Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van trofinetide voor de behandeling van meisjes en vrouwen met het Rett-syndroom (LAVENDER™)

5 april 2024 bijgewerkt door: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met parallelle groepen van trofinetide voor de behandeling van meisjes en vrouwen met het Rett-syndroom

Onderzoek naar de werkzaamheid van behandeling met orale trofinetide versus placebo bij vrouwen met het Rett-syndroom

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

187

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Verenigde Staten, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Verenigde Staten, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Verenigde Staten, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 20 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Vrouwelijke proefpersonen van 5 tot en met 20 jaar bij screening
  2. Lichaamsgewicht ≥12 kg bij screening
  3. Kan de verstrekte onderzoeksmedicatie als vloeibare oplossing doorslikken of kan het via een gastrostomiesonde innemen
  4. Heeft klassiek/typisch Rett-syndroom (RTT)
  5. Heeft een gedocumenteerde ziekteverwekkende mutatie in het MECP2-gen
  6. Heeft een stabiel patroon van aanvallen of heeft geen aanvallen gehad binnen 8 weken na screening
  7. Proefpersonen in de vruchtbare leeftijd moeten zich onthouden van seksuele activiteit voor de duur van het onderzoek en gedurende ten minste 30 dagen daarna of moeten ermee instemmen aanvaardbare anticonceptiemethoden te gebruiken. Onderwerp mag niet zwanger zijn of borstvoeding geven.
  8. De verzorger van de proefpersoon spreekt Engels en heeft voldoende taalvaardigheid om de beoordelingen van de verzorger te voltooien
  9. Proefpersoon en verzorger(s) moeten op een locatie wonen waar het onderzoeksgeneesmiddel kan worden afgeleverd en minstens 3 maanden voorafgaand aan de screening in hun huidige verblijfplaats zijn geweest

Uitsluitingscriteria:

  1. Is behandeld met insuline binnen 12 weken na baseline
  2. Heeft momenteel klinisch significante cardiovasculaire, endocriene (zoals hypo- of hyperthyreoïdie, diabetes mellitus type 1 of ongecontroleerde diabetes mellitus type 2), nier-, lever-, ademhalings- of gastro-intestinale aandoeningen (zoals coeliakie of inflammatoire darmziekte) of heeft een grote operatie ondergaan gepland tijdens de studie
  3. Heeft een voorgeschiedenis van, of huidige, cerebrovasculaire ziekte of hersentrauma
  4. Heeft een significante, niet-gecorrigeerde visuele of niet-gecorrigeerde gehoorstoornis
  5. Heeft een geschiedenis van, of huidige, maligniteit
  6. Heeft een bekende geschiedenis of symptomen van lang QT-syndroom

Er gelden aanvullende in- en uitsluitingscriteria. Patiënten zullen bij de screening worden geëvalueerd om er zeker van te zijn dat aan alle criteria voor deelname aan de studie wordt voldaan. Patiënten kunnen worden uitgesloten van het onderzoek op basis van deze beoordelingen (en in het bijzonder als wordt vastgesteld dat hun gezondheid en toestand bij aanvang niet voldoen aan alle vooraf gespecificeerde toelatingscriteria).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Geneesmiddel - Trofinetide
Trofinetide-oplossing van 30-60 ml op basis van het gewicht van de proefpersoon bij baseline, tweemaal daags toegediend via de mond of gastrostomiesonde (G-tube)
Geneesmiddel: Trofinetide
Trofinetide-oplossing toegediend op basis van het gewicht van de proefpersoon bij baseline, tweemaal daags gedurende 12 weken
Placebo-vergelijker: Placebo
Trofinetide-placebo-oplossing van 30-60 ml op basis van het gewicht van de proefpersoon bij baseline, tweemaal daags toegediend via de mond of gastrostomiesonde (G-tube)
Ander: Placebo
Trofinetide-placebo-oplossing toegediend op basis van het gewicht van de proefpersoon bij baseline, tweemaal daags gedurende 12 weken

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-score in week 12
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Om te beoordelen in hoeverre de ziekte van de proefpersoon is verbeterd of verslechterd ten opzichte van een uitgangstoestand, wordt een 7-puntsschaal gebruikt van 1=zeer veel verbeterd, 2=veel verbeterd, 3=minimaal verbeterd, 4=geen verandering, 5=minimaal erger , 6=veel erger, 7=heel veel erger.
12 weken behandelingsduur
Rett Syndroom Gedragsvragenlijst (RSBQ) Totaalscore - Verandering van uitgangswaarde naar week 12
Tijdsspanne: Basislijn en week 12
De RSBQ is een door de zorgverlener ingevulde beoordelingsschaal van 45 items die 45 items omvat, waarvan 39 gegroepeerd in 8 subschalen, waarvan de beoordelingen de ernst en frequentie van de symptomen weerspiegelen. Items worden beoordeeld als 0 (niet waar), 1 (enigszins of soms waar) of 2 (zeer waar). De 8 subschalen zijn algemene stemming, ademhalingsproblemen, handgedrag, gezichtsbewegingen, schommelend/expressieloos gezicht, nachtelijk gedrag, angst/angst en lopen/staan. Scores voor item 31 worden omgedraaid bij de berekening van de totaalscore. De totaalscore varieert van 0 tot 90 en wordt berekend als de som van de itemscores. Hogere scores betekenen slechter gedrag.
Basislijn en week 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering van baseline naar week 12 in communicatie- en symbolisch gedragsschalen Developmental Profile™ checklist voor baby's en peuters - sociale samengestelde score (CSBS-DP-IT sociaal)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Gestandaardiseerde screeningsschaal voor het beoordelen van communicatieve en prelinguïstische vaardigheden bij jonge kinderen van 12 tot 24 maanden en kan worden gebruikt bij oudere kinderen met een ontwikkelingsachterstand. De CSBS-DP omvat een reeks van drie afzonderlijke maatregelen: de checklist voor baby's en peuters, een vervolgvragenlijst voor de zorgverlener en een gedragsvoorbeeld. In dit onderzoek werd alleen de checklist voor zuigelingen en peuters (CSBS-DP-IT) gebruikt. De CSBS-DP-IT-checklist is een beoordelingsschaal met 24 items en elk item wordt gescoord op basis van drie frequentieniveaus: "nog niet", "soms" en "vaak". De CSBS-DP-IT Social Composite-score liep van 0 tot 26 en een hogere score vertegenwoordigde een slechter resultaat. Er kunnen drie samengestelde scores worden berekend: 1) Sociaal samengesteld; 2) Spraakcomposiet; 3) Symbolisch composiet.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline tot week 12 in impact van de totaalscore op de Neurologische Disability Scale (ICND) voor kinderen
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
De Impact of Childhood Neurologic Disability (ICND)-schaal evalueert het effect van vier aandoeningen of gezondheidsproblemen op 11 aspecten van het leven van een kind of gezin als ‘veel’, ‘soms’, ‘een beetje’, ‘helemaal niet’, of "Is niet van toepassing". De vier aandoeningen of gezondheidsproblemen zijn 1) onoplettendheid, impulsiviteit of stemming, 2) het vermogen om te denken en te onthouden, 3) neurologische of fysieke beperkingen, en 4) epilepsie. De ICND-score ligt in het bereik van 0 tot 132 en een hogere score vertegenwoordigt een slechter resultaat.
12 weken behandelingsduur
Verandering van uitgangswaarde naar week 12 in klinische beoordeling van handfunctie bij Rett-syndroom (RTT-HF)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Klinische beoordeling van het vermogen van de proefpersoon om zijn handen te gebruiken voor functionele doeleinden (zoals het reiken naar en grijpen van voorwerpen, zichzelf voeden of tekenen). De beoordeling vindt plaats op een 8-punts Likertschaal (0-7), waarbij 0 staat voor normaal functioneren en 7 voor de ernstigste beperking.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline naar week 12 in de beoordeling door de arts van het Rett-syndroom van ambulatie en grove motoriek (RTT-AMB)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Klinische beoordeling van het vermogen van de patiënt om te zitten, staan ​​en lopen (bijvoorbeeld lopen, rennen en traplopen). De beoordeling vond plaats op een 8-punts Likertschaal (0 tot 7), waarbij 0 staat voor normaal functioneren en 7 voor de ernstigste beperking.
12 weken behandelingsduur
Verandering van uitgangswaarde naar week 12 in beoordeling door arts van het Rett-syndroom van het vermogen om keuzes te communiceren (RTT-COMC)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Klinische beoordeling van het vermogen van de proefpersoon om zijn keuzes of voorkeuren over te brengen, waaronder het gebruik van non-verbale middelen zoals oogcontact of gebaren. De beoordeling vindt plaats op een 8-punts Likertschaal (0-7), waarbij 0 staat voor normaal functioneren en 7 voor de ernstigste beperking.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline naar week 12 in Rett-syndroom klinische beoordeling van verbale communicatie (RTT-VCOM)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Klinische beoordeling van het vermogen van de proefpersoon om verbaal te communiceren (bijv. woorden en zinnen). De beoordeling vindt plaats op een 8-punts Likertschaal (0-7), waarbij 0 staat voor normaal functioneren en 7 voor de ernstigste beperking.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline tot week 12 in Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
Een zevenpuntsschaal die de ernst van de ziekte van de patiënt op het moment van beoordeling beoordeelt, in verhouding tot de ervaring van de arts met proefpersonen die dezelfde diagnose hebben. Een proefpersoon wordt beoordeeld op de ernst van de ziekte op het moment van beoordeling: 1, normaal, helemaal niet ziek; 2, borderline-ziekte; 3, licht ziek; 4, matig ziek; 5, duidelijk ziek; 6, ernstig ziek; of 7, extreem ziek.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline naar week 12 in Rett Syndroom Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) totaalscore (items 1-24)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
De Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) schaal is bedoeld om de belasting van zorgverleners direct aan te pakken en indirect de betekenis van behandelingseffecten op het functioneren in de context van activiteiten van het dagelijks leven te beoordelen. De beoordelingen worden gegeven op een 5-punts Likertschaal, waaronder: 0-nooit; 1-zelden; 2-soms; 3-vaak en 4-bijna altijd. Net als in de originele Caregiver Burden Inventory heeft de RTT-CBI 24 negatief geformuleerde items (items 1 tot en met 24), wat een totaalscore oplevert van maximaal 96. Volgens de RTT-CBI loopt het bereik van 0 tot 96 en een hogere score betekent een slechtere uitkomst.
12 weken behandelingsduur
Verandering van baseline tot week 12 in de beoordeling van de algehele kwaliteit van leven van de impact van de Childhood Neurologic Disability Scale (ICND)
Tijdsspanne: 12 weken behandelingsduur
De algehele levenskwaliteit van de proefpersoon wordt ook beoordeeld door te reageren op het volgende: "Beoordeel alstublieft de algehele 'Kwaliteit van leven' van uw kind op de onderstaande schaal. Kies het getal dat volgens u het beste is en omcirkel het." De keuzes variëren van 1 ("Slecht") tot 6 ("Uitstekend").
12 weken behandelingsduur

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 november 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2021

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2021

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 november 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 november 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

29 november 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ACP-2566-003

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Rett-syndroom

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Argentina

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren