Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Trofinetid vizsgálata Rett-szindrómás lányok és nők (LAVENDER™) kezelésére

2024. április 5. frissítette: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, párhuzamos csoportos vizsgálat a Trofinetidről Rett-szindrómás lányok és nők kezelésére

Az orális trofinetide-kezelés hatékonyságának vizsgálata a placebóval szemben Rett-szindrómás nőknél

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

187

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Egyesült Államok, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Egyesült Államok, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Egyesült Államok, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Egyesült Államok, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Női alanyok 5-20 éves korig, bezárólag, a Szűréskor
  2. Testtömeg ≥12 kg a szűréskor
  3. Lenyelheti a folyékony oldat formájában biztosított vizsgálati gyógyszert, vagy beveheti gyomorszondán keresztül
  4. Klasszikus/tipikus Rett-szindrómája (RTT) van
  5. Dokumentált betegséget okozó mutációja van a MECP2 génben
  6. Stabil görcsmintázatú, vagy nem voltak rohamai a szűrést követő 8 héten belül
  7. A fogamzóképes korú alanyoknak tartózkodniuk kell a szexuális tevékenységtől a vizsgálat időtartama alatt és azt követően legalább 30 napig, vagy bele kell egyezniük az elfogadható fogamzásgátlási módszerek alkalmazásába. Az alany nem lehet terhes vagy szoptat.
  8. Az alany gondozója angolul beszél, és elegendő nyelvtudással rendelkezik a gondozói felmérések elvégzéséhez
  9. Az alanynak és a gondozó(k)nak olyan helyen kell lakniuk, ahová a vizsgált gyógyszer szállítható, és a szűrés előtt legalább 3 hónapig a jelenlegi lakóhelyükön kell lenniük.

Kizárási kritériumok:

  1. A kiindulási állapottól számított 12 héten belül inzulinnal kezelték
  2. Jelenleg klinikailag jelentős szív- és érrendszeri, endokrin (például hypo- vagy hyperthyreosis, 1-es típusú diabetes mellitus vagy kontrollálatlan 2-es típusú diabetes mellitus), vese-, máj-, légzőszervi vagy gyomor-bélrendszeri betegsége (például cöliákia vagy gyulladásos bélbetegség) van, vagy jelentős műtéten esett át a tanulmány során tervezett
  3. A kórelőzményében vagy jelenleg van agyi érbetegsége vagy agyi traumája
  4. Jelentős, korrigálatlan látás- vagy nem korrigált halláskárosodása van
  5. Előzményében vagy jelenlegi rosszindulatú daganata van
  6. Ismert hosszú QT-szindróma kórtörténete vagy tünetei

További felvételi/kizárási kritériumok érvényesek. A betegeket a szűrés során értékelik, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy a vizsgálatban való részvétel minden kritériuma teljesül. A betegek ezen értékelések alapján kizárhatók a vizsgálatból (és különösen, ha megállapítást nyer, hogy kiindulási egészségi állapotuk és állapotuk nem felel meg az összes előre meghatározott felvételi kritériumnak).

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Gyógyszer - Trofinetide
30-60 ml-es trofinetid oldat, az alany kiindulási súlya alapján, naponta kétszer szájon át vagy gastrostomás szondán keresztül (G-cső) beadva
Drog: Trofinetide
Trofinetid oldat, amelyet az alany kiindulási súlya alapján adnak be, naponta kétszer 12 héten keresztül
Placebo Comparator: Placebo
30-60 ml-es Trofinetide placebo oldat, az alany kiindulási súlya alapján, naponta kétszer szájon vagy gastrostomás szondán keresztül (G-cső) beadva
Egyéb: Placebo
Trofinetide placebo oldat, amelyet az alany kiindulási súlya alapján adnak be, naponta kétszer 12 héten keresztül

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) pontszám a 12. héten
Időkeret: A kezelés időtartama 12 hét
Annak értékelésére, hogy az alany betegsége mennyit javult vagy romlott az alapállapothoz képest, egy 7 pontos skálát használunk 1=nagyon javult, 2=sokkal javult, 3=minimálisan javult, 4=nincs változás, 5=minimálisan rosszabb. , 6 = sokkal rosszabb, 7 = nagyon sokkal rosszabb.
A kezelés időtartama 12 hét
Rett-szindrómás viselkedési kérdőív (RSBQ) összpontszám – változás az alapértékről a 12. hétre
Időkeret: Alapállapot és 12. hét
Az RSBQ egy 45 tételből álló, gondozó által kitöltött értékelési skála, amely 45 elemet tartalmaz, amelyek közül 39 8 alskálába van csoportosítva, amelyek értékelései a tünetek súlyosságát és gyakoriságát tükrözik. Az elemek besorolása 0 (nem igaz), 1 (valamennyire vagy néha igaz) vagy 2 (nagyon igaz). A 8 alskála az általános hangulat, a légzési problémák, a kézviselkedés, az arcmozgások, a test ringatása/kifejezés nélküli arc, az éjszakai viselkedés, a félelem/szorongás és a járás/állás. A 31. pont pontszámai az összpontszám kiszámításakor fordítottak. Az összpontszám 0 és 90 között van, és a tételpontszámok összegeként számítják ki. A magasabb pontszámok rosszabb viselkedést jelentenek.
Alapállapot és 12. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alaphelyzetről a 12. hétre a Kommunikációs és szimbolikus viselkedési skálák fejlesztési profiljában™ csecsemő-kisgyermek ellenőrzőlista – Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)
Időkeret: A kezelés időtartama 12 hét
Szabványos szűrési skála 12-24 hónapos kisgyermekek kommunikációs és nyelv előtti készségeinek felmérésére, és alkalmazható késleltetett fejlődésű idősebb gyermekeknél. A CSBS-DP három külön intézkedésből álló csomagot tartalmaz: a csecsemő-kisgyermek ellenőrzőlistát, a gondozói kérdőívet és a viselkedési mintát. Ebben a vizsgálatban csak az Infant-Toddler (CSBS-DP-IT) ellenőrzőlistát használták. A CSBS-DP-IT ellenőrzőlista egy 24 elemből álló értékelési skála, és minden elemet háromszintű gyakorisági besorolással értékelnek: "még nem", "néha" és "gyakran". A CSBS-DP-IT Social Composite pontszám 0 és 26 között volt, és a magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent. Három összetett pontszám számítható ki: 1) Social Composite; 2) Összetett beszéd; 3) Szimbolikus kompozit.
A kezelés időtartama 12 hét
Változás a kiindulási értékről a 12. hétre a gyermekkori neurológiai fogyatékossági skála (ICND) összpontszámában
Időkeret: A kezelés időtartama 12 hét
Az Impact of Childhood Neurologic Disability (ICND) skála négy állapot vagy egészségügyi probléma hatását értékeli a gyermek vagy a család életének 11 aspektusára: „Sok”, „Néhány”, „Kicsit”, „Egyáltalán nem”, ill. "Nem vonatkozik". A négy állapot vagy egészségügyi probléma: 1) figyelmetlenség, impulzivitás vagy hangulat, 2) gondolkodási és emlékezési képesség, 3) neurológiai vagy fizikai korlátok és 4) epilepszia. Az ICND pontszáma 0 és 132 között van, és a magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent.
A kezelés időtartama 12 hét
Változás a kiindulási állapotról a 12. hétre a Rett-szindróma klinikai kézműködési értékelésében (RTT-HF)
Időkeret: A kezelés időtartama 12 hét
Az alany azon képességének klinikai értékelése, hogy funkcionális célokra használja a kezét (például tárgyak elérése és megfogása, önetetés vagy rajzolás). Az értékelés egy 8 fokozatú Likert-skálán (0-7) történik, ahol a 0 a normális működést, a 7 pedig a legsúlyosabb károsodást jelenti.
A kezelés időtartama 12 hét
Változás a kiindulási állapotról a 12. hétre a Rett-szindrómás klinikai ambuláns és motoros készségek értékelésében (RTT-AMB)
Időkeret: A kezelés időtartama 12 hét
Klinikai értékelése az alany ülni, állni és mozgásra (pl. járás, futás és lépcsőzés) képességének. Az értékelés egy 8 fokozatú Likert-skálán (0-tól 7-ig) történt, ahol a 0 a normális működést, a 7 pedig a legsúlyosabb károsodást jelöli.
A kezelés időtartama 12 hét
Változás a kiindulási állapotról a 12. hétre a Rett-szindrómás klinikai döntések kommunikációs képességének értékelésében (RTT-COMC)
Időkeret: A kezelés időtartama 12 hét
Az alany azon képességének klinikai értékelése, hogy kommunikálni tudja döntéseit vagy preferenciáit, amely magában foglalhatja nonverbális eszközök, például szemkontaktus vagy gesztusok használatát. Az értékelés egy 8 fokozatú Likert-skálán (0-7) történik, ahol a 0 a normális működést, a 7 pedig a legsúlyosabb károsodást jelenti.
A kezelés időtartama 12 hét
Változás az alaphelyzetről a 12. hétre a Rett-szindróma klinikai verbális kommunikációjának értékelésében (RTT-VCOM)
Időkeret: A kezelés időtartama 12 hét
Az alany verbális kommunikációs képességének klinikai értékelése (pl. szavak és kifejezések). Az értékelés egy 8 fokozatú Likert-skálán (0-7) történik, ahol a 0 a normális működést, a 7 pedig a legsúlyosabb károsodást jelenti.
A kezelés időtartama 12 hét
Változás a kiindulási állapotról a 12. hétre a klinikai globális benyomások súlyosságában (CGI-S)
Időkeret: A kezelés időtartama 12 hét
7 pontos skála, amely az alany betegségének súlyosságát értékeli az értékelés időpontjában, a klinikusnak az azonos diagnózissal rendelkező alanyokkal kapcsolatos tapasztalataihoz viszonyítva. Az alany a betegség súlyossága alapján kerül értékelésre az értékelés időpontjában: 1, normális, egyáltalán nem beteg; 2, borderline ill; 3, enyhén beteg; 4, közepesen beteg; 5, kifejezetten beteg; 6, súlyosan beteg; vagy 7, rendkívül beteg.
A kezelés időtartama 12 hét
Változás a kiindulási értékről a 12. hétre a Rett-szindróma gondozói teherleltár (RTT-CBI) összpontszámában (1-24. tétel)
Időkeret: A kezelés időtartama 12 hét
A Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) skála célja, hogy közvetlenül foglalkozzon a gondozói terhekkel, és közvetve felmérje a kezelés funkcióra gyakorolt ​​hatásának jelentőségét a mindennapi élettevékenységekkel összefüggésben. Az értékelések egy 5 fokozatú Likert-skálán vannak, beleértve: 0-soha; 1-ritkán; 2-néha; 3-gyakran és 4-majdnem mindig. Az eredeti gondozói teherleltárhoz hasonlóan az RTT-CBI 24 negatív megfogalmazású elemet tartalmaz (1-től 24-ig), amelyek összpontszáma akár 96 is lehet. Az RTT-CBI tartománya 0 és 96 között van, és a magasabb pontszám rosszabb eredményt jelent.
A kezelés időtartama 12 hét
Változás az alapértékről a 12. hétre a gyermekkori neurológiai fogyatékossági skála (ICND) általános életminőség-besorolásában
Időkeret: A kezelés időtartama 12 hét
Az alany általános életminőségét a következő válaszok alapján is értékeljük: „Kérjük, értékelje gyermeke általános „életminőségét” az alábbi skálán. Válassza ki azt a számot, amelyik a legjobb, és karikázza be." A választási lehetőségek 1 ("Gyenge") és 6 ("Kiváló") között mozognak.
A kezelés időtartama 12 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. november 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. október 28.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. október 28.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. november 26.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 26.

Első közzététel (Tényleges)

2019. november 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. április 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. április 5.

Utolsó ellenőrzés

2024. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ACP-2566-003

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rett szindróma

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Costa Rica

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel