Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование трофинетида для лечения девочек и женщин с синдромом Ретта (ЛАВЕНДА™)

5 апреля 2024 г. обновлено: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, параллельное групповое исследование трофинетида для лечения девочек и женщин с синдромом Ретта

Изучить эффективность лечения пероральным трофинетидом по сравнению с плацебо у женщин с синдромом Ретта.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

187

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Соединенные Штаты, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Соединенные Штаты, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Соединенные Штаты, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Соединенные Штаты, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 20 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Женщины в возрасте от 5 до 20 лет включительно на скрининге
  2. Масса тела ≥12 кг при скрининге
  3. Может проглотить исследуемый препарат в виде жидкого раствора или может принять его через гастростому
  4. Имеет классический/типичный синдром Ретта (RTT)
  5. Имеет задокументированную болезнетворную мутацию в гене MECP2.
  6. Имеет стабильный характер припадков или не имел припадков в течение 8 недель после скрининга
  7. Субъекты детородного возраста должны воздерживаться от сексуальной активности на время исследования и не менее 30 дней после него или должны дать согласие на использование приемлемых методов контрацепции. Субъект не должен быть беременным или кормящим грудью.
  8. Опекун субъекта говорит по-английски и имеет достаточные языковые навыки, чтобы пройти оценку опекуна.
  9. Субъект и опекун (лица) должны проживать в месте, куда может быть доставлен исследуемый препарат, и проживать по их настоящему месту жительства не менее 3 месяцев до скрининга.

Критерий исключения:

  1. Получал лечение инсулином в течение 12 недель после исходного уровня
  2. Имеются текущие клинически значимые сердечно-сосудистые, эндокринные (такие как гипо- или гипертиреоз, сахарный диабет 1 типа или неконтролируемый сахарный диабет 2 типа), почечные, печеночные, респираторные или желудочно-кишечные заболевания (такие как глютеновая болезнь или воспалительное заболевание кишечника) или перенесенное серьезное хирургическое вмешательство планируется во время учебы
  3. Имеет в анамнезе или в настоящее время цереброваскулярное заболевание или травму головного мозга
  4. Имеет значительные нескорректированные нарушения зрения или слуха
  5. Имеет в анамнезе или в настоящее время злокачественное новообразование
  6. Имеет известный анамнез или симптомы синдрома удлиненного интервала QT

Применяются дополнительные критерии включения/исключения. Пациенты будут оцениваться при скрининге, чтобы убедиться, что все критерии для участия в исследовании соблюдены. Пациенты могут быть исключены из исследования на основании этих оценок (и, в частности, если будет установлено, что их исходное состояние здоровья и состояние не соответствуют всем заранее установленным критериям включения).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Препарат - Трофинетид
Раствор трофинетида 30–60 мл в зависимости от исходного веса пациента, вводимый два раза в день через рот или через гастростому (G-трубку).
Лекарство: Трофинетид
Раствор трофинетида вводят в зависимости от исходного веса субъекта два раза в день в течение 12 недель.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Раствор плацебо трофинетида 30–60 мл в зависимости от массы тела субъекта на исходном уровне, вводимый два раза в день через рот или через гастростому (G-трубку).
Другой: Плацебо
Раствор плацебо трофинетида вводят в зависимости от исходного веса субъекта два раза в день в течение 12 недель.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка общего клинического улучшения впечатления (CGI-I) на 12-й неделе
Временное ограничение: 12 недель лечения
Чтобы оценить, насколько улучшилось или ухудшилось состояние пациента по сравнению с исходным состоянием, используется 7-балльная шкала: 1 = очень сильное улучшение, 2 = значительное улучшение, 3 = минимальное улучшение, 4 = отсутствие изменений, 5 = минимальное ухудшение. , 6=намного хуже, 7=намного хуже.
12 недель лечения
Общий балл по поведенческому опроснику при синдроме Ретта (RSBQ) – изменение от исходного уровня к 12-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 12-я неделя
RSBQ представляет собой рейтинговую шкалу, состоящую из 45 пунктов, заполняемую лицами, осуществляющими уход, и включает 45 пунктов, 39 из которых сгруппированы в 8 подшкал, рейтинги которых отражают тяжесть и частоту симптомов. Пункты оцениваются как 0 (неправда), 1 (отчасти или иногда верно) или 2 (совершенно верно). Восемь субшкал включают общее настроение, проблемы с дыханием, поведение рук, движения лица, покачивание тела/невыразительное лицо, поведение в ночное время, страх/беспокойство и ходьбу/стояние. Баллы по пункту 31 при подсчете общего балла меняются местами. Общий балл варьируется от 0 до 90 и рассчитывается как сумма баллов за элементы. Более высокие баллы означают худшее поведение.
Исходный уровень и 12-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение от исходного уровня до 12-й недели по шкалам общения и символического поведения Контрольный список для младенцев и малышей Developmental Profile™ — социальный сводный балл (CSBS-DP-IT Social)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
Стандартизированная шкала скрининга для оценки коммуникативных и прелингвистических навыков у детей раннего возраста 12–24 месяцев и может использоваться с детьми старшего возраста с задержкой развития. CSBS-DP включает в себя набор из трех отдельных показателей: контрольный список для младенцев и малышей, последующую анкету для лиц, осуществляющих уход, и образец поведения. В этом исследовании использовался только Контрольный список для младенцев и малышей (CSBS-DP-IT). Контрольный список CSBS-DP-IT представляет собой оценочную шкалу из 24 пунктов, каждый из которых оценивается с использованием трехуровневой оценки частоты: «еще нет», «иногда» и «часто». По шкале CSBS-DP-IT Social Composite диапазон баллов составлял от 0 до 26, причем более высокий балл представлял собой худший результат. Можно рассчитать три составных показателя: 1) Социальный составной; 2) Речевой состав; 3) Символическая композиция.
Продолжительность лечения 12 недель
Изменение общего балла по шкале детской неврологической инвалидности (ICND) по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
Шкала «Влияние детской неврологической инвалидности» (ICND) оценивает влияние четырех состояний или проблем со здоровьем на 11 аспектов жизни ребенка или семьи как «Сильное», «Некоторые», «Немного», «Ничего» или «Не применяется». Четыре состояния или проблемы со здоровьем: 1) невнимательность, импульсивность или настроение, 2) способность думать и запоминать, 3) неврологические или физические ограничения и 4) эпилепсия. Оценка ICND находится в диапазоне от 0 до 132, более высокий балл означает худший результат.
Продолжительность лечения 12 недель
Изменение клинической оценки функции рук при синдроме Ретта на 12-й неделе (RTT-HF)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
Клиническая оценка способности субъекта использовать свои руки для функциональных целей (например, дотягиваться и хватать предметы, самостоятельно есть или рисовать). Оценка производится по 8-балльной шкале Лайкерта (0-7), где 0 соответствует нормальному функционированию, а 7 — наиболее тяжелому нарушению.
Продолжительность лечения 12 недель
Изменение клинической оценки способности передвигаться и навыков крупной моторики при синдроме Ретта по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе (RTT-AMB)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
Клиническая оценка способности субъекта сидеть, стоять и передвигаться (например, ходить, бегать и подниматься по лестнице). Оценка проводилась по 8-балльной шкале Лайкерта (от 0 до 7), где 0 соответствует нормальному функционированию, а 7 — наиболее тяжелому нарушению.
Продолжительность лечения 12 недель
Изменение от исходного уровня до 12-й недели клинического рейтинга способности к общению при синдроме Ретта (RTT-COMC)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
Клиническая оценка способности субъекта сообщать о своем выборе или предпочтениях, которая может включать использование невербальных средств, таких как зрительный контакт или жесты. Оценка производится по 8-балльной шкале Лайкерта (0-7), где 0 соответствует нормальному функционированию, а 7 — наиболее тяжелому нарушению.
Продолжительность лечения 12 недель
Изменение от исходного уровня до 12-й недели клинического рейтинга вербального общения при синдроме Ретта (RTT-VCOM)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
Клиническая оценка способности субъекта вербально общаться (например, слова и фразы). Оценка производится по 8-балльной шкале Лайкерта (0-7), где 0 соответствует нормальному функционированию, а 7 — наиболее тяжелому нарушению.
Продолжительность лечения 12 недель
Изменение показателя клинической общей тяжести впечатления (CGI-S) от исходного уровня до 12-й недели
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
7-балльная шкала, которая оценивает тяжесть заболевания субъекта на момент оценки по отношению к опыту врача с субъектами с таким же диагнозом. Субъект оценивается по тяжести заболевания на момент оценки: 1, нормальный, совсем не болен; 2, пограничное заболевание; 3, легко болен; 4 — средней степени тяжести; 5 — серьезно болен; 6, тяжело болен; или 7, крайне болен.
Продолжительность лечения 12 недель
Изменение общего балла по сравнению с исходным уровнем на 12-й неделе в Опросе нагрузки на лиц, осуществляющих уход, при синдроме Ретта (RTT-CBI) (пункты 1–24)
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
Шкала оценки нагрузки на лиц, осуществляющих уход при синдроме Ретта (RTT-CBI), предназначена для непосредственного определения нагрузки на лиц, осуществляющих уход, и косвенной оценки значимости воздействия лечения на функции в контексте повседневной деятельности. Оценки выставляются по 5-балльной шкале Лайкерта, включая: 0 – никогда; 1-редко; 2-иногда; 3-часто и 4-почти всегда. Как и в исходном Опросе нагрузки лиц, осуществляющих уход, RTT-CBI содержит 24 пункта с отрицательной формулировкой (пункты с 1 по 24), что дает общий балл до 96. Диапазон значений RTT-CBI составляет от 0 до 96, более высокий балл означает худший результат.
Продолжительность лечения 12 недель
Изменение общего рейтинга качества жизни по шкале детской неврологической инвалидности (ICND) по сравнению с исходным уровнем к 12-й неделе.
Временное ограничение: Продолжительность лечения 12 недель
Общее качество жизни субъекта также оценивается путем ответа на следующий вопрос: «Пожалуйста, оцените общее «Качество жизни» вашего ребенка по шкале, расположенной ниже. Выберите число, которое, по вашему мнению, лучше всего, и обведите его». Возможные варианты варьируются от 1 («Плохо») до 6 («Отлично»).
Продолжительность лечения 12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 ноября 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 октября 2021 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 октября 2021 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

26 ноября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 ноября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

29 ноября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

8 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ACP-2566-003

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Синдром Ретта

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться