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Estudio de trofinetida para el tratamiento de niñas y mujeres con síndrome de Rett (LAVENDER™)

5 de abril de 2024 actualizado por: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos de trofinetida para el tratamiento de niñas y mujeres con síndrome de Rett

Investigar la eficacia del tratamiento con trofinetida oral versus placebo en mujeres con síndrome de Rett

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

187

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Estados Unidos, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 20 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Sujetos femeninos de 5 a 20 años de edad, inclusive, en la Selección
  2. Peso corporal ≥12 kg en la selección
  3. Puede tragar el medicamento del estudio proporcionado como una solución líquida o puede tomarlo por sonda de gastrostomía
  4. Tiene síndrome de Rett clásico/típico (RTT)
  5. Tiene una mutación causante de enfermedad documentada en el gen MECP2
  6. Tiene un patrón estable de convulsiones, o no ha tenido convulsiones, dentro de las 8 semanas previas a la selección
  7. Los sujetos en edad fértil deben abstenerse de la actividad sexual durante la duración del estudio y durante al menos 30 días después o deben aceptar usar métodos anticonceptivos aceptables. El sujeto no debe estar embarazada ni amamantando.
  8. El cuidador del sujeto habla inglés y tiene suficientes habilidades lingüísticas para completar las evaluaciones del cuidador.
  9. El sujeto y el(los) cuidador(es) deben residir en un lugar al que se pueda entregar el fármaco del estudio y haber estado en su residencia actual durante al menos 3 meses antes de la selección.

Criterio de exclusión:

  1. Ha sido tratado con insulina dentro de las 12 semanas anteriores al inicio
  2. Tiene enfermedad cardiovascular, endocrina (como hipo o hipertiroidismo, diabetes mellitus tipo 1 o diabetes mellitus tipo 2 no controlada), renal, hepática, respiratoria o gastrointestinal clínicamente significativa (como enfermedad celíaca o enfermedad inflamatoria intestinal) o tiene una cirugía mayor. planeado durante el estudio
  3. Tiene antecedentes de, o actual, enfermedad cerebrovascular o trauma cerebral
  4. Tiene una discapacidad visual significativa o no corregida o una discapacidad auditiva no corregida
  5. Tiene antecedentes de, o actual, malignidad
  6. Tiene antecedentes conocidos o síntomas del síndrome de QT largo

Se aplican criterios de inclusión/exclusión adicionales. Los pacientes serán evaluados en la selección para garantizar que se cumplan todos los criterios para la participación en el estudio. Los pacientes pueden ser excluidos del estudio sobre la base de estas evaluaciones (y específicamente, si se determina que su salud y condición de referencia no cumplen con todos los criterios de entrada preespecificados).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fármaco - Trofinetida
Solución de trofinetida de 30 a 60 ml según el peso del sujeto al inicio del estudio, administrada dos veces al día por vía oral o sonda de gastrostomía (sonda G)
Droga: Trofinetida
Solución de trofinetida administrada en función del peso del sujeto al inicio, dos veces al día durante 12 semanas
Comparador de placebos: Placebo
Solución de placebo de trofinetida de 30 a 60 ml según el peso del sujeto al inicio, administrada dos veces al día por vía oral o sonda de gastrostomía (sonda G)
Otro: Placebo
Solución de placebo de trofinetida administrada en función del peso del sujeto al inicio, dos veces al día durante 12 semanas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de mejora de la impresión clínica global (CGI-I) en la semana 12
Periodo de tiempo: 12 semanas de duración del tratamiento
Para calificar cuánto ha mejorado o empeorado la enfermedad del sujeto en relación con un estado de referencia, se utiliza una escala de 7 puntos de 1 = muy mejorado, 2 = mucho mejorado, 3 = mínimamente mejorado, 4 = sin cambios, 5 = mínimamente peor , 6=mucho peor, 7=mucho peor.
12 semanas de duración del tratamiento
Puntuación total del Cuestionario de conducta del síndrome de Rett (RSBQ): cambio desde el inicio hasta la semana 12
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 12
El RSBQ es una escala de calificación de 45 ítems completada por el cuidador que incluye 45 ítems, 39 de ellos agrupados en 8 subescalas, cuyas calificaciones reflejan la gravedad y frecuencia de los síntomas. Los ítems se califican como 0 (falso), 1 (algo o a veces cierto) o 2 (muy cierto). Las 8 subescalas son estado de ánimo general, problemas respiratorios, comportamiento de las manos, movimientos de la cara, balanceo del cuerpo/cara inexpresiva, conductas nocturnas, miedo/ansiedad y caminar/estar de pie. Las puntuaciones del ítem 31 se invierten en el cálculo de la puntuación total. La puntuación total varía de 0 a 90 y se calcula como la suma de las puntuaciones de los ítems. Las puntuaciones más altas significan un peor comportamiento.
Línea de base y semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en las escalas de comunicación y comportamiento simbólico Developmental Profile™ Lista de verificación para bebés y niños pequeños: puntuación social compuesta (CSBS-DP-IT Social)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Escala de detección estandarizada para evaluar las habilidades comunicativas y prelingüísticas en niños pequeños de 12 a 24 meses y puede usarse con niños mayores con retraso en el desarrollo. El CSBS-DP incluye un conjunto de tres medidas separadas: la lista de verificación para bebés y niños pequeños, un cuestionario de seguimiento para cuidadores y una muestra de comportamiento. En este estudio sólo se utilizó la Lista de verificación para bebés y niños pequeños (CSBS-DP-IT). La lista de verificación CSBS-DP-IT es una escala de calificación de 24 ítems y cada ítem se califica utilizando una calificación de frecuencia de tres niveles: "todavía no", "a veces" y "a menudo". La puntuación compuesta social de CSBS-DP-IT tuvo un rango de 0 a 26 y una puntuación más alta representó un peor resultado. Se pueden calcular tres puntajes compuestos: 1) Compuesto Social; 2) Discurso Compuesto; 3) Compuesto Simbólico.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación total del impacto de la Escala de discapacidad neurológica infantil (ICND)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
La escala de Impacto de la Discapacidad Neurológica Infantil (ICND) evalúa el efecto de cuatro condiciones o problemas de salud en 11 aspectos de la vida de un niño o de su familia como "Mucho", "Algo", "Un poco", "Nada" o "No se aplica". Las cuatro condiciones o problemas de salud son 1) falta de atención, impulsividad o estado de ánimo, 2) capacidad para pensar y recordar, 3) limitaciones neurológicas o físicas y 4) epilepsia. La puntuación ICND oscila entre 0 y 132 y una puntuación más alta representa un peor resultado.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de la función de la mano por parte del médico del síndrome de Rett (RTT-HF)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Evaluación clínica de la capacidad del sujeto para usar sus manos con fines funcionales (como alcanzar y agarrar objetos, autoalimentarse o dibujar). La evaluación se realiza en una escala Likert de 8 puntos (0-7), donde 0 indica funcionamiento normal y 7 el deterioro más grave.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de deambulación y habilidades motoras gruesas del médico del síndrome de Rett (RTT-AMB)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Evaluación clínica de la capacidad del sujeto para sentarse, pararse y deambular (p. ej., caminar, correr y subir escaleras). La evaluación se realizó en una escala Likert de 8 puntos (0 a 7), siendo 0 el funcionamiento normal y 7 el deterioro más grave.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de la capacidad del médico para comunicar opciones (RTT-COMC) del médico del síndrome de Rett
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Evaluación clínica de la capacidad del sujeto para comunicar sus elecciones o preferencias, que puede incluir el uso de medios no verbales como el contacto visual o los gestos. La evaluación se realiza en una escala Likert de 8 puntos (0-7), donde 0 indica funcionamiento normal y 7 el deterioro más grave.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de comunicación verbal del médico del síndrome de Rett (RTT-VCOM)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Evaluación clínica de la capacidad del sujeto para comunicarse verbalmente (p. ej. palabras y frases). La evaluación se realiza en una escala Likert de 8 puntos (0-7), donde 0 indica funcionamiento normal y 7 el deterioro más grave.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la gravedad de la impresión clínica global (CGI-S)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
Una escala de 7 puntos que califica la gravedad de la enfermedad del sujeto en el momento de la evaluación, en relación con la experiencia del médico con sujetos que tienen el mismo diagnóstico. Se evalúa la gravedad de la enfermedad de un sujeto en el momento de la calificación: 1, normal, nada enfermo; 2, casi enfermo; 3, levemente enfermo; 4, moderadamente enfermo; 5, marcadamente enfermo; 6, gravemente enfermo; o 7, extremadamente enfermo.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la puntuación total del Inventario de carga del cuidador con síndrome de Rett (RTT-CBI) (Ítems 1 a 24)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
La escala del Inventario de carga del cuidador con síndrome de Rett (RTT-CBI) tiene como objetivo abordar directamente la carga del cuidador e indirectamente evaluar la importancia de los efectos del tratamiento sobre la función en el contexto de las actividades de la vida diaria. Las calificaciones están en una escala Likert de 5 puntos que incluye: 0-nunca; 1-rara vez; 2-a veces; 3-frecuentemente y 4-casi siempre. Al igual que en el Inventario de carga del cuidador original, el RTT-CBI tiene 24 ítems redactados negativamente (ítems del 1 al 24), lo que arroja una puntuación total de hasta 96. El RTT-CBI tiene un rango de 0 a 96 y una puntuación más alta representa un peor resultado.
Duración del tratamiento de 12 semanas
Cambio desde el inicio hasta la semana 12 en la calificación de la calidad de vida general de la Escala de Impacto de la Discapacidad Neurológica Infantil (ICND)
Periodo de tiempo: Duración del tratamiento de 12 semanas
La calidad de vida general del sujeto también se califica respondiendo a lo siguiente: "Califique la 'calidad de vida' general de su hijo en la siguiente escala. Elige el número que creas que es mejor y enciérralo." Las opciones van desde 1 ("Deficiente") hasta 6 ("Excelente").
Duración del tratamiento de 12 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

6 de noviembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

28 de octubre de 2021

Finalización del estudio (Actual)

28 de octubre de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

29 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACP-2566-003

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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