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Étude du Trofinetide pour le traitement des filles et des femmes atteintes du syndrome de Rett (LAVENDER™)

5 avril 2024 mis à jour par: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles sur le trofinetide pour le traitement des filles et des femmes atteintes du syndrome de Rett

Étudier l'efficacité du traitement par trofinetide oral par rapport à un placebo chez les femmes atteintes du syndrome de Rett

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

187

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, États-Unis, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis MIND Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, États-Unis, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, États-Unis, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, États-Unis, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 20 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Sujets féminins âgés de 5 à 20 ans, inclus, au moment du dépistage
  2. Poids corporel ≥12 kg au dépistage
  3. Peut avaler le médicament à l'étude fourni sous forme de solution liquide ou peut le prendre par tube de gastrostomie
  4. A le syndrome de Rett classique/typique (RTT)
  5. A une mutation pathogène documentée dans le gène MECP2
  6. A un schéma stable de crises, ou n'a eu aucune crise, dans les 8 semaines suivant le dépistage
  7. Les sujets en âge de procréer doivent s'abstenir de toute activité sexuelle pendant la durée de l'étude et pendant au moins 30 jours par la suite ou doivent accepter d'utiliser des méthodes de contraception acceptables. Le sujet ne doit pas être enceinte ou allaiter.
  8. Le soignant du sujet est anglophone et possède des compétences linguistiques suffisantes pour effectuer les évaluations du soignant
  9. Le sujet et le(s) soignant(s) doivent résider à un endroit où le médicament à l'étude peut être livré et avoir été à leur résidence actuelle pendant au moins 3 mois avant le dépistage

Critère d'exclusion:

  1. A été traité avec de l'insuline dans les 12 semaines suivant le départ
  2. Présente une maladie cardiovasculaire, endocrinienne (telle que l'hypo ou l'hyperthyroïdie, le diabète sucré de type 1 ou le diabète sucré de type 2 non contrôlé), rénale, hépatique, respiratoire ou gastro-intestinale (telle que la maladie cœliaque ou la maladie inflammatoire de l'intestin) ou a subi une intervention chirurgicale majeure prévu au cours de l'étude
  3. A des antécédents ou présente une maladie cérébrovasculaire ou un traumatisme cérébral
  4. A une déficience visuelle ou auditive importante et non corrigée
  5. A des antécédents ou une malignité actuelle
  6. A des antécédents ou des symptômes connus de syndrome du QT long

Des critères d'inclusion/exclusion supplémentaires s'appliquent. Les patients seront évalués lors de la sélection pour s'assurer que tous les critères de participation à l'étude sont remplis. Les patients peuvent être exclus de l'étude sur la base de ces évaluations (et plus précisément, s'il est déterminé que leur état de santé et leur état de base ne répondent pas à tous les critères d'entrée pré-spécifiés).

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Médicament - Trofinetide
Solution de trofinetide de 30 à 60 ml en fonction du poids du sujet au départ, administrée deux fois par jour par voie orale ou par tube de gastrostomie (tube G)
Médicament: Trofinetide
Solution de trofinetide administrée en fonction du poids du sujet au départ, deux fois par jour pendant 12 semaines
Comparateur placebo: Placebo
Solution placebo de trofinetide de 30 à 60 ml en fonction du poids du sujet au départ, administrée deux fois par jour par voie orale ou par tube de gastrostomie (tube G)
Autre: Placebo
Solution placebo de trofinetide administrée en fonction du poids du sujet au départ, deux fois par jour pendant 12 semaines

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Score d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) à la semaine 12
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Pour évaluer dans quelle mesure la maladie du sujet s'est améliorée ou aggravée par rapport à un état de base, une échelle de 7 points est utilisée : 1 = très amélioré, 2 = beaucoup amélioré, 3 = légèrement amélioré, 4 = aucun changement, 5 = légèrement pire. , 6=bien pire, 7=bien pire.
Durée du traitement de 12 semaines
Score total du questionnaire comportemental sur le syndrome de Rett (RSBQ) - Changement entre la ligne de base et la semaine 12
Délai: Base de référence et semaine 12
Le RSBQ est une échelle d'évaluation de 45 éléments complétée par le soignant qui comprend 45 éléments, dont 39 regroupés en 8 sous-échelles, dont les évaluations reflètent la gravité et la fréquence des symptômes. Les éléments sont notés 0 (pas vrai), 1 (un peu ou parfois vrai) ou 2 (très vrai). Les 8 sous-échelles sont l'humeur générale, les problèmes respiratoires, le comportement des mains, les mouvements du visage, le balancement du corps/le visage sans expression, les comportements nocturnes, la peur/l'anxiété et la marche/debout. Les scores pour l’item 31 sont inversés dans le calcul du score total. Le score total varie de 0 à 90 et est calculé comme la somme des scores des éléments. Des scores plus élevés signifient un pire comportement.
Base de référence et semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans les échelles de communication et de comportement symbolique Developmental Profile™ Liste de contrôle pour nourrissons-tout-petits - Score composite social (CSBS-DP-IT Social)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Échelle de dépistage standardisée pour évaluer les compétences de communication et prélinguistiques chez les jeunes enfants de 12 à 24 mois et peut être utilisée avec les enfants plus âgés présentant un retard de développement. Le CSBS-DP comprend une suite de trois mesures distinctes : la liste de contrôle pour nourrissons et tout-petits, un questionnaire de suivi pour les soignants et un échantillon de comportement. Dans cette étude, seule la liste de contrôle Infant-Toddler (CSBS-DP-IT) a été utilisée. La liste de contrôle CSBS-DP-IT est une échelle d'évaluation de 24 éléments et chaque élément est noté en utilisant une évaluation de fréquence à trois niveaux : « pas encore », « parfois » et « souvent ». Le score CSBS-DP-IT Social Composite allait de 0 à 26 et un score plus élevé représentait un pire résultat. Trois scores composites peuvent être calculés : 1) Composite social ; 2) Composite vocal ; 3) Composite symbolique.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre le départ et la semaine 12 du score total de l'échelle d'impact sur le handicap neurologique de l'enfant (ICND)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
L'échelle d'impact du handicap neurologique chez l'enfant (ICND) évalue l'effet de quatre affections ou problèmes de santé sur 11 aspects de la vie d'un enfant ou d'une famille : « Beaucoup », « Un peu », « Un peu », « Pas du tout » ou "Ne s'applique pas". Les quatre conditions ou problèmes de santé sont 1) l'inattention, l'impulsivité ou l'humeur, 2) la capacité de penser et de se souvenir, 3) les limitations neurologiques ou physiques et 4) l'épilepsie. Le score ICND va de 0 à 132 et un score plus élevé représente un pire résultat.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre le départ et la semaine 12 dans l'évaluation clinique du syndrome de Rett de la fonction de la main (RTT-HF)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Évaluation clinique de la capacité du sujet à utiliser ses mains à des fins fonctionnelles (comme atteindre et saisir des objets, s'alimenter soi-même ou dessiner). L'évaluation se fait sur une échelle de Likert à 8 points (0-7), 0 correspondant à un fonctionnement normal et 7 à la déficience la plus sévère.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans l'évaluation clinique du syndrome de Rett concernant la marche et la motricité globale (RTT-AMB)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Évaluation clinique de la capacité du sujet à s'asseoir, se tenir debout et se déplacer (par exemple, marcher, courir et monter des escaliers). L'évaluation a été réalisée sur une échelle de Likert à 8 points (0 à 7), 0 correspondant à un fonctionnement normal et 7 à la déficience la plus sévère.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans l'évaluation par le clinicien du syndrome de Rett de la capacité à communiquer ses choix (RTT-COMC)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Évaluation clinique de la capacité du sujet à communiquer ses choix ou préférences, qui peut inclure l'utilisation de moyens non verbaux tels que le contact visuel ou les gestes. L'évaluation se fait sur une échelle de Likert à 8 points (0-7), 0 correspondant à un fonctionnement normal et 7 à la déficience la plus sévère.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans l'évaluation clinique de la communication verbale du syndrome de Rett (RTT-VCOM)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Évaluation clinique de la capacité du sujet à communiquer verbalement (par ex. mots et phrases). L'évaluation se fait sur une échelle de Likert à 8 points (0-7), 0 correspondant à un fonctionnement normal et 7 à la déficience la plus sévère.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans la gravité de l'impression clinique globale (CGI-S)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
Une échelle de 7 points qui évalue la gravité de la maladie du sujet au moment de l'évaluation, par rapport à l'expérience du clinicien avec des sujets ayant le même diagnostic. Un sujet est évalué en fonction de la gravité de sa maladie au moment de l'évaluation : 1, normal, pas du tout malade ; 2, limite malade ; 3, légèrement malade ; 4, modérément malade ; 5, nettement malade ; 6, gravement malade ; ou 7, extrêmement malade.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre la ligne de base et la semaine 12 dans le score total de l'inventaire du fardeau des soignants du syndrome de Rett (RTT-CBI) (éléments 1 à 24)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
L'échelle Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) vise à aborder directement le fardeau des soignants et à évaluer indirectement l'importance des effets du traitement sur la fonction dans le contexte des activités de la vie quotidienne. Les notes sont basées sur une échelle de Likert à 5 points comprenant : 0-jamais ; 1-rarement ; 2-parfois ; 3-fréquemment et 4-presque toujours. Comme dans l'inventaire original du fardeau des soignants, le RTT-CBI comporte 24 éléments formulés négativement (éléments 1 à 24), ce qui donne un score total allant jusqu'à 96. Le RTT-CBI va de 0 à 96 et un score plus élevé représente un pire résultat.
Durée du traitement de 12 semaines
Changement entre le départ et la semaine 12 dans l'évaluation globale de la qualité de vie de l'impact de l'échelle de handicap neurologique chez l'enfant (ICND)
Délai: Durée du traitement de 12 semaines
La qualité de vie globale du sujet est également évaluée en répondant à la question suivante : « Veuillez évaluer la « qualité de vie » globale de votre enfant sur l'échelle ci-dessous. Choisissez le numéro qui vous semble le meilleur et encerclez-le." Les choix vont de 1 (« Mauvais ») à 6 (« Excellent »).
Durée du traitement de 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 novembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

28 octobre 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

28 octobre 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

26 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 novembre 2019

Première publication (Réel)

29 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACP-2566-003

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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