Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af trofinetide til behandling af piger og kvinder med Rett syndrom (LAVENDER™)

5. april 2024 opdateret af: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppeundersøgelse af trofinetide til behandling af piger og kvinder med Rett syndrom

For at undersøge effektiviteten af ​​behandling med oral trofinetide versus placebo hos kvinder med Rett syndrom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

187

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Forenede Stater, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forenede Stater, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forenede Stater, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Kvindelige forsøgspersoner i alderen 5 til 20 år inklusive, ved screening
  2. Kropsvægt ≥12 kg ved screening
  3. Kan sluge undersøgelsesmedicinen, der leveres som en flydende opløsning, eller kan tage den med gastrostomisonde
  4. Har klassisk/typisk Rett syndrom (RTT)
  5. Har en dokumenteret sygdomsfremkaldende mutation i MECP2-genet
  6. Har et stabilt mønster af anfald, eller har ikke haft nogen anfald inden for 8 uger efter screening
  7. Forsøgspersoner i den fødedygtige alder skal afholde sig fra seksuel aktivitet under undersøgelsens varighed og i mindst 30 dage derefter eller skal acceptere at bruge acceptable præventionsmetoder. Forsøgspersonen må ikke være gravid eller ammende.
  8. Fagets pårørende er engelsktalende og har tilstrækkelige sprogkundskaber til at gennemføre pårørendevurderingerne
  9. Forsøgsperson og plejepersonale skal bo på et sted, hvortil undersøgelseslægemidlet kan leveres og have været på deres nuværende bopæl i mindst 3 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Er blevet behandlet med insulin inden for 12 uger efter baseline
  2. Har aktuelt klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (såsom hypo- eller hyperthyroidisme, type 1-diabetes mellitus eller ukontrolleret type 2-diabetes mellitus), nyre-, lever-, luftvejs- eller gastrointestinale sygdom (såsom cøliaki eller inflammatorisk tarmsygdom) eller har en større operation planlagt under studiet
  3. Har en historie med eller aktuel cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume
  4. Har betydelig, ukorrigeret syns- eller ukorrigeret hørenedsættelse
  5. Har en historie med eller aktuel malignitet
  6. Har en kendt historie eller symptomer på langt QT-syndrom

Yderligere inklusion/udelukkelseskriterier gælder. Patienter vil blive evalueret ved screening for at sikre, at alle kriterier for undersøgelsesdeltagelse er opfyldt. Patienter kan blive udelukket fra undersøgelsen baseret på disse vurderinger (og specifikt, hvis det fastslås, at deres baseline sundhed og tilstand ikke opfylder alle forudspecificerede adgangskriterier).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lægemiddel - Trofinetide
Trofinetide-opløsning på 30-60 ml baseret på forsøgspersonens vægt ved baseline, indgivet to gange dagligt gennem munden eller gastrostomisonde (G-rør)
Medicin: Trofinetide
Trofinetide opløsning administreret baseret på forsøgspersonens vægt ved baseline, to gange dagligt i 12 uger
Placebo komparator: Placebo
Trofinetide placeboopløsning på 30-60 ml baseret på forsøgspersonens vægt ved baseline, indgivet to gange dagligt gennem munden eller gastrostomisonde (G-rør)
Andet: Placebo
Trofinetide placeboopløsning administreret baseret på forsøgspersonens vægt ved baseline, to gange dagligt i 12 uger

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-score i uge 12
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
For at vurdere, hvor meget forsøgspersonens sygdom er forbedret eller forværret i forhold til en baseline-tilstand, bruges en 7-trins skala fra 1=meget forbedret, 2=meget forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen ændring, 5=minimalt værre. , 6=meget værre, 7=meget meget værre.
12 ugers behandlingsvarighed
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Samlet score - Ændring fra baseline til uge 12
Tidsramme: Baseline og uge 12
RSBQ er en 45-elementers vurderingsskala, der omfatter 45 elementer, 39 af dem grupperet i 8 underskalaer, hvis vurderinger afspejler sværhedsgraden og hyppigheden af ​​symptomer. Elementer er klassificeret som 0 (ikke sandt), 1 (noget eller nogle gange sandt) eller 2 (meget sandt). De 8 underskalaer er generel humør, vejrtrækningsproblemer, håndadfærd, ansigtsbevægelser, kropsrokkering/udtryksløst ansigt, natlig adfærd, frygt/angst og gang/stående. Score for punkt 31 er omvendt i beregningen af ​​den samlede score. Den samlede score spænder fra 0 til 90 og beregnes som summen af ​​emnescorerne. Højere score betyder dårligere adfærd.
Baseline og uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 12 i kommunikations- og symbolsk adfærdsskalaer Developmental Profile™ Spædbørns-tjekliste - Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Standardiseret screeningsskala til vurdering af kommunikation og præ-sproglige færdigheder hos små børn 12-24 måneder og kan bruges til ældre børn med udviklingshæmning. CSBS-DP inkluderer en suite af tre separate foranstaltninger: Spædbørns-tjeklisten, et opfølgende spørgeskema til omsorgspersoner og en adfærdsprøve. I denne undersøgelse blev kun spædbørns-tjeklisten (CSBS-DP-IT) brugt. CSBS-DP-IT-tjeklisten er en bedømmelsesskala med 24 elementer, og hvert emne bedømmes ved hjælp af en frekvensvurdering på tre niveauer: "endnu ikke", "nogle gange" og "ofte". CSBS-DP-IT Social Composite-score var 0 til 26, og en højere score repræsenterede et dårligere resultat. Tre sammensatte scores kan beregnes: 1) Social Composite; 2) Talesammensat; 3) Symbolsk sammensætning.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i virkningen af ​​Childhood Neurologic Disability Scale (ICND) samlet score
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
The Impact of Childhood Neurologic Disability-skalaen (ICND) evaluerer effekten af ​​fire tilstande eller helbredsproblemer på 11 aspekter af et barns eller families liv som "meget", "nogle", "lidt", "slet ikke" eller "Gælder ikke". De fire tilstande eller helbredsproblemer er 1) uopmærksomhed, impulsivitet eller humør, 2) evne til at tænke og huske, 3) neurologiske eller fysiske begrænsninger og 4) epilepsi. ICND-scoren i området fra 0 til 132, og en højere score repræsenterer et dårligere resultat.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett syndrom Klinikervurdering af håndfunktion (RTT-HF)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Klinisk vurdering af forsøgspersonens evne til at bruge hænderne til funktionelle formål (såsom at række ud efter og gribe om genstande, selvføde eller tegne). Vurderingen er foretaget på en 8-punkts Likert-skala (0-7), hvor 0 angiver normal funktion og 7 den mest alvorlige funktionsnedsættelse.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett syndrom Klinikervurdering af ambulation og grovmotoriske færdigheder (RTT-AMB)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Klinisk vurdering af forsøgspersonens evne til at sidde, stå og bevæge sig (f.eks. gå, løbe og gå på trapper). Vurderingen blev foretaget på en 8-punkts Likert-skala (0 til 7), hvor 0 angiver normal funktion og 7 som den mest alvorlige funktionsnedsættelse.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett syndrom Klinikervurdering af evne til at kommunikere valg (RTT-COMC)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Klinisk vurdering af forsøgspersonens evne til at kommunikere deres valg eller præferencer, hvilket kan omfatte brug af nonverbale midler såsom øjenkontakt eller fagter. Vurderingen er foretaget på en 8-punkts Likert-skala (0-7), hvor 0 angiver normal funktion og 7 den mest alvorlige funktionsnedsættelse.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett syndrom Clinician Rating of Verbal Communication (RTT-VCOM)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Klinisk vurdering af forsøgspersonens evne til at kommunikere verbalt (f.eks. ord og vendinger). Vurderingen er foretaget på en 8-punkts Likert-skala (0-7), hvor 0 angiver normal funktion og 7 den mest alvorlige funktionsnedsættelse.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
En 7-trins skala, der vurderer sværhedsgraden af ​​forsøgspersonens sygdom på vurderingstidspunktet i forhold til klinikerens erfaring med forsøgspersoner, der har samme diagnose. Et forsøgsperson vurderes ud fra sygdommens sværhedsgrad på tidspunktet for vurderingen: 1, normal, slet ikke syg; 2, grænsesyg; 3, lettere syg; 4, moderat syg; 5, markant syg; 6, alvorligt syg; eller 7, ekstremt syg.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) Total Score (Punkter 1-24)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) skalaen er beregnet til direkte at adressere omsorgspersonbyrden og indirekte vurdere betydningen af ​​behandlingseffekter på funktion i sammenhæng med dagligdags aktiviteter. Bedømmelser er på en 5-punkts Likert-skala, herunder: 0-aldrig; 1-sjældent; 2-nogle gange; 3-hyppigt og 4-næsten altid. Som i den oprindelige Caregiver Burden Inventory har RTT-CBI 24 negativt formulerede elementer (punkter 1 til 24), hvilket giver en samlet score på op til 96. RTT-CBI intervallet er 0 til 96, og en højere score repræsenterer et dårligere resultat.
12 ugers behandlingsvarighed
Ændring fra baseline til uge 12 i samlet livskvalitetsvurdering af virkningen af ​​Childhood Neurologic Disability Scale (ICND)
Tidsramme: 12 ugers behandlingsvarighed
Den overordnede livskvalitet for emnet vurderes også ved at svare på følgende: "Vurder venligst dit barns overordnede 'Livskvalitet' på skalaen nedenfor. Vælg det tal, som du føler er bedst, og sæt en cirkel om det." Valgmulighederne spænder fra 1 ("Dårlig") til 6 ("Fremragende").
12 ugers behandlingsvarighed

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

28. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. november 2019

Først opslået (Faktiske)

29. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACP-2566-003

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner