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여아 및 레트 증후군(LAVENDER™)이 있는 여성의 치료를 위한 Trofinetide 연구

2024년 4월 5일 업데이트: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Rett Syndrome이 있는 소녀 및 여성의 치료를 위한 Trofinetide의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 연구

레트 증후군이 있는 여성에서 경구 트로피네타이드 치료와 위약 치료의 효능을 조사하기 위해

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

187

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, 미국, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, 미국, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, 미국, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, 미국, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, 미국, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, 미국, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, 미국, 98105
        • Seattle Children's

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 스크리닝 시 5세 이상 20세 이하의 여성 피험자
  2. 스크리닝 시 체중 ≥12kg
  3. 액체 용액으로 제공된 연구 약물을 삼키거나 위루관으로 복용할 수 있습니다.
  4. 고전적/전형적인 레트 증후군(RTT)이 있음
  5. MECP2 유전자에 문서화된 질병 유발 돌연변이가 있음
  6. 스크리닝 8주 이내에 안정적인 발작 패턴을 보이거나 발작이 없었습니다.
  7. 가임 가능성이 있는 피험자는 연구 기간 동안과 그 후 최소 30일 동안 성행위를 삼가하거나 허용 가능한 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 대상자는 임신 중이거나 모유 수유 중이어서는 안 됩니다.
  8. 피험자의 간병인은 영어를 구사하며 간병인 평가를 완료하기에 충분한 언어 능력을 갖추고 있습니다.
  9. 피험자 및 간병인(들)은 연구 약물이 전달될 수 있는 위치에 거주해야 하며 스크리닝 전 최소 3개월 동안 현재 거주지에 있어야 합니다.

제외 기준:

  1. 기준선으로부터 12주 이내에 인슐린 치료를 받았습니다.
  2. 현재 임상적으로 유의한 심혈관, 내분비(예: 갑상선 기능 저하증 또는 갑상선 기능 항진증, 제1형 진성 당뇨병 또는 조절되지 않는 제2형 진성 당뇨병), 신장, 간, 호흡기 또는 위장관 질환(예: 체강 질병 또는 염증성 장 질환)이 있거나 대수술을 받은 자 공부하는 동안 계획
  3. 뇌혈관 질환 또는 뇌 외상의 병력이 있거나 현재
  4. 상당한, 교정되지 않은 시각 또는 교정되지 않은 청각 장애가 있음
  5. 악성 종양의 병력이 있거나 현재
  6. 긴 QT 증후군의 알려진 병력이나 증상이 있는 경우

추가 포함/제외 기준이 적용됩니다. 환자는 연구 참여에 대한 모든 기준이 충족되는지 확인하기 위해 스크리닝 시 평가됩니다. 환자는 이러한 평가를 기반으로 연구에서 제외될 수 있습니다(특히, 환자의 기본 건강 및 상태가 사전 지정된 모든 등록 기준을 충족하지 않는다고 판단되는 경우).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 약물 - Trofinetide
기준선에서 피험자의 체중을 기준으로 30-60mL의 Trofinetide 용액, 입 또는 위루관(G-튜브)을 통해 1일 2회 투여
의약품: 트로피네타이드
12주 동안 1일 2회 기준선에서 피험자의 체중을 기준으로 Trofinetide 용액 투여
위약 비교기: 위약
기준선에서 피험자의 체중을 기준으로 30-60mL의 Trofinetide 위약 용액, 경구 또는 위루관(G-튜브)을 통해 1일 2회 투여
다른: 위약
기준선에서 피험자의 체중을 기준으로 트로피네타이드 위약 용액 투여, 12주 동안 매일 2회

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12주 차 임상적 글로벌 인상 개선(CGI-I) 점수
기간: 12주 치료 기간
피험자의 질병이 기준선 상태에 비해 얼마나 개선 또는 악화되었는지를 평가하기 위해, 1=매우 많이 개선됨, 2=많이 개선됨, 3=최소하게 개선됨, 4=변화 없음, 5=최소하게 악화됨의 7점 척도가 사용됩니다. , 6=훨씬 나쁨, 7=매우 많이 나쁨.
12주 치료 기간
레트 증후군 행동 설문지(RSBQ) 총점 - 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 기준선 및 12주차
RSBQ는 45개 항목을 포함하는 45개 항목 간병인 완료 평가 척도이며, 그 중 39개 항목은 8개의 하위 척도로 그룹화되며 등급은 증상의 심각도와 빈도를 반영합니다. 항목은 0(사실이 아님), 1(다소 또는 가끔 사실), 2(매우 사실)로 평가됩니다. 8개 하위 척도는 일반적인 기분, 호흡 문제, 손 행동, 얼굴 움직임, 몸 흔들기/무표정한 얼굴, 야간 행동, 두려움/불안, 걷기/서기입니다. 총점 계산 시 항목 31의 점수는 역순으로 계산됩니다. 총점의 범위는 0~90점이며, 항목 점수의 합으로 계산됩니다. 점수가 높을수록 나쁜 행동을 의미합니다.
기준선 및 12주차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
의사소통 및 상징적 행동 척도 발달 프로필™ 영유아 체크리스트 - 사회적 종합 점수(CSBS-DP-IT 소셜)의 기준선에서 12주차로의 변경
기간: 12주 치료 기간
12~24개월 어린이의 의사소통 및 사전 언어 능력을 평가하기 위한 표준화된 선별 척도이며 발달 지연이 있는 나이가 많은 어린이에게 사용할 수 있습니다. CSBS-DP에는 영유아 체크리스트, 후속 간병인 설문지 및 행동 샘플의 세 가지 개별 측정 세트가 포함되어 있습니다. 본 연구에서는 유아-유아(CSBS-DP-IT) 체크리스트만 사용되었습니다. CSBS-DP-IT 체크리스트는 24개 항목 평가 척도이며 각 항목은 "아직", "가끔", "자주"라는 3단계 빈도 등급을 사용하여 점수가 매겨집니다. CSBS-DP-IT 사회 종합 점수 범위는 0~26점이며 점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 나타냅니다. 세 가지 종합 점수를 계산할 수 있습니다. 1) 사회적 종합; 2) 음성 합성; 3) 상징적 합성.
12주 치료 기간
소아 신경 장애 척도(ICND) 총점의 영향이 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주 치료 기간
ICND(소년 신경학적 장애의 영향) 척도는 네 가지 상태 또는 건강 문제가 어린이 또는 가족의 삶의 11가지 측면에 미치는 영향을 "많다", "약간", "약간", "전혀 없음" 또는 "전혀 없음"으로 평가합니다. "적용되지 않습니다". 네 가지 상태 또는 건강 문제는 1) 부주의, 충동 또는 기분, 2) 사고 및 기억 능력, 3) 신경학적 또는 신체적 제한, 4) 간질입니다. ICND 점수의 범위는 0~132이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
12주 치료 기간
Rett 증후군 임상의 손 기능 평가(RTT-HF)의 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주 치료 기간
기능적 목적(물체에 손을 뻗어 잡기, 스스로 먹이기 또는 그림 그리기 등)을 위해 손을 사용하는 피험자의 능력에 대한 임상적 평가. 평가는 8점 Likert 척도(0-7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
12주 치료 기간
레트 증후군 임상의의 보행 및 총 운동 능력 평가(RTT-AMB)에 대한 기준선에서 12주차로의 변화
기간: 12주 치료 기간
앉고, 서고, 걷는 능력(예: 걷기, 달리기, 계단 오르기)에 대한 임상적 평가. 평가는 8점 Likert 척도로 이루어졌으며(0~7), 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
12주 치료 기간
선택 의사소통 능력에 대한 임상의 평가(RTT-COMC)에서 레트 증후군의 기준선에서 12주차로 변경
기간: 12주 치료 기간
자신의 선택이나 선호도를 전달하는 피험자의 능력에 대한 임상적 평가. 여기에는 눈맞춤이나 몸짓과 같은 비언어적 수단의 사용이 포함될 수 있습니다. 평가는 8점 Likert 척도(0-7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
12주 치료 기간
레트 증후군 임상의의 언어적 의사소통 평가(RTT-VCOM)가 기준선에서 12주차로 변경되었습니다.
기간: 12주 치료 기간
피험자의 언어적 의사소통 능력에 대한 임상적 평가(예: 단어와 구문). 평가는 8점 Likert 척도(0-7)로 이루어지며 0은 정상적인 기능을 나타내고 7은 가장 심각한 손상을 나타냅니다.
12주 치료 기간
CGI-S(임상적 전반적 인상 심각도)의 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주 치료 기간
동일한 진단을 받은 피험자에 대한 임상의의 경험과 비교하여 평가 당시 피험자의 질병의 심각도를 평가하는 7점 척도입니다. 평가 시점에 대상체의 질병 중증도를 평가합니다: 1, 정상, 전혀 아프지 않음; 2, 경계선 질환; 3, 경미한 질병; 4, 중등도; 5, 심하게 아프다; 6, 심하게 아프다; 또는 7, 매우 아프다.
12주 치료 기간
레트 증후군 간병인 부담 목록(RTT-CBI) 총 점수(항목 1-24)의 기준선에서 12주차로의 변화
기간: 12주 치료 기간
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory(RTT-CBI) 척도는 간병인의 부담을 직접적으로 다루고 일상 생활 활동의 맥락에서 기능에 대한 치료 효과의 중요성을 간접적으로 평가하기 위한 것입니다. 등급은 다음을 포함하는 5점 Likert 척도입니다. 0~전혀 없음; 1-드물게; 2-가끔; 3-자주, 4-거의 항상. 원래 간병인 부담 목록과 마찬가지로 RTT-CBI에는 부정적인 단어로 된 24개 항목(항목 1~24)이 있어 총 점수가 최대 96점입니다. RTT-CBI 범위는 0~96이며 점수가 높을수록 결과가 좋지 않음을 나타냅니다.
12주 치료 기간
소아 신경 장애 척도(ICND)의 영향에 대한 전반적인 삶의 질 평가 기준선에서 12주차까지의 변화
기간: 12주 치료 기간
피험자의 전반적인 삶의 질도 다음 질문에 응답하여 평가됩니다. "귀하 자녀의 전반적인 '삶의 질'을 아래 척도로 평가해 주십시오. 가장 좋다고 생각되는 숫자를 선택하고 동그라미를 쳐주세요." 선택 범위는 1("나쁨")부터 6("매우 좋음")까지입니다.
12주 치료 기간

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2019년 11월 6일

기본 완료 (실제)

2021년 10월 28일

연구 완료 (실제)

2021년 10월 28일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 11월 26일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 11월 26일

처음 게시됨 (실제)

2019년 11월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2024년 4월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 4월 5일

마지막으로 확인됨

2024년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ACP-2566-003

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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건강 상태

약물 개입

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정황

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약물 개입

식이 보충제

스폰서 / 협력자

위치

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