrigt sjuk; 4, måttligt sjuk; 5, påtagligt sjuk; 6, svårt sjuk; eller 7, extremt sjuk.
12 veckors behandlingstid
Ändring från baslinje till vecka 12 i Retts syndrom Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) Totalt resultat (punkter 1-24)
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Skalan Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) är avsedd att direkt adressera vårdgivarbördan och indirekt bedöma betydelsen av behandlingseffekter på funktion i samband med aktiviteter i det dagliga livet. Betygen är på en 5-gradig Likert-skala inklusive: 0-aldrig; 1-sällan; 2-ibland; 3-ofta och 4-nästan alltid. Liksom i den ursprungliga Caregiver Burden Inventory har RTT-CBI 24 negativt formulerade artiklar (punkterna 1 till 24) som ger en totalpoäng på upp till 96. RTT-CBI intervallet är 0 till 96 och en högre poäng representerar ett sämre resultat.
12 veckors behandlingstid
Förändring från baslinje till vecka 12 i övergripande livskvalitetsbedömning av effekten av Childhood Neurologic Disability Scale (ICND)
Tidsram: 12 veckors behandlingstid
Den övergripande livskvaliteten för ämnet bedöms också genom att svara på följande: "Betygsätt ditt barns övergripande 'Livskvalitet' på skalan nedan. Välj det nummer som du tycker är bäst och ringa in det." Valen sträcker sig från 1 ("Dålig") till 6 ("Utmärkt").
12 veckors behandlingstid

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 november 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

28 oktober 2021

Avslutad studie (Faktisk)

28 oktober 2021

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 november 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 november 2019

Första postat (Faktisk)

29 november 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ACP-2566-003

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera