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Studie zu Trofinetide zur Behandlung von Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom (LAVENDER™)

5. April 2024 aktualisiert von: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie zu Trofinetide zur Behandlung von Mädchen und Frauen mit Rett-Syndrom

Es sollte die Wirksamkeit einer Behandlung mit oralem Trofinetid im Vergleich zu Placebo bei Frauen mit Rett-Syndrom untersucht werden

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

187

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Vereinigte Staaten, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Vereinigte Staaten, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Weibliche Probanden im Alter von 5 bis einschließlich 20 Jahren beim Screening
  2. Körpergewicht ≥12 kg beim Screening
  3. Kann das Studienmedikament, das als flüssige Lösung bereitgestellt wird, schlucken oder kann es durch eine Gastrostomiesonde einnehmen
  4. Hat klassisches/typisches Rett-Syndrom (RTT)
  5. Hat eine dokumentierte krankheitsverursachende Mutation im MECP2-Gen
  6. Hat innerhalb von 8 Wochen nach dem Screening ein stabiles Anfallsmuster oder hatte keine Anfälle
  7. Probanden im gebärfähigen Alter müssen für die Dauer der Studie und für mindestens 30 Tage danach auf sexuelle Aktivitäten verzichten oder sich bereit erklären, akzeptable Verhütungsmethoden anzuwenden. Das Subjekt darf nicht schwanger sein oder stillen.
  8. Die Betreuungsperson des Probanden spricht Englisch und verfügt über ausreichende Sprachkenntnisse, um die Beurteilung der Betreuungsperson abzuschließen
  9. Proband und Betreuer müssen an einem Ort wohnen, an den das Studienmedikament geliefert werden kann, und sich vor dem Screening mindestens 3 Monate an ihrem derzeitigen Wohnsitz aufgehalten haben

Ausschlusskriterien:

  1. Wurde innerhalb von 12 Wochen nach Studienbeginn mit Insulin behandelt
  2. Hat eine aktuelle klinisch signifikante kardiovaskuläre, endokrine (wie Hypo- oder Hyperthyreose, Typ-1-Diabetes mellitus oder unkontrollierter Typ-2-Diabetes mellitus), Nieren-, Leber-, Atemwegs- oder Magen-Darm-Erkrankung (wie Zöliakie oder entzündliche Darmerkrankung) oder hat eine größere Operation während des Studiums geplant
  3. Hat eine Vorgeschichte oder aktuelle zerebrovaskuläre Erkrankung oder Hirntrauma
  4. Hat eine signifikante, unkorrigierte Seh- oder unkorrigierte Hörbehinderung
  5. Hat eine Vorgeschichte oder aktuelle Malignität
  6. Hat eine bekannte Vorgeschichte oder Symptome des Long-QT-Syndroms

Es gelten zusätzliche Einschluss-/Ausschlusskriterien. Die Patienten werden beim Screening bewertet, um sicherzustellen, dass alle Kriterien für die Studienteilnahme erfüllt sind. Patienten können auf der Grundlage dieser Bewertungen von der Studie ausgeschlossen werden (insbesondere, wenn festgestellt wird, dass ihre Gesundheit und ihr Zustand zu Beginn nicht alle vorab festgelegten Aufnahmekriterien erfüllen).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Medikament - Trofinetid
Trofinetide-Lösung von 30-60 ml, basierend auf dem Gewicht des Probanden zu Studienbeginn, zweimal täglich oral oder über eine Gastrostomiesonde (G-Sonde) verabreicht
Arzneimittel: Trofinetide
Trofinetide-Lösung, verabreicht basierend auf dem Gewicht des Probanden bei Baseline, zweimal täglich für 12 Wochen
Placebo-Komparator: Placebo
30–60 ml Trofinetide-Placebo-Lösung, basierend auf dem Gewicht des Probanden zu Studienbeginn, zweimal täglich oral oder über eine Gastrostomiesonde (G-Sonde)
Sonstiges: Placebo
Trofinetide-Placebo-Lösung, verabreicht basierend auf dem Gewicht des Probanden bei Baseline, zweimal täglich für 12 Wochen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) Score in Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Um zu bewerten, wie sehr sich die Krankheit des Subjekts relativ zu einem Ausgangszustand verbessert oder verschlechtert hat, wird eine 7-Punkte-Skala von 1 = sehr viel verbessert, 2 = stark verbessert, 3 = minimal verbessert, 4 = keine Änderung, 5 = minimal verschlechtert , 6 = viel schlimmer, 7 = sehr viel schlimmer.
12 Wochen Behandlungsdauer
Gesamtpunktzahl des Rett-Syndrom-Verhaltensfragebogens (RSBQ) – Änderung vom Ausgangswert bis Woche 12
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 12
Der RSBQ ist eine 45 Punkte umfassende Bewertungsskala, die von der Pflegekraft ausgefüllt wird und 45 Punkte umfasst, von denen 39 in 8 Unterskalen gruppiert sind, deren Bewertungen den Schweregrad und die Häufigkeit der Symptome widerspiegeln. Die Items werden mit 0 (trifft nicht zu), 1 (trifft eher oder manchmal zu) oder 2 (trifft sehr gut zu) bewertet. Die 8 Unterskalen sind allgemeine Stimmung, Atemprobleme, Handverhalten, Gesichtsbewegungen, schaukelnder Körper/ausdrucksloses Gesicht, nächtliches Verhalten, Angst/Angst und Gehen/Stehen. Die Bewertungen für Item 31 werden bei der Berechnung der Gesamtpunktzahl umgekehrt. Die Gesamtpunktzahl liegt zwischen 0 und 90 und errechnet sich aus der Summe der Itempunktzahlen. Höhere Werte bedeuten schlechteres Verhalten.
Ausgangswert und Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung vom Ausgangswert bis zur 12. Woche in der Developmental Profile™-Checkliste für Kommunikations- und Symbolverhaltensskalen – Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Standardisierte Screening-Skala zur Beurteilung der Kommunikations- und vorsprachlichen Fähigkeiten bei kleinen Kindern im Alter von 12 bis 24 Monaten und kann bei älteren Kindern mit Entwicklungsverzögerung verwendet werden. Das CSBS-DP umfasst eine Reihe von drei separaten Maßnahmen: die Checkliste für Säuglinge und Kleinkinder, einen Follow-up-Fragebogen für die Pflegekraft und eine Verhaltensprobe. In dieser Studie wurde nur die Checkliste für Säuglinge und Kleinkinder (CSBS-DP-IT) verwendet. Die CSBS-DP-IT-Checkliste ist eine 24-Punkte-Bewertungsskala und jeder Punkt wird anhand einer dreistufigen Häufigkeitsbewertung bewertet: „noch nicht“, „manchmal“ und „oft“. Der CSBS-DP-IT Social Composite-Score lag zwischen 0 und 26, wobei ein höherer Score ein schlechteres Ergebnis bedeutete. Es können drei zusammengesetzte Werte berechnet werden: 1) Social Composite; 2) Sprachzusammensetzung; 3) Symbolischer Verbund.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der Auswirkung des ICND-Gesamtscores (Childhood Neurologic Disability Scale) vom Ausgangswert auf Woche 12
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Die ICND-Skala (Impact of Childhood Neurologic Disability) bewertet die Auswirkung von vier Erkrankungen oder Gesundheitsproblemen auf 11 Aspekte des Lebens eines Kindes oder einer Familie als „viel“, „einige“, „ein wenig“, „überhaupt nicht“ oder „viel“, „einige“, „ein wenig“, „überhaupt nicht“. "Gilt nicht". Die vier Zustände oder Gesundheitsprobleme sind 1) Unaufmerksamkeit, Impulsivität oder Stimmung, 2) Denk- und Erinnerungsfähigkeit, 3) neurologische oder körperliche Einschränkungen und 4) Epilepsie. Der ICND-Score liegt im Bereich von 0 bis 132 und ein höherer Score bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der klinischen Bewertung der Handfunktion (RTT-HF) beim Rett-Syndrom vom Ausgangswert bis zur 12. Woche
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Klinische Beurteilung der Fähigkeit des Probanden, seine Hände für funktionelle Zwecke zu nutzen (z. B. nach Objekten greifen und diese greifen, sich selbst ernähren oder zeichnen). Die Beurteilung erfolgt auf einer 8-stufigen Likert-Skala (0-7), wobei 0 eine normale Funktionsfähigkeit und 7 die schwerste Beeinträchtigung bedeutet.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der klinischen Beurteilung der Gehfähigkeit und grobmotorischen Fähigkeiten beim Rett-Syndrom vom Ausgangswert bis zur 12. Woche (RTT-AMB)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Klinische Beurteilung der Fähigkeit des Probanden zum Sitzen, Stehen und Gehen (z. B. Gehen, Laufen und Treppensteigen). Die Beurteilung erfolgte auf einer 8-stufigen Likert-Skala (0 bis 7), wobei 0 eine normale Funktionsfähigkeit und 7 die schwerste Beeinträchtigung bedeutet.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der klinischen Bewertung der Fähigkeit zur Kommunikation von Entscheidungen beim Rett-Syndrom vom Ausgangswert bis zur 12. Woche (RTT-COMC)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Klinische Beurteilung der Fähigkeit des Probanden, seine Entscheidungen oder Vorlieben mitzuteilen, einschließlich der Verwendung nonverbaler Mittel wie Augenkontakt oder Gesten. Die Beurteilung erfolgt auf einer 8-stufigen Likert-Skala (0-7), wobei 0 eine normale Funktionsfähigkeit und 7 die schwerste Beeinträchtigung bedeutet.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der klinischen Bewertung der verbalen Kommunikation beim Rett-Syndrom vom Ausgangswert bis zur 12. Woche (RTT-VCOM)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Klinische Beurteilung der Fähigkeit des Probanden, verbal zu kommunizieren (z. B. Wörter und Sätze). Die Beurteilung erfolgt auf einer 8-stufigen Likert-Skala (0-7), wobei 0 eine normale Funktionsfähigkeit und 7 die schwerste Beeinträchtigung bedeutet.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung des Clinical Global Impression-Severity (CGI-S) vom Ausgangswert bis zur 12. Woche
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Eine 7-Punkte-Skala, die den Schweregrad der Erkrankung des Probanden zum Zeitpunkt der Beurteilung im Verhältnis zur Erfahrung des Arztes mit Probanden mit derselben Diagnose bewertet. Die Schwere der Erkrankung eines Probanden wird zum Zeitpunkt der Bewertung beurteilt: 1, normal, überhaupt nicht krank; 2, grenzwertig krank; 3, leicht krank; 4, mäßig krank; 5, deutlich krank; 6, schwer krank; oder 7, extrem krank.
12 Wochen Behandlungsdauer
Veränderung vom Ausgangswert bis zur 12. Woche im Gesamtscore des Rett-Syndrom-Betreuerbelastungsinventars (RTT-CBI) (Punkte 1–24)
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Die RTT-CBI-Skala (Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory) soll sich direkt mit der Belastung der Pflegekräfte befassen und indirekt die Bedeutung der Behandlungseffekte auf die Funktion im Kontext der Aktivitäten des täglichen Lebens bewerten. Die Bewertungen erfolgen auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, einschließlich: 0-nie; 1-selten; 2-manchmal; 3 – häufig und 4 – fast immer. Wie im ursprünglichen Caregiver Burden Inventory verfügt das RTT-CBI über 24 negativ formulierte Items (Items 1 bis 24), was eine Gesamtpunktzahl von bis zu 96 ergibt. Beim RTT-CBI liegt der Bereich zwischen 0 und 96 und ein höherer Wert bedeutet ein schlechteres Ergebnis.
12 Wochen Behandlungsdauer
Änderung der allgemeinen Lebensqualitätsbewertung der Auswirkung der Childhood Neurologic Disability Scale (ICND) vom Ausgangswert bis zur 12. Woche
Zeitfenster: 12 Wochen Behandlungsdauer
Die allgemeine Lebensqualität des Probanden wird auch durch die folgende Antwort bewertet: „Bitte bewerten Sie die allgemeine „Lebensqualität“ Ihres Kindes auf der folgenden Skala. Wählen Sie die Zahl aus, die Ihrer Meinung nach am besten ist, und kreisen Sie sie ein. Die Auswahl reicht von 1 („Schlecht“) bis 6 („Ausgezeichnet“).
12 Wochen Behandlungsdauer

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. November 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2021

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

26. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

26. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

29. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACP-2566-003

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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Klinische Studien zur Trofinetide

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