Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie trofinetydu w leczeniu dziewcząt i kobiet z zespołem Retta (LAVENDER™)

5 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe trofinetydu w leczeniu dziewcząt i kobiet z zespołem Retta

Zbadanie skuteczności leczenia doustnym trofinetydem w porównaniu z placebo u kobiet z zespołem Retta

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

187

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Stany Zjednoczone, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stany Zjednoczone, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 20 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Kobiety w wieku od 5 do 20 lat włącznie, podczas badania przesiewowego
  2. Masa ciała ≥12 kg podczas badania przesiewowego
  3. Może połknąć badany lek dostarczony w postaci płynnego roztworu lub może go przyjąć przez sondę gastrostomijną
  4. Ma klasyczny/typowy zespół Retta (RTT)
  5. Ma udokumentowaną chorobotwórczą mutację w genie MECP2
  6. Ma stabilny wzorzec napadów lub nie miał napadów w ciągu 8 tygodni od badania przesiewowego
  7. Osoby w wieku rozrodczym muszą powstrzymać się od aktywności seksualnej na czas trwania badania i przez co najmniej 30 dni po jego zakończeniu lub muszą wyrazić zgodę na stosowanie dopuszczalnych metod antykoncepcji. Podmiot nie może być w ciąży ani karmić piersią.
  8. Opiekun pacjenta mówi po angielsku i ma wystarczające umiejętności językowe, aby ukończyć ocenę opiekuna
  9. Uczestnik i opiekunowie muszą mieszkać w miejscu, do którego można dostarczyć badany lek i przebywać w swoim obecnym miejscu zamieszkania przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym

Kryteria wyłączenia:

  1. Był leczony insuliną w ciągu 12 tygodni od rozpoczęcia leczenia
  2. Ma obecnie klinicznie istotną chorobę układu krążenia, endokrynologiczną (taką jak niedoczynność lub nadczynność tarczycy, cukrzyca typu 1 lub niekontrolowana cukrzyca typu 2), chorobę nerek, wątroby, układu oddechowego lub przewodu pokarmowego (taką jak celiakia lub nieswoiste zapalenie jelit) lub ma poważną operację zaplanowane w trakcie studiów
  3. Ma historię lub obecną chorobę naczyniowo-mózgową lub uraz mózgu
  4. Ma znaczną, nieskorygowaną wadę wzroku lub nieskorygowaną wadę słuchu
  5. Ma historię złośliwości lub obecnie
  6. Ma znaną historię lub objawy zespołu długiego QT

Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia/wyłączenia. Pacjenci zostaną poddani ocenie podczas badań przesiewowych, aby upewnić się, że spełnione są wszystkie kryteria udziału w badaniu. Pacjenci mogą zostać wykluczeni z badania na podstawie tych ocen (w szczególności, jeśli zostanie ustalone, że ich wyjściowy stan zdrowia i stan nie spełniają wszystkich wcześniej określonych kryteriów włączenia).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lek - Trofinetyd
Roztwór trofinetydu o objętości 30-60 ml w zależności od masy ciała pacjenta na początku badania, podawany dwa razy dziennie doustnie lub przez zgłębnik gastrostomijny (G-rurka)
Lek: Trofinetyd
Roztwór trofinetydu podawany na podstawie masy ciała pacjenta w punkcie wyjściowym, dwa razy dziennie przez 12 tygodni
Komparator placebo: Placebo
Roztwór placebo trofinetydu o objętości 30-60 ml w oparciu o masę ciała pacjenta na początku badania, podawany dwa razy dziennie doustnie lub przez zgłębnik gastrostomijny (G-rurka)
Inny: Placebo
Roztwór placebo trofinetydu podawany na podstawie masy ciała pacjenta na początku badania, dwa razy dziennie przez 12 tygodni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Globalna ocena poprawy wrażenia klinicznego (CGI-I) w 12. tygodniu
Ramy czasowe: 12 tygodni Czas trwania leczenia
Aby ocenić, jak bardzo stan pacjenta uległ poprawie lub pogorszeniu w stosunku do stanu wyjściowego, stosuje się 7-punktową skalę od 1 = bardzo duża poprawa, 2 = duża poprawa, 3 = minimalna poprawa, 4 = brak zmian, 5 = minimalnie gorzej , 6=dużo gorzej, 7=bardzo dużo gorzej.
12 tygodni Czas trwania leczenia
Łączny wynik w kwestionariuszu dotyczącym zachowania zespołu Retta (RSBQ) – zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 12
RSBQ to 45-punktowa skala ocen wypełniana przez opiekuna, która obejmuje 45 pozycji, z czego 39 pogrupowano w 8 podskal, których oceny odzwierciedlają nasilenie i częstotliwość objawów. Pozycje są oceniane jako 0 (nieprawdziwe), 1 (w pewnym stopniu lub czasami prawdziwe) lub 2 (bardzo prawdziwe). 8 podskal obejmuje ogólny nastrój, problemy z oddychaniem, zachowanie rąk, ruchy twarzy, kołysanie się ciała / twarz bez wyrazu, zachowania w nocy, strach / niepokój oraz chodzenie / stanie. Punktacja dla pozycji 31 ​​jest odwracana przy obliczaniu wyniku całkowitego. Całkowity wynik waha się od 0 do 90 i jest obliczany jako suma ocen pozycji. Wyższe wyniki oznaczają gorsze zachowanie.
Wartość wyjściowa i tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w Skalach Komunikacji i Zachowania Symbolicznego Lista kontrolna dla niemowląt i małych dzieci – Złożona Wynik Społeczny (CSBS-DP-IT Społeczny)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Standaryzowana skala przesiewowa do oceny umiejętności komunikacyjnych i przedjęzykowych u małych dzieci w wieku 12–24 miesięcy i może być stosowana u starszych dzieci z opóźnieniem rozwojowym. CSBS-DP obejmuje zestaw trzech odrębnych narzędzi: Listę Kontrolną Niemowlaka i Małego Dzieciątka, Kwestionariusz Opiekuna uzupełniający i Próbkę Zachowania. W tym badaniu wykorzystano wyłącznie Listę Kontrolną Niemowląt-Małych Dzieci (CSBS-DP-IT). Lista kontrolna CSBS-DP-IT to 24-elementowa skala ocen, a każda pozycja jest oceniana na podstawie trzystopniowej oceny częstotliwości: „jeszcze nie”, „czasami” i „często”. Skala CSBS-DP-IT Social Composite mieściła się w zakresie od 0 do 26, a wyższy wynik oznaczał gorszy wynik. Można obliczyć trzy wyniki złożone: 1) Złożone społeczne; 2) Mowa złożona; 3) Symboliczne złożenie.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w całkowitym wyniku w skali wpływu niepełnosprawności neurologicznej w dzieciństwie (ICND)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Skala Wpływu Niepełnosprawności Neurologicznej Dzieciństwa (ICND) ocenia wpływ czterech schorzeń lub problemów zdrowotnych na 11 aspektów życia dziecka lub rodziny jako „Dużo”, „Trochę”, „Trochę”, „W ogóle” lub "Nie dotyczy". Cztery stany lub problemy zdrowotne to: 1) brak uwagi, impulsywność lub nastrój, 2) zdolność myślenia i zapamiętywania, 3) ograniczenia neurologiczne lub fizyczne oraz 4) epilepsja. Wynik ICND mieści się w zakresie od 0 do 132, a wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ocenie funkcji ręki przez klinicystę z zespołem Retta (RTT-HF)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Kliniczna ocena zdolności pacjenta do używania rąk w celach funkcjonalnych (takich jak sięganie i chwytanie przedmiotów, samodzielne jedzenie lub rysowanie). Oceny dokonuje się w 8-punktowej skali Likerta (0-7), gdzie 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a 7 najcięższe upośledzenie.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ocenie klinicysty dotyczącej chodzenia i sprawności motorycznej dużej motoryki z zespołem Retta (RTT-AMB)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Kliniczna ocena zdolności pacjenta do siedzenia, stania i poruszania się (np. chodzenia, biegania i wchodzenia po schodach). Oceny dokonano w 8-punktowej skali Likerta (od 0 do 7), gdzie 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a 7 najpoważniejsze upośledzenie.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ocenie klinicysty z zespołem Retta w zakresie zdolności do komunikowania wyborów (RTT-COMC)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Kliniczna ocena zdolności pacjenta do komunikowania swoich wyborów lub preferencji, co może obejmować użycie środków niewerbalnych, takich jak kontakt wzrokowy lub gesty. Oceny dokonuje się w 8-punktowej skali Likerta (0-7), gdzie 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a 7 najcięższe upośledzenie.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ocenie komunikacji werbalnej przez klinicystę z zespołem Retta (RTT-VCOM)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Kliniczna ocena zdolności pacjenta do komunikowania się werbalnie (np. słowa i wyrażenia). Oceny dokonuje się w 8-punktowej skali Likerta (0-7), gdzie 0 oznacza normalne funkcjonowanie, a 7 najcięższe upośledzenie.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w zakresie globalnej nasilenia wyświetleń klinicznych (CGI-S)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
7-punktowa skala oceniająca ciężkość choroby pacjenta w momencie oceny w porównaniu z doświadczeniem klinicysty z pacjentami z tą samą diagnozą. Pacjenta ocenia się na podstawie ciężkości choroby w momencie oceny: 1, w normie, wcale nie chory; 2, granica choroby; 3, lekko chory; 4, umiarkowanie chory; 5, wyraźnie chory; 6, ciężko chory; lub 7, bardzo chory.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w Inwentarzu Obciążeń Opiekunów Zespołu Retta (RTT-CBI) Całkowity wynik (elementy 1-24)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Skala Inwentarza Obciążeń Opiekunów Zespołu Retta (RTT-CBI) ma na celu bezpośrednie uwzględnienie obciążeń opiekunów i pośrednią ocenę znaczenia wpływu leczenia na funkcjonowanie w kontekście codziennych czynności. Oceny podawane są w 5-punktowej skali Likerta, obejmującej: 0 – nigdy; 1-rzadko; 2-czasami; 3 – często i 4 – prawie zawsze. Podobnie jak w oryginalnym Inwentarzu Obciążeń Opiekunów, RTT-CBI zawiera 24 pozycje o negatywnym brzmieniu (pozycje od 1 do 24), co daje łączny wynik do 96. W RTT-CBI zakres wynosi od 0 do 96, a wyższy wynik oznacza gorszy wynik.
Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Zmiana od wartości początkowej do 12. tygodnia w ogólnej ocenie jakości życia w skali wpływu skali niepełnosprawności neurologicznej w dzieciństwie (ICND)
Ramy czasowe: Czas trwania leczenia: 12 tygodni
Ogólną jakość życia pacjenta ocenia się także w następujący sposób: „Proszę ocenić ogólną jakość życia swojego dziecka na poniższej skali. Wybierz liczbę, która Twoim zdaniem jest najlepsza i zakreśl ją.” Do wyboru są wartości od 1 („Słaby”) do 6 („Doskonały”).
Czas trwania leczenia: 12 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 listopada 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 października 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACP-2566-003

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół Retta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Latvia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj