Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Trofinetidia koskeva tutkimus Rett-oireyhtymän (LAVENDER™) tyttöjen ja naisten hoitoon

perjantai 5. huhtikuuta 2024 päivittänyt: ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmätutkimus Trofinetidistä Rett-oireyhtymää sairastavien tyttöjen ja naisten hoitoon

Suun kautta annettavan trofinetidin ja lumelääkkeen tehokkuuden tutkiminen naisilla, joilla on Rett-oireyhtymä

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

187

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85012
        • Translational Gemomics Research Institute (TGen)
    • California
      • La Jolla, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California, San Diego
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Uc Davis Mind Institute
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80042
        • Children's Hospital Colorado
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
        • Children Medical Services
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory Genetics Clinical Trial Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
        • Kennedy Krieger Institute - Clinical Trials Unit
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Yhdysvallat, 55101
        • Gillette Children's Specialty Healthcare
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Bronx, New York, Yhdysvallat, 10467
        • Montefiore Medical Center, Children's Hospital at Montefiore
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599
        • The University of North Carolina at Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Yhdysvallat, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 20 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Naishenkilöt 5–20-vuotiaat, mukaan lukien, seulonnassa
  2. Ruumiinpaino ≥12 kg seulonnassa
  3. Voi niellä nestemäisenä liuoksena toimitetun tutkimuslääkkeen tai ottaa sen gastrostomialetkulla
  4. Hänellä on klassinen/tyypillinen Rett-oireyhtymä (RTT)
  5. Sillä on dokumentoitu sairautta aiheuttava mutaatio MECP2-geenissä
  6. hänellä on vakaa kohtauskuvio tai hänellä ei ole ollut kohtauksia 8 viikon sisällä seulonnasta
  7. Hedelmällisessä iässä olevien koehenkilöiden on pidättäydyttävä seksuaalisesta toiminnasta tutkimuksen ajan ja vähintään 30 päivän ajan sen jälkeen tai heidän on suostuttava hyväksyttävien ehkäisymenetelmien käyttöön. Kohde ei saa olla raskaana tai imettää.
  8. Kohteen omaishoitaja puhuu englantia ja hänellä on riittävä kielitaito hoitaakseen hoitajaarvioinnit
  9. Tutkittavan ja hoitajan on asuttava paikassa, johon tutkimuslääke voidaan toimittaa, ja heidän on oltava nykyisessä asuinpaikassaan vähintään 3 kuukautta ennen seulontaa

Poissulkemiskriteerit:

  1. On hoidettu insuliinilla 12 viikon sisällä lähtötilanteesta
  2. hänellä on kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuonitauti, endokriininen (kuten hypo- tai hypertyreoosi, tyypin 1 diabetes mellitus tai hallitsematon tyypin 2 diabetes), munuaisten, maksan, hengitysteiden tai ruoansulatuskanavan sairaus (kuten keliakia tai tulehduksellinen suolistosairaus) tai hänellä on suuri leikkaus suunnitellaan tutkimuksen aikana
  3. Hänellä on ollut aivoverisuonisairaus tai aivovamma tai hänellä on ollut aivoverisuonisairaus
  4. Hänellä on merkittävä, korjaamaton näkö- tai korjaamaton kuulovaurio
  5. Hänellä on ollut tai on pahanlaatuinen kasvain
  6. Hänellä on tunnettu pitkä QT-oireyhtymä tai sen oireita

Muita sisällyttämis-/poissulkemisehtoja sovelletaan. Potilaat arvioidaan seulonnassa sen varmistamiseksi, että kaikki tutkimukseen osallistumisen kriteerit täyttyvät. Potilaat voidaan sulkea pois tutkimuksesta näiden arvioiden perusteella (ja erityisesti, jos todetaan, että heidän lähtötilanteensa terveydentila ja tila eivät täytä kaikkia ennalta määritettyjä osallistumiskriteerejä).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lääke - Trofinetide
Trofinetidiliuos, 30-60 ml perustuen potilaan painoon lähtötilanteessa, annettuna kahdesti päivässä suun kautta tai gastrostomialetkulla (G-putki)
Lääke: Trofinetide
Trofinetidi-liuos annettuna potilaan painon perusteella kahdesti päivässä 12 viikon ajan
Placebo Comparator: Plasebo
Trofinetide lumelääkeliuos, 30-60 ml perustuen potilaan painoon lähtötilanteessa, annettuna kahdesti päivässä suun kautta tai gastrostomialetkulla (G-putki)
Muut: Plasebo
Trofinetide lumelääkeliuos annettuna potilaan painon perusteella kahdesti päivässä 12 viikon ajan

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Clinical Global Impression-Improvement (CGI-I) -pisteet viikolla 12
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Sen arvioimiseksi, kuinka paljon potilaan sairaus on parantunut tai pahentunut verrattuna perustilaan, käytetään 7 pisteen asteikkoa 1=erittäin parantunut, 2=paljon parantunut, 3=parantunut vähän, 4=ei muutosta, 5=minimi huonompi. , 6 = paljon huonompi, 7 = erittäin paljon huonompi.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ) -kokonaispisteet – muutos lähtötilanteesta viikkoon 12
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 12
RSBQ on 45 kohdan omaishoitajien täyttämä luokitusasteikko, joka sisältää 45 kohtaa, joista 39 on ryhmitelty 8 ala-asteikkoon, joiden arvosanat kuvaavat oireiden vakavuutta ja esiintymistiheyttä. Kohteiden luokitus on 0 (ei totta), 1 (jossain määrin tai joskus totta) tai 2 (erittäin totta). 8 alaasteikkoa ovat yleinen mieliala, hengitysvaikeudet, käsien käyttäytyminen, kasvojen liikkeet, kehon keinuminen/ilmaisuttomat kasvot, yökäyttäytyminen, pelko/ahdistus ja kävely/seisominen. Kohdan 31 pisteet käännetään kokonaispistemäärää laskettaessa. Kokonaispisteet vaihtelevat 0–90, ja se lasketaan kohteiden pisteiden summana. Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa käytöstä.
Lähtötilanne ja viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 viestintä- ja symbolikäyttäytymisasteikoissa Developmental Profile™ Infant-Toddler -tarkistuslista – Social Composite Score (CSBS-DP-IT Social)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Standardoitu seulontaasteikko 12-24 kuukauden ikäisten pienten lasten kommunikaatio- ja esikielitaidon arvioimiseen, ja sitä voidaan käyttää vanhempien lasten kanssa, joilla on kehitysviive. CSBS-DP sisältää joukon kolmea erillistä toimenpidettä: Infant-Toddler Checklist, seuranta Caregiver Questionnaire ja Behavior Sample. Tässä tutkimuksessa käytettiin vain Infant-Toddler (CSBS-DP-IT) -tarkistuslistaa. CSBS-DP-IT-tarkistuslista on 24 kohdan luokitusasteikko, ja jokainen kohta pisteytetään käyttämällä kolmitason luokitusta: "ei vielä", "joskus" ja "usein". CSBS-DP-IT Social Composite -pisteiden vaihteluväli oli 0–26, ja korkeampi pistemäärä edusti huonompaa tulosta. Kolme yhdistelmäpistettä voidaan laskea: 1) Social Composite; 2) Puhekomposiitti; 3) Symbolinen komposiitti.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 lapsuuden neurologisen vammaisuuden asteikon (ICND) kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Lapsuuden neurologisen vamman vaikutuksen (ICND) asteikko arvioi neljän sairauden tai terveysongelman vaikutuksen lapsen tai perheen 11 osa-alueeseen seuraavasti: "Paljon", "Jotkut", "Vähän", "Ei ollenkaan" tai "Ei päde". Neljä sairautta tai terveysongelmaa ovat 1) tarkkaamattomuus, impulsiivisuus tai mieliala, 2) kyky ajatella ja muistaa, 3) neurologiset tai fyysiset rajoitukset ja 4) epilepsia. ICND-pisteet vaihtelevat 0–132 ja korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa lopputulosta.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän kliinikon käsitoimintojen arvioinnissa (RTT-HF)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Kliininen arvio koehenkilön kyvystä käyttää käsiään toiminnallisiin tarkoituksiin (kuten tavoittaa esineitä ja tarttua niihin, ruokkia itseään tai piirtää). Arviointi tehdään 8-pisteen Likert-asteikolla (0-7), jossa 0 tarkoittaa normaalia toimintaa ja 7 vakavinta vajaatoimintaa.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän lääkärin arvioinnissa ambulaatiosta ja motorisista taidoista (RTT-AMB)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Kliininen arvio potilaan kyvystä istua, seistä ja liikkua (esim. kävely, juoksu ja portaiden kiipeäminen). Arviointi tehtiin 8-pisteen Likert-asteikolla (0-7), jossa 0 tarkoittaa normaalia toimintaa ja 7 vakavimpana vajaatoimintana.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän kliinisen kyvystä kommunikoida valinnoista (RTT-COMC)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Kliininen arvio koehenkilön kyvystä kertoa valinnoistaan ​​tai mieltymyksistään, mikä voi sisältää ei-verbaalisten keinojen, kuten katsekontaktin tai eleiden, käytön. Arviointi tehdään 8-pisteen Likert-asteikolla (0-7), jossa 0 tarkoittaa normaalia toimintaa ja 7 vakavinta vajaatoimintaa.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän kliinisissä sanallisen viestinnän arvioissa (RTT-VCOM)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Kliininen arvio potilaan kyvystä kommunikoida suullisesti (esim. sanat ja fraasit). Arviointi tehdään 8-pisteen Likert-asteikolla (0-7), jossa 0 tarkoittaa normaalia toimintaa ja 7 vakavinta vajaatoimintaa.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 kliinisen globaalin vaikutelman vaikeusasteella (CGI-S)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
7 pisteen asteikko, joka arvioi tutkittavan sairauden vakavuuden arviointihetkellä suhteessa lääkärin kokemuksiin henkilöistä, joilla on sama diagnoosi. Koehenkilön sairauden vakavuus arvioidaan luokitushetkellä: 1, normaali, ei ollenkaan sairas; 2, rajasairas; 3, lievästi sairas; 4, kohtalaisen sairas; 5, selvästi sairas; 6, vakavasti sairas; tai 7, erittäin sairas.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 12 Rett-oireyhtymän hoitajan taakkakartoituksen (RTT-CBI) kokonaispistemäärässä (kohdat 1-24)
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Rett Syndrome Caregiver Burden Inventory (RTT-CBI) -asteikolla on tarkoitus käsitellä suoraan omaishoitajien taakkaa ja epäsuorasti arvioida hoidon vaikutusten merkitystä toiminnalle jokapäiväisen elämän yhteydessä. Arviot ovat 5-pisteen Likert-asteikolla, joka sisältää: 0-ei koskaan; 1 - harvoin; 2 - joskus; 3-usein ja 4-lähes aina. Kuten alkuperäisessä Caregiver Burden Inventoryssa, RTT-CBI:ssä on 24 negatiivisesti muotoiltua kohdetta (kohdat 1–24), jolloin kokonaispistemäärä on jopa 96. RTT-CBI:n alue on 0–96 ja korkeampi pistemäärä edustaa huonompaa tulosta.
Hoidon kesto 12 viikkoa
Muutos perustilanteesta viikkoon 12 yleisessä elämänlaatuluokituksessa lapsen neurologisen vammaisuuden asteikon (ICND) vaikutuksesta
Aikaikkuna: Hoidon kesto 12 viikkoa
Tutkittavan yleistä elämänlaatua arvioidaan myös vastaamalla seuraaviin kysymyksiin: "Arvioi lapsesi yleinen elämänlaatu alla olevalla asteikolla. Valitse numero, joka sinusta tuntuu parhaalta ja ympyröi se." Vaihtoehdot vaihtelevat 1 ("Huono") - 6 ("Erinomainen").
Hoidon kesto 12 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 6. marraskuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. lokakuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 28. lokakuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 26. marraskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 8. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 5. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACP-2566-003

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Panama

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa