Trofinetide 用于治疗患有 Rett 综合征的女孩和妇女的研究 (LAVENDER™)
2024年4月5日 更新者：ACADIA Pharmaceuticals Inc.
Trofinetide 用于治疗患有 Rett 综合征的女孩和妇女的随机、双盲、安慰剂对照、平行组研究
研究口服曲非奈肽与安慰剂治疗 Rett 综合征女性的疗效
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
187
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Phoenix、Arizona、美国、85012
- Translational Gemomics Research Institute (TGen)
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California
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La Jolla、California、美国、92093
- University of California, San Diego
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Sacramento、California、美国、95817
- UC Davis MIND Institute
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Colorado
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Aurora、Colorado、美国、80042
- Children's Hospital Colorado
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Florida
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Tampa、Florida、美国、33606
- Children Medical Services
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory Genetics Clinical Trial Center
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21205
- Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Boston Children's Hospital Harvard Medical School
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Minnesota
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Saint Paul、Minnesota、美国、55101
- Gillette Children's Specialty Healthcare
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Bronx、New York、美国、10467
- Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
- The University of North Carolina at Chapel Hill
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Cleveland、Ohio、美国、44195
- Cleveland Clinic
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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South Carolina
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Greenwood、South Carolina、美国、29646
- Greenwood Genetic Center
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Tennessee
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Nashville、Tennessee、美国、37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Texas
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Houston、Texas、美国、77030
- Texas Children's Hospital
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 20年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 筛选时 5 至 20 岁（含）的女性受试者
- 筛选时体重≥12 kg
- 可以吞服以液体溶液形式提供的研究药物或可以通过胃造口管服用
- 有经典/典型的 Rett 综合症 (RTT)
- 在 MECP2 基因中有一个记录的致病突变
- 在筛选后 8 周内有稳定的癫痫发作模式，或没有癫痫发作
- 有生育能力的受试者必须在研究期间和之后至少 30 天内避免性活动，或者必须同意使用可接受的避孕方法。 受试者不得怀孕或哺乳。
- 受试者的看护人会说英语，并具有足够的语言技能来完成看护人评估
- 受试者和看护人必须居住在可以运送研究药物的地点，并且在筛选前已经在他们目前的住所居住至少 3 个月
排除标准：
- 在基线后 12 周内接受过胰岛素治疗
- 目前有临床意义的心血管、内分泌（如甲状腺功能减退或甲状腺功能亢进、1 型糖尿病或不受控制的 2 型糖尿病）、肾脏、肝脏、呼吸系统或胃肠道疾病（如乳糜泻或炎症性肠病）或进行过大手术研究期间计划
- 有或目前有脑血管病或脑外伤病史
- 有严重的、未矫正的视力或未矫正的听力障碍
- 有或目前有恶性肿瘤病史
- 有已知的长 QT 综合征病史或症状
额外的包含/排除标准适用。 将在筛选时对患者进行评估，以确保符合研究参与的所有标准。 根据这些评估，患者可能会被排除在研究之外（特别是，如果确定他们的基线健康和状况不符合所有预先指定的入组标准）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：药物 - Trofinetide
基于受试者基线体重的 30-60 mL Trofinetide 溶液，每天两次通过口腔或胃造口管（G 管）给药
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根据基线时受试者的体重给予曲非奈肽溶液，每天两次，持续 12 周
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安慰剂比较：安慰剂
基于受试者基线体重的 30-60 mL Trofinetide 安慰剂溶液，每天两次通过口腔或胃造口管（G 管）给药
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根据受试者的基线体重给予曲非奈安慰剂溶液，每天两次，持续 12 周
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 12 周时的临床整体印象改善 (CGI-I) 评分
大体时间：12 周治疗时间
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为了评估受试者的疾病相对于基线状态改善或恶化的程度，使用 7 分制，从 1 = 非常好，2 = 大大改善，3 = 最低限度改善，4 = 无变化，5 = 最低限度恶化, 6=更糟，7=更糟。
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12 周治疗时间
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Rett 综合征行为问卷 (RSBQ) 总分 - 从基线到第 12 周的变化
大体时间：基线和第 12 周
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RSBQ 是一个由护理人员完成的 45 个项目的评分量表，包括 45 个项目，其中 39 个项目分为 8 个子量表，其评分反映了症状的严重程度和频率。
项目被评为 0（不真实）、1（部分或有时真实）或 2（非常真实）。
8 个分量表是一般情绪、呼吸问题、手部行为、面部动作、身体摇晃/面无表情、夜间行为、恐惧/焦虑和行走/站立。
第31项的得分在总分计算中倒转。
总分范围为 0 至 90，按项目得分之和计算。
分数越高意味着行为越差。
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基线和第 12 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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沟通和象征行为量表发展概况™ 婴幼儿检查表 - 社会综合评分 (CSBS-DP-IT Social) 从基线更改为第 12 周
大体时间：12 周治疗时间
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用于评估 12-24 个月幼儿的沟通和前语言技能的标准化筛查量表，可用于发育迟缓的较大儿童。
CSBS-DP 包括一套三项独立的措施：婴幼儿检查表、后续看护者调查问卷和行为样本。
本研究仅使用婴幼儿 (CSBS-DP-IT) 检查表。
CSBS-DP-IT 检查表是一个包含 24 个项目的评分量表，每个项目均使用三级频率评分进行评分：“尚未”、“有时”和“经常”。
CSBS-DP-IT 社会综合评分范围为 0 到 26，分数越高代表结果越差。
可以计算三个综合分数：1）社会综合分数； 2）语音合成； 3）符号复合。
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12 周治疗时间
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儿童神经功能障碍量表 (ICND) 总分影响从基线到第 12 周的变化
大体时间：12 周治疗时间
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儿童神经障碍影响量表 (ICND) 评估四种状况或健康问题对儿童或家庭生活 11 个方面的影响，分为“很多”、“一些”、“一点”、“一点也不”或“不适用”。
这四种状况或健康问题是 1) 注意力不集中、冲动或情绪低落，2) 思考和记忆能力，3) 神经或身体限制，以及 4) 癫痫。
ICND 评分范围为 0 至 132，评分越高表示结果越差。
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12 周治疗时间
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Rett 综合征临床医生手功能评分 (RTT-HF) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：12 周治疗时间
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对受试者使用双手进行功能性目的的能力的临床评估（例如伸手和抓握物体、自我进食或绘画）。
该评估采用 8 点李克特量表 (0-7) 进行，其中 0 表示功能正常，7 表示最严重的损伤。
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12 周治疗时间
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Rett 综合征临床医生的步行和粗大运动技能评分 (RTT-AMB) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：12 周治疗时间
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对受试者坐、站和走动（例如步行、跑步和爬楼梯）能力的临床评估。
评估采用 8 点李克特量表（0 至 7）进行，0 表示功能正常，7 表示最严重的损伤。
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12 周治疗时间
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Rett 综合征临床医生沟通选择能力评分 (RTT-COMC) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：12 周治疗时间
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对受试者表达其选择或偏好的能力进行临床评估，其中可以包括使用非语言手段，例如目光接触或手势。
该评估采用 8 点李克特量表 (0-7) 进行，其中 0 表示功能正常，7 表示最严重的损伤。
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12 周治疗时间
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Rett 综合征临床医生言语交流评级 (RTT-VCOM) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：12 周治疗时间
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对受试者口头交流能力的临床评估（例如
单词和短语）。
该评估采用 8 点李克特量表 (0-7) 进行，其中 0 表示功能正常，7 表示最严重的损伤。
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12 周治疗时间
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临床总体印象严重程度 (CGI-S) 从基线到第 12 周的变化
大体时间：12 周治疗时间
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7 分制，相对于临床医生对具有相同诊断的受试者的经验，对评估时受试者疾病的严重程度进行评级。
在评级时对受试者的疾病严重程度进行评估：1，正常，完全没有生病； 2、濒临患病； 3、轻症； 4、中度病； 5、病情明显； 6、病情严重的；或7，病重。
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12 周治疗时间
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Rett 综合征护理人员负担量表 (RTT-CBI) 总分（第 1-24 项）从基线到第 12 周的变化
大体时间：12 周治疗时间
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雷特综合征看护者负担量表 (RTT-CBI) 量表旨在直接解决看护者负担并间接评估治疗对日常生活活动功能影响的重要性。
评级采用 5 点李克特量表，包括： 0-从不； 1-很少; 2-有时； 3-经常，4-几乎总是。
与最初的看护者负担清单一样，RTT-CBI 有 24 个负面措辞的项目（第 1 至 24 项），总分高达 96 分。
RTT-CBI 的范围是 0 到 96，分数越高表示结果越差。
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12 周治疗时间
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儿童神经残疾量表 (ICND) 影响的总体生活质量评级从基线到第 12 周的变化
大体时间：12 周治疗时间
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受试者的整体生活质量也通过回答以下内容进行评分：“请按照以下等级对您孩子的整体‘生活质量’进行评分。
选择您认为最好的数字并将其圈起来。”
选项范围从 1（“差”）到 6（“优秀”）。
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12 周治疗时间
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年11月6日
初级完成 (实际的)
2021年10月28日
研究完成 (实际的)
2021年10月28日
研究注册日期
首次提交
2019年11月26日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月26日
首次发布 (实际的)
2019年11月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年4月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年4月5日
最后验证
2024年4月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
雷特综合症的临床试验
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University of Alabama at BirminghamUniversity of Colorado, Denver; Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and... 和其他合作者完全的
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