Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av trofinetide for behandling av jenter og kvinner med Rett syndrom (LAVENDER™)

5. april 2024 oppdatert av: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppestudie av trofinetide for behandling av jenter og kvinner med Rett syndrom

For å undersøke effekten av behandling med oral trofinetide versus placebo hos kvinner med Rett syndrom

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

187

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Forente stater, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forente stater, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Forente stater, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Forente stater, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 20 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Kvinnelige forsøkspersoner 5 til 20 år, inklusive, ved screening
  2. Kroppsvekt ≥12 kg ved screening
  3. Kan svelge studiemedisinen som leveres som en flytende løsning eller kan ta den med gastrostomisonde
  4. Har klassisk/typisk Rett syndrom (RTT)
  5. Har en dokumentert sykdomsfremkallende mutasjon i MECP2-genet
  6. Har et stabilt mønster av anfall, eller har ikke hatt noen anfall, innen 8 uker etter screening
  7. Personer i fertil alder må avstå fra seksuell aktivitet under studiens varighet og i minst 30 dager etterpå, eller må godta å bruke akseptable prevensjonsmetoder. Personen må ikke være gravid eller ammende.
  8. Fagets omsorgsperson er engelsktalende og har tilstrekkelige språkkunnskaper til å gjennomføre omsorgspersonvurderingene
  9. Forsøksperson og omsorgsperson(er) må være bosatt på et sted som studiemedikamentet kan leveres til og ha vært på deres nåværende bosted i minst 3 måneder før screening

Ekskluderingskriterier:

  1. Har blitt behandlet med insulin innen 12 uker etter baseline
  2. Har nåværende klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (som hypo- eller hypertyreose, type 1 diabetes mellitus eller ukontrollert type 2 diabetes mellitus), nyre-, lever-, luftveis- eller gastrointestinale sykdommer (som cøliaki eller inflammatorisk tarmsykdom) eller har større operasjoner planlagt under studiet
  3. Har en historie med, eller nåværende, cerebrovaskulær sykdom eller hjernetraume
  4. Har betydelig, ukorrigert syns- eller ukorrigert hørselshemming
  5. Har en historie med, eller nåværende, malignitet
  6. Har en kjent historie eller symptomer på langt QT-syndrom

Ytterligere inkluderings-/ekskluderingskriterier gjelder. Pasienter vil bli evaluert ved screening for å sikre at alle kriterier for studiedeltakelse er oppfylt. Pasienter kan ekskluderes fra studien basert på disse vurderingene (og spesifikt hvis det fastslås at deres baseline helse og tilstand ikke oppfyller alle forhåndsspesifiserte inngangskriterier).

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Medikament - Trofinetide
Trofinetide-løsning på 30-60 ml basert på pasientens vekt ved baseline, administrert to ganger daglig gjennom munnen eller gastrostomisonde (G-rør)
Legemiddel: Trofinetide
Trofinetide-oppløsning administrert basert på pasientens vekt ved baseline, to ganger daglig i 12 uker
Placebo komparator: Placebo
Trofinetide placebooppløsning på 30-60 ml basert på pasientens vekt ved baseline, administrert to ganger daglig gjennom munnen eller gastrostomisonde (G-rør)
Annen: Placebo
Trofinetide placebooppløsning administrert basert på pasientens vekt ved baseline, to ganger daglig i 12 uker

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I)-poengsum ved uke 12
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
For å vurdere hvor mye pasientens sykdom har forbedret eller forverret i forhold til en baseline-tilstand, brukes en 7-punkts skala fra 1=svært mye forbedret, 2=mye forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen endring, 5=minimalt dårligere , 6=mye dårligere, 7=veldig mye verre.
12 ukers behandlingsvarighet
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) Total score – endring fra baseline til uke 12
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 12
RSBQ er en 45-elementers vurderingsskala som omfatter 45 elementer, 39 av dem gruppert i 8 underskalaer, hvis vurderinger reflekterer alvorlighetsgraden og hyppigheten av symptomene. Elementer er vurdert som 0 (ikke sant), 1 (noe eller noen ganger sant), eller 2 (veldig sant). De 8 underskalaene er generelt humør, pusteproblemer, håndatferd, ansiktsbevegelser, kroppsgytting/uttrykksløst ansikt, nattadferd, frykt/angst og gå/stående. Poeng for post 31 reverseres i beregningen av totalpoengsummen. Den totale poengsummen varierer fra 0 til 90 og beregnes som summen av varepoengsummen. Høyere score betyr dårligere oppførsel.
Utgangspunkt og uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline til uke 12 i kommunikasjons- og symbolsk atferdsskalaer Developmental Profile™ Sjekkliste for spedbarn og småbarn - sosial sammensatt poengsum (CSBS-DP-IT Social)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Standardisert screeningskala for vurdering av kommunikasjon og førspråklige ferdigheter hos små barn 12-24 måneder og kan brukes med eldre barn med utviklingshemning. CSBS-DP inkluderer en pakke med tre separate tiltak: Spedbarn-småbarn-sjekklisten, et oppfølgingsskjema for omsorgspersoner og en atferdsprøve. I denne studien ble det kun brukt sjekklisten for småbarn (CSBS-DP-IT). CSBS-DP-IT-sjekklisten er en vurderingsskala med 24 elementer, og hvert element scores ved hjelp av en frekvensvurdering på tre nivåer: "ikke ennå", "noen ganger" og "ofte". CSBS-DP-IT Social Composite-poengsum var 0 til 26 og en høyere poengsum representerte et dårligere resultat. Tre sammensatte poengsummer kan beregnes: 1) Sosial sammensatt; 2) Talekompositt; 3) Symbolsk kompositt.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i effekten av Childhood Neurologic Disability Scale (ICND) total poengsum
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
The Impact of Childhood Neurologic Disability-skalaen (ICND) evaluerer effekten av fire tilstander eller helseproblemer på 11 aspekter av et barns eller families liv som "Mye", "Noen", "Litt", "Ikke i det hele tatt", eller "Gjelder ikke". De fire tilstandene eller helseproblemene er 1) uoppmerksomhet, impulsivitet eller humør, 2) evne til å tenke og huske, 3) nevrologiske eller fysiske begrensninger og 4) epilepsi. ICND-skåren varierer fra 0 til 132, og en høyere poengsum representerer et dårligere resultat.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Kliniker vurdering av håndfunksjon (RTT-HF)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Klinisk vurdering av forsøkspersonens evne til å bruke hendene til funksjonelle formål (som å strekke seg etter og gripe gjenstander, selvmating eller tegning). Vurderingen gjøres på en 8-punkts Likert-skala (0-7) hvor 0 angir normal funksjon og 7 den mest alvorlige funksjonsnedsettelsen.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Clinician Rating of Ambulation and Gross Motor Skills (RTT-AMB)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Klinisk vurdering av forsøkspersonens evne til å sitte, stå og bevege seg (f.eks. gå, løpe og gå i trapper). Vurderingen ble gjort på en 8-punkts Likert-skala (0 til 7), hvor 0 angir normal funksjon og 7 som den mest alvorlige funksjonsnedsettelsen.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Kliniker vurdering av evne til å kommunisere valg (RTT-COMC)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Klinisk vurdering av forsøkspersonens evne til å kommunisere sine valg eller preferanser, som kan inkludere bruk av nonverbale midler som øyekontakt eller gester. Vurderingen gjøres på en 8-punkts Likert-skala (0-7) hvor 0 angir normal funksjon og 7 den mest alvorlige funksjonsnedsettelsen.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Clinician Rating of Verbal Communication (RTT-VCOM)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Klinisk vurdering av forsøkspersonens evne til å kommunisere verbalt (f. ord og uttrykk). Vurderingen gjøres på en 8-punkts Likert-skala (0-7) hvor 0 angir normal funksjon og 7 den mest alvorlige funksjonsnedsettelsen.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Clinical Global Impression-Severity (CGI-S)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
En 7-punkts skala som vurderer alvorlighetsgraden av pasientens sykdom på vurderingstidspunktet, i forhold til klinikerens erfaring med forsøkspersoner som har samme diagnose. Et forsøksperson vurderes etter sykdommens alvorlighetsgrad på tidspunktet for vurderingen: 1, normal, ikke i det hele tatt syk; 2, borderline syk; 3, lettere syk; 4, moderat syk; 5, tydelig syk; 6, alvorlig syk; eller 7, ekstremt syk.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i Rett syndrom Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) Total score (elementer 1–24)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI)-skalaen er ment å direkte adressere omsorgspersonbyrden og indirekte vurdere betydningen av behandlingseffekter på funksjon i sammenheng med dagliglivets aktiviteter. Rangeringene er på en 5-punkts Likert-skala inkludert: 0-aldri; 1-sjelden; 2-noen ganger; 3-ofte og 4-nesten alltid. Som i den originale Caregiver Burden Inventory, har RTT-CBI 24 negativt formulerte elementer (elementene 1 til 24) som gir en total poengsum på opptil 96. RTT-CBI-området er 0 til 96 og en høyere poengsum representerer et dårligere resultat.
12 ukers behandlingsvarighet
Endring fra baseline til uke 12 i total livskvalitetsvurdering av virkningen av Childhood Neurologic Disability Scale (ICND)
Tidsramme: 12 ukers behandlingsvarighet
Den generelle livskvaliteten til faget er også vurdert ved å svare på følgende: «Vennligst ranger barnets generelle 'Livskvalitet' på skalaen nedenfor. Velg tallet som du føler er best, og sett ring rundt det." Valgene varierer fra 1 ("Dårlig") til 6 ("Utmerket").
12 ukers behandlingsvarighet

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

6. november 2019

Primær fullføring (Faktiske)

28. oktober 2021

Studiet fullført (Faktiske)

28. oktober 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

26. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

29. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ACP-2566-003

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Rett syndrom

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in France

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere