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Studio di Trofinetide per il trattamento di ragazze e donne con sindrome di Rett (LAVENDER™)

5 aprile 2024 aggiornato da: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli sul trofinetide per il trattamento di ragazze e donne con sindrome di Rett

Per studiare l'efficacia del trattamento con trofinetide orale rispetto al placebo nelle donne con sindrome di Rett

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

187

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Stati Uniti, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Stati Uniti, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Stati Uniti, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 20 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Soggetti di sesso femminile dai 5 ai 20 anni inclusi allo Screening
  2. Peso corporeo ≥12 kg allo screening
  3. Può ingoiare il farmaco in studio fornito come soluzione liquida o può assumerlo tramite tubo gastrostomico
  4. Ha la sindrome di Rett classica/tipica (RTT)
  5. Ha una mutazione patogenetica documentata nel gene MECP2
  6. Ha uno schema stabile di convulsioni o non ha avuto convulsioni entro 8 settimane dallo screening
  7. I soggetti in età fertile devono astenersi dall'attività sessuale per la durata dello studio e per almeno 30 giorni successivi o devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi accettabili. Il soggetto non deve essere in stato di gravidanza o allattamento.
  8. Il caregiver del soggetto parla inglese e ha competenze linguistiche sufficienti per completare le valutazioni del caregiver
  9. Il soggetto e il/i caregiver devono risiedere in un luogo in cui il farmaco oggetto dello studio può essere consegnato ed essere stati nella loro attuale residenza per almeno 3 mesi prima dello screening

Criteri di esclusione:

  1. È stato trattato con insulina entro 12 settimane dal basale
  2. Ha una malattia cardiovascolare, endocrina (come ipo o ipertiroidismo, diabete mellito di tipo 1 o diabete mellito di tipo 2 non controllato), renale, epatica, respiratoria o gastrointestinale clinicamente significativa (come celiachia o malattia infiammatoria intestinale) o ha un intervento chirurgico importante programmato durante lo studio
  3. Ha una storia di, o attuale, malattia cerebrovascolare o trauma cerebrale
  4. Ha un danno visivo o uditivo significativo, non corretto
  5. Ha una storia di, o attuale, malignità
  6. Ha una storia nota o sintomi di sindrome del QT lungo

Si applicano ulteriori criteri di inclusione/esclusione. I pazienti saranno valutati allo screening per garantire che tutti i criteri per la partecipazione allo studio siano soddisfatti. I pazienti possono essere esclusi dallo studio sulla base di queste valutazioni (e in particolare, se si determina che la loro salute e condizione di base non soddisfano tutti i criteri di ammissione pre-specificati).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Droga - Trofinetide
Soluzione di trofinetide da 30-60 ml in base al peso del soggetto al basale, somministrata due volte al giorno per bocca o tubo gastrostomico (tubo G)
Droga: Trofinetide
Soluzione di trofinetide somministrata in base al peso del soggetto al basale, due volte al giorno per 12 settimane
Comparatore placebo: Placebo
Trofinetide soluzione placebo da 30-60 ml in base al peso del soggetto al basale, somministrata due volte al giorno per bocca o tubo gastrostomico (tubo G)
Altro: Placebo
Soluzione placebo di Trofinetide somministrata in base al peso del soggetto al basale, due volte al giorno per 12 settimane

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Punteggio clinico globale di miglioramento dell'impressione (CGI-I) alla settimana 12
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Per valutare quanto la malattia del soggetto è migliorata o peggiorata rispetto a uno stato basale, viene utilizzata una scala a 7 punti da 1=molto migliorato, 2=molto migliorato, 3=minimamente migliorato, 4=nessun cambiamento, 5=minimamente peggiorato , 6=molto peggio, 7=molto molto peggio.
Durata del trattamento di 12 settimane
Punteggio totale del questionario comportamentale della sindrome di Rett (RSBQ) - Variazione dal basale alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento e settimana 12
L'RSBQ è una scala di valutazione di 45 item completata dal caregiver che comprende 45 item, 39 dei quali raggruppati in 8 sottoscale, le cui valutazioni riflettono la gravità e la frequenza dei sintomi. Gli elementi sono valutati come 0 (non vero), 1 (abbastanza o qualche volta vero) o 2 (molto vero). Le 8 sottoscale sono umore generale, problemi respiratori, comportamento delle mani, movimenti del viso, dondolio del corpo/viso inespressivo, comportamenti notturni, paura/ansia e camminare/stare in piedi. I punteggi per l'item 31 vengono invertiti nel calcolo del punteggio totale. Il punteggio totale varia da 0 a 90 e viene calcolato come la somma dei punteggi degli item. Punteggi più alti indicano un comportamento peggiore.
Riferimento e settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dal basale alla settimana 12 nelle scale di comunicazione e comportamento simbolico Developmental Profile™ Lista di controllo neonato-bambino - Punteggio sociale composito (CSBS-DP-IT Social)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Scala di screening standardizzata per valutare le abilità comunicative e prelinguistiche nei bambini di età compresa tra 12 e 24 mesi e può essere utilizzata con bambini più grandi con ritardo dello sviluppo. Il CSBS-DP comprende una serie di tre misure separate: la lista di controllo per neonati e bambini piccoli, un questionario di follow-up per il caregiver e un campione di comportamento. In questo studio è stata utilizzata solo la Checklist Infant-Toddler (CSBS-DP-IT). La checklist CSBS-DP-IT è una scala di valutazione composta da 24 elementi e ciascun elemento viene valutato utilizzando una valutazione di frequenza a tre livelli: "non ancora", "a volte" e "spesso". L'intervallo del punteggio CSBS-DP-IT Social Composite era compreso tra 0 e 26 e un punteggio più alto rappresentava un risultato peggiore. Si possono calcolare tre punteggi compositi: 1) Social Composite; 2) Composito vocale; 3) Composito Simbolico.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 del punteggio totale della Impact of Childhood Neurologic Disability Scale (ICND).
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
La scala dell'impatto della disabilità neurologica infantile (ICND) valuta l'effetto di quattro condizioni o problemi di salute su 11 aspetti della vita di un bambino o di una famiglia come "Molto", "Un po'", "Un po'", "Per niente" o "Non si applica". Le quattro condizioni o problemi di salute sono 1) disattenzione, impulsività o umore, 2) capacità di pensare e ricordare, 3) limitazioni neurologiche o fisiche e 4) epilessia. Il punteggio ICND compreso tra 0 e 132 e un punteggio più alto rappresentano un risultato peggiore.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione clinica della funzione della mano nella sindrome di Rett (RTT-HF)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Valutazione clinica della capacità del soggetto di usare le mani per scopi funzionali (come raggiungere e afferrare oggetti, autoalimentarsi o disegnare). La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione clinica della deambulazione e delle capacità motorie generali della sindrome di Rett (RTT-AMB)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Valutazione clinica della capacità del soggetto di sedersi, stare in piedi e deambulare (ad esempio, camminare, correre e salire le scale). La valutazione è stata effettuata su una scala Likert a 8 punti (da 0 a 7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 il danno più grave.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione della capacità di comunicare le scelte del medico nella sindrome di Rett (RTT-COMC)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Valutazione clinica della capacità del soggetto di comunicare le proprie scelte o preferenze, che può includere l'uso di mezzi non verbali come il contatto visivo o i gesti. La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione clinica della comunicazione verbale della sindrome di Rett (RTT-VCOM)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Valutazione clinica della capacità del soggetto di comunicare verbalmente (es. parole e frasi). La valutazione viene effettuata su una scala Likert a 8 punti (0-7), dove 0 indica il funzionamento normale e 7 la compromissione più grave.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella gravità globale delle impressioni cliniche (CGI-S)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
Una scala a 7 punti che valuta la gravità della malattia del soggetto al momento della valutazione, rispetto all'esperienza del medico con soggetti che hanno la stessa diagnosi. Un soggetto viene valutato in base alla gravità della malattia al momento della valutazione: 1, normale, per nulla malato; 2, malato borderline; 3, lievemente malato; 4, moderatamente malato; 5, gravemente malato; 6, gravemente malato; o 7, estremamente malato.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nel punteggio totale del Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) della sindrome di Rett (elementi 1-24)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
La scala Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) ha lo scopo di affrontare direttamente il carico del caregiver e valutare indirettamente il significato degli effetti del trattamento sulla funzione nel contesto delle attività della vita quotidiana. Le valutazioni sono su una scala Likert a 5 punti, tra cui: 0-mai; 1-raramente; 2-a volte; 3-frequentemente e 4-quasi sempre. Come nell'originale Caregiver Burden Inventory, l'RTT-CBI ha 24 item formulati negativamente (item da 1 a 24) che danno un punteggio totale fino a 96. L'intervallo RTT-CBI è compreso tra 0 e 96 e un punteggio più alto rappresenta un risultato peggiore.
Durata del trattamento di 12 settimane
Variazione dal basale alla settimana 12 nella valutazione complessiva della qualità della vita dell'impatto della scala di disabilità neurologica infantile (ICND)
Lasso di tempo: Durata del trattamento di 12 settimane
La qualità complessiva della vita del soggetto viene valutata anche rispondendo a quanto segue: "Per favore valuta la 'Qualità della vita' complessiva di tuo figlio sulla scala sottostante. Scegli il numero che ritieni migliore e cerchialo." Le scelte vanno da 1 ("Scarso") a 6 ("Eccellente").
Durata del trattamento di 12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 novembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

28 ottobre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

28 ottobre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

26 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

29 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 aprile 2024

Ultimo verificato

1 aprile 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACP-2566-003

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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